Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sull'efficacia di ONC201 ed everolimus con radioterapia per pazienti con glioma pontino intrinseco diffuso e altri gliomi midline diffusi appena diagnosticati

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su un tipo di tumore cerebrale chiamato glioma intrinseco diffuso del ponte (DIPG) e altri gliomi diffusi della linea mediana con mutazione H3K28M o positivi per EZHIP. Questi tumori colpiscono bambini, adolescenti e adulti. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia del farmaco ONC201 rispetto a everolimus, entrambi somministrati insieme alla radioterapia, per migliorare la sopravvivenza senza progressione della malattia.

Il farmaco everolimus è disponibile in compresse da 2,5 mg e 10 mg, commercializzate con i nomi Afinitor e Votubia. Il farmaco ONC201 è in forma di capsule. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno di questi trattamenti insieme alla radioterapia. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio mira a determinare quale trattamento sia più efficace nel rallentare la progressione della malattia.

Lo studio prevede che i partecipanti siano seguiti per un periodo di tempo per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. I risultati saranno confrontati per vedere quale trattamento offre il miglior equilibrio tra benefici e rischi. Questo aiuterà a migliorare le opzioni di trattamento per le persone con questi tipi di tumori cerebrali. Lo studio è in corso e si prevede che continuerà fino al 2031.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di everolimus o ONC201, in combinazione con la radioterapia. La scelta tra i due farmaci dipende dalla randomizzazione all'interno dello studio.

    L'everolimus è disponibile in compresse da 2.5 mg e 10 mg, da assumere per via orale. La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal medico in base al protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Radioterapia

    La radioterapia viene somministrata in concomitanza con il trattamento farmacologico. La durata e la frequenza delle sessioni di radioterapia saranno stabilite dal team medico in base alle specifiche esigenze del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includeranno esami clinici, analisi del sangue e, se necessario, esami di imaging per valutare la progressione della malattia.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e pianificare eventuali passi successivi.

    Il paziente continuerà ad essere monitorato per un periodo di tempo stabilito per valutare la progressione libera da malattia e la sopravvivenza complessiva.

Chi può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Diagnosi di DIPG (glioma pontino intrinseco diffuso) confermata clinicamente e radiologicamente. Se non è possibile fare una biopsia, è necessario un consenso informato per la verifica istologica.
  • Consenso informato scritto dai genitori o rappresentante legale, dal paziente e, se appropriato, dal paziente stesso, prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Iscrizione allo studio BIOMEDE 2.0 e aspettativa di vita superiore a 12 settimane dall'inizio del trattamento.
  • Diagnosi istologica di DIPG confermata da una revisione centrale della patologia, o tipica radiologia di un DIPG con una breve storia clinica (meno di tre mesi di sintomi preesistenti) in caso di sospetto DIPG senza conferma istologica.
  • Diagnosi istologica di ND-DMG (gliomi diffusi della linea mediana non-DIPG) confermata da una revisione centrale della patologia, con mutazione nei geni H3.1, H3.2, H3.3 o perdita di H3K28me3 e sovraespressione di EZHIP.
  • Stato di performance secondo la scala di Karnofsky o la scala di gioco di Lansky superiore al 50%. Questo non deve considerare il deficit neurologico di per sé.
  • Contraccezione efficace e appropriata per i pazienti (maschi e femmine) in età riproduttiva durante tutta la partecipazione allo studio e per 6 mesi dopo la fine del trattamento.
  • Test di gravidanza negativo per le femmine sessualmente attive in età riproduttiva, effettuato entro una settimana prima della randomizzazione.
  • Conta assoluta dei neutrofili superiore a 1.5 x 109/l e piastrine superiori a 100 x 109/l.
  • Bilirubina totale inferiore a 1.5 volte il limite superiore della norma (ULN), AST e ALT inferiori a 2.5 volte il ULN.
  • Creatinina sierica inferiore a 1.5 volte il ULN per età. Se superiore, la clearance della creatinina deve essere superiore a 70 ml/min/1.73 m².
  • Test di coagulazione normali entro i limiti di riferimento locali.
  • Diagnosi istologica di DIPG o ND-DMG con mutazione H3K28M o perdita di trimetilazione H3K28 e sovraespressione di EZHIP in caso di biopsia effettuata prima dell'ingresso nello studio.
  • Idoneità per una biopsia o disponibilità di materiale bioptico per la valutazione dei biomarcatori.
  • Età superiore a 6 mesi, senza limite massimo di età. I bambini tra 6 mesi e 3 anni saranno valutati caso per caso per l'inclusione nello studio.
  • Idoneità per la radioterapia cerebrale o craniospinale.
  • Tumore alla diagnosi: nessuna chemioterapia precedente per il cancro attuale; nessuna radioterapia cerebrale precedente anche per un altro tumore. La chirurgia è consentita se eseguita per scopi diagnostici o terapeutici.
  • Malattie metastatiche o tumori spinali consentiti; in questo caso, i pazienti riceveranno radioterapia craniospinale o spinale e il trattamento medico (everolimus o ONC201) sarà posticipato e iniziato solo dopo la fine della radioterapia.
  • I pazienti devono essere affiliati a un sistema di sicurezza sociale o beneficiari dello stesso secondo i requisiti locali.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi recente di glioma diffuso intrinseco del ponte o altri gliomi diffusi della linea mediana con mutazione H3K28M o positivi a EZHIP. Questi sono tipi specifici di tumori cerebrali.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio. Lo studio è aperto a bambini, adolescenti e adulti.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento combinato di ONC201 e everolimus insieme alla radioterapia. Questi sono farmaci specifici utilizzati nel trattamento.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che non hanno un rappresentante legale che possa farlo per loro.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • ONC201

