Studio di fase 2 su pazienti adulti con nefropatia IgA per valutare l'efficacia e la sicurezza di ARGX-121 rispetto a placebo

Lo scopo dello studio è valutare l'effetto di ARGX-121 sulla riduzione della proteinuria in adulti con IgA nephropathy, una malattia rara dei reni caratterizzata dalla deposizione di un tipo specifico di anticorpo nei glomeruli, le unità filtranti del rene. La condizione porta a perdita di proteine nelle urine e, col tempo, può compromettere la funzione renale.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere l'iniezione sottocutanea del farmaco o una iniezione di placebo identica per aspetto. Le somministrazioni avverranno a intervalli regolari per diversi mesi, con visite di controllo in cui verranno raccolti campioni di urina per misurare la presenza di proteine, prelevati campioni di sangue per valutare il livello di IgA e altri parametri, e monitorata la eGFR per controllare la funzione renale. Verranno inoltre osservati eventuali effetti indesiderati e la risposta immunitaria del corpo al farmaco, includendo la valutazione di PK e la presenza di ADA. Le analisi continueranno fino a un anno dal primo trattamento per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia.