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Studio fase II per valutare l'efficacia di remestemcel somministrato per via nasale nei neonati con lesione cerebrale ipossico‑ischemica perinatale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su lesioni cerebrali causate da una temporanea mancanza di ossigeno e di flusso sanguigno al cervello alla nascita, note come hypoxic-ischemic brain injury. Queste lesioni possono derivare da asfissia perinatale o da un ictus arterioso ischemico perinatale, condizioni rare che possono portare a problemi di movimento, di apprendimento o a paralisi. Il trattamento sperimentale prevede l’utilizzo di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo, somministrate sotto forma di gocce nasali; il prodotto è indicato con il nome in codice remestemcel. Come confronto, alcuni neonati riceveranno un placebo, cioè una soluzione priva di cellule attive.

L’obiettivo principale è verificare se questa intranasal stem cell therapy possa ridurre i danni cerebrali e migliorare le capacità motorie nei primi due anni di vita. I neonati con lesione confermata da una MRI saranno randomizzati a ricevere il trattamento o il placebo e seguiti con visite regolari fino a 24 mesi, durante le quali verranno valutati lo sviluppo motorio con il test Bayley-IV-NL, lo sviluppo cognitivo e la presenza di eventuali difficoltà neurologiche usando la scala GMFCS. Per i soggetti con lesione da asfissia, sarà inoltre effettuata una valutazione della struttura della materia bianca con una tecnica chiamata DTI-MRI, che permette di vedere i fasci di fibre del cervello.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Appena si entra nello studio, viene effettuata una valutazione iniziale che comprende un esame clinico, una risonanza magnetica (MRI) del cervello e test di sviluppo motorio e cognitivo. Queste informazioni servono a confermare la presenza di lesioni cerebrali dovute a ipossia‑ischemia.

    Dopo la valutazione, il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere remestemcel (cellule staminali mesenchimali) o una soluzione placebo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione delle gocce nasali

    Viene somministrata una singola dose di 0.6 ml di gocce nasali attraverso il naso. Se il paziente è nel gruppo attivo, la sostanza contiene remestemcel, cellule staminali derivate dal midollo osseo. Se è nel gruppo placebo, la goccia contiene albumina umana al 10 % (e, in alcuni lotti, cloruro di potassio) nella stessa quantità di 0.6 ml.

    La somministrazione è eseguita da personale qualificato e il paziente viene osservato per alcune ore per verificare eventuali reazioni immediate.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio immediato post‑somministrazione

    Nei primi giorni dopo la dose, vengono registrati eventuali sintomi come febbre, irritabilità o difficoltà respiratorie. Queste informazioni sono riportate al team di ricerca per valutare la sicurezza.

  4. Passaggio 4

    Valutazione di sicurezza a 3‑4 mesi

    Tra i 3 e i 4 mesi di età, viene effettuata una visita di controllo per valutare la sicurezza del trattamento. Vengono eseguiti esami clinici e una MRI al termine della 52ª settimana di età gestazionale per verificare l'assenza di tumori o altre anomalie cerebrali.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni di sviluppo a 3, 9‑12 e 24 mesi

    A 3 mesi, a 9‑12 mesi e a 24 mesi vengono eseguiti test standardizzati per misurare le capacità motorie, cognitive e sensoriali. I risultati includono il punteggio motorio del Bayley‑IV‑nl, il punteggio cognitivo del medesimo test e questionari sulla qualità della vita per il bambino e i familiari.

    Vengono inoltre monitorati eventuali eventi avversi seri, come crisi epilettiche o ricoveri ospedalieri non programmati.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale a 24 mesi

    Al compimento dei 24 mesi, il risultato principale dello studio è il punteggio motorio del Bayley‑IV‑nl. questo dato indica se il trattamento ha migliorato le funzioni motorie rispetto al gruppo placebo.

