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Studio con aganirsen in collirio per pazienti con neovascolarizzazione corneale dovuta a cheratopatia associata ad aniridia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la neovascolarizzazione corneale nella cheratopatia associata ad aniridia, una condizione in cui si formano nuovi vasi sanguigni anomali nella cornea, la parte trasparente davanti all'occhio, in persone che hanno l'aniridia, ovvero l'assenza parziale o totale dell'iride. Il trattamento che verrà utilizzato è Olisens, un collirio contenente il principio attivo aganirsen, che è un tipo particolare di molecola chiamata oligonucleotide antisenso che agisce contro una proteina chiamata IRS-1. Lo scopo dello studio è verificare se questo collirio sia efficace nel fermare o ridurre la crescita di questi vasi sanguigni anomali nella cornea, misurando la riduzione della percentuale di area corneale coperta dai vasi.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il collirio Olisens nell'occhio interessato per un periodo di dodici settimane. Nel caso in cui entrambi gli occhi presentino la malattia, verrà trattato solo un occhio. Il trattamento prevede l'applicazione regolare del collirio secondo le indicazioni fornite dai medici dello studio. Nel corso dello studio verranno effettuate visite di controllo durante le quali saranno scattate fotografie standardizzate dell'occhio con una lampada a fessura per valutare i cambiamenti nell'area della cornea coperta dai vasi sanguigni.

Durante le visite verranno inoltre misurati diversi aspetti della salute dell'occhio e della vista, tra cui l'acuità visiva utilizzando apposite tavole ottotipiche, la pressione all'interno dell'occhio, lo spessore della cornea, la sensibilità corneale e la presenza di eventuali alterazioni della superficie oculare. Saranno valutati anche la qualità della vita legata alla vista e il dolore oculare attraverso questionari specifici. Verranno inoltre controllate eventuali complicazioni a livello della retina, la parte interna dell'occhio sensibile alla luce, e la presenza di infezioni o ulcere corneali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con collirio

    Il trattamento prevede l'utilizzo di un collirio chiamato Olisens, contenente il principio attivo aganirsen alla concentrazione di 0,86 mg/ml.

    Il collirio viene fornito in contenitori monodose per uso oculare.

    Il prodotto è specificamente studiato per trattare la neovascolarizzazione corneale, ovvero la formazione anomala di vasi sanguigni nella cornea, associata alla cheratopatia da aniridia.

    L'obiettivo del trattamento è arrestare o ridurre la crescita dei vasi sanguigni anomali nella cornea.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni durante lo studio

    Durante lo studio saranno effettuate diverse valutazioni per monitorare l'efficacia del trattamento e la sicurezza oculare.

    Verrà misurata la percentuale di area corneale coperta da vasi sanguigni attraverso fotografie standardizzate della cornea analizzate da un centro di lettura indipendente.

    Sarà valutata l'acuità visiva, ovvero la capacità di vedere chiaramente, utilizzando apposite tabelle ottiche. La misurazione verrà effettuata sia in condizioni normali che in presenza di abbagliamento.

    Verrà misurata la pressione intraoculare, cioè la pressione all'interno dell'occhio, espressa in millimetri di mercurio.

    Sarà valutata la colorazione della superficie oculare mediante una scala di valutazione standardizzata per verificare eventuali danni alla superficie dell'occhio.

    Verrà misurata la sensibilità corneale utilizzando uno strumento specifico che tocca delicatamente la cornea con un filamento sottile.

    Sarà misurato lo spessore corneale centrale attraverso tecniche di imaging avanzate della cornea.

    Verranno analizzate le caratteristiche dei vasi sanguigni anomali, inclusi spessore, lunghezza, regressione ed eventuale ricomparsa.

    Sarà valutato il grado di cheratopatia associata ad aniridia mediante una scala di classificazione specifica.

    Verrà effettuato un esame della retina attraverso una tecnica di imaging chiamata tomografia a coerenza ottica per verificare eventuali effetti sulla retina.

    Sarà verificata l'eventuale presenza di cheratite infettiva o ulcere corneali mediante esame alla lampada a fessura.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della qualità di vita

    Durante lo studio sarà valutato l'impatto del trattamento sulla qualità di vita attraverso questionari specifici.

    Verrà somministrato un questionario sulla qualità di vita correlata alla vista per comprendere come la condizione oculare influisce sulle attività quotidiane.

    Sarà compilato un questionario specifico per l'aniridia per valutare aspetti particolari legati a questa condizione.

    Verrà valutato il dolore oculare attraverso un questionario dedicato alla valutazione del dolore agli occhi.

