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Studio di asciminib, blinatumomab, dexamethasone e vincristine sulfate per bambini e giovani con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria Ph+ o Ph-like

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio è volto a valutare la sicurezza e l'efficacia di nuovi trattamenti per la Leucemia Linfoblastica Acuta, un tipo di cancro al sangue, in pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti. Nello specifico, la ricerca riguarda le forme di questa malattia caratterizzate dalla presenza di una specifica alterazione genetica denominata BCR::ABL1-positiva o Ph-like. Queste condizioni si verificano quando le cellule del sangue presentano cambiamenti nei geni che ne influenzano il comportamento.

Il percorso terapeutico prevede l'utilizzo di asciminib combinato con la chemioterapia, seguita dall'impiego di blinatumomab. La chemioterapia consiste nell'uso di sostanze per combattere le cellule tumorali, mentre il blinatumomab è un tipo di terapia mirata. Altri farmaci che potrebbero essere somministrati durante il percorso includono vincristine sulfate, dexamethasone, dexamethasone sodium phosphate, cytarabine, methotrexate, hydrocortisone e prednisolone acetate. Alcuni di questi medicinali possono essere somministrati per via orale, tramite infusione IV, ovvero attraverso una vena, o tramite iniezione intratecale, un metodo che inserisce il farmaco direttamente nello spazio che circonda il midollo spinale.

Lo studio si divide in due fasi principali. La prima fase serve a stabilire la dose più sicura ed efficace del farmaco sperimentale, monitorando la comparsa di eventuali effetti indesiderati. La seconda fase si concentra sull'osservazione della capacità del trattamento di portare la malattia in una condizione di remissione completa, ovvero un periodo in cui i segni e i sintomi della leucemia scompaiono o si riducono drasticamente.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con asciminib e chemioterapia

    La partecipazione inizia con l'assunzione orale di asciminib, un farmaco sotto forma di granuli rivestiti.

    Contemporaneamente, viene somministrata una chemioterapia, ovvero un trattamento con farmaci per combattere la leucemia. Questa fase comprende l'infusione endovenosa di vincristina solfato e desametasone fosfato di sodio.

    Durante questa fase di induzione (il primo periodo di trattamento per ridurre la quantità di cellule malate), vengono somministrati anche farmaci per via intratecale, ovvero tramite un'iniezione nello spazio intorno al midollo spinale. Questi farmaci includono idrocortisone, prednisolone acetato, citarabina e metotressato.

  2. Passaggio 2

    Valutazione della risposta al primo ciclo

    Al termine del primo ciclo di trattamento, viene effettuata una valutazione per verificare se è stata raggiunta la remissione completa, che indica una significativa riduzione della malattia.

    Vengono monitorati gli effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate causate dai farmaci, e i risultati degli esami di laboratorio per garantire la sicurezza del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con blinatumomab

    Dopo la fase iniziale di chemioterapia, il piano prevede la somministrazione di blinatumomab tramite infusione endovenosa, ovvero un passaggio lento di farmaco direttamente nel sangue.

    Durante questo periodo, viene somministrato anche desametasone per via orale.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Nel corso dei cicli successivi, la risposta alla terapia viene monitorata attraverso test per la malattia residua minima, che serve a individuare tracce microscopiche di cellule leucemiche ancora presenti.

