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Studio sulla sicurezza ed efficacia di eltanexor per pazienti con leucemia mieloide acuta NPM1-mutata recidivante/refrattaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esaminerà l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato eltanexor, noto anche con il codice KPT-8602. Il trattamento è somministrato sotto forma di compresse e viene studiato in pazienti con leucemia che è ricomparsa o che non ha risposto ai trattamenti precedenti, in particolare quelli con una mutazione specifica chiamata NPM1-mutata.

Lo scopo dello studio è valutare l'attività antileucemica di eltanexor e la sua sicurezza nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria. I partecipanti assumeranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per un periodo massimo di 24 mesi. Durante questo periodo, i medici valuteranno come il farmaco influisce sulla malattia e se ci sono effetti collaterali significativi.

Questo studio è una fase pilota, il che significa che è una delle prime volte che eltanexor viene testato in questo contesto specifico. I risultati aiuteranno a determinare se il farmaco può essere utile per i pazienti con questa forma di leucemia e se può essere considerato per ulteriori studi clinici. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati preziosi sull'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver completato tutte le procedure di screening e aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con il farmaco sperimentale eltanexor.

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Le compresse di eltanexor devono essere assunte secondo le indicazioni fornite dal personale medico.

    La frequenza e il dosaggio specifico saranno determinati dal medico in base alle esigenze individuali.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e valutare eventuali effetti collaterali.

    Gli esami possono includere analisi del sangue, esami fisici e altre valutazioni cliniche.

  4. Passaggio 4

    Fine del ciclo di trattamento

    Al termine di ogni ciclo di trattamento, il medico valuterà la risposta complessiva al farmaco.

    La durata di ciascun ciclo e il numero totale di cicli saranno determinati dal medico in base alla risposta individuale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del periodo di studio, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con eltanexor.

    I risultati di questa valutazione contribuiranno a determinare i prossimi passi nel trattamento della leucemia mieloide acuta.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Consenso informato scritto firmato prima di qualsiasi procedura di screening, in conformità con le linee guida locali e istituzionali.
  • Capacità di ingerire il farmaco dello studio per via orale.
  • Funzione epatica adeguata:
    • a) Bilirubina totale ≤2 volte il limite superiore della norma (ULN), eccetto per i pazienti con sindrome di Gilbert (una condizione ereditaria che causa un aumento della bilirubina indiretta).
    • b) Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤3 volte ULN, eccetto per i pazienti con coinvolgimento epatico del loro tumore che devono avere AST e ALT ≤5 volte ULN.
    • Funzione renale adeguata: clearance della creatinina stimata di ≥30 mL/min, calcolata utilizzando la formula di Cockcroft e Gault. Per le donne, moltiplicare il risultato per 0,85.
    • Le pazienti di sesso femminile devono essere in postmenopausa.
    • I pazienti di sesso maschile devono utilizzare un metodo contraccettivo di barriera efficace se sessualmente attivi. I metodi contraccettivi efficaci devono essere utilizzati durante tutto lo studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose.
    • Età ≥60 anni.
    • Diagnosi documentata di leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione NPM1 recidivante o refrattaria.
    • Aspettativa di vita di almeno 3 mesi al momento dello screening.
    • Il paziente deve rientrare in una delle seguenti categorie:
      • a) Pazienti idonei al trattamento standard (chemioterapia intensiva) alla diagnosi che hanno ricevuto almeno una linea di chemioterapia standard e un regime a base di venetoclax, a meno che non sia controindicato. Inoltre, i pazienti con mutazioni concomitanti FLT3 devono aver ricevuto almeno un inibitore FLT3, a meno che non sia controindicato.
      • b) Pazienti non idonei al trattamento standard alla diagnosi che hanno ricevuto almeno un regime a base di venetoclax, a meno che non sia controindicato. Inoltre, i pazienti con mutazioni concomitanti FLT3 devono aver ricevuto almeno un inibitore FLT3, a meno che non sia controindicato.
      • Non idoneità al trapianto di midollo osseo al momento dello screening.
      • Conta dei globuli bianchi ≤ 10 x 109/L.
      • Un periodo di washout di almeno 14 giorni dall'ultimo trattamento citotossico (eccetto idrossiurea) e 7 giorni dall'ultimo inibitore FLT3.
      • Stato di performance secondo l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) inferiore a 2.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla Leucemia Mieloide Acuta.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che non è controllata.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un infarto o un altro problema cardiaco grave di recente.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale, come un tumore al cervello.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol che potrebbe interferire con la tua partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Eltanexor è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) che presenta una mutazione specifica chiamata NPM1. Questo farmaco è progettato per aiutare a combattere le cellule leucemiche nei pazienti la cui malattia è tornata o non ha risposto ai trattamenti precedenti. L'obiettivo principale di eltanexor è quello di ridurre il numero di cellule cancerose nel corpo e migliorare la salute generale del paziente. Durante lo studio clinico, i ricercatori stanno anche valutando quanto bene i pazienti tollerano il farmaco e se ci sono effetti collaterali significativi.

Che cosa si sa già del trattamento

Eltanexor – Eltanexor è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) recidivante o refrattaria con mutazione NPM1. Questo farmaco è ancora in fase di ricerca e non è ampiamente utilizzato nella pratica clinica, ma è oggetto di interesse nella letteratura medica per il suo potenziale terapeutico. Eltanexor agisce a livello molecolare inibendo l'esportazione nucleare di proteine, un meccanismo che può aiutare a controllare la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori dell'esportazione nucleare, e il suo obiettivo principale è valutare l'attività antileucemica e la sicurezza nei pazienti con AML mutata NPM1.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, ostacolando la produzione di cellule normali. La malattia progredisce rapidamente, portando a sintomi come affaticamento, febbre, sanguinamento e infezioni frequenti. La leucemia mieloide acuta può presentarsi in diverse varianti, a seconda delle mutazioni genetiche presenti nelle cellule. La progressione della malattia può variare, ma generalmente richiede un intervento tempestivo per gestire i sintomi e limitare l'accumulo di cellule anormali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514724-16-01Codice del protocolloELENA-01Partecipanti previsti10 personePromotoreAzienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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