    è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento di tumori cerebrali specifici. In questo studio clinico, viene valutato per la sua efficacia nel trattamento di pazienti con diagnosi recente di un tipo di tumore cerebrale chiamato DMG, che presenta specifiche mutazioni genetiche. Il farmaco viene somministrato in combinazione con la radioterapia per vedere se può migliorare la sopravvivenza senza progressione della malattia.

  • Everolimus

    è un farmaco che viene utilizzato per trattare diversi tipi di tumori. In questo studio, viene combinato con la radioterapia per trattare pazienti con un tipo specifico di tumore cerebrale. L'obiettivo è confrontare la sua efficacia con quella di ONC201 nel migliorare la sopravvivenza senza progressione della malattia nei pazienti con diagnosi recente di DMG.

Che cosa si sa già del trattamento

  • ONC201

    ONC201 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento di gliomi diffusi intrinseci del ponte e altri gliomi diffusi della linea mediana con mutazione H3K28M o positivi a EZHIP. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia in combinazione con la radioterapia, con l'obiettivo di migliorare la sopravvivenza libera da progressione nei pazienti. ONC201 agisce a livello molecolare inibendo la via di segnalazione di Akt/ERK, che è coinvolta nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli antagonisti del recettore della dopamina D2 e D3.

  • Everolimus

    Everolimus è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato in combinazione con la radioterapia per il trattamento di gliomi diffusi intrinseci del ponte e altri gliomi diffusi della linea mediana con mutazione H3K28M o positivi a EZHIP. È un inibitore della mTOR, una proteina che regola la crescita cellulare, la proliferazione e la sopravvivenza. Everolimus è già utilizzato in medicina per il trattamento di vari tipi di tumori e trapianti, e in questo contesto è in fase di studio per migliorare la sopravvivenza libera da progressione nei pazienti con questi specifici tipi di tumori cerebrali.

Malattie studiate

  • Glioma intrinseco diffuso del ponte (DIPG)

    È un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel ponte, una parte del tronco encefalico. Colpisce principalmente i bambini e si caratterizza per la sua crescita diffusa, rendendo difficile la rimozione chirurgica. I sintomi possono includere difficoltà nel movimento, problemi di equilibrio, e alterazioni nella vista e nel linguaggio. La progressione è generalmente rapida, con un impatto significativo sulle funzioni neurologiche. La diagnosi viene spesso effettuata tramite risonanza magnetica, che mostra la diffusione del tumore nel tessuto cerebrale.

  • Gliomi diffusi della linea mediana H3K28M mutante

    Sono tumori cerebrali che si verificano in aree centrali del cervello, come il talamo o il tronco encefalico. Questi tumori sono caratterizzati da una mutazione specifica nel gene H3K28M, che influisce sulla crescita cellulare. I sintomi variano a seconda della localizzazione del tumore e possono includere mal di testa, nausea, e problemi neurologici. La crescita è spesso infiltrativa, rendendo difficile la rimozione completa. La diagnosi si basa su esami di imaging e analisi genetiche per identificare la mutazione.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506027-29-00Codice del protocolloCSET 2014/2126Partecipanti previsti474 personePromotoreInstitut Gustave Roussy

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.