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Studio su naxitamab aggiunto alla terapia di induzione per bambini e adolescenti con neuroblastoma ad alto rischio di nuova diagnosi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio valuta naxitamab, un anticorpo monoclonale umano che si somministra in vena, aggiunto alla terapia standard nei bambini e negli adolescenti con neuroblastoma ad alto rischio appena diagnosticato. Il neuroblastoma è un tumore raro che nasce da cellule del sistema nervoso immaturo; in alcuni casi può essere indicato anche come ganglioneuroblastoma. Lo scopo dello studio è capire se l’aggiunta di naxitamab possa migliorare i risultati del trattamento iniziale.

Nel corso dello studio, il trattamento viene dato insieme ad altri farmaci usati di routine nella fase iniziale della cura, tra cui GM-CSF, una sostanza che aiuta il corpo a produrre alcune cellule del sangue. La terapia viene somministrata in più cicli, con controlli periodici durante il percorso di cura per osservare come il tumore risponde e per seguire la sicurezza del trattamento. Dopo la fase iniziale, il trattamento prosegue secondo il piano previsto dalla cura standard.

Lo studio osserva sia l’effetto del trattamento sul tumore sia gli eventuali effetti indesiderati. In particolare, vengono raccolte informazioni su reazioni durante l’infusione, dolore legato alla somministrazione e altri possibili problemi di sicurezza.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Avere una diagnosi di neuroblastoma o di ganglioneuroblastoma di tipo nodulare o misto/intermisto, confermata dall’esame del tessuto al microscopio (istologia) oppure dalla presenza di piccoli gruppi di cellule tumorali nel midollo osseo insieme a livelli alti di metaboliti urinari delle catecolamine (sostanze misurate nelle urine che possono aumentare con questo tumore).
  • Avere una forma di malattia che rientra in una delle situazioni previste dallo studio al momento della diagnosi, cioè: stadio M con amplificazione di MYCN (un aumento marcato del numero di copie di questo gene), oppure stadio M tra 365 e 547 giorni di età senza amplificazione di MYCN ma con caratteristiche biologiche sfavorevoli, oppure età maggiore di 547 giorni indipendentemente dalle caratteristiche biologiche; oppure stadio MS con amplificazione di MYCN, oppure tra 365 e 547 giorni di età senza amplificazione di MYCN ma con caratteristiche biologiche sfavorevoli; oppure stadio L2 con amplificazione di MYCN, oppure tra 18 mesi e meno di 5 anni senza amplificazione di MYCN ma con istologia sfavorevole, oppure almeno 5 anni senza amplificazione di MYCN ma con cellule indifferenziate o poco differenziate (cellule che assomigliano poco a cellule mature normali); oppure stadio L1 non completamente rimosso con amplificazione di MYCN.
  • Se la diagnosi iniziale era di stadio L1, L2 o MS e la malattia è poi passata a stadio M senza aver fatto chemioterapia prima, l’ingresso nello studio deve avvenire entro 4 settimane da questo passaggio.
  • Se la diagnosi iniziale era di stadio L1 con amplificazione di MYCN, e la malattia è passata a stadio M senza aver ricevuto terapia sistemica (terapia che agisce su tutto il corpo), l’ingresso nello studio deve avvenire entro 4 settimane da questo passaggio.
  • Avere al massimo 21 anni al momento della diagnosi iniziale.
  • Avere più di 12 mesi al momento dell’arruolamento nello studio.
  • Avere una funzione del cuore adeguata, cioè: frazione di accorciamento almeno del 27% all’ecocardiogramma, oppure frazione di eiezione almeno del 50% misurata con esame di medicina nucleare o con ecocardiogramma. La frazione di eiezione è la percentuale di sangue che il cuore pompa a ogni battito.
  • Avere una funzione del fegato adeguata, cioè: bilirubina totale non oltre 1,5 volte il limite normale per l’età, e ALT (un enzima del fegato, chiamato anche SGPT) inferiore a 5 volte il limite normale per l’età.
  • Avere una funzione dei reni adeguata, cioè una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR, misura di quanto bene i reni filtrano il sangue) di almeno 70 mL/min/1,73 m², oppure una clearance della creatinina nelle urine delle 24 ore di almeno 70 mL/min/1,73 m².
  • Se si è di sesso femminile e si può avere una gravidanza, avere un test di gravidanza nel sangue negativo.
  • Per i soggetti dopo la pubertà, sia maschi sia femmine, essere disposti a usare un metodo contraccettivo molto efficace dal momento del consenso informato fino a 6 mesi dopo la fine del trattamento. Per metodo molto efficace si intende un metodo con probabilità di fallimento inferiore all’1% all’anno se usato correttamente; esempi: pillola, anello vaginale o cerotto ormonale combinati, contraccezione solo con progestinico, spirale intrauterina (IUD), sistema ormonale intrauterino (IUS), legatura delle tube, partner vasectomizzato, oppure astinenza sessuale.
  • Firmare il consenso informato scritto; se necessario, anche il consenso del tutore legale. Quando previsto, deve essere ottenuto anche l’assenso del minore o del partecipante, secondo le regole locali.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non può partecipare chi ha meno di 1 anno di età.
  • Non può partecipare chi ha tra 12 e 18 mesi di età e ha una malattia in stadio M secondo la classificazione INRGSS (un sistema che descrive quanto è diffuso il tumore), oppure chi ha uno stadio L2 con caratteristiche biologiche favorevoli, cioè MYCN non amplificato (un gene che non presenta molte copie in più del normale), istologia favorevole (aspetto del tessuto più favorevole) e indice di DNA maggiore di 1.
  • Non può partecipare chi ha già ricevuto una terapia sistemica prima dell’ingresso nello studio, cioè una cura che agisce in tutto il corpo, tranne se ha ricevuto solo radioterapia d’emergenza localizzata in una zona a rischio per la vita o per la funzione di un organo, e/o non più di 1 ciclo di chemioterapia.
  • Non può partecipare chi ha ricevuto trattamenti immunosoppressivi nelle 4 settimane prima dell’arruolamento, cioè cure che abbassano le difese immunitarie; non contano in questa esclusione i trattamenti topici (applicati sulla pelle), inalatori e gli steroidi d’emergenza a breve termine.
  • Non può partecipare chi ha una funzione polmonare non adeguata, cioè problemi ai polmoni come fiato corto a riposo, fatica a fare sforzi o bisogno di ossigeno continuo. Inoltre, non è eleggibile chi ha una saturazione di ossigeno in aria ambiente inferiore al 94% e/o test di funzionalità polmonare anormali, se questi esami sono richiesti dal medico.
  • Non può partecipare chi è in gravidanza o allatta al seno. Il latte materno non può essere conservato per uso futuro mentre la madre è in trattamento nello studio.
  • Non può partecipare chi sta assumendo contemporaneamente un farmaco sperimentale, cioè un medicinale ancora in studio.
  • Non può partecipare chi ha un’altra condizione medica, compresi ad esempio sindromi da malassorbimento (problemi nell’assorbire i nutrienti), disturbi mentali o abuso di sostanze, se il medico dello studio ritiene che possa interferire con l’interpretazione dei risultati, con la firma del consenso informato da parte del paziente o del tutore legale, oppure con la capacità di collaborare e partecipare allo studio.
  • Non può partecipare chi ha una malattia intercurrente significativa, cioè un altro problema medico serio in corso non legato al tumore o alle sue cure, che non rientra negli altri criteri di esclusione e che può interferire con l’azione dei farmaci dello studio o aumentare in modo importante gli effetti indesiderati del trattamento.
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Farmaci in studio