    I dati raccolti servono anche a valutare l'impatto economico e la qualità della vita delle famiglie.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il neonato deve essere nato con un'età gestazionale pari o superiore a 35 settimane (cioè la gravidanza deve essere durata almeno 35 settimane).
  • Deve avere una diagnosi di PAIS (ictus arterioso perinatale) o di PA (asfissia perinatale). PAIS è un ictus cerebrale che si verifica subito dopo la nascita a causa di un’arteria bloccata, che può causare convulsioni (crisi) o difficoltà respiratorie. PA è identificata se è presente almeno uno dei seguenti: punteggio di Apgar a 5 minuti ≤ 5, necessità di rianimazione, ventilazione meccanica per ≥ 10 minuti dopo la nascita, pH del sangue < 7,0, base excess (BE) < ‑16 mmol/L, o lattato > 10,0 mmol/L nel sangue del cordone ombelicale o in un campione di sangue prelevato entro 1 ora dalla nascita.
  • Il bambino deve mostrare segni di danno cerebrale ipossico‑ischemico in specifiche aree del cervello, rilevati tramite risonanza magnetica (MRI). Le aree da verificare includono: la parte posteriore della capsula interna (PLIC), il tessuto grigio centrale (gangli basali e/o talamo), la corteccia rolandica, i peduncoli cerebrali e la materia bianca del tratto corticospinale (CST).
  • È necessario che i genitori o il tutore legale firmino un consenso informato scritto, confermando di aver compreso lo studio e di acconsentire alla partecipazione del neonato.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Presenza di sospetto di anomalia cromosomica (problemi nei cromosomi), disturbo metabolico (problemi di metabolismo), sindrome genetica, malformazione congenita del sistema nervoso centrale (difetto strutturale del cervello presente dalla nascita), infezione congenita del sistema nervoso centrale o sanguinamento intracranico (emorragia dentro il cranio).
  • Decisione del team medico di interrompere le cure intensive neonatali (NICU) perché il bambino ha un grave danno cerebrale visibile alla risonanza magnetica, necessita di ventilazione meccanica (non respira da solo), ha una prospettiva di gravi disabilità multiple o non ha realisticamente possibilità di sopravvivere secondo il medico.
  • Condizioni che rendono impossibile somministrare il farmaco per via nasale, come ostruzione nasale (es. choanal atresia, chiusura dei passaggi nasali), anomalie del setto nasale, lesioni nasali, sanguinamento dal naso (epistassi), eccesso di muco o sangue nel naso, o danni nella cavità nasale.
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Farmaci in studio

Remestemcel è una terapia che utilizza cellule staminali mesenchimali prelevate dal midollo osseo. Queste cellule vengono somministrate tramite gocce nasali, permettendo loro di raggiungere direttamente il cervello attraverso il naso. L’obiettivo è ridurre i danni cerebrali causati da lesioni ipossico-ischemiche nei neonati e migliorare la capacità motoria, cercando di prevenire o attenuare la paralisi cerebrale. La terapia è studiata per verificare la sua efficacia e sicurezza in un contesto clinico controllato.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Remestemcel

    Il prodotto è una sospensione di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo, somministrata sotto forma di gocce nasali (0,6 ml). Attualmente è in fase di sperimentazione clinica e non è ancora autorizzato per uso generale. È indicato per il trattamento dell’infortunio cerebrale ipossico‑ischemico nei neonati, con l’obiettivo di ridurre i danni cerebrali e migliorare le capacità motorie. Le cellule agiscono modulando l’infiammazione e favorendo la rigenerazione dei tessuti, e rientrano nella classe delle terapie cellulari.

  • Potassium chloride

    Questo composto è presentato come placebo e non contiene principio attivo specifico per la terapia studiata; viene somministrato nella stessa forma di gocce nasali del trattamento attivo. È un farmaco approvato per la correzione di carenze di potassio, ma in questo studio è usato solo per mascherare il trattamento. Non ha indicazioni terapeutiche per l’infortunio cerebrale neonatale e la sua azione principale è fornire ioni potassio, classificandosi come integratore elettrolitico.

  • Human serum albumin 10%

    Il prodotto è una soluzione di albumina umana al 10 % somministrata per via nasale (0,6 ml) e funge da placebo nel trial. L’albumina è un prodotto già approvato e usato per mantenere la pressione osmotica del sangue e fornire proteine. In questo studio non è destinata a trattare direttamente l’infortunio cerebrale, ma a servire da comparatore neutro. È classificata come soluzione di proteine plasmatiche.

Malattie studiate

Encefalopatia ipossico-ischemica - Il danno cerebrale ipossico‑ischemico (HIBI) è una lesione del cervello che si verifica quando il neonato non riceve abbastanza ossigeno e flusso sanguigno. La condizione può derivare da asfissia perinatale o da un ictus arterioso perinatale. L’ischemia provoca danni alle cellule cerebrali, che possono estendersi progressivamente nelle prime settimane di vita. L’entità del danno dipende dalla durata e dalla gravità della carenza di ossigeno. Con il tempo, le aree colpite possono mostrare riduzione del volume cerebrale e alterazioni della materia bianca. La progressione può includere difficoltà motorie e cognitive man mano che il bambino cresce.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2025-521506-17-01Partecipanti previsti162 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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