  4. Passaggio 4

    Durata dello studio

    Lo studio clinico ha una durata complessiva che si estende dal periodo di reclutamento previsto a partire da novembre 2025 fino alla conclusione stimata a dicembre 2027.

    In caso di malattia che interessa entrambi gli occhi, solo un occhio sarà incluso nel trattamento dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Avere una cornea (la parte trasparente davanti all'occhio) con vasi sanguigni anomali a causa di una condizione chiamata cheratopatia associata ad aniridia (un problema della cornea legato all'assenza dell'iride, la parte colorata dell'occhio)
  • Essere uomini o donne di età uguale o superiore a 12 anni
  • Aver firmato il consenso informato (un documento che conferma la volontà di partecipare allo studio) prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio; se il paziente è minorenne, anche i genitori o il tutore legale devono firmare
  • Avere una diagnosi confermata di aniridia (assenza totale o parziale dell'iride) e di neovascolarizzazione corneale progressiva (crescita di nuovi vasi sanguigni nella cornea che peggiora nel tempo), confermata da due fotografie della cornea scattate ad almeno 4 settimane di distanza oppure attraverso la situazione clinica, oppure avere una diagnosi di cheratopatia associata ad aniridia di Stadio 2
  • Avere almeno 2 millimetri di diametro di cornea centrale trasparente e senza vasi sanguigni
  • Non avere altre condizioni cliniche che impediscano l'uso di qualsiasi parte o prodotto del trattamento previsto
  • Essere disponibili e collaborativi nel seguire tutte le procedure e gli appuntamenti previsti dallo studio
  • Se la malattia colpisce entrambi gli occhi, solo un occhio sarà incluso nello studio

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti.
  • Per sapere se potete partecipare allo studio, il medico dello studio valuterà la vostra condizione di salute generale e la vostra cheratopatia associata ad aniridia (una malattia della cornea, la parte trasparente davanti all'occhio, che si verifica in persone con aniridia, cioè l'assenza totale o parziale dell'iride, la parte colorata dell'occhio).
  • Lo studio è rivolto a persone che hanno neovascolarizzazione corneale (la crescita di vasi sanguigni anomali nella cornea) causata da questa condizione.
  • Possono partecipare sia uomini che donne di diverse età.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Olisens è un collirio sperimentale che contiene una molecola speciale chiamata oligonucleotide antisenso. Questo farmaco agisce contro una proteina chiamata IRS-1 che è coinvolta nella formazione di nuovi vasi sanguigni nella cornea. Lo scopo di questo collirio è fermare o ridurre la crescita di vasi sanguigni anomali nella cornea degli occhi delle persone che soffrono di una condizione chiamata cheratopatia associata ad aniridia. Viene applicato direttamente nell'occhio sotto forma di gocce.

Che cosa si sa già del trattamento

Olisens – Si tratta di un collirio sperimentale contenente oligonucleotidi antisenso diretti contro la proteina IRS-1, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della neovascolarizzazione corneale associata alla cheratopatia da aniridia. Il farmaco viene somministrato sotto forma di gocce oculari e agisce bloccando la produzione della proteina IRS-1, che è coinvolta nella formazione di nuovi vasi sanguigni anomali nella cornea. L'obiettivo principale è fermare o ridurre la crescita di questi vasi sanguigni indesiderati che possono compromettere la vista nei pazienti affetti da questa rara condizione oculare. Questo medicinale appartiene alla classe degli oligonucleotidi antisenso, molecole progettate per interferire con specifici messaggi genetici nelle cellule.

Malattie studiate

Neovascolarizzazione corneale nella cheratopatia associata ad aniridia – La neovascolarizzazione corneale nella cheratopatia associata ad aniridia è una complicazione che si verifica in pazienti affetti da aniridia, una condizione congenita caratterizzata dall'assenza totale o parziale dell'iride. In questa malattia, vasi sanguigni anomali crescono nella cornea, la superficie trasparente anteriore dell'occhio, dove normalmente non dovrebbero essere presenti. La progressione della malattia porta ad un aumento graduale dell'area corneale coperta da questi vasi sanguigni. Questo processo compromette la trasparenza della cornea, riducendo la qualità della visione e causando disagio oculare. La condizione è considerata una malattia rara e può essere accompagnata da altri problemi oculari come alterazioni della superficie dell'occhio e riduzione della sensibilità corneale. Nel tempo, la vascolarizzazione può estendersi coprendo porzioni sempre maggiori della cornea, interferendo significativamente con la funzione visiva.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-522609-39-00Codice del protocolloUni-Koeln-5378Partecipanti previsti20 personePromotoreUniversity Of Cologne

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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