Melphalan

Melphalan

Il melphalan, un farmaco chemioterapico, ha mostrato un potenziale significativo nel trattamento del mieloma multiplo e di altri tumori. Questo articolo esplora vari studi clinici che indagano l’uso del melphalan in diverse formulazioni e approcci terapeutici. Dalla terapia ad alte dosi per il trapianto di cellule staminali alla somministrazione intra-arteriale mirata, i ricercatori stanno esaminando modi per massimizzare l’efficacia del melphalan riducendo al minimo gli effetti collaterali.

Cos’è il Melphalan?

Il Melphalan è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro. È conosciuto anche con altri nomi come Alkeran, L-PAM o L-Sarcolisina^[1]. Il Melphalan appartiene a una classe di farmaci chiamati agenti alchilanti, che agiscono danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere^[2].

Quali Condizioni Tratta il Melphalan?

Il Melphalan viene principalmente utilizzato per trattare le seguenti condizioni:

Mieloma Multiplo: Questo è l’uso più comune del Melphalan. Il mieloma multiplo è un tipo di cancro del sangue che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi^[3].
Altri Tumori del Sangue: Il Melphalan può essere utilizzato anche per trattare altri tumori del sangue come la leucemia e il linfoma^[4].
Neuroblastoma: Questo è un tipo di cancro che si sviluppa dalle cellule nervose immature. Il Melphalan viene talvolta utilizzato nel trattamento del neuroblastoma avanzato nei bambini^[5].
Melanoma: In alcuni casi, il Melphalan può essere utilizzato per trattare il melanoma avanzato, un tipo di cancro della pelle^[6].

Come Funziona il Melphalan?

Il Melphalan agisce interferendo con il DNA delle cellule tumorali. Nello specifico, crea collegamenti tra i filamenti di DNA, impedendo alle cellule di dividersi correttamente. Questo danno al DNA porta infine alla morte delle cellule tumorali^[2]. Tuttavia, poiché il Melphalan colpisce tutte le cellule che si dividono rapidamente, può influenzare anche le cellule sane del corpo, motivo per cui può causare effetti collaterali.

Come Viene Somministrato il Melphalan?

Il Melphalan può essere somministrato in diversi modi:

Compresse orali: Il Melphalan può essere somministrato sotto forma di pillole da assumere per via orale^[3].
Iniezione endovenosa (EV): Il farmaco può essere somministrato direttamente in vena. Questo metodo viene spesso utilizzato quando sono necessarie dosi più elevate^[1].
Infusione isolata dell’arto: In alcuni casi di melanoma, il Melphalan può essere somministrato direttamente all’arto interessato attraverso una tecnica chiamata infusione isolata dell’arto^[6].

Il dosaggio e il metodo di somministrazione dipenderanno dalla tua condizione specifica, dallo stato di salute generale e dal piano di trattamento stabilito dal tuo medico.

Il Melphalan nelle Terapie Combinate

Il Melphalan viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci per aumentarne l’efficacia. Alcune terapie combinate comuni includono:

Melphalan con Prednisone (MP): Questa combinazione è comunemente utilizzata per il mieloma multiplo^[3].
Melphalan con Bortezomib (Velcade) e Prednisone (VMP): Questa combinazione di tre farmaci è un’altra opzione di trattamento per il mieloma multiplo^[7].
Melphalan con Busulfano e Fludarabina: Questa combinazione viene talvolta utilizzata come regime di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali^[2].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci chemioterapici, il Melphalan può causare effetti collaterali. Alcuni effetti collaterali comuni possono includere:

Nausea e vomito
Perdita di appetito
Diarrea
Perdita di capelli
Ulcere della bocca
Aumento del rischio di infezioni a causa della diminuzione dei globuli bianchi
Aumento del rischio di sanguinamento a causa della diminuzione delle piastrine
Affaticamento dovuto alla diminuzione dei globuli rossi (anemia)

Il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per questi effetti collaterali e potrà fornire trattamenti per aiutare a gestirli^[7].

Ricerca in Corso e Studi Clinici

I ricercatori continuano a studiare il Melphalan per trovare nuovi modi di utilizzarlo in modo più efficace e con meno effetti collaterali. Alcune aree di ricerca in corso includono:

Nuove formulazioni: Gli studi stanno esaminando nuovi modi di somministrare il Melphalan, come una versione priva di glicole propilenico che potrebbe avere meno effetti collaterali^[1].
Terapie combinate: I ricercatori stanno esplorando nuove combinazioni di farmaci che includono il Melphalan per migliorare i risultati del trattamento^[7].
Terapia ad alte dosi: Gli studi stanno investigando l’uso di Melphalan ad alte dosi seguito dal trapianto di cellule staminali in vari tipi di cancro^[8].
Somministrazione mirata: La ricerca è in corso su metodi per somministrare il Melphalan più direttamente alle cellule tumorali, come nell’infusione isolata dell’arto per il melanoma^[6].

