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Studio di Fase 2/3 sull’efficacia e sicurezza di hu14.18K322A, Irinotecan e Temozolomide in bambini e adolescenti con neuroblastoma alto rischio recidivante o refrattario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il neuroblastoma ad alto rischio (HRNB), un tumore aggressivo che si sviluppa dal tessuto nervoso nei bambini e può ricomparire o non rispondere alle terapie tradizionali. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di una nuova combinazione terapeutica.

Il trattamento sperimentale prevede la somministrazione di hu14.18K322A, un anticorpo monoclonale umanoide che riconosce e attacca le cellule tumorali, insieme a due farmaci di chemioterapia: temozolomide, una capsula che interferisce con la crescita delle cellule cancerose, e irinotecan, una soluzione somministrata per via endovenosa che blocca la divisione cellulare. I farmaci vengono dati a cicli regolari per diversi mesi, con controlli medici frequenti per monitorare la risposta del tumore e gli eventuali effetti collaterali.

Lo scopo principale è capire quanto bene questa combinazione controlla il tumore e quanto è tollerata dai piccoli pazienti. Durante lo studio i partecipanti saranno sottoposti a visite periodiche, esami del sangue e immagini radiografiche per verificare se il tumore scompare completamente (risposta completa) o si riduce significativamente (risposta parziale), oltre a osservare eventuali reazioni avverse.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazioni iniziali

    Dopo l'iscrizione allo studio, vengono eseguiti esami clinici, analisi del sangue e imaging per confermare lo stato della malattia.

    Le informazioni raccolte servono a stabilire la linea di base prima dell'inizio del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Inizio del primo ciclo di trattamento

    Una volta completate le valutazioni iniziali, il paziente inizia il ciclo di terapia combinata previsto dal protocollo.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di <b>temodal</b>

    Il farmaco temodal contiene temozolomide ed è presentato sotto forma di capsule dure.

    La dose indicata è di 100 mg/m², somministrata secondo le indicazioni del protocollo per ogni ciclo di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di <b>irinotecan</b>

    Il farmaco irinotecan è una sostanza chemioterapica fornita in soluzione per infusione.

    La dose prevista è di 50 mg/m², infusa per via endovenosa secondo le tempistiche stabilite dal protocollo per ogni ciclo.

  5. Passaggio 5

    Somministrazione di <b>daretabart</b>

    daretabart è un anticorpo monoclonale umanizzato, fornito in soluzione per infusione endovenosa.

    La dose è di 60 mg/m², infusa per via endovenosa secondo le modalità indicate dal protocollo per ogni ciclo.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio durante il ciclo

    Durante il ciclo vengono effettuati controlli clinici regolari e analisi di laboratorio per verificare la tolleranza ai farmaci.

    Eventuali effetti avversi vengono registrati e gestiti secondo le linee guida dello studio.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della risposta al trattamento

    Al termine di ogni ciclo, il medico valuta la risposta del tumore mediante esami di imaging e criteri specifici dello studio.

    La risposta può essere classificata come completa (cr) o parziale (pr) in base ai risultati ottenuti.

  8. Passaggio 8

    Cicli successivi di terapia

    Se indicato, il paziente continua con ulteriori cicli di trattamento utilizzando le stesse dosi di temodal, irinotecan e daretabart.

    Il numero totale di cicli è determinato dal protocollo dello studio e dalla risposta osservata.

  9. Passaggio 9

    Visita finale e conclusione dello studio

    Al termine del periodo di trattamento previsto, vengono eseguiti esami finali per documentare lo stato di malattia.

    I risultati vengono comunicati al paziente e la partecipazione allo studio viene chiusa.

Chi può partecipare allo studio?

