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CCTX-001: Un Trattamento Promettente per la Leucemia Mieloide Acuta Recidivante o Refrattaria

CCTx-001 è un farmaco innovativo in fase di studio in studi clinici per pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivata o refrattaria. Questo articolo esplora la ricerca in corso, i potenziali benefici e le informazioni importanti su CCTx-001 nel trattamento di questa forma impegnativa di cancro del sangue.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è CCTX-001?

    CCTX-001 è un trattamento innovativo in fase di sviluppo per pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria[1]. Si tratta di una terapia avanzata nota come Cellule T con Recettore Chimerico dell’Antigene (CAR-T) che prende di mira una proteina specifica chiamata IL-1RAP[1]. Ciò significa che CCTX-001 è creato dalle cellule immunitarie del paziente stesso, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali in modo più efficace.

    Condizione Target: Leucemia Mieloide Acuta Recidivante o Refrattaria

    La Leucemia Mieloide Acuta (LMA) è un tipo di cancro del sangue che colpisce il midollo osseo e il sangue[1]. “Recidivante” significa che il cancro è tornato dopo il trattamento, mentre “refrattario” significa che il cancro non ha risposto ai trattamenti standard. CCTX-001 è stato sviluppato specificamente per pazienti la cui LMA è recidivata o è diventata refrattaria ad altri trattamenti, offrendo speranza a coloro che hanno opzioni limitate.

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    CCTX-001 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica chiamata RESOLVE AML 001[1]. Si tratta di uno studio di Fase 1/2, il che significa che è uno studio in fase iniziale progettato per:

    1. Determinare la dose sicura ed efficace di CCTX-001
    2. Valutare quanto bene i pazienti tollerano il trattamento
    3. Valutare quanto è efficace CCTX-001 nel trattare la LMA recidivante o refrattaria
    La sperimentazione è “adattiva”, il che significa che può essere modificata in base ai primi risultati per ottimizzare i risultati dei pazienti[1].

    Come Funziona CCTX-001

    CCTX-001 è un tipo di terapia cellulare che utilizza le cellule immunitarie del paziente stesso. Ecco una spiegazione semplificata di come funziona:

    1. Le cellule T (un tipo di cellula immunitaria) vengono prelevate dal sangue del paziente attraverso un processo chiamato leucaferesi.
    2. Queste cellule T vengono poi geneticamente modificate in laboratorio per produrre recettori speciali sulla loro superficie chiamati recettori chimerici dell’antigene (CAR).
    3. I CAR sono progettati per riconoscere e attaccarsi a una proteina specifica chiamata IL-1RAP, che si trova su alcune cellule leucemiche.
    4. Le cellule T modificate (ora chiamate cellule CAR-T) vengono fatte crescere in grandi quantità in laboratorio.
    5. Le cellule CAR-T vengono poi reinfuse nel paziente, dove possono trovare e distruggere le cellule tumorali che hanno la proteina IL-1RAP.
    Questo approccio personalizzato permette al sistema immunitario del paziente di combattere il cancro in modo più efficace[1].

    Criteri di Eleggibilità

    Per partecipare alla sperimentazione clinica di CCTX-001, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni fattori chiave di eleggibilità includono:

    • Avere 18 anni o più
    • Avere una LMA attiva recidivante o refrattaria
    • Aver provato e non aver risposto ai trattamenti standard
    • Essere in buona salute generale a parte la LMA
    Ci sono anche criteri medici specifici che i pazienti devono soddisfare per garantire la loro sicurezza durante la sperimentazione[1]. È importante discutere l’eleggibilità con un operatore sanitario che possa esaminare tutti i criteri in dettaglio.

    Potenziali Benefici

    Sebbene sia importante ricordare che CCTX-001 è ancora in fase sperimentale, i potenziali benefici in fase di studio includono:

    • Tassi di risposta migliorati rispetto ai trattamenti standard per la LMA recidivante/refrattaria
    • Remissioni più durature
    • Migliore qualità della vita per i pazienti con questa condizione difficile da trattare
    La sperimentazione misurerà questi risultati utilizzando vari metodi, tra cui la valutazione del tasso di risposta completa e il monitoraggio della qualità della vita correlata alla salute dei pazienti[1].

