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Uso di ultrasuoni focalizzati per migliorare l'efficacia del temozolomide nei pazienti con glioma midollare diffuso della ponte

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda il trattamento del Diffuse Midline Glioma, H3K27-altered, un tipo di tumore cerebrale raro che colpisce la parte centrale del cervello. Lo studio mira a valutare la sicurezza di una procedura chiamata Exablate-BBBO, che utilizza ultrasuoni focalizzati per aprire temporaneamente la blood-brain barrier, ovvero la barriera emato-encefalica, ovvero una protezione naturale che impedisce a molte sostanze di raggiungere il cervello. L'obiettivo è facilitare l'azione del farmaco temozolomide, un agente chemioterapico somministrato per via orale.

Durante lo studio, ai partecipanti verrà somministrato il farmaco temozolomide insieme alla procedura con ultrasuoni. La valutazione includerà l'uso della MRI, una tecnica di imaging che utilizza magneti per creare immagini dettagliate dell'interno del corpo, per confermare l'efficacia dell'apertura della barriera protettiva del cervello. Verranno monitorati i cambiamenti nel tumore e la sicurezza generale dei pazienti durante l'intero percorso terapeutico.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'inizio della partecipazione allo studio prevede l'utilizzo di temozolomide, un farmaco somministrato per via orale tramite capsule dure.

    La dose specifica di temozolomide verrà stabilita durante il percorso terapeutico.

  2. Passaggio 2

    Procedura di apertura della barriera emato-encefalica

    Viene eseguita la procedura Exablate-BBBO, che utilizza ultrasuoni focalizzati per aprire temporaneamente la barriera emato-encefalica. la barriera emato-encefalica è un sistema di protezione naturale che impedisce a molte sostanze di entrare nel cervello; l'apertura permette al farmaco di raggiungere meglio l'area interessata.

    L'efficacia dell'apertura della barriera viene verificata tramite un esame risonanza magnetica (MRI) con mezzo di contrasto dopo ogni sessione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e follow-up

    Durante il periodo di terapia di mantenimento con temozolomide, viene monitorata la progressione della malattia attraverso esami di imaging (immagini mediche come la risonanza magnetica).

    Viene valutata la sopravvivenza senza progressione della malattia per un periodo di 6 mesi.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • L'età deve essere di almeno 4 anni.
  • Il paziente deve essere in grado di partecipare a tutte le visite di controllo previste dallo studio.
  • Il paziente o il suo tutore legale (una persona che ha la responsabilità legale del paziente) deve essere in grado e disposto a firmare il consenso informato, ovvero un documento che spiega tutti i dettagli dello studio.
  • Deve essere confermata tramite analisi del tessuto o del DNA la presenza di un glioma midline diffuso dell'H3K27 alterato localizzato nel ponte (una parte fondamentale del tronco encefalico, ovvero la zona del cervello che collega il cervello al midollo spinale).
  • La parte principale del tumore, chiamata centro di massa, deve trovarsi nel tronco encefalico, anche se può estendersi leggermente verso aree vicine come i peduncoli cerebellari.
  • Il paziente deve avere un buon livello di autonomia nelle attività quotidiane, misurato attraverso punteggi specifici come il Karnofsky (KPS) o il Lansky (LPS), che indicano quanto una persona è in grado di prendersi cura di sé e svolgere le proprie funzioni.
  • Il paziente deve avere uno stato di salute generale che rientri nelle categorie ASA I-III, un sistema usato dai medici per valutare lo stato di salute prima di un intervento.
  • È necessario che il piano di cura preveda la radioterapia insieme al farmaco temozolomide (TMZ), seguita da una terapia di mantenimento sempre con questo farmaco, secondo quanto deciso dal gruppo di medici specialisti.
  • La prima procedura con il dispositivo Exablate BBBO deve poter essere programmata preferibilmente tra le 4 e le 6 settimane, e comunque non oltre le 12 settimane, dopo la fine della radioterapia o della chemio-radioterapia.
  • La terapia precedente deve essere stata completata senza presentare tossicità gravi (effetti collaterali intensi di grado 3 o 4) o, se tali effetti si sono verificati, devono essere migliorati fino a un livello di gravità moderato (grado 2) prima di iniziare lo studio.
  • Se il paziente sta assumendo dei steroidi (farmaci antinfiammatori), la dose deve essere rimasta stabile o in diminuzione per almeno 7 giorni prima dell'inizio dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

