Melphalan – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Melphalan: Una Guida Completa per i Pazienti

Il melphalan, un farmaco chemioterapico, ha mostrato un potenziale significativo nel trattamento del mieloma multiplo e di altri tumori. Questo articolo esplora vari studi clinici che indagano l’uso del melphalan in diverse formulazioni e approcci terapeutici. Dalla terapia ad alte dosi per il trapianto di cellule staminali alla somministrazione intra-arteriale mirata, i ricercatori stanno esaminando modi per massimizzare l’efficacia del melphalan riducendo al minimo gli effetti collaterali.

Cos’è il Melphalan?

Il Melphalan è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro. È conosciuto anche con altri nomi come Alkeran, L-PAM o L-Sarcolisina^[1]. Il Melphalan appartiene a una classe di farmaci chiamati agenti alchilanti, che agiscono danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere^[2].

Quali Condizioni Tratta il Melphalan?

Il Melphalan viene principalmente utilizzato per trattare le seguenti condizioni:

Mieloma Multiplo: Questo è l’uso più comune del Melphalan. Il mieloma multiplo è un tipo di cancro del sangue che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi^[3].
Altri Tumori del Sangue: Il Melphalan può essere utilizzato anche per trattare altri tumori del sangue come la leucemia e il linfoma^[4].
Neuroblastoma: Questo è un tipo di cancro che si sviluppa dalle cellule nervose immature. Il Melphalan viene talvolta utilizzato nel trattamento del neuroblastoma avanzato nei bambini^[5].
Melanoma: In alcuni casi, il Melphalan può essere utilizzato per trattare il melanoma avanzato, un tipo di cancro della pelle^[6].

Come Funziona il Melphalan?

Il Melphalan agisce interferendo con il DNA delle cellule tumorali. Nello specifico, crea collegamenti tra i filamenti di DNA, impedendo alle cellule di dividersi correttamente. Questo danno al DNA porta infine alla morte delle cellule tumorali^[2]. Tuttavia, poiché il Melphalan colpisce tutte le cellule che si dividono rapidamente, può influenzare anche le cellule sane del corpo, motivo per cui può causare effetti collaterali.

Come Viene Somministrato il Melphalan?

Il Melphalan può essere somministrato in diversi modi:

Compresse orali: Il Melphalan può essere somministrato sotto forma di pillole da assumere per via orale^[3].
Iniezione endovenosa (EV): Il farmaco può essere somministrato direttamente in vena. Questo metodo viene spesso utilizzato quando sono necessarie dosi più elevate^[1].
Infusione isolata dell’arto: In alcuni casi di melanoma, il Melphalan può essere somministrato direttamente all’arto interessato attraverso una tecnica chiamata infusione isolata dell’arto^[6].

Il dosaggio e il metodo di somministrazione dipenderanno dalla tua condizione specifica, dallo stato di salute generale e dal piano di trattamento stabilito dal tuo medico.

Il Melphalan nelle Terapie Combinate

Il Melphalan viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci per aumentarne l’efficacia. Alcune terapie combinate comuni includono:

Melphalan con Prednisone (MP): Questa combinazione è comunemente utilizzata per il mieloma multiplo^[3].
Melphalan con Bortezomib (Velcade) e Prednisone (VMP): Questa combinazione di tre farmaci è un’altra opzione di trattamento per il mieloma multiplo^[7].
Melphalan con Busulfano e Fludarabina: Questa combinazione viene talvolta utilizzata come regime di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali^[2].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci chemioterapici, il Melphalan può causare effetti collaterali. Alcuni effetti collaterali comuni possono includere:

Nausea e vomito
Perdita di appetito
Diarrea
Perdita di capelli
Ulcere della bocca
Aumento del rischio di infezioni a causa della diminuzione dei globuli bianchi
Aumento del rischio di sanguinamento a causa della diminuzione delle piastrine
Affaticamento dovuto alla diminuzione dei globuli rossi (anemia)

Il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per questi effetti collaterali e potrà fornire trattamenti per aiutare a gestirli^[7].

