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Studio sulla sicurezza della combinazione di cellule dendritiche con lisato tumorale e cellule CAR-T anti-IL13Ra2 per pazienti con glioma pontino intrinseco diffuso

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda pazienti con diagnosi recente di glioma pontino intrinseco diffuso, un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa in una parte del cervello chiamata ponte. Lo studio valuterà la sicurezza di una combinazione di tre trattamenti sperimentali. Il primo trattamento è chiamato DIPG-DC, che consiste in cellule dendritiche, un tipo di cellule del sistema immunitario del paziente che vengono modificate in laboratorio. Il secondo trattamento è il DIPG-lysate, che è un preparato derivato da cellule tumorali usato per stimolare le cellule dendritiche. Il terzo trattamento è ARI0008, che consiste in linfociti T, un altro tipo di cellule del sistema immunitario del paziente, modificati geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che presentano una particolare proteina chiamata recettore alfa 2 dell'interleuchina 13.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della somministrazione combinata di questi tre trattamenti in pazienti con glioma pontino intrinseco diffuso. Prima di ricevere i trattamenti sperimentali, i pazienti devono aver completato la radioterapia standard per questa malattia. Durante lo studio, ai pazienti verranno somministrate le cellule dendritiche modificate mediante iniezione intradermica, cioè nella pelle, mentre le cellule T modificate verranno somministrate attraverso un catetere posizionato nel sistema ventricolare del cervello, che contiene il liquido cerebrospinale. I pazienti dovranno avere un dispositivo chiamato serbatoio di Ommaya impiantato per permettere la somministrazione del trattamento nel cervello.

Lo studio valuterà principalmente il numero e la gravità degli eventi avversi gravi che si verificano durante il trattamento. Verranno anche valutati altri aspetti come la percentuale di pazienti che completano l'intero ciclo di trattamento, la risposta del sistema immunitario, la sopravvivenza globale e il tempo senza progressione della malattia, i cambiamenti radiologici del tumore e la distribuzione delle cellule T modificate nel liquido cerebrospinale e nel sangue. Lo studio prevede inoltre di confrontare i risultati con quelli di pazienti trattati in precedenza con terapie standard e di valutare la qualità di vita dei pazienti attraverso questionari specifici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Raccolta delle cellule del sangue

    Dopo aver completato la radioterapia standard (54-60 Gy in frazioni da 1,8-2,2 Gy), verrà effettuata una procedura chiamata leucaferesi.

    La leucaferesi è una procedura che permette di raccogliere i globuli bianchi dal sangue. Questi globuli bianchi verranno utilizzati per preparare i trattamenti del trial.

    Le cellule raccolte verranno utilizzate per produrre due tipi di terapie: le cellule dendritiche (DIPG-DC) e le cellule CAR-T (ARI0008).

  2. Passaggio 2

    Posizionamento del reservoir di Ommaya

    Verrà posizionato chirurgicamente un dispositivo chiamato reservoir di Ommaya con un catetere intraventricolare.

    Questo dispositivo è una piccola camera che viene impiantata sotto il cuoio capelluto e collegata con un tubicino sottile (catetere) agli spazi contenenti liquido all'interno del cervello.

    Il reservoir di Ommaya permetterà la somministrazione dei trattamenti direttamente nel liquido cerebrospinale, che circonda il cervello e il midollo spinale.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione delle cellule dendritiche

    Verranno somministrate le cellule dendritiche (DIPG-DC), che sono cellule del sistema immunitario preparate in laboratorio.

    Queste cellule sono state trattate con un lisato tumorale (DIPG-lysate), cioè un preparato ottenuto da cellule tumorali.

    Le cellule dendritiche verranno somministrate tramite iniezione intradermica, cioè con una puntura nella pelle.

    Il prodotto si presenta come una sospensione cellulare per iniezione.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione delle cellule CAR-T

    Verranno somministrate le cellule CAR-T anti-IL13Ra2 (ARI0008), che sono cellule del sistema immunitario modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

    Queste cellule sono state create a partire dai globuli bianchi raccolti durante la leucaferesi e stimolate dalle cellule dendritiche.

    Le cellule CAR-T verranno somministrate tramite via intratecale, cioè direttamente nel liquido cerebrospinale attraverso il reservoir di Ommaya precedentemente impiantato.

    Il prodotto si presenta come una sospensione per iniezione.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazioni durante il trial

    Verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza del trattamento e monitorare eventuali eventi avversi.

    Saranno eseguiti esami per valutare i parametri immunologici, cioè la risposta del sistema immunitario al trattamento.

    Verranno effettuate valutazioni radiologiche secondo criteri specifici (RAPNO) per verificare l'andamento della malattia.

    Sarà monitorata la distribuzione delle cellule CAR-T nel liquido cerebrospinale, nel sangue e, se disponibili, nei campioni di tumore.

    Verrà valutata la qualità di vita attraverso un questionario specifico (PedsQL) che misura la funzionalità e il benessere.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della risposta al trattamento

    Verranno valutati i cambiamenti radiologici e clinici per determinare la risposta al trattamento.

    Sarà monitorata la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da progressione, cioè il tempo in cui la malattia non peggiora.

    Verrà analizzata la correlazione tra la caratterizzazione del tumore, la risposta clinica e la risposta del sistema immunitario.

