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Trapianto di cellule staminali e immunoterapia con rituximab, Dinutuximab beta e combinazione di farmaci per pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante o resistente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, una forma di tumore che colpisce principalmente i bambini e che può ripresentarsi o progredire dopo il trattamento iniziale. Il trattamento in esame prevede un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che sono cellule del sangue che possono trasformarsi in diversi tipi di cellule del sangue, seguito da un'immunoterapia. L'immunoterapia utilizza cellule del sistema immunitario del donatore, chiamate cellule NK (natural killer), e un anticorpo specifico chiamato anti-GD2 per aiutare il corpo a combattere il tumore.

Il farmaco principale utilizzato nel trattamento è il rituximab, noto anche con i nomi in codice CT-P10, PF-05280586, ABP 798, BI 695500, JHL1101, HLX01. Altri farmaci coinvolti includono melphalan, Thiotepa, Fludarabina, e Dinutuximab beta. Questi farmaci sono somministrati tramite infusione endovenosa, un metodo che permette di introdurre i farmaci direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio prevede anche l'uso di cellule staminali ematopoietiche derivate dal sangue periferico, che sono cellule prelevate dal sangue di un donatore compatibile.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo approccio terapeutico nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio che hanno avuto una ricaduta o una progressione della malattia dopo il trattamento iniziale. I partecipanti riceveranno il trattamento in diverse fasi, iniziando con il trapianto di cellule staminali, seguito dall'infusione di cellule NK del donatore e dall'anticorpo anti-GD2. Lo studio monitorerà la sopravvivenza complessiva, la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Durante il corso dello studio, i pazienti saranno seguiti per valutare la ricostituzione del sistema immunitario e la risposta del tumore al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di rituximab tramite infusione endovenosa. Questo farmaco viene utilizzato per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali.

    La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base alle esigenze specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Trapianto di cellule staminali

    Viene effettuato un trapianto di cellule staminali ematopoietiche derivate dal sangue periferico, depletate di TCR alfa/beta+ CD19+. Questo processo aiuta a rigenerare il sistema immunitario del paziente.

    Le cellule staminali vengono somministrate tramite infusione endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Immunoterapia con cellule NK

    Dopo il trapianto, viene somministrata un'infusione di cellule NK (natural killer) derivate dal sangue periferico. Queste cellule aiutano a combattere le cellule tumorali residue.

    L'infusione avviene per via endovenosa.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di dinutuximab beta

    Viene somministrato dinutuximab beta, un anticorpo monoclonale, tramite infusione endovenosa. Questo farmaco aiuta a riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

    La dose e la durata del trattamento saranno stabilite dal medico.

  5. Passaggio 5

    Chemioterapia di condizionamento

    Prima del trapianto, viene somministrata una chemioterapia di condizionamento che include melphalan, thiotepa e fludarabina fosfato. Questi farmaci aiutano a preparare il corpo al trapianto.

    I farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa.

  6. Passaggio 6

    Somministrazione di immunoglobulina anti-T linfocitaria

    Viene somministrata immunoglobulina anti-T linfocitaria per ridurre il rischio di rigetto del trapianto. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La dose e la frequenza saranno determinate dal medico.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio e follow-up

    Dopo il trattamento, il paziente sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Le visite di follow-up includeranno analisi del sangue e altri esami diagnostici per monitorare la salute generale e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve avere un neuroblastoma ad alto rischio che è ricomparso o è in progressione dopo il primo trattamento.
  • Il paziente deve avere una stabilizzazione della malattia, cioè la malattia non deve peggiorare, dopo la chemioterapia di salvataggio secondo la pratica clinica del centro.
  • Deve esserci la disponibilità di un donatore familiare HLA aploidentico adatto per la donazione di cellule staminali ematopoietiche (HSC) dal sangue periferico dopo stimolazione con GCSF (con o senza plerixafor). Un donatore HLA aploidentico è un familiare che condivide circa la metà dei marcatori genetici con il paziente.
  • È necessario il consenso informato dei genitori o del tutore legale del paziente.
  • Il paziente può essere di sesso maschile o femminile.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'altra malattia grave che potrebbe influenzare la partecipazione allo studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Il paziente non può partecipare se ha una storia di allergie gravi a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha problemi di cuore non controllati.
  • Il paziente non può partecipare se ha una funzione renale o epatica gravemente compromessa.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se sta partecipando a un altro studio clinico.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia autoimmune attiva, che è una condizione in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Il paziente non può partecipare se ha ricevuto un trapianto di organi.
  • Il paziente non può partecipare se ha una storia di abuso di sostanze che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Il trapianto di cellule staminali haploidentico con deplezione di TCRαβ+CD19+ è una procedura in cui le cellule staminali del donatore vengono preparate in modo speciale per rimuovere specifici tipi di cellule che potrebbero causare complicazioni. Questo tipo di trapianto è utilizzato per trattare pazienti con neuroblastoma ad alto rischio che non hanno risposto bene ai trattamenti iniziali.

L'infusione di cellule NK del donatore è una terapia che utilizza cellule del sistema immunitario del donatore, chiamate cellule NK (Natural Killer), per aiutare a combattere il cancro. Queste cellule sono infuse nel paziente dopo il trapianto di cellule staminali per migliorare la risposta immunitaria contro le cellule tumorali.

L'anticorpo monoclonale anti-GD2 è un tipo di terapia che utilizza anticorpi progettati per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali. In questo caso, l'anticorpo si lega a una molecola chiamata GD2, che si trova sulla superficie delle cellule di neuroblastoma, aiutando il sistema immunitario a identificare e distruggere queste cellule cancerose.

Che cosa si sa già del trattamento

Trapianto di cellule staminali TCRαβ+CD19+ depletato – Questo trattamento viene somministrato attraverso un trapianto di cellule staminali, seguito da un'immunoterapia. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio che è ricaduto o progredito dopo il trattamento di prima linea. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio. A livello molecolare, il meccanismo d'azione coinvolge la deplezione di specifiche cellule immunitarie per migliorare la risposta del sistema immunitario contro le cellule tumorali. Questo trattamento rientra nella classificazione farmacologica delle terapie cellulari e immunoterapie.

Malattie studiate

Neuroblastoma – Il neuroblastoma è un tumore maligno che si sviluppa dalle cellule nervose immature, spesso nei bambini. Inizia generalmente nelle ghiandole surrenali, ma può anche formarsi nel collo, nel torace, nell'addome o nella colonna vertebrale. La progressione del neuroblastoma può variare, con alcuni casi che crescono lentamente e altri che si diffondono rapidamente ad altre parti del corpo. I sintomi possono includere dolore, una massa palpabile nell'addome o nel collo, e sintomi sistemici come febbre e perdita di peso. La malattia può progredire attraverso stadi che vanno da localizzati a diffusi, con la possibilità di metastasi. La progressione è influenzata da fattori genetici e biologici del tumore stesso.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 6 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-519089-32-02Codice del protocolloAPLOaß-NBPartecipanti previsti19 personePromotoreIRCCS Istituto Giannina Gaslini

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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