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi nuovo trattamento, la sicurezza è una priorità assoluta nella sperimentazione di CCTX-001. Lo studio monitorerà attentamente i pazienti per eventuali effetti collaterali e complicazioni. Alcuni potenziali rischi associati alle terapie con cellule CAR-T in generale includono:

    • Sindrome da rilascio di citochine (una condizione che può causare febbre, bassa pressione sanguigna e difficoltà respiratorie)
    • Effetti neurologici
    • Infezioni
    La sperimentazione include misure specifiche per gestire questi potenziali effetti collaterali e garantire la sicurezza dei pazienti[1]. I pazienti nella sperimentazione saranno attentamente monitorati e riceveranno cure complete durante tutta la loro partecipazione.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco CCTx-001
    Tipo di Terapia Cellule T con Recettore Chimerico dell’Antigene (CAR-T) mirate a IL-1RAP
    Condizione Studiata Leucemia Mieloide Acuta (LMA) Recidivante/Refrattaria
    Fase dello Studio Fase 1/2
    Obiettivi Principali Valutare la sicurezza, la tollerabilità e determinare la dose raccomandata per la Fase 2; Valutare l’attività clinica
    Criteri Chiave di Eleggibilità Adulti con LMA r/r attiva, funzionalità d’organo adeguata, stato di performance ECOG ≤ 1
    Metodo di Somministrazione Infusione endovenosa
    Endpoint Primari Valutazione della sicurezza (Fase 1), Tasso di risposta completa composita (Fase 2)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è CCTx-001? CCTx-001 è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) recidivata o refrattaria. È un tipo di terapia cellulare chiamata Chimeric Antigen Receptor T Cells (CAR-T) che prende di mira una proteina specifica chiamata IL-1RAP presente sulle cellule tumorali.
    • Qual è lo scopo dello studio clinico per CCTx-001? Lo studio clinico mira a determinare la dose raccomandata di CCTx-001 per studi futuri e a valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nei pazienti con LMA recidivata o refrattaria.
    • Chi può partecipare allo studio clinico CCTx-001? I partecipanti idonei includono adulti (18 anni o più) con LMA recidivata o refrattaria attiva che soddisfano criteri specifici, come il fallimento di trattamenti precedenti o la recidiva dopo il trapianto di cellule staminali. I pazienti devono anche avere una funzionalità degli organi adeguata e soddisfare altri requisiti di salute.
    • Come viene somministrato CCTx-001? CCTx-001 viene somministrato come sospensione per infusione endovenosa. Questo significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.
    • Quali sono i potenziali benefici e rischi della partecipazione allo studio CCTx-001? I potenziali benefici includono l’accesso a una nuova opzione di trattamento per la LMA recidivata o refrattaria. I rischi possono includere effetti collaterali ed eventi avversi legati al trattamento. Lo studio monitorerà attentamente i partecipanti per valutare sicurezza ed efficacia. È importante discutere i potenziali rischi e benefici con il medico dello studio prima di partecipare.

    Studi in corso con Cctx-001

    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio su CCTx-001, ciclofosfamide monoidrato e fludarabina fosfato per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria

      Non ancora in reclutamento

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      Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) che è una forma di cancro del sangue. In particolare, si tratta di pazienti con LMA che non rispondono più ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata CCTx-001, che è una forma di terapia…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Spagna Svezia Francia

    Glossario

    • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro del sangue che colpisce il midollo osseo e il sangue, caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anomali.
    • Relapsed/Refractory AML: AML che è tornata dopo il trattamento iniziale (recidivata) o non ha risposto al trattamento (refrattaria).
    • Chimeric Antigen Receptor T Cells (CAR-T): Un tipo di terapia cellulare in cui le cellule T del paziente (un tipo di cellula immunitaria) vengono modificate per colpire e attaccare le cellule tumorali.
    • IL-1RAP: Una proteina presente su alcune cellule tumorali che CCTx-001 è progettato per colpire.
    • Leukapheresis: Una procedura per separare e raccogliere i globuli bianchi dal sangue, spesso utilizzata nella preparazione per la terapia con cellule CAR-T.
    • Complete Remission (CR): Uno stato in cui non ci sono evidenze della malattia e i valori delle cellule del sangue sono tornati a livelli normali.
    • Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
    • Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento della dose o richiedere una diminuzione della dose.
    • Quality of Life (QoL): Una misura del benessere di un individuo e della capacità di svolgere le attività quotidiane, spesso valutata negli studi clinici.
    • Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso non rilevabili dai test standard.