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Studio di fase 2 su pazienti con Alzheimer precoce per valutare efficacia e sicurezza di SAR448851 e MK-6240 rispetto a placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda persone con Alzheimer's disease in fase precoce, una forma di demenza che causa perdita di memoria e difficoltà nelle attività quotidiane. Il farmaco sperimentale è una capsula orale contenente SAR448851, somministrata ogni giorno, e viene confrontato con un placebo, cioè una capsula identica senza principio attivo. L’obiettivo principale è valutare se il nuovo medicinale è sicuro e se può ridurre i segni della malattia.

I partecipanti prenderanno il farmaco o il placebo per circa 48 settimane, durante le quali verranno effettuati controlli regolari, inclusi prelievi di sangue per misurare il livello di p-tau217, un indicatore (biomarker) che riflette la presenza della patologia nel cervello. Verranno anche eseguiti esami di imaging, come la positron emission tomography, una scansione che utilizza una piccola quantità di sostanza radioattiva per visualizzare le placche di amiloide, e la risonanza magnetica per osservare eventuali cambiamenti strutturali. Dopo il primo periodo, è prevista la possibilità di continuare il trattamento in un’estensione aperta fino a 96 settimane, con ulteriori controlli di sicurezza e valutazioni dei biomarcatori.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e inizio terapia

    Dopo aver aderito allo studio, il partecipante viene assegnato in modo casuale a ricevere sar448851 25 mg (una capsula dura da assumere per via orale) oppure placebo (capsula identica senza principio attivo). la terapia inizia immediatamente e dura 48 settimane.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono effettuati esami di sangue per misurare i biomarcatori plasmatici p‑tau217 e gfap, e un prelievo di liquido cefalorachidiano (csf) per analizzare ng.

    Viene eseguito un esame di tomografia a emissione di positroni (pet) con il tracciante mk‑6240 (185 mbq iniettati per via endovenosa) per valutare la presenza di placche amiloide nel cervello.

    Viene effettuata una risonanza magnetica (mri) per controllare eventuali segni di infiammazione vascolare (aria‑e, aria‑h). tutti gli esami servono a stabilire lo stato di partenza della malattia.

  3. Passaggio 3

    Assunzione quotidiana del farmaco

    Una capsula viene presa ogni giorno, preferibilmente al mattino, con un bicchiere d’acqua.

    Se il partecipante è nel gruppo placebo, la capsula ha lo stesso aspetto ma non contiene principio attivo.

  4. Passaggio 4

    Visite di monitoraggio regolari

    Ogni quattro settimane (o mensilmente) il partecipante si presenta in clinica per controllare pressione sanguigna, frequenza cardiaca, elettrocardiogramma (ecg) e risultati di laboratorio.

    Vengono registrati eventuali effetti indesiderati (teae) e, se necessario, vengono prese misure di sicurezza.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a settimana 48

    Al termine delle 48 settimane di trattamento, si ripetono gli esami di sangue, csf, pet amiloide e mri per confrontare i risultati con quelli di base.

    Vengono nuovamente misurati i biomarcatori p‑tau217, gfap e ng, e si valutano gli eventuali effetti avversi avvenuti durante il periodo di trattamento.

  6. Passaggio 6

    Estensione open‑label

    Se il partecipante decide di proseguire, tutti i soggetti ricevono sar448851 25 mg al giorno per ulteriori 48 settimane, senza più uso di placebo.

    In questa fase il trattamento è aperto, cioè sia il partecipante che il personale sanno che il farmaco è stato somministrato.

  7. Passaggio 7

    Visite di follow‑up durante estensione

    Vengono mantenute le visite di monitoraggio regolari, con esami di laboratorio e valutazioni cliniche.

    Ulteriori controlli specifici dei biomarcatori vengono effettuati a settimana 72 e a settimana 96 per verificare la sicurezza a lungo termine e le variazioni dei marcatori della malattia.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Al termine della settimana 96, tutti i dati raccolti (esami di sangue, csf, pet, mri, registrazioni di effetti avversi) vengono chiusi e analizzati.

