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Studio di fattibilità della combinazione sequenziale di AloCelyvir e linfociti T tumorali autologhi espansi ex vivo in bambini e giovani adulti con neuroblastoma avanzato

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial riguarda il neuroblastoma ad alto rischio che è tornato o non risponde più ai trattamenti. Vengono testati due prodotti cellulari: AloCelyvir, costituito da mesenchymal stem cells provenienti dal midollo osseo di un donatore e modificati con un virus per trasportare un materiale genetico, e le tumor-infiltrating lymphocytes (TILs), cellule immunitarie prelevate dal tumore del paziente e fatte crescere in laboratorio con l’aiuto di interleukin-7, interleukin-15 e interleukin-21.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità della combinazione di questi due trattamenti. Dopo l’arruolamento, le cellule vengono preparate in laboratorio, poi somministrate al paziente in due infusioni separate: prima AloCelyvir e, dopo qualche giorno, le tumor-infiltrating lymphocytes (TILs). Durante e dopo le infusioni i medici controllano attentamente eventuali effetti indesiderati, eseguono esami del sangue e controlli clinici per assicurarsi che il trattamento sia ben accettato.

Termini come “autologhe” indicano che le cellule provengono dallo stesso paziente, mentre “allogeniche” significa che provengono da un donatore. Le interleuchine (interleukin‑7, interleukin‑15, interleukin‑21) sono proteine che aiutano le cellule immunitarie a crescere e a funzionare meglio. Un “dose‑limiting toxicity” è un effetto collaterale serio che potrebbe impedire di aumentare la dose del trattamento. Il follow‑up prevede visite regolari per monitorare la salute generale e verificare eventuali miglioramenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Vengono eseguiti esami clinici, analisi di laboratorio e test di imaging per confermare che il paziente soddisfi i criteri di ammissibilità al trial.

    Queste valutazioni servono a stabilire lo stato di salute di partenza e a creare una base di riferimento per i controlli successivi.

  2. Passaggio 2

    Raccolta delle cellule tumorali

    Viene prelevato un campione di tessuto tumorale mediante biopsia o intervento chirurgico.

    Le cellule linfocitarie infiltranti il tumore (TILs) vengono isolate e poi coltivate in laboratorio con interleuchina-7, interleuchina-15 e interleuchina-21 per aumentare il loro numero e la loro capacità di attaccare le cellule tumorali.

  3. Passaggio 3

    Preparazione di AloCelyvir

    Le cellule staminali mesenchimali prelevate da un donatore vengono modificate in laboratorio con il virus oncolitico ICOVIR‑5 e poi espanse.

    Il paziente non deve effettuare alcuna procedura in questa fase; il prodotto viene preparato per l’infusione successiva.

  4. Passaggio 4

    Prima infusione (AloCelyvir)

    Viene somministrato AloCelyvir per via endovenosa, sotto forma di bolo o infusione.

    La dose è definita dallo studio e viene data in un’unica somministrazione; non è previsto un regime di assunzione giornaliero.

  5. Passaggio 5

    Periodo di osservazione post‑infusione

    Dopo l’infusione di AloCelyvir il paziente viene monitorato per alcuni giorni o settimane per rilevare eventuali effetti indesiderati.

    Vengono controllati i segni vitali, la pressione sanguigna, la temperatura e vengono eseguiti esami di laboratorio di base.

  6. Passaggio 6

    Infusione dei TILs attivati

    Viene somministrata la sospensione di linfociti tumorali infiltranti (TILs) attivati, anch’essa per via endovenosa.

    Anche in questo caso la dose è stabilita dallo studio e viene data in un’unica somministrazione.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio post‑infusione dei TILs

    Il paziente continua a essere seguito con visite di controllo, esami di laboratorio e imaging per valutare la risposta al trattamento e la comparsa di eventuali eventi avversi.

    Le valutazioni includono la misurazione di eventuali sintomi, la verifica dei risultati di esami del sangue e la comparsa di cambiamenti nelle immagini radiologiche.

  8. Passaggio 8

    Follow‑up a lungo termine

    Vengono programmati controlli periodici per monitorare la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale.

