Lo studio clinico si concentra su un tipo di tumore cerebrale chiamato glioma intrinseco diffuso del ponte (DIPG) e altri gliomi diffusi della linea mediana con mutazione H3K28M o positivi per EZHIP. Questi tumori colpiscono bambini, adolescenti e adulti. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare l’efficacia del farmaco ONC201 rispetto a everolimus, entrambi somministrati insieme alla radioterapia, per migliorare la sopravvivenza senza progressione della malattia.
Il farmaco everolimus รจ disponibile in compresse da 2,5 mg e 10 mg, commercializzate con i nomi Afinitor e Votubia. Il farmaco ONC201 รจ in forma di capsule. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno di questi trattamenti insieme alla radioterapia. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio mira a determinare quale trattamento sia piรน efficace nel rallentare la progressione della malattia.
Lo studio prevede che i partecipanti siano seguiti per un periodo di tempo per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. I risultati saranno confrontati per vedere quale trattamento offre il miglior equilibrio tra benefici e rischi. Questo aiuterร a migliorare le opzioni di trattamento per le persone con questi tipi di tumori cerebrali. Lo studio รจ in corso e si prevede che continuerร fino al 2031.











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