22 criteri

  • Età compresa tra 18 mesi e meno di 18 anni.
  • Diagnosi iniziale di neuroblastoma ad alto rischio (HRNB) confermata con esame al microscopio e con diffusione (metastasi) ad altre parti del corpo.
  • Presenza di tumore che può essere valutato o misurato secondo i criteri internazionali per il neuroblastoma (INRC).
  • Stato di attività fisica (performance status) almeno pari a 50 su scala Lansky (per bambini) o Karnofsky (per adolescenti).
  • Essere completamente guariti dagli effetti collaterali delle chemioterapie precedenti.
  • Avere almeno 2 settimane di tempo dopo un intervento chirurgico importante sul tumore e non avere complicazioni post‑operatorie.
  • Funzione del midollo osseo adeguata: piastrine ≥ 50 × 10⁹/L (le piastrine aiutano la coagulazione) e neutrofili assoluti ≥ 0,5 × 10⁹/L (i neutrofili combattono le infezioni).
  • Funzione renale adeguata: creatinina nel sangue ≤ 1,5 volte il valore normale per l’età e filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 60 mL/min (misura della capacità dei reni di filtrare).
  • Funzione epatica adeguata: enzimi epatici AST/ALT ≤ 3 volte il valore normale (≤ 5 volte se ci sono metastasi epatiche) e bilirubina totale ≤ 1,5 volte il valore normale (AST e ALT sono enzimi del fegato, la bilirubina è una sostanza prodotta dal fegato).
  • Funzione cardiaca adeguata: frazione di accorciamento ≥ 27 % o frazione di eiezione ≥ 50 % al ecocardiogramma, e intervallo QTc ≤ 450 ms (l’eiezione indica quanto sangue il cuore pompa).
  • Funzione polmonare adeguata: ossigenazione del sangue normale in aria ambiente e nessuna difficoltà respiratoria a riposo.
  • Funzione del sistema nervoso centrale (CNS) senza segni di malattia attiva; eventuali crisi epilettiche devono essere ben controllate con farmaci; nessuna tossicità attiva al CNS.
  • Accettare il test di gravidanza e, se necessario, utilizzare un metodo contraccettivo accettabile.
  • Gli uomini fertili e sessualmente attivi devono accettare l’uso del preservativo.
  • Essere disposti e capaci a fornire un consenso informato scritto volontario (per il paziente) e, per i minori, un assenso scritto.
  • Il genitore o tutore legale deve essere disposto e capace di fornire un consenso informato scritto.
  • (Sub‑protocollo A) Aver avuto la prima o seconda recidiva del tumore e aver ottenuto stabilizzazione della malattia o una risposta (SD – stabilizzazione, MR – risposta minima, PR – risposta parziale, CR – risposta completa) alla terapia precedente.
  • (Sub‑protocollo A) Se si è ricevuta una terapia anti‑GD2 in precedenza, l’ultima dose deve essere stata somministrata almeno 14 giorni fa e non devono persistere effetti collaterali.
  • (Sub‑protocollo A) Se è stato effettuato un trapianto autologo di cellule ematopoietiche (AHCT) dopo una terapia molto intensa, devono essere trascorse almeno 6 settimane.
  • (Sub‑protocollo B) Essere refrattari al trattamento di prima linea dopo almeno 4 cicli di chemioterapia di induzione, senza peggioramento della malattia; la refrattarietà è definita come stabilizzazione, risposta minima o risposta parziale con almeno una lesione metastatica ancora presente.
  • (Sub‑protocollo B) Avere la documentazione dell’identificazione del tumore primario.
  • (Sub‑protocollo B) Avere una malattia misurabile tramite imaging (esami di tomografia o risonanza) secondo i criteri INRC.

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Infezione attiva non controllata al momento dell'arruolamento, oppure storia di HIV (virus che attacca il sistema immunitario) o infezione attiva/cronica da HCV o HBV (virus dell'epatite C e B).
  • Controindicazioni ai farmaci dello studio, cioè condizioni che rendono pericoloso usare i trattamenti proposti.
  • Diarrea di grado superiore al 2 (diarrea molto frequente o con sangue).
  • Malattia di un organo principale, ad esempio problemi gravi al cuore, al fegato o ai reni.
  • Essere stati sottoposti a trapianto di cellule staminali allogenico (<6 mesi fa) o a trapianto di organo solido (come cuore o fegato).
  • Essere in dialisi emodialitica, un trattamento che filtra il sangue quando i reni non funzionano.
  • Necessità di corticosteroidi sistemici a dosi farmacologiche, cioè farmaci steroidei potenti usati per ridurre l'infiammazione.
  • Assunzione di farmaci immunosoppressori, che indeboliscono il sistema immunitario.
  • Uso di anticonvulsivanti che inducono gli enzimi per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento (farmaci per l'epilessia che aumentano il metabolismo di altri farmaci).
  • Diagnosi di qualsiasi altra malignità (tumore) diversa dal neuroblastoma.
  • Presenza di symptomi di insufficienza cardiaca congestizia (difficoltà a respirare, gonfiore a causa di un cuore debole).
  • Storia di reazione allergica di grado 4 agli anticorpi anti‑GD2 o reazioni che hanno richiesto l’interruzione permanente di tale terapia (reazioni molto gravi).
  • Partecipazione a un altro studio cieco o IMP (farmaco in sperimentazione) entro 14 giorni o 5 emivite prima dello screening o durante lo studio.
  • Donne che stanno allattando, sono incinte o prevedono di rimanere incinte.
  • Mancato rispetto dei periodi di washout richiesti prima della prima dose di hu14.18K322A (tempo di attesa necessario dopo aver interrotto altri farmaci).
  • Necessità continua di farmaci noti o sospetti di interferire con il trattamento dello studio.
  • Qualsiasi condizione sottostante che possa mettere a rischio la sicurezza del partecipante.
  • Per il sottoprotocollo A: avere solo una malattia refrattaria (che non risponde a nessun trattamento).
  • Per il sottoprotocollo A: progressione della malattia durante l’induzione (crescita del tumore nella fase iniziale del trattamento).
  • Per il sottoprotocollo A: mancata stabilizzazione o risposta a precedenti anticorpi anti‑GD2 combinati con chemioterapia.
  • Per il sottoprotocollo B: evidenza di malattia progressiva (PD) nel tumore primario, nei tessuti molli metastatici o nelle ossa.
  • Per il sottoprotocollo B: inizio di un trattamento di consolidamento o mantenimento (terapie successive al trattamento principale).
  • Per il sottoprotocollo B: aver già ricevuto una terapia con anticorpi anti‑GD2.
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Farmaci in studio