Ricerca in Corso e Studi Clinici

I ricercatori continuano a studiare il Melphalan per trovare nuovi modi di utilizzarlo in modo più efficace e con meno effetti collaterali. Alcune aree di ricerca in corso includono:

Nuove formulazioni: Gli studi stanno esaminando nuovi modi di somministrare il Melphalan, come una versione priva di glicole propilenico che potrebbe avere meno effetti collaterali^[1].
Terapie combinate: I ricercatori stanno esplorando nuove combinazioni di farmaci che includono il Melphalan per migliorare i risultati del trattamento^[7].
Terapia ad alte dosi: Gli studi stanno investigando l’uso di Melphalan ad alte dosi seguito dal trapianto di cellule staminali in vari tipi di cancro^[8].
Somministrazione mirata: La ricerca è in corso su metodi per somministrare il Melphalan più direttamente alle cellule tumorali, come nell’infusione isolata dell’arto per il melanoma^[6].

Se sei interessato a partecipare a uno studio clinico che coinvolge il Melphalan, parla con il tuo medico delle opzioni che potrebbero essere disponibili e adatte a te.

Aspetto	Dettagli
Usi Principali	Trattamento del mieloma multiplo, condizionamento per il trapianto di cellule staminali, terapia intra-arteriale per specifici tumori
Formulazioni	Melfalan tradizionale (Alkeran), Melfalan senza glicole propilenico (Evomela)
Metodi di Somministrazione	Infusione endovenosa, Iniezione intra-arteriale, Terapia ad alto dosaggio
Strategie di Dosaggio	Dosaggio standard, Dosaggio personalizzato basato sui fattori del paziente, Studi di aumento del dosaggio
Effetti Collaterali Comuni	Bassa conta delle cellule del sangue, nausea, vomito, affaticamento, mucosite
Ricerca in Corso	Ottimizzazione del dosaggio per il trapianto di cellule staminali, Somministrazione intra-arteriale per tumori cerebrali e oculari, Terapie combinate

Studi in corso con Melphalan

Data di inizio: 2022-12-06

Studio clinico su leucemia mieloide acuta in bambini e adolescenti con CPX-351 e gemtuzumab ozogamicin

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA) nei bambini e negli adolescenti. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, rendendoli incapaci di combattere le infezioni. Questo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA utilizzando diversi trattamenti.…
Malattie studiate:
- Acute myeloid leukemia
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-04-08

Studio sull’efficacia del trattamento con Brexucabtagene Autoleucel per pazienti con Linfoma Mantellare ad alto rischio non trattato

Reclutamento
2 1 1 1
Il linfoma a cellule del mantello è un tipo di tumore del sistema linfatico che può essere particolarmente aggressivo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con linfoma a cellule del mantello ad alto rischio che non hanno ricevuto trattamenti precedenti. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di un trattamento innovativo con cellule CAR-T, noto come KTE-X19,…
Malattie studiate:
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2025-06-04

Studio sull’esposizione cumulativa a Fludarabina in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali allogenico con condizionamento a intensità ridotta per malattie ematologiche

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio riguarda pazienti con malattie ematologiche che devono sottoporsi a un trapianto di cellule staminali allogenico con intensità ridotta. Questo tipo di trapianto è utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui Fludarabina, Melphalan e globulina anti-timociti (ATG). La Fludarabina è un farmaco che…
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2012-02-20

Studio sul trattamento conservativo del retinoblastoma con etoposide, carboplatino e melphalan per pazienti con specifiche caratteristiche oculari

Reclutamento
2 1 1 1
Il retinoblastoma è un tipo di tumore che colpisce l’occhio, principalmente nei bambini. Questo studio si concentra sul trattamento conservativo del retinoblastoma, cercando di preservare l’occhio senza utilizzare la radioterapia esterna. Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci chemioterapici, tra cui etoposide, carboplatino, melphalan e vincristina solfato. Questi farmaci vengono somministrati attraverso iniezioni, principalmente per…
Malattie studiate:
- Retinoblastoma NOS
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2021-04-01

Studio sull’efficacia di cobimetinib e combinazione di farmaci in pazienti con cancro avanzato

Reclutamento
2 1 1 1
Il cancro è una malattia complessa che può presentarsi in diverse forme e stadi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con cancro avanzato che non rispondono più ai trattamenti standard. L’obiettivo è valutare l’efficacia di farmaci antitumorali mirati, già approvati per altre indicazioni, in pazienti con varianti genetiche o di espressione proteica che potrebbero…
Malattie studiate:
- Cancer
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2023-08-29

Trapianto di cellule staminali e immunoterapia con Rituximab, Dinutuximab beta e combinazione di farmaci per pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante o resistente