  • Naxitamab

    è un anticorpo monoclonale usato nel trattamento del neuroblastoma ad alto rischio. In questo studio viene aggiunto alla terapia di induzione standard per vedere se aiuta a ottenere una risposta completa del tumore alla fine della fase iniziale di trattamento. Viene somministrato per via endovenosa, cioè attraverso una vena, come infusione.

  • Granulocyte-Macrophage Colony-Stimulating Factor (GM-CSF)

    è una terapia di supporto che aiuta il sistema immunitario a produrre più cellule di difesa. In questo studio viene usato insieme a naxitamab e alla terapia standard per potenziare l’effetto del trattamento contro il neuroblastoma.

  • Terapia di induzione standard

    è il trattamento iniziale di riferimento per i pazienti con neuroblastoma ad alto rischio. Di solito include farmaci chemioterapici e altre cure previste dallo schema standard, con l’obiettivo di ridurre il tumore prima delle fasi successive del trattamento. In questo studio viene confrontata, insieme a naxitamab e GM-CSF, con i risultati attesi dalla terapia standard da sola.

Che cosa si sa già del trattamento

Naxitamab - Naxitamab è un anticorpo monoclonale umano modificato, somministrato per infusione in vena come soluzione per infusione. È un medicinale orfano e, nella letteratura medica, è usato soprattutto per il neuroblastoma ad alto rischio, una forma rara di tumore nei bambini; in questo studio viene aggiunto alla terapia di induzione. Agisce legandosi a GD2, una struttura presente sulla superficie delle cellule tumorali, e aiuta il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle; per questo appartiene alla classe degli anticorpi monoclonali antitumorali.

Malattie studiate

Neuroblastoma - Tumore che nasce da cellule nervose immature, di solito nei bambini, più spesso nelle ghiandole surrenali o lungo la colonna vertebrale. Può crescere come massa unica o diffondersi ad altre parti del corpo, come ossa, midollo osseo e linfonodi. La malattia può avanzare in modo rapido o più lentamente, con aumento delle dimensioni del tumore e comparsa di nuove sedi di malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-524140-35-00Codice del protocolloBCC018Partecipanti previsti92 personePromotoreFundacio Sant Joan De Deu

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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