24 criteri

  • Partecipazione precedente o attuale ad altri studi clinici (sperimentazioni mediche) che prevedano trattamenti diversi da quelli standard per questa malattia.
  • Problemi legati alla frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) inferiore al 40%, che indica una capacità ridotta del cuore di pompare sangue, o instabilità emodinamica, ovvero un'instabilità nella circolazione del sangue e della pressione.
  • Ipertensione grave (pressione sanguigna molto alta) che non viene controllata adeguatamente dai farmaci ammessi dallo studio.
  • Storia di disturbi del sanguinamento o coagulopatia, ovvero condizioni che rendono difficile la normale coagulazione del sangue.
  • Esecuzione di una terapia con farmaci anticoagulanti, utilizzati per fluidificare il sangue.
  • Funzione dei reni gravemente compromessa, misurata tramite la clearance della creatinina (un test che indica quanto bene i reni filtrano i rifiuti dal sangue) inferiore a 30 mL al minuto.
  • Problemi significativi al fegato classificati come Child-Pugh C, che rappresenta lo stadio più avanzato di malattia e sofferenza del fegato.
  • Diagnosi di infezioni attive o non trattate come l'epatite B, l'epatite C o la tubercolosi.
  • Qualsiasi altra malattia o condizione medica che, secondo il parere dei medici ricercatori, impedisca la partecipazione allo studio.
  • Essere in stato di gravidanza o in fase di allattamento.
  • Previsione di una mancata collaborazione o incapacità di seguire correttamente le procedure dello studio.
  • Presenza di malattia multifocale o leptomeningea, ovvero quando le cellule tumorali si diffondono in più punti del cervello o nelle membrane che lo rivestono.
  • Circonferenza della testa uguale o inferiore a 49 cm.
  • Peso corporeo uguale o superiore a 135 kg.
  • Pazienti di età superiore o uguale a 18 anni che avrebbero bisogno dell'anestesia generale per sottoporsi alla procedura Exablate BBBO.
  • Presenza di controindicazioni per l'esecuzione di esami con la Risonanza Magnetica (MRI).
  • Conosciuta allergia o sensibilità ai prodotti di contrasto a base di gadolinio o all'agente risonante perflutrene.
  • Segni di pressione intracranica elevata (pressione alta all'interno del cranio), come mal di testa, vomito, problemi alla vista o alterazione della coscienza, confermati da esami radiologici.
  • Disfagia grave, ovvero una forte difficoltà a deglutire, che richiede l'uso di un tubicino per l'alimentazione.
  • Presenza di un'emorragia intracranica (sanguinamento nel cervello) recente e clinicamente importante.
  • Tumore non visibile durante gli esami radiologici eseguiti prima o dopo la radioterapia.
  • Presenza di oggetti metallici, protesi o altri materiali all'interno o all'esterno del cranio che possano interferire con le onde sonore utilizzate durante il trattamento.
  • Presenza di un altro tumore maligno in fase di crescita o che ha richiesto trattamenti negli ultimi 3 anni (fatta eccezione per alcuni tipi di tumori della pelle non pericolosi).
  • Presenza di shunt cardiaci, ovvero passaggi anomali del sangue tra le parti del cuore che non dovrebbero comunicare tra loro.
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Farmaci in studio

  • Temozolomide

    è un farmaco che viene assunto per via orale sotto forma di capsule e viene utilizzato come terapia per trattare il tumore.

  • Exablate-BBBO

    è una procedura che utilizza ultrasuoni focalizzati per aprire temporaneamente la barriera emato-encefalica, con l'obiettivo di permettere al farmaco di raggiungere meglio il cervello.

Che cosa si sa già del trattamento

Temozolomide - Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule dure ed è ampiamente utilizzato nella pratica medica per il trattamento di alcuni tipi di tumori cerebrali. Appartiene alla classe degli agenti alchilanti ed è classificato come farmaco chemioterapico antitumorale. Il suo meccanismo d'azione consiste nel danneggiare il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di replicarsi e causandone la morte.

Malattie studiate

Glioma diffuso della linea mediana, H3K27-alterato - Questo tipo di tumore cerebrale si sviluppa nelle aree centrali del cervello, come il tronco encefalico. È caratterizzato da una specifica alterazione genetica nelle proteine che regolano l'espressione dei geni. La malattia progredisce attraverso la crescita incontrollata di cellule anomale all'interno di queste strutture vitali del sistema nervoso. Man mano che le cellule tumorali si moltiplicano, possono interferire con le normali funzioni cerebrali. Il processo tende a estendersi gradualmente nelle aree circostanti del tessuto nervoso.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-520814-78-00Codice del protocollo23U-0160Partecipanti previsti20 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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