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Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia di AloCelyvir in bambini, adolescenti e giovani adulti con glioma pontino intrinseco diffuso o medulloblastoma.

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori cerebrali che colpiscono bambini, adolescenti e giovani adulti: il glioma intrinseco diffuso del ponte (DIPG) e il medulloblastoma. Il DIPG è un tumore che si sviluppa in una parte del cervello chiamata ponte, mentre il medulloblastoma è un tumore che può ripresentarsi o progredire dopo il trattamento iniziale. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento chiamato AloCelyvir.

AloCelyvir è una terapia cellulare che utilizza cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo, modificate con un virus chiamato ICOVIR-5. Queste cellule vengono somministrate attraverso un'infusione endovenosa. Nel caso del DIPG, AloCelyvir viene utilizzato in combinazione con la radioterapia, mentre per il medulloblastoma in fase di recidiva o progressione, viene somministrato da solo. L'obiettivo principale è verificare se questo trattamento è sicuro per i pazienti e se può aiutare a controllare la crescita del tumore.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con AloCelyvir e saranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e l'efficacia del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a raccogliere dati su come il trattamento influisce sulla sopravvivenza e sulla progressione della malattia, oltre a monitorare la risposta del sistema immunitario al trattamento. I risultati aiuteranno a capire se AloCelyvir può diventare una nuova opzione terapeutica per questi tumori cerebrali difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di AloCelyvir, un farmaco composto da cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo, modificate geneticamente e successivamente espanse.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, una procedura in cui il farmaco viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    La somministrazione di AloCelyvir avviene in combinazione con la radioterapia per i pazienti con diagnosi di glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) di nuova diagnosi.

    Per i pazienti con medulloblastoma in recidiva o progressione, AloCelyvir viene somministrato come monoterapia, cioè senza l'uso di altri trattamenti contemporaneamente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, viene effettuato un monitoraggio continuo per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Vengono osservati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse per garantire la sicurezza del paziente.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso esami clinici e diagnostici per determinare la risposta del tumore al farmaco.

    Vengono misurati parametri come la progressione della malattia e la risposta obiettiva al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude una volta completato il ciclo di somministrazione previsto.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'esito complessivo del trattamento e pianificare eventuali passi successivi.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età compresa tra 1 e 21 anni.
  • Non aver ricevuto trattamenti precedenti con radioterapia o chemioterapia.
  • Essere in grado di ricevere radioterapia.
  • Per il gruppo B: diagnosi di medulloblastoma recidivante o resistente ai trattamenti standard come chirurgia, radioterapia e chemioterapia.
  • Recupero dagli effetti tossici dei trattamenti precedenti a un livello accettabile, tranne per problemi di udito, perdita di capelli e danni ai nervi periferici.
  • Consenso informato scritto firmato dal rappresentante legale del paziente e, se applicabile, dal minore (per pazienti di 12 anni o più).
  • Malattia misurabile o valutabile secondo i criteri RANO, che sono linee guida per valutare i tumori cerebrali.
  • Stato funzionale e valori organici adeguati, come la funzione renale ed epatica e i valori del sangue. Ad esempio, un conteggio delle piastrine di almeno 75.000 per microlitro e un conteggio dei neutrofili di almeno 500 per microlitro.
  • Capacità di seguire il trattamento e il programma di visite e valutazioni.
  • Avere un'aspettativa di vita di almeno 8 settimane.
  • Utilizzo di metodi contraccettivi altamente efficaci per uomini e donne sessualmente attivi in età fertile.
  • Test di gravidanza altamente sensibile negativo nel sangue o nelle urine per le donne in età fertile.
  • Per il gruppo A: diagnosi di nuovo DIPG, che è un tipo di tumore cerebrale, confermata clinicamente, radiologicamente o istologicamente (tramite biopsia).

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi recente di Glioma Intrinseco Diffuso del Ponte (DIPG) o Medulloblastoma in ricaduta o progressione. Il DIPG è un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa in una parte del cervello chiamata ponte. Il Medulloblastoma è un altro tipo di tumore cerebrale che può tornare o peggiorare dopo il trattamento.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio, che include bambini, adolescenti e giovani adulti.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di ricevere il trattamento combinato di AloCelyvir e radioterapia, o AloCelyvir da solo, a seconda del tipo di tumore e della sua progressione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • AloCELYVIR

    Questo è un trattamento sperimentale che combina cellule mesenchimali allogeniche con un virus oncolitico chiamato ICOVIR-5. Viene studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini, adolescenti e giovani adulti con un tipo di tumore cerebrale chiamato glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) appena diagnosticato, in combinazione con la radioterapia. Inoltre, viene valutato come monoterapia nei pazienti con medulloblastoma in fase di progressione o recidiva.

  • Radioterapia

    Questo è un trattamento standard che utilizza radiazioni ad alta energia per distruggere le cellule tumorali. Nel contesto di questo studio, la radioterapia viene utilizzata in combinazione con AloCELYVIR per trattare i pazienti con DIPG appena diagnosticato.

Che cosa si sa già del trattamento

AloCELYVIR – Questo farmaco è somministrato tramite iniezione e viene utilizzato in combinazione con la radioterapia o come monoterapia. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini, adolescenti e giovani adulti con glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) di nuova diagnosi o medulloblastoma in recidiva/progressione. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di questi tumori cerebrali aggressivi. Il meccanismo d'azione coinvolge l'uso di cellule mesenchimali allogeniche combinate con un virus oncolitico, ICOVIR-5, per attaccare le cellule tumorali. Appartiene alla classificazione farmacologica delle terapie cellulari e geniche.

Malattie studiate

  • Glioma Intrinseco Diffuso del Ponte (DIPG)

    È un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel ponte del tronco encefalico, una parte del cervello che controlla funzioni vitali come la respirazione e il battito cardiaco. Colpisce principalmente i bambini e si caratterizza per una crescita rapida e infiltrativa, rendendo difficile la rimozione chirurgica. I sintomi possono includere difficoltà nel movimento, problemi di equilibrio, e alterazioni nella vista e nell'udito. La progressione del DIPG è generalmente rapida, con un impatto significativo sulle funzioni neurologiche. La diagnosi viene spesso effettuata tramite imaging cerebrale, come la risonanza magnetica.

  • Medulloblastoma

    È un tumore maligno che si forma nel cervelletto, la parte del cervello responsabile del coordinamento motorio e dell'equilibrio. È più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adolescenti e nei giovani adulti. Il medulloblastoma tende a crescere rapidamente e può diffondersi ad altre parti del sistema nervoso centrale attraverso il liquido cerebrospinale. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, vomito, e problemi di equilibrio o coordinazione. La progressione del medulloblastoma può variare, ma spesso richiede un intervento medico tempestivo per gestire i sintomi e limitare la diffusione.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2022-502516-37-00Codice del protocolloFIBHNJ-2020-01Partecipanti previsti12 personePromotoreFundacion Para La Investigacion Biomedica Hospital Infantil Universitario Nino Jesus

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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