Se sei interessato a partecipare a uno studio clinico che coinvolge il Melphalan, parla con il tuo medico delle opzioni che potrebbero essere disponibili e adatte a te.

Aspetto	Dettagli
Usi Principali	Trattamento del mieloma multiplo, condizionamento per il trapianto di cellule staminali, terapia intra-arteriale per specifici tumori
Formulazioni	Melfalan tradizionale (Alkeran), Melfalan senza glicole propilenico (Evomela)
Metodi di Somministrazione	Infusione endovenosa, Iniezione intra-arteriale, Terapia ad alto dosaggio
Strategie di Dosaggio	Dosaggio standard, Dosaggio personalizzato basato sui fattori del paziente, Studi di aumento del dosaggio
Effetti Collaterali Comuni	Bassa conta delle cellule del sangue, nausea, vomito, affaticamento, mucosite
Ricerca in Corso	Ottimizzazione del dosaggio per il trapianto di cellule staminali, Somministrazione intra-arteriale per tumori cerebrali e oculari, Terapie combinate

Sperimentazioni cliniche in corso su Melphalan

Data di inizio: 2025-12-01

Studio sull’efficacia di melfalan/HDS seguito da trifluridina-tipiracil e bevacizumab rispetto alla sola trifluridina-tipiracil con bevacizumab in pazienti con cancro colorettale metastatico al fegato refrattario

In arruolamento
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Questo studio clinico esamina il trattamento del cancro del colon-retto metastatico con metastasi prevalentemente al fegato. La ricerca valuterà l’efficacia di due diversi approcci terapeutici: nel primo approccio i pazienti riceveranno un trattamento iniziale con melfalan seguito da una terapia di consolidamento con trifluridina-tipiracil più bevacizumab; nel secondo approccio i pazienti riceveranno solo la combinazione…
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2023-08-29

Trapianto di cellule staminali e immunoterapia con Rituximab, Dinutuximab beta e combinazione di farmaci per pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante o resistente

In arruolamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, una forma di tumore che colpisce principalmente i bambini e che può ripresentarsi o progredire dopo il trattamento iniziale. Il trattamento in esame prevede un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che sono cellule del sangue che possono trasformarsi in diversi tipi di cellule…
Malattie in studio:
- Neuroblastoma
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2024-04-08

Studio sull’efficacia del trattamento con Brexucabtagene Autoleucel per pazienti con Linfoma Mantellare ad alto rischio non trattato

In arruolamento
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Il linfoma a cellule del mantello è un tipo di tumore del sistema linfatico che può essere particolarmente aggressivo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con linfoma a cellule del mantello ad alto rischio che non hanno ricevuto trattamenti precedenti. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di un trattamento innovativo con cellule CAR-T, noto come KTE-X19,…
Malattie in studio:
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2025-06-04

Studio sull’esposizione cumulativa a Fludarabina in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali allogenico con condizionamento a intensità ridotta per malattie ematologiche

In arruolamento
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Lo studio riguarda pazienti con malattie ematologiche che devono sottoporsi a un trapianto di cellule staminali allogenico con intensità ridotta. Questo tipo di trapianto è utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui Fludarabina, Melphalan e globulina anti-timociti (ATG). La Fludarabina è un farmaco che…
Malattie in studio:
- Malignità ematologica
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2012-02-20

Studio sul trattamento conservativo del retinoblastoma con etoposide, carboplatino e melphalan per pazienti con specifiche caratteristiche oculari

In arruolamento
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Il retinoblastoma è un tipo di tumore che colpisce l’occhio, principalmente nei bambini. Questo studio si concentra sul trattamento conservativo del retinoblastoma, cercando di preservare l’occhio senza utilizzare la radioterapia esterna. Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci chemioterapici, tra cui etoposide, carboplatino, melphalan e vincristina solfato. Questi farmaci vengono somministrati attraverso iniezioni, principalmente per…
Malattie in studio:
- Retinoblastoma
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2021-04-01

Studio sull’efficacia di cobimetinib e combinazione di farmaci in pazienti con cancro avanzato

In arruolamento
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Il cancro è una malattia complessa che può presentarsi in diverse forme e stadi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con cancro avanzato che non rispondono più ai trattamenti standard. L’obiettivo è valutare l’efficacia di farmaci antitumorali mirati, già approvati per altre indicazioni, in pazienti con varianti genetiche o di espressione proteica che potrebbero…
Malattie in studio:
- Tumore maligno
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2022-12-06