    Sarà valutato se la risposta immunitaria nel sangue e nel liquido cerebrospinale è correlata con un miglioramento della sopravvivenza.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il paziente o il suo rappresentante legale deve firmare un documento di consenso informato (permesso scritto per partecipare). Se il paziente è minorenne e ha almeno 12 anni, deve anche dare il proprio accordo.
  • Il paziente deve essere idoneo per l'inserimento di un serbatoio di Ommaya, che è un piccolo dispositivo posizionato sotto il cuoio capelluto collegato a un tubicino che arriva al cervello per somministrare farmaci.
  • I maschi e le femmine in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per evitare gravidanze durante lo studio.
  • Il paziente deve avere una diagnosi recente di DIPG (glioma pontino intrinseco diffuso, un tipo di tumore cerebrale) confermata da esami clinici e radiologici oppure da analisi dei tessuti. Se è stata fatta una biopsia, il tumore deve presentare la mutazione K27M, che è una specifica alterazione genetica.
  • Il paziente deve aver completato la radioterapia (trattamento con radiazioni) prima di iniziare questo studio. La radioterapia deve essere stata di 54-60 Gy somministrata in dosi giornaliere di 1,8-2,2 Gy.
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 3 e 24 anni.
  • Il paziente deve avere un punteggio di Lansky di almeno 50% (una scala che misura la capacità di svolgere attività quotidiane nei bambini). Per i pazienti di 16 anni o più, si usa il punteggio di Karnofsky, che deve essere almeno 50%.
  • Il paziente deve avere un'aspettativa di vita superiore a 12 settimane.
  • Il paziente deve avere una buona funzione del midollo osseo, che produce le cellule del sangue. Questo significa avere: neutrofili (un tipo di globuli bianchi) superiori a 1.000 per microlitro, piastrine (cellule che aiutano la coagulazione) superiori a 100.000 per microlitro senza bisogno di trasfusioni, e emoglobina (proteina che trasporta ossigeno nel sangue) superiore a 8 grammi per decilitro.
  • Il paziente deve avere una funzione normale del fegato e dei reni.
  • Il paziente deve avere vene adeguate per eseguire la leucaferesi, una procedura che preleva globuli bianchi dal sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • I dati forniti per questo studio clinico non contengono informazioni specifiche sui criteri di esclusione, cioè le condizioni che impedirebbero a un paziente di partecipare alla sperimentazione.
  • Per conoscere quali situazioni potrebbero impedire la partecipazione allo studio è necessario consultare la documentazione completa del protocollo clinico, che è il documento che descrive tutte le regole dello studio.
  • In generale, i criteri di esclusione possono riguardare altre malattie presenti, allergie a farmaci, trattamenti già ricevuti o condizioni che potrebbero rendere il trattamento non sicuro per il paziente.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • DIPG-DC

    è un vaccino sperimentale composto da cellule dendritiche, che sono cellule speciali del sistema immunitario. Queste cellule vengono prelevate dal paziente e poi preparate in laboratorio esponendole a materiale tumorale proveniente da linee cellulari di glioma pontico intrinseco diffuso. Lo scopo è insegnare al sistema immunitario del paziente a riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

  • ARI0008

    è una terapia cellulare sperimentale che utilizza cellule CAR-T. Queste sono cellule immunitarie del paziente (linfociti T) che vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere una proteina specifica presente sulle cellule tumorali chiamata IL13Ra2, e poi reinfuse nel paziente. Una volta reintrodotte, queste cellule modificate dovrebbero essere in grado di trovare e distruggere le cellule tumorali che presentano quella proteina. In questo studio, le cellule CAR-T vengono somministrate direttamente nei ventricoli cerebrali.

Che cosa si sa già del trattamento

  • DIPG-DC

    Si tratta di cellule dendritiche (un tipo di cellule del sistema immunitario) che vengono preparate in laboratorio e stimolate con materiale derivato da tumori cerebrali chiamati gliomi pontini intrinseci diffusi. Queste cellule vengono somministrate al paziente come una forma di immunizzazione per aiutare il corpo a riconoscere e combattere il tumore. Attualmente questa terapia è in fase di sperimentazione clinica iniziale per valutarne la sicurezza nei pazienti con diagnosi recente di questo tipo di tumore cerebrale. Il meccanismo d'azione si basa sulla capacità delle cellule dendritiche di "insegnare" al sistema immunitario del paziente a identificare e attaccare le cellule tumorali specifiche.

  • ARI0008

    È una terapia cellulare sperimentale che consiste in linfociti T (cellule del sistema immunitario del paziente) modificati geneticamente per riconoscere una proteina specifica chiamata IL13Ra2, presente sulla superficie delle cellule tumorali del glioma pontino intrinseco diffuso. Queste cellule modificate vengono somministrate direttamente nel sistema ventricolare del cervello (gli spazi pieni di liquido all'interno del cervello) per raggiungere il tumore. Il trattamento è attualmente in fase di studio clinico iniziale per valutarne la sicurezza in combinazione con l'immunizzazione con cellule dendritiche. Una volta introdotte nel corpo, queste cellule CAR-T cercano e distruggono le cellule tumorali che presentano la proteina IL13Ra2 sulla loro superficie.

Malattie studiate

Glioma pontino intrinseco diffuso – Il glioma pontino intrinseco diffuso è un tumore cerebrale raro che si sviluppa nel ponte, una parte del tronco encefalico che controlla funzioni vitali come la respirazione e il battito cardiaco. Questa malattia colpisce principalmente i bambini in età scolare. Il tumore cresce in modo diffuso attraverso il tessuto normale del ponte, rendendo difficile distinguere i confini tra tessuto sano e malato. Con il progredire della malattia, i pazienti possono sviluppare problemi neurologici come difficoltà nei movimenti degli occhi, debolezza facciale, difficoltà nella deglutizione e problemi di coordinazione. I sintomi tendono a peggiorare gradualmente man mano che il tumore continua a crescere e a infiltrare le strutture circostanti del tronco encefalico. La malattia può anche causare accumulo di liquido nel cervello e aumentare la pressione intracranica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-514052-32-00Codice del protocolloFSJD-DIPG-DC-CARTPartecipanti previsti15 personePromotoreFundacio Sant Joan De Deu

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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