Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'uso di tisagenlecleucel per adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B resistente, recidivante o con malattia residua misurabile

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B negli adulti. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi e può presentarsi in forma resistente, recidivante o con malattia residua misurabile. Il trattamento utilizzato nello studio è una terapia innovativa chiamata tisagenlecleucel, nota anche con il nome in codice FCTX-CL19-1 o Tarcidomgen Kimleucel. Questa terapia prevede l'uso di cellule T modificate, chiamate CAR T, che sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule cancerose.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di queste cellule CAR T nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B. I partecipanti riceveranno il trattamento tramite infusione, e saranno monitorati per osservare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Durante il periodo di osservazione, verranno raccolti dati sulla risposta complessiva al trattamento, sulla sopravvivenza senza progressione della malattia e sulla sopravvivenza generale.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento. Saranno monitorati anche eventuali effetti collaterali gravi e la durata della risposta al trattamento. L'obiettivo è comprendere meglio come questa terapia possa aiutare i pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B a migliorare la loro condizione e la qualità della vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione al trial clinico, verrà effettuata una valutazione iniziale per confermare l'idoneità. Questa valutazione include esami del sangue, test di funzionalità degli organi e una valutazione delle condizioni generali di salute.

    Verrà chiesto di firmare un modulo di consenso informato per confermare la comprensione e l'accettazione della partecipazione al trial.

  2. Passaggio 2

    Raccolta delle cellule

    Le cellule T, un tipo di globuli bianchi, verranno raccolte dal sangue attraverso un processo chiamato leucaferesi. Questo processo può richiedere diverse ore e potrebbe essere necessario ripeterlo.

  3. Passaggio 3

    Modifica delle cellule

    Le cellule T raccolte verranno modificate in laboratorio per esprimere un recettore chiamato CAR (recettore chimerico dell'antigene) che le aiuterà a riconoscere e attaccare le cellule leucemiche.

  4. Passaggio 4

    Chemioterapia di condizionamento

    Prima di ricevere le cellule modificate, verrà somministrata una chemioterapia di condizionamento per preparare il corpo a ricevere le nuove cellule. Questo trattamento può durare alcuni giorni.

  5. Passaggio 5

    Infusione delle cellule CAR-T

    Le cellule T modificate verranno infuse nel corpo attraverso una infusione. Questo processo è simile a una trasfusione di sangue e può richiedere alcune ore.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e follow-up

    Dopo l'infusione, verrà monitorato attentamente per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Questo monitoraggio può includere visite regolari, esami del sangue e altri test per valutare la risposta al trattamento.

    Il monitoraggio continuerà per un periodo di 24 mesi per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta a cellule B al momento della resistenza, ricaduta o malattia residua misurabile (MRD).
  • Resistenza, ricaduta o presenza di MRD definita come almeno lo 0,01% di linfoblasti leucemici tra le cellule del midollo osseo.
  • Uso precedente di almeno due cicli di chemioterapia.
  • Età superiore a 18 anni alla data di screening.
  • Stato di salute generale valutato con un punteggio ≤ 2 sulla scala ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group), che misura la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Funzione degli organi soddisfacente durante lo screening:
    • Attività di ALT/AST inferiore a 4 volte il limite superiore della norma e bilirubina totale inferiore a 2 mg/dL (inferiore a 4 mg/dL nei pazienti con sindrome di Gilbert).
    • Frazione di eiezione (EF) superiore al 40% confermata da ECHO (ecocardiogramma), senza versamento pericardico significativo entro 6 settimane prima dello screening.
    • Capacità respiratoria: saturazione del sangue arterioso superiore al 92% senza ossigenoterapia, senza versamento pleurico significativo.
    • Clearance della creatinina superiore a 30 ml/min.
    • Comprensione e fornitura del consenso informato per partecipare allo studio.
    • Test di gravidanza negativo (siero) nelle donne in età fertile.
    • Per le donne in grado di avere figli, dichiarazione di astenersi da rapporti sessuali eterosessuali o di utilizzare un metodo contraccettivo appropriato per un periodo di 12 mesi dopo l'uso della terapia CAR-T. Se si utilizza la contraccezione ormonale, il periodo di utilizzo deve iniziare almeno un mese prima dell'uso della terapia CAR-T.
    • Per gli uomini in grado di avere figli, dichiarazione di astenersi da rapporti sessuali eterosessuali o di utilizzare un metodo contraccettivo appropriato per un periodo di 12 mesi dall'inizio della terapia CAR-T.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla leucemia.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di cellule staminali negli ultimi 3 mesi. Un trapianto di cellule staminali è una procedura medica in cui si sostituiscono le cellule del sangue malate con cellule sane.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento. Un'infezione attiva significa che il tuo corpo sta combattendo contro batteri, virus o altri germi.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia autoimmune non controllata. Una malattia autoimmune è quando il sistema immunitario attacca il proprio corpo per errore.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un'altra forma di cancro negli ultimi 2 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non puoi partecipare se hai problemi cardiaci gravi. Problemi cardiaci gravi possono includere insufficienza cardiaca o un recente attacco di cuore.
  • Non puoi partecipare se hai problemi al fegato o ai reni che non sono sotto controllo.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che sopprimono il sistema immunitario, a meno che non siano stati approvati dai medici dello studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

anti-CD19 CAR T cells sono un tipo speciale di terapia che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente, chiamate linfociti T, per combattere il cancro. In questo trattamento, i linfociti T vengono prelevati dal sangue del paziente e modificati in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono una proteina chiamata CD19, presente sulla superficie delle cellule di leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Dopo essere stati modificati, questi linfociti T vengono reinfusi nel paziente, dove possono cercare e distruggere le cellule cancerose. Questo approccio mira a migliorare la capacità del sistema immunitario di combattere il cancro, specialmente nei casi in cui la malattia è resistente o è tornata dopo il trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

anti-CD19 CAR T cells – Questo trattamento viene somministrato attraverso un'infusione endovenosa, dove le cellule T del paziente vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza ed efficacia nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B resistente, recidivante o con malattia residua misurabile negli adulti. Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento di questa forma specifica di leucemia. A livello molecolare, le cellule T modificate sono progettate per riconoscere una proteina chiamata CD19 presente sulla superficie delle cellule tumorali, permettendo loro di attaccare e distruggere queste cellule. Questo trattamento appartiene alla classe dei farmaci immunoterapici, che utilizzano il sistema immunitario del corpo per combattere il cancro.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B – La leucemia linfoblastica acuta a cellule B è un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia si sviluppa rapidamente e porta a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. I pazienti possono presentare resistenza al trattamento, recidive o una malattia residua misurabile. La progressione della malattia può includere sintomi come affaticamento, febbre, sanguinamento o infezioni frequenti. La malattia può anche causare ingrossamento dei linfonodi, del fegato o della milza. La leucemia linfoblastica acuta a cellule B richiede un monitoraggio continuo per valutare la presenza di cellule leucemiche residue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-519808-27-00Codice del protocolloMERMAID1Partecipanti previsti20 personePromotoreMedical University Of Warsaw

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.