    Vengono eseguiti controlli sulla sopravvivenza e sulla stabilità della salute generale per valutare l'efficacia complessiva del percorso terapeutico.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve essere di sesso maschile o femminile e avere un'età compresa tra 1 anno e 30 anni al momento della selezione iniziale.
  • Deve essere stata confermata una diagnosi di leucemia linfoblastica acuta (ALL) di tipo Philadelphia positivo (Ph+) o di tipo simile a Philadelphia (Ph-like), caratterizzate da particolari alterazioni genetiche nei geni ABL1 o ABL2.
  • La malattia deve essere di tipo B-cell, ovvero una forma di leucemia che colpisce le cellule del sistema immunitario chiamate linfociti B, e deve essere attiva.
  • L'attività della malattia deve essere confermata da test specifici (come la citometria a flusso o la PCR, tecniche di laboratorio che servono a contare e identificare le cellule malate) che mostrino la presenza di cellule leucemiche superiori allo 0,01%.
  • La condizione deve rientrare in una di queste due situazioni: la malattia non ha risposto alle cure precedenti (malattia refrattaria) oppure è tornata dopo un periodo di remissione (recidiva) dopo aver ricevuto almeno un tipo di terapia.
  • Il partecipante può avere un coinvolgimento del sistema nervoso centrale (indicato con i termini CNS1, CNS2, CNS3a o CNS3b), che significa che le cellule della leucemia sono presenti nel cervello o nel midollo spinale.
  • Deve essere documentata la presenza della proteina CD19 sulle cellule della leucemia tramite analisi del sangue o del midollo osseo (il tessuto all'interno delle ossa dove vengono prodotte le cellule del sangue).
  • Per chi ha già ricevuto terapie mirate contro la proteina CD19 (come la terapia CAR-T o il blinatumomab), deve essere confermata la presenza della proteina CD19 sulle cellule malate dopo la fine di tale trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Persone che hanno avuto più di 3 ricadute, ovvero situazioni in cui la malattia è tornata dopo un periodo di miglioramento, della leucemia linfoblastica acuta al momento dell'inizio dello studio.
  • Presenza di malattia extramidollare, che significa che le cellule tumorali si sono diffuse al di fuori del midollo osseo (dove viene prodotto il sangue), in zone diverse dal sistema nervoso centrale o limitatamente ad esso.
  • Persone con segni clinici di coinvolgimento del sistema nervoso centrale, come ad esempio la paralisi del nervo facciale, problemi che interessano il cervello o gli occhi, o disturbi legati all'ipotalamo (una parte del cervello che regola diverse funzioni corporee).
  • Chi ha subito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ovvero un intervento per sostituire le cellule del sangue, nelle 12 settimane precedenti l'inizio dello studio.
  • Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) in forma attiva, una condizione in cui le cellule trapiantate attaccano il corpo del paziente.
  • Chi ha ricevuto farmaci per curare o prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite nelle 4 settimane precedenti l'inizio dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Asciminib

    è un farmaco somministrato per via orale che viene studiato per il suo ruolo nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta in pazienti giovani.

  • Desametasone

    è un farmaco che può essere assunto per via orale o somministrato attraverso una flebo (infusione endovenosa) per aiutare nel trattamento della malattia.

  • Blinatumomab

    è una terapia somministrata tramite una flebo continua che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e combattere le cellule leucemiche.

  • Vincristina

    è un farmaco che viene somministrato tramite flebo per agire come parte della chemioterapia nel trattamento della leucemia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Asciminib hydrochloride

    Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di granuli rivestiti e appartiene alla classe degli inibitori della tirosina chinasi. È un medicinale utilizzato per trattare specifici tipi di leucemia in cui le cellule tumorali presentano una particolare proteina anomala. Il suo meccanismo d'azione consiste nel bloccare direttamente il sito di legame dell'ATP sulla proteina BCR::ABL1, impedendo così la crescita incontrollata delle cellule malate.

  • Dexamethasone

    Questo farmaco viene assunto per via orale o somministrato tramite infusione endovenosa ed è classificato come un corticosteroide. Viene comunemente utilizzato per ridurre le infiammazioni e modulare la risposta del sistema immunitario in diverse condizioni mediche. A livello molecolare, agisce influenzando la produzione di sostanze chimiche nel corpo che causano l'infiammazione, aiutando così a calmare la reazione immunitaria.

  • Blinatumomab

    Questo medicinale viene somministrato attraverso un'infusione endovenosa continua ed è un anticorpo bi-specifico utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di leucemia. La sua funzione è quella di agire come un ponte tra le cellule del sistema immunitario e le cellule tumorali, guidando le prime a riconoscere e distruggere le seconde. Questo meccanismo permette al corpo di utilizzare le proprie difese naturali per combattere attivamente il cancro.

  • Vincristine sulfate

    Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è classificato come un agente chemioterapico antimitotico. Viene utilizzato principalmente per trattare vari tipi di tumori, agendo sulla divisione cellulare. A livello molecolare, blocca la formazione di strutture necessarie alle cellule per dividersi, impedendo così la proliferazione delle cellule cancerose.

  • Dexamethasone sodium phosphate

    Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è un corticosteroide utilizzato per ridurre le infiammazioni. Agisce intervenendo sui processi molecolari che scatenano la risposta infiammatoria del corpo, aiutando a mitigare i sintomi e le reazioni eccessive del sistema immunitario. È spesso impiegato per gestire la risposta infiammatoria associata a diverse condizioni cliniche.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta BCR::ABL1 positiva o BCR::ABL1-like recidivata o refrattaria - Questa patologia è un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule del sistema immunitario. Si verifica quando le cellule bianche iniziano a moltiplicarsi in modo incontrollato nel midollo osseo. La forma specifica è caratterizzata dalla presenza di una particolare alterazione genetica chiamata BCR::ABL1 o da caratteristiche simili. La condizione è definita come recidivante o refrattaria quando ritorna dopo un trattamento o non risponde alle terapie iniziali. La malattia progredisce con un aumento continuo di queste cellule anomale nel corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-522019-40-00Codice del protocolloCABL001L12101Partecipanti previsti49 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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