    Il partecipante completa la sua partecipazione allo studio.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Età compresa tra 55 e 85 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di lieve deterioramento cognitivo dovuto all'Alzheimer (stadio 3 secondo le linee guida NIA‑AA) oppure di lieve demenza da Alzheimer (stadio 4). Il lieve deterioramento cognitivo indica difficoltà leggere di memoria e pensiero, ma la persona riesce ancora a svolgere le attività quotidiane.
  • Punteggio globale di Clinical Dementia Rating (CDR) tra 0,5 e 1,0 e punteggio della sezione memoria (CDR‑Memory Box) pari o superiore a 0,5 al momento dello screening. Il CDR è una scala che misura quanto è grave la demenza, dove valori più alti indicano un peggioramento.
  • Presenza di un partner di studio (una persona di fiducia) che fornisca un consenso scritto separato, sia maggiore di 18 anni, conosca il partecipante da almeno un anno e abbia contatti di almeno 8 ore alla settimana.
  • Prova di patologia amiloide cerebrale confermata da una lettura positiva di una scansione amyloid PET. L'amyloid PET è una tomografia a emissione di positroni che mostra la presenza di accumuli di proteina amiloide nel cervello, tipici dell'Alzheimer.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Storia di una malattia neurologica significativa (ad esempio demenza frontotemporale, demenza a corpi di Lewy, malattia di Huntington, infezione grave del cervello, malattia di Parkinson, molte commozioni, sclerosi multipla o epilessia/ crisi ricorrenti, tranne le convulsioni febbrili dell’infanzia). Malattia neurologica significa un problema che colpisce il cervello o i nervi.
  • Presenza di più di 4 microemorragie (piccoli sanguinamenti nel cervello più piccoli di 10 mm) o di siderosi superficiale (depositi di ferro sulla superficie del cervello).
  • Possedere due copie del gene APOE4 (apolipoproteina‑E epsilon 4), cioè avere la variante genetica APOE4/4. Gene indica le istruzioni ereditarie nel DNA; APOE4 è una variante associata a un rischio più alto di Alzheimer.
  • Assumere o aver già ricevuto una immunoterapia anti‑amiloide (farmaci come aducanumab, lecanemab o donanemab) o una terapia che agisce sul recettore TREM‑2. Anti‑amiloide indica farmaci che cercano di rimuovere proteine anormali nel cervello; TREM‑2 è una proteina coinvolta nella risposta immunitaria del cervello.
  • Assumere farmaci anticoagulanti, cioè medicinali che impediscono al sangue di coagularsi.
  • Avere avuto un cancro nei 3 anni precedenti allo screening, eccetto alcuni tumori della pelle, cancro alla prostata in stadio 1 o 2, tumori renali completamente rimossi o carcinoma cervicale in situ trattato con successo.
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Farmaci in studio

  • SAR448851

    è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsula dura. Nel trial viene valutato per capire se può ridurre i livelli di p‑tau217 nel sangue, un indicatore biologico associato all’Alzheimer precoce. I partecipanti lo assumono quotidianamente per 48 settimane, e lo studio osserva sia la sua efficacia nel modificare questo biomarcatore sia la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine.

  • MK-6240

    è un tracciante radioattivo usato per la tomografia a emissione di positroni (PET). Viene iniettato una volta per via endovenosa per visualizzare la presenza di placche amiloidi nel cervello, aiutando i ricercatori a confermare la diagnosi di Alzheimer e a monitorare i cambiamenti cerebrali durante lo studio. Non è un trattamento, ma una procedura diagnostica di supporto.

Che cosa si sa già del trattamento

  • SAR448851

    Il farmaco è disponibile in capsule dure da assumere per via orale, tipicamente a una dose di 25 mg al giorno. È una sostanza ancora in fase di sperimentazione e non è ancora autorizzata per l’uso clinico, ma è oggetto di studi clinici di fase 2 per la malattia di Alzheimer precoce. Viene valutato come possibile trattamento per rallentare la progressione dell’Alzheimer riducendo i processi che portano alla formazione di proteine dannose nel cervello. Agisce inibendo un enzima chiamato BACE‑1, responsabile della produzione di frammenti di beta‑amiloide, e per questo è classificato come inibitore enzimatica con potenziale effetto modificante della malattia.

  • Florquinitau (18F)

    Questo prodotto è una soluzione per iniezione da somministrare in bolo endovenoso, utilizzata come tracciante radioattivo per la tomografia PET. È un agente diagnostico ancora in fase di ricerca, approvato solo per studi clinici e non per uso terapeutico di routine. Serve a visualizzare la presenza di aggregati di proteina tau nel cervello di pazienti con sospetto Alzheimer, fornendo informazioni utili per la diagnosi precoce. Il principio attivo si lega specificamente alle fibre di tau e, grazie al fluorio‑18, emette radiazioni rilevabili con la PET, rientrando nella classe dei radiofarmaci per imaging diagnostico.

Malattie studiate

Alzheimer - È una forma di demenza caratterizzata da un progressivo deterioramento della memoria e delle funzioni cognitive. Inizia spesso con difficoltà a ricordare eventi recenti e può evolvere verso problemi di linguaggio, orientamento e giudizio. Con il tempo, le capacità di svolgere le attività quotidiane si riducono e la persona può diventare dipendente dagli altri. La malattia è associata all’accumulo di placche di proteina amiloide e grovigli di tau nel cervello, che interferiscono con la comunicazione tra le cellule nervose. La progressione è generalmente lenta ma costante, con un peggioramento continuo delle funzioni mentali e motorie.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-524581-14-00Codice del protocolloACT23645Partecipanti previsti1 066 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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