  • Temozolomide

    è una chemioterapia in capsule che interferisce con il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. Nel trial viene somministrato insieme ad altri farmaci per combattere il neuroblastoma ad alto rischio.

  • hu14.18K322A

    (noto anche come Daretabart) è un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega a GD2, una sostanza presente sulla superficie delle cellule di neuroblastoma. Aiuta il sistema immunitario a riconoscere e distruggere queste cellule tumorali. Viene somministrato per infusione endovenosa in combinazione con la chemioterapia.

  • Irinotecan

    è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa; blocca un enzima necessario per la replicazione del DNA delle cellule tumorali, provocandone la morte. Viene usato insieme agli altri trattamenti per aumentare l’efficacia contro il neuroblastoma.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Temodal 5 mg hard capsules

    Il farmaco è disponibile in capsule dure da 5 mg, somministrate per via orale. È un medicinale già approvato e ampiamente studiato in oncologia, utilizzato soprattutto per tumori cerebrali e altri neoplasie. Agisce legando e modificando il DNA delle cellule tumorali, impedendone la replicazione. È classificato come agente alchilante.

  • Daretabart

    Il prodotto è fornito come soluzione per infusione endovenosa, somministrata mediante infusioni lente. È un farmaco orfano ancora in fase di sperimentazione clinica, non ancora approvato per uso generale. L’anticorpo monoclonale si lega al GD2, una molecola presente sulla superficie delle cellule di neuroblastoma, segnalando il tumore al sistema immunitario. È classificato come anticorpo monoclonale di tipo immunoterapia.

  • IRINOTECAN

    Il farmaco è somministrato come soluzione per infusione endovenosa. È un agente che fa parte della terapia standard per diversi tumori solidi ed è già approvato e ben documentato in letteratura. Inibisce l’enzima topoisomerasi I, bloccando la divisione del DNA nelle cellule cancerose. È classificato come inibitore della topoisomerasi I, un chemioterapico.

Malattie studiate

  • High-risk neuroblastoma

    è un tumore maligno che origina dalle cellule nervose immature, spesso nelle ghiandole surrenali o lungo il tronco nervoso. Colpisce principalmente i bambini piccoli e può crescere rapidamente. Il tumore tende a diffondersi a organi vicini e a distanze attraverso il sangue o i linfonodi. A causa della sua capacità di espandersi, viene classificato come a alto rischio.

  • High-risk neuroblastoma, relapsed

    indica il ritorno del tumore dopo una fase in cui i segni della malattia erano diminuiti o scomparsi. Nella fase di recidiva, le cellule tumorali ricominciano a proliferare, spesso in aree già coinvolte o in nuovi siti. Il processo di crescita è simile a quello iniziale, ma può verificarsi più rapidamente.

  • High-risk neuroblastoma, refractory

    descrive la forma di tumore che non mostra miglioramenti nonostante i trattamenti iniziali. Le cellule tumorali continuano a crescere e a diffondersi senza una risposta significativa. Questa condizione porta a un aumento continuo della massa tumorale e alla possibile comparsa di metastasi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2025-524397-42-00Codice del protocolloEPG-HU1418-201Partecipanti previsti203 persone

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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