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Studio fase 3 su pazienti con colangite biliare primaria non adeguatamente rispondenti o intolleranti all'UDCA: efficacia e sicurezza del saroglitazar emimagnesio 1 mg

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Primary Biliary Cholangitis è una malattia rara del fegato in cui i piccoli dotti biliari vengono danneggiati, causando un accumulo di bile. Alcuni pazienti non rispondono più o non tollerano la terapia standard con Ursodeoxycholic Acid, un farmaco che aiuta a migliorare il flusso della bile. In questo contesto, il nuovo farmaco in studio è Saroglitazar Magnesium, una compressa da assumere per via orale.

Lo studio ha lo scopo di verificare se il farmaco è più efficace di un placebo nel riportare i valori di alkaline phosphatase entro i limiti normali, indicando un miglioramento della funzione epatica.

I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, senza sapere quale stanno assumendo. Verrà somministrata una compressa al giorno per circa 52 settimane, con controlli periodici in cui verranno prelevati campioni di sangue per misurare l’enzima e valutare eventuali effetti indesiderati. Alla fine del periodo di trattamento verranno confrontati i risultati per capire se il nuovo medicinale ha raggiunto l’obiettivo prefissato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di screening e valutazione di base

    Dopo l'iscrizione allo studio, si partecipa a una visita iniziale per confermare l'idoneità. Vengono eseguiti esami del sangue, inclusa la misurazione della fosfatasi alcalina (ALP), e si raccolgono informazioni sulla storia clinica, compreso l'uso di acido ursodesossicolico (UDCA).

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere Saroglitazar Magnesium o un placebo. Non è possibile sapere quale dei due è stato assegnato, poiché lo studio è in doppio cieco.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia

    Si inizia a prendere una compressa al giorno, per via orale. La dose è di 1 mg di Saroglitazar Magnesium (o una compressa di placebo) da assumere una volta al giorno per tutta la durata dello studio, cioè 52 settimane.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo mensili

    Ogni mese si effettua una visita di follow‑up. Durante queste visite vengono controllati eventuali effetti indesiderati e vengono eseguiti esami del sangue per monitorare la fosfatasi alcalina e altri parametri di sicurezza.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a settimana 4

    Alla quarta settimana di trattamento si misura nuovamente la fosfatasi alcalina. Questo valore serve a valutare il primo segnale di risposta al farmaco.

  6. Passaggio 6

    Continuazione della terapia fino a settimana 52

    Si continua a prendere la compressa giornaliera di Saroglitazar Magnesium (o placebo) senza interruzioni, mantenendo la stessa dose per un totale di 52 settimane.

  7. Passaggio 7

    Valutazione finale a settimana 52

    Alla fine del periodo di 52 settimane si effettuano gli esami finali. Viene misurata la fosfatasi alcalina per verificare se è scesa al di sotto del valore normale (ULN) con una diminuzione di almeno il 15 % rispetto al valore di partenza. Inoltre si calcolano i punteggi UK‑PBC e GLOBE per valutare l'andamento della malattia.

  8. Passaggio 8

    Chiusura dello studio

    Al termine della valutazione finale, i dati raccolti vengono chiusi e inviati al centro di ricerca. Non è previsto alcun ulteriore intervento terapeutico all'interno dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età compresa tra 18 e 80 anni.
  • Diagnosi confermata di Primary Biliary Cholangitis (PBC), una malattia rara del fegato, secondo le linee guida internazionali.
  • Valore di ALP (fosfatasi alcalina, un esame del sangue che indica la funzionalità epatica) superiore al limite normale (ULN) ma inferiore a 1,67 volte quel limite, verificato in due visite di screening con variazione inferiore al 30%.
  • Stato del trattamento con UDCA (un farmaco usato per la PBC): o dose stabile da almeno 6 mesi, oppure intolleranza al farmaco con almeno 3 mesi dall’ultima dose.
  • Livello di bilirubina totale (una sostanza prodotta dal fegato) pari o inferiore a 2 volte il limite normale (ULN).
  • Fornire consenso informato scritto per partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Altre malattie del fegato (come HBV – virus dell'epatite B, HCV – virus dell'epatite C, PSC – colangite sclerosante primitiva, AIH – epatite autoimmune, malattia epatica alcolica, MASH – steatosi epatica non alcolica avanzata) impediscono la partecipazione.
  • Malattia epatica avanzata o scompensata, valutata con i punteggi Child‑Pugh B/C (punteggio ≥ 7) o MELD ≥ 12, esclude il paziente.
  • Assunzione di farmaci proibiti, tra cui OCA (obeticolico), fibrati (farmaci per i trigliceridi), agonisti PPAR (farmaci che agiscono su specifici recettori) o immunosoppressori (farmaci che riducono l’attività del sistema immunitario).
  • Presenza di malattie cardiovascolari significative (problemi seri del cuore o dei vasi sanguigni) è un motivo di esclusione.
  • Anomalie di laboratorio gravi: piastrine inferiori a 100 × 10⁹/L (le cellule che aiutano la coagulazione), eGFR < 45 mL/min/1.73 m² (indice della funzione renale), ALT/AST > 250 U/L (enzimi del fegato), o INR ≥ 1.7 (indice della coagulazione del sangue).
  • Gravidanza o allattamento impediscono la partecipazione allo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Saroglitazar Magnesium è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse non rivestite. È stato sviluppato come medicinale orfano, cioè per una condizione rara. Nel contesto di questo studio, il farmaco è stato testato per verificare se può aiutare a normalizzare i livelli dell’enzima fosfatasi alcalina (ALP) nel sangue di pazienti affetti da colangite biliare primaria (PBC) che non rispondono bene o non tollerano il trattamento standard con acido ursodesossicolico (UDCA). L’obiettivo è capire se l’assunzione quotidiana di questo medicinale può migliorare la funzione epatica rispetto a un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Saroglitazar Magnesium

    Si presenta sotto forma di compresse non rivestite da 1 mg da assumere per via orale una volta al giorno; è un farmaco orfano attualmente in fase 3 di sperimentazione e già autorizzato in alcuni paesi per il trattamento di disturbi lipidici; è indicato per aiutare a normalizzare i livelli di fosfatasi alcalina nei pazienti con colangite biliare primaria che non rispondono bene o non tollerano l’ursodesossicolico; agisce attivando i recettori PPAR‑α e PPAR‑γ, riducendo la produzione di grassi nel fegato e migliorando il metabolismo, e per questo è classificato come agonista PPAR.

  • Placebo

    È costituito da compresse identiche per forma, dimensione e colore a quelle di Saroglitazar Magnesium ma senza principio attivo, somministrate per via orale una volta al giorno; è utilizzato solo come controllo nello studio e non ha effetti terapeutici né è approvato per alcuna indicazione clinica.

Malattie studiate

Colangite biliare primaria - La colangite biliare primaria è una malattia autoimmune cronica che colpisce i piccoli dotti biliari del fegato. Il sistema immunitario attacca questi dotti, provocando infiammazione e danno progressivo. Con il tempo i dotti si cicatrizzano e il flusso biliare può ridursi, portando a un accumulo di bile nel fegato. Questa evoluzione può condurre a una graduale perdita della funzione epatica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 8 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2026-526680-38-00Codice del protocolloSARO.24.001Partecipanti previsti82 personePromotoreZydus Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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