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Studio sull'efficacia di sirolimus e trametinib nei bambini con glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) di età compresa tra 3 e 18 anni.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), una forma rara e aggressiva di tumore cerebrale che colpisce principalmente i bambini. Il trattamento prevede l'uso di due farmaci: sirolimus e trametinib. Sirolimus è disponibile sia come soluzione orale che in compresse rivestite, mentre trametinib è disponibile in compresse rivestite con film.

L'obiettivo dello studio è sviluppare un trattamento ottimale per i pazienti con DIPG, identificando i marcatori molecolari importanti per la terapia e adattando il tipo di farmaco ai marcatori indicati. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci selezionati in base al loro profilo molecolare. La sicurezza e l'efficacia di questi farmaci saranno valutate nel corso del trattamento. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare i risultati.

Il percorso dello studio include la somministrazione di sirolimus durante la radioterapia e in combinazione con trametinib come trattamento aggiuntivo dopo l'irradiazione. I partecipanti saranno monitorati per la sopravvivenza complessiva e la progressione della malattia, con valutazioni regolari della qualità della vita. Lo studio mira a confrontare la sicurezza del trattamento con sirolimus da solo o in combinazione con trametinib. La durata massima del trattamento è di 52 settimane per sirolimus e 46 settimane per trametinib.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia il trattamento con i farmaci selezionati in base al profilo molecolare del glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG).

    Il trattamento prevede l'uso di sirolimus e trametinib, somministrati per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di sirolimus

    Il sirolimus viene somministrato come soluzione orale o in compresse rivestite da 1 mg.

    La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di trametinib

    Il trametinib viene somministrato in compresse rivestite da 0,5 mg.

    La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate dal personale medico.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    Durante il trattamento, verrà effettuata una valutazione della sicurezza dei farmaci somministrati, sia durante la radioterapia che in combinazione con trametinib come trattamento aggiuntivo dopo l'irradiazione.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento verrà valutata in momenti specifici, come indicato nel protocollo dello studio.

    Le valutazioni includeranno esami di risonanza magnetica (MRI) ogni due mesi dall'inizio del trattamento sistemico.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita verrà valutata utilizzando l'inventario pediatrico della qualità della vita (PedQoL) in momenti specifici, come indicato nel protocollo dello studio.

  7. Passaggio 7

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continuerà fino alla data stimata di fine studio, il 30 giugno 2026, o fino a quando il medico responsabile non deciderà di interromperlo per motivi clinici.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Età compresa tra 3 e 18 anni, inclusi.
  • Consenso informato firmato dai genitori o dal tutore legale del minore e dal paziente se ha più di 13 anni. Questo consenso riguarda le procedure diagnostiche e terapeutiche dello studio, comprese le analisi diagnostiche e prognostiche basate su metodi molecolari come il NGS (sequenziamento di nuova generazione).
  • Diagnosi di glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) basata su criteri clinici e radiologici.
  • Diagnosi istologica di glioma di grado III e IV secondo l'OMS (Organizzazione Mondiale della Sanità), confermata da un patologo di riferimento.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che hanno una malattia diversa dal glioma pontino intrinseco diffuso. Questo è un tipo specifico di tumore cerebrale.
  • I pazienti che non rientrano nella fascia di età prevista dallo studio non possono partecipare. Lo studio è rivolto a bambini.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono assumere i farmaci studiati, come sirolimus e trametinib. Questi sono farmaci utilizzati per trattare il tumore.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del paziente.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Sirolimus

    è un farmaco che aiuta a rallentare la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato in questo studio per vedere se può essere efficace nel trattamento di un tipo specifico di tumore cerebrale nei bambini chiamato DIPG. Sirolimus agisce bloccando alcune proteine che le cellule tumorali usano per crescere e moltiplicarsi.

  • Trametinib

    è un altro farmaco che viene studiato per il trattamento del DIPG nei bambini. Questo farmaco lavora bloccando un percorso specifico che le cellule tumorali usano per crescere. L'obiettivo è vedere se trametinib può aiutare a fermare o rallentare la crescita del tumore, migliorando così la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Sirolimus

    Sirolimus è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse o soluzione. Attualmente, è in fase di studio per il trattamento del glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) nei bambini. Questo farmaco è principalmente utilizzato per prevenire il rigetto nei trapianti d'organo, ma in questo contesto viene studiato per il suo potenziale nel trattamento del DIPG. A livello molecolare, sirolimus agisce inibendo una proteina chiamata mTOR, che è coinvolta nella crescita e proliferazione cellulare. È classificato come un inibitore della mTOR.

  • Trametinib

    Trametinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. È attualmente in fase di studio per il trattamento del glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) nei bambini. Questo farmaco è principalmente utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro della pelle, ma in questo contesto viene studiato per il suo potenziale nel trattamento del DIPG. A livello molecolare, trametinib agisce bloccando una proteina chiamata MEK, che è coinvolta nella crescita e divisione delle cellule tumorali. È classificato come un inibitore della MEK.

Malattie studiate

Glioma pontino intrinseco diffuso – È un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel ponte del tronco encefalico, una parte del cervello che controlla funzioni vitali come la respirazione e il battito cardiaco. Questo tumore è caratterizzato da una crescita diffusa e infiltrante, il che significa che le cellule tumorali si diffondono ampiamente nel tessuto cerebrale circostante. La progressione della malattia è generalmente rapida, con un aumento delle dimensioni del tumore che può portare a sintomi neurologici come difficoltà nel movimento, problemi di equilibrio e alterazioni nella funzione dei nervi cranici. I sintomi possono includere anche difficoltà nella deglutizione, cambiamenti nella voce e debolezza muscolare. La malattia colpisce principalmente i bambini e può influenzare significativamente la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515952-19-00Codice del protocolloDIPGenPartecipanti previsti100 personePromotoreInstytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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