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, una forma di tumore che colpisce principalmente i bambini e che può ripresentarsi o progredire dopo il trattamento iniziale. Il trattamento in esame prevede un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che sono cellule del sangue che possono trasformarsi in diversi tipi di cellule…
Malattie studiate:
- Neuroblastoma
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio clinico per il trattamento del neuroblastoma a basso e medio rischio con melphalan e combinazione di farmaci per pazienti pediatrici

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Il neuroblastoma è un tipo di tumore che si sviluppa nelle cellule nervose dei bambini. Questo studio clinico si concentra su pazienti con neuroblastoma a basso e medio rischio. L’obiettivo è migliorare la sopravvivenza senza eventi, cioè il tempo in cui i pazienti non presentano peggioramenti della malattia, attraverso un trattamento personalizzato basato sull’analisi genetica.…
Malattie studiate:
- Neuroblastoma
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sul trattamento della Istiocitosi a cellule di Langerhans nei bambini e adolescenti con prednisolone, citarabina e vinblastina sulfate

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
La Langerhans Cell Histiocytosis (LCH) è una malattia rara che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Questa condizione può coinvolgere diversi organi del corpo e si manifesta in due forme principali: multi-sistemica (ms-LCH) e a singolo sistema (ss-LCH). Lo studio mira a ridurre la mortalità nei pazienti con ms-LCH che non rispondono al trattamento…
Malattie studiate:
- Neoplasms benign malignant and unspecified (incl cysts and polyps)
Farmaci studiati:
+6
Lo studio non è ancora iniziato

Studio su Neuroblastoma ad Alto Rischio: Chemoimmunoterapia con Irinotecan, Temozolomide e Dinutuximab Beta per Pazienti con Risposta Metastatica Insufficiente

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Il neuroblastoma ad alto rischio è una forma di cancro che colpisce principalmente i bambini e si sviluppa dalle cellule nervose immature. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia, cercando di confrontare diverse strategie di trattamento per migliorare la risposta al trattamento e la sopravvivenza. Il trattamento include diverse fasi: chemioterapia di…
Malattie studiate:
- Neuroblastoma NOS
- Neuroblastoma
Farmaci studiati:
+7
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’uso di fludarabina e melphalan per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta non candidati a condizioni mieloablative

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su due malattie gravi: la Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio e la Leucemia Mieloide Acuta. Queste condizioni colpiscono il midollo osseo, che è responsabile della produzione delle cellule del sangue. Il trattamento proposto combina la radioterapia con un regime di chemioterapia a intensità ridotta, utilizzando i farmaci fludarabina e melphalan.…
Malattie studiate:
- Myelodysplastic syndromes
- Acute myeloid leukemia
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio di belantamab mafodotin in combinazione con lenalidomide, bortezomib e desametasone per pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi candidati al trapianto

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi in pazienti idonei al trapianto. La ricerca valuterà l’utilizzo di belantamab mafodotin in combinazione con altri farmaci: lenalidomide, bortezomib e desametasone (regime noto come VRd). Il mieloma multiplo è un tumore che colpisce le plasmacellule, un tipo di cellule del sistema immunitario…
Malattie studiate:
- Multiple myeloma
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla combinazione di ipilimumab, nivolumab e perfusione epatica percutanea nel melanoma uveale avanzato con metastasi

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del melanoma uveale metastatico, un tipo di tumore dell’occhio che si è diffuso al fegato. La ricerca valuterà una combinazione di tre farmaci: ipilimumab, nivolumab e melfalan. Il melfalan viene somministrato attraverso una procedura speciale di perfusione epatica, mentre ipilimumab e nivolumab sono farmaci che aiutano il sistema…
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’uso di Treosulfan e Melphalan nel trattamento del Sarcoma di Ewing ad alto rischio e molto alto rischio

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Il sarcoma di Ewing è un tipo di tumore che colpisce le ossa o i tessuti molli intorno alle ossa. Questo studio clinico si concentra su pazienti con diagnosi recente di sarcoma di Ewing ad alto rischio o a rischio molto elevato. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un trattamento di consolidamento…
Malattie studiate:
- Ewing’s sarcoma
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’Efficacia di Fludarabina, Treosulfano e Melphalan in Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta e Sindrome Mielodisplastica per Trapianto Allogenico