    Durante il follow‑up vengono eseguiti nuovamente esami di laboratorio, valutazioni cliniche e, se necessario, ulteriori studi di imaging.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente deve avere un neuroblastoma (un tipo di tumore dei nervi) che è tornato dopo un trattamento o che non risponde più ai trattamenti disponibili, e non esiste alcuna cura conosciuta.
  • È necessario firmare un consenso informato scritto (e, se possibile, un assenso da parte del paziente più giovane) da parte del paziente o dei genitori/rappresentanti legali.
  • Il peso del paziente deve essere pari o superiore a 3 kg.
  • L’età deve essere compresa tra 1 mese e 21 anni.
  • Deve esserci almeno un sito di malattia che possa essere valutato o misurato con esami di imaging secondo i Criteri Internazionali di Risposta del Neuroblastoma (INRC), oppure una presenza misurabile della malattia nel midollo osseo osservata al microscopio.
  • Il paziente deve poter sottoporsi a una biopsia escissionale (rimozione chirurgica di un pezzo di tessuto) per ottenere le linfociti infiltranti il tumore (TIL). Il campione deve essere grande almeno 2 × 2 cm.
  • Il paziente deve avere una aspettativa di vita superiore a 14 settimane al momento dell’arruolamento.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza (sangue o urina) negativo entro le 72 ore precedenti l’ingresso nello studio. Le donne sessualmente attive devono accettare di usare metodi contraccettivi adeguati durante lo studio e per almeno 12 mesi dopo la terapia che riduce le cellule del sangue. Gli uomini sessualmente attivi devono accettare di usare il preservativo durante lo studio e per almeno 12 mesi dopo la stessa terapia.
  • Il paziente deve avere una funzione organica adeguata (cuore, fegato, reni, ecc.) prima di iniziare il trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Terapia antitumorale sistemica entro 14 giorni prima della prima dose di AloCelyvir o entro 5 volte la sua emivita (tempo in cui metà del farmaco scompare dal corpo), a seconda di quale intervallo sia più breve.
  • Infezione attiva nota da epatite B o epatite C (virus che colpiscono il fegato) o da HIV (virus che indebolisce il sistema immunitario).
  • Pazienti con immunodeficienza primaria (condizione in cui il sistema immunitario è difettoso fin dalla nascita).
  • Malattia autoimmune attiva che richiede terapia immunosoppressiva (farmaci che riducono l’attività del sistema immunitario).
  • Terapia mioblastica con recupero di cellule staminali ematopoietiche autologhe (trattamento molto intenso che distrugge il midollo osseo seguito da reinserimento delle proprie cellule staminali) entro 4 settimane prima della prima dose di AloCelyvir.
  • Trapianto di cellule staminali allogenico (trasferimento di cellule staminali da un donatore) entro 3 mesi prima della prima dose di AloCelyvir.
  • Radioterapia non palliativa (trattamento con radiazioni volto a curare il tumore, non solo a lenire i sintomi) entro 14 giorni prima della prima dose di AloCelyvir.
  • Chirurgia importante (operazione chirurgica rilevante) entro gli ultimi 14 giorni.
  • Presenza di qualsiasi tossicità di grado 3 o superiore (secondo la scala CTCAE, un sistema che classifica la gravità degli effetti collaterali) legata a trattamenti precedenti.
  • Metastasi cerebrali sintomatiche e/o non trattate. Le metastasi cerebrali già trattate definitivamente possono essere valutate per l’inclusione dopo discussione.
  • Storia di reazione allergica grave immediata o intolleranza a ciclopfosfamide, fludarabina o aldesleulina (farmaci usati nella terapia), o a qualsiasi componente delle TIL (cellule immunitarie prelevate dal tumore e modificate in laboratorio).
  • Infezione attiva, non controllata, da batteri, virus, funghi o parassiti.
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Farmaci in studio

  • Autologous tumor-infiltrating T lymphocytes, ex vivo expanded with interleukin-7, interleukin-15 and interleukin-21

    sono cellule immunitarie prelevate dal tumore del paziente. In laboratorio vengono coltivate con sostanze chiamate interleuchine (IL‑7, IL‑15 e IL‑21) che le rendono più attive e capaci di riconoscere le cellule tumorali. Dopo questa espansione, le cellule vengono reinfuse nel sangue del paziente per aiutare il sistema immunitario a combattere il neuroblastoma.

  • AloCelyvir

    è un prodotto costituito da cellule staminali mesenchimali prelevate dal midollo osseo di un donatore. Queste cellule vengono modificate in laboratorio per contenere un virus oncolitico (icovir‑5) che può infettare e distruggere le cellule tumorali. Dopo l’espansione, la sospensione cellulare viene somministrata per via endovenosa, dove le cellule staminali trasportano il virus direttamente al tumore, contribuendo al suo trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Autologous tumor-infiltrating T lymphocytes, ex vivo expanded with interleukin-7, interleukin-15 and interleukin-21

    Somministrati per infusione endovenosa come sospensione cellulare, questi linfociti T sono prelevati dal tumore del paziente, cresciuti in laboratorio con tre interleuchine e poi reintrodotti nel corpo; attualmente sono in fase sperimentale e non sono ancora approvati per l'uso generale; sono destinati al trattamento del neuroblastoma ad alto rischio recidivante o refrattario; agiscono riconoscendo e attaccando direttamente le cellule tumorali grazie alla loro capacità naturale di difesa immunitaria; rientrano nella categoria delle terapie cellulari adoptive.

  • AloCelyvir

    Somministrato anch'esso per infusione endovenosa come sospensione di cellule, questo prodotto contiene cellule staminali mesenchimali del midollo osseo modificate per trasportare il virus oncolitico icovir‑5; è in fase di studio clinico e non è ancora disponibile come farmaco approvato; è indicato per lo stesso neuroblastoma avanzato e resistente; le cellule veicolano il virus che infetta e distrugge le cellule tumorali, stimolando anche una risposta immunitaria; è classificato come terapia cellulare modificata geneticamente con attività oncolitica.

Malattie studiate

Neuroblastoma ad alto rischio recidivante/refrattario - Il neuroblastoma è un tumore maligno che origina dalle cellule della cresta neurale del sistema nervoso simpatico, tipicamente nelle ghiandole surrenali o nei gangli simpatici. Colpisce prevalentemente i bambini e può crescere rapidamente, invadendo i tessuti circostanti e diffondendosi al midollo osseo, alle ossa, al fegato e ad altri organi. Nella forma ad alto rischio, la malattia presenta caratteristiche biologiche aggressive e una risposta limitata alle terapie standard. Quando è recidivante o refrattaria, il tumore ritorna o persiste nonostante il trattamento, mostrando un ulteriore aumento del volume tumorale e nuove metastasi. Questa evoluzione comporta una progressione continua della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-522006-21-00Codice del protocolloACTIVEPartecipanti previsti15 personePromotoreFundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Princesa

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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