Studio clinico su leucemia mieloide acuta in bambini e adolescenti con CPX-351 e gemtuzumab ozogamicin

In arruolamento
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Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA) nei bambini e negli adolescenti. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, rendendoli incapaci di combattere le infezioni. Questo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA utilizzando diversi trattamenti.…
Malattie in studio:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci in studio:
La sperimentazione non è ancora iniziata

Studio sull’Efficacia di Fludarabina, Treosulfano e Melphalan in Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta e Sindrome Mielodisplastica per Trapianto Allogenico

Arruolamento non iniziato
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Questo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (AML) e la sindrome mielodisplastica (MDS). Entrambe queste condizioni possono richiedere un trapianto di cellule staminali da un donatore, noto come trapianto allogenico. Lo studio esamina l’efficacia di due trattamenti di preparazione al trapianto: Treosulfan e Melphalan, entrambi somministrati insieme a…
Malattie in studio:
- Leucemia mieloide acuta
- Sindrome mielodisplastica
Farmaci in studio:
La sperimentazione non è ancora iniziata

Studio sull’uso di Treosulfan e Melphalan nel trattamento del Sarcoma di Ewing ad alto rischio e molto alto rischio

Arruolamento non iniziato
2 1 1 1
Il sarcoma di Ewing è un tipo di tumore che colpisce le ossa o i tessuti molli intorno alle ossa. Questo studio clinico si concentra su pazienti con diagnosi recente di sarcoma di Ewing ad alto rischio o a rischio molto elevato. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un trattamento di consolidamento…
Malattie in studio:
- Sarcoma di Ewing
Farmaci in studio:
La sperimentazione non è ancora iniziata

Studio su Neuroblastoma ad Alto Rischio: Chemoimmunoterapia con Irinotecan, Temozolomide e Dinutuximab Beta per Pazienti con Risposta Metastatica Insufficiente

Arruolamento non iniziato
3 1 1 1
Il neuroblastoma ad alto rischio è una forma di cancro che colpisce principalmente i bambini e si sviluppa dalle cellule nervose immature. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia, cercando di confrontare diverse strategie di trattamento per migliorare la risposta al trattamento e la sopravvivenza. Il trattamento include diverse fasi: chemioterapia di…
Malattie in studio:
- Neuroblastoma
Farmaci in studio:
+7

Glossario

Autologous stem cell transplantation (ASCT): Una procedura in cui le cellule staminali del paziente vengono prelevate, conservate e poi reinfuse dopo la chemioterapia ad alte dosi per aiutare a ripristinare la produzione di cellule del sangue.
Conditioning regimen: Una combinazione di chemioterapia e/o radioterapia somministrata prima del trapianto di cellule staminali per eliminare le cellule tumorali e preparare il corpo al trapianto.
Diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG): Un tipo di tumore cerebrale raro e aggressivo che si verifica nel tronco cerebrale, che colpisce principalmente i bambini.
Dose-limiting toxicity (DLT): Effetti collaterali di un trattamento che sono abbastanza gravi da impedire l'aumento della dose o la continuazione del trattamento.
Evomela: Una formulazione di melfalano cloridrato priva di glicole propilenico, progettata per migliorare la solubilità e la stabilità riducendo potenzialmente la tossicità.
Graft-versus-host disease (GVHD): Una complicanza che può verificarsi dopo il trapianto allogenico di cellule staminali, in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente.
Hematopoietic cell transplantation (HCT): Una procedura che sostituisce il midollo osseo danneggiato o malato con cellule staminali sane, che possono svilupparsi in nuove cellule del sangue.
Intra-arterial (IA) chemotherapy: Un metodo di somministrazione di farmaci chemioterapici direttamente nell'arteria che fornisce sangue a un tumore.
Maximum tolerated dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
Myeloablation: L'eliminazione delle cellule del midollo osseo, spesso attraverso chemioterapia o radiazioni ad alte dosi, in preparazione al trapianto di cellule staminali.
Neutropenia: Una condizione caratterizzata da un numero anormalmente basso di neutrofili (un tipo di globuli bianchi), che aumenta il rischio di infezioni.
Overall response rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Progression-free survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia senza che questa peggiori.
Reduced-intensity conditioning (RIC): Una forma meno intensa di trattamento pre-trapianto che può essere più adatta per pazienti più anziani o meno in forma.
Retinoblastoma: Un raro tipo di cancro dell'occhio che colpisce principalmente i bambini piccoli, sviluppandosi nella retina dell'occhio.