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (AML) e la sindrome mielodisplastica (MDS). Entrambe queste condizioni possono richiedere un trapianto di cellule staminali da un donatore, noto come trapianto allogenico. Lo studio esamina l’efficacia di due trattamenti di preparazione al trapianto: Treosulfan e Melphalan, entrambi somministrati insieme a…
Malattie studiate:
- Myelodysplastic syndrome
- Acute myeloid leukemia
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia di melfalan/HDS seguito da trifluridina-tipiracil e bevacizumab rispetto alla sola trifluridina-tipiracil con bevacizumab in pazienti con cancro colorettale metastatico al fegato refrattario

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio clinico esamina il trattamento del cancro del colon-retto metastatico con metastasi prevalentemente al fegato. La ricerca valuterà l’efficacia di due diversi approcci terapeutici: nel primo approccio i pazienti riceveranno un trattamento iniziale con melfalan seguito da una terapia di consolidamento con trifluridina-tipiracil più bevacizumab; nel secondo approccio i pazienti riceveranno solo la combinazione…
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2018-10-22

Studio sull’efficacia di bortezomib, melphalan, prednisone, lenalidomide, desametasone e carfilzomib in pazienti anziani con mieloma multiplo di nuova diagnosi

Non in reclutamento
3 1 1 1
Il mieloma multiplo è una malattia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti anziani, tra i 65 e gli 80 anni, che sono stati recentemente diagnosticati con questa condizione. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di diversi trattamenti per il mieloma multiplo. I trattamenti in esame includono combinazioni…
Malattie studiate:
- Multiple myeloma
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-01-25

Studio su tisagenlecleucel per pazienti adulti con linfoma non-Hodgkin a cellule B aggressivo recidivante o refrattario

Non in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su pazienti adulti con linfoma non-Hodgkin a cellule B aggressivo che è ricomparso o non ha risposto ai trattamenti precedenti. Questo tipo di linfoma è un tumore che colpisce i linfociti B, un tipo di cellula del sistema immunitario. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di un trattamento innovativo…
Malattie studiate:
Farmaci studiati:
+1
Data di inizio: 2018-09-05

Studio su trattamenti con daratumumab per pazienti con mieloma multiplo non idonei al trapianto di cellule staminali

Non in reclutamento
3 1 1 1
Il mieloma multiplo è una malattia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, in particolare quelli che hanno 65 anni o più o che non possono sottoporsi a un trapianto di cellule staminali autologhe. L’obiettivo principale dello studio è confrontare…
Malattie studiate:
- Multiple myeloma
Farmaci studiati:

Glossario

Autologous stem cell transplantation (ASCT): Una procedura in cui le cellule staminali del paziente vengono prelevate, conservate e poi reinfuse dopo la chemioterapia ad alte dosi per aiutare a ripristinare la produzione di cellule del sangue.
Conditioning regimen: Una combinazione di chemioterapia e/o radioterapia somministrata prima del trapianto di cellule staminali per eliminare le cellule tumorali e preparare il corpo al trapianto.
Diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG): Un tipo di tumore cerebrale raro e aggressivo che si verifica nel tronco cerebrale, che colpisce principalmente i bambini.
Dose-limiting toxicity (DLT): Effetti collaterali di un trattamento che sono abbastanza gravi da impedire l'aumento della dose o la continuazione del trattamento.
Evomela: Una formulazione di melfalano cloridrato priva di glicole propilenico, progettata per migliorare la solubilità e la stabilità riducendo potenzialmente la tossicità.
Graft-versus-host disease (GVHD): Una complicanza che può verificarsi dopo il trapianto allogenico di cellule staminali, in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente.
Hematopoietic cell transplantation (HCT): Una procedura che sostituisce il midollo osseo danneggiato o malato con cellule staminali sane, che possono svilupparsi in nuove cellule del sangue.
Intra-arterial (IA) chemotherapy: Un metodo di somministrazione di farmaci chemioterapici direttamente nell'arteria che fornisce sangue a un tumore.
Maximum tolerated dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
Myeloablation: L'eliminazione delle cellule del midollo osseo, spesso attraverso chemioterapia o radiazioni ad alte dosi, in preparazione al trapianto di cellule staminali.
Neutropenia: Una condizione caratterizzata da un numero anormalmente basso di neutrofili (un tipo di globuli bianchi), che aumenta il rischio di infezioni.
Overall response rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Progression-free survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia senza che questa peggiori.
Reduced-intensity conditioning (RIC): Una forma meno intensa di trattamento pre-trapianto che può essere più adatta per pazienti più anziani o meno in forma.
Retinoblastoma: Un raro tipo di cancro dell'occhio che colpisce principalmente i bambini piccoli, sviluppandosi nella retina dell'occhio.