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Paxalisib: Un Trattamento Promettente per i Tumori Cerebrali

Paxalisib è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tipi di cancro al cervello, inclusi il glioblastoma e le metastasi cerebrali. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia di paxalisib nei pazienti con tumori cerebrali.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Paxalisib?

    Il Paxalisib è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di vari tumori cerebrali. È noto anche con altri nomi, tra cui GDC-0084, GDC0084 e PI3K Inhibitor GDC-0084[1]. Questo medicinale appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori PI3K/mTOR, il che significa che agisce bloccando determinate proteine di cui le cellule tumorali hanno bisogno per crescere[2].

    Come Funziona il Paxalisib

    Il Paxalisib è progettato per colpire una specifica via nelle cellule tumorali chiamata via PI3K/AKT/mTOR[2]. Questa via è come un sistema di comunicazione che dice alle cellule tumorali di crescere e dividersi. Bloccando questa via, il Paxalisib mira a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali. Ciò che rende speciale il Paxalisib è la sua capacità di attraversare la barriera emato-encefalica, uno strato protettivo che impedisce a molti farmaci di raggiungere il cervello[3]. Questo significa che il Paxalisib può potenzialmente trattare i tumori cerebrali in modo più efficace rispetto ad altri medicinali.

    Condizioni Trattate con il Paxalisib

    Il Paxalisib è in fase di studio per diversi tipi di tumori cerebrali, tra cui:

    • Glioblastoma (GBM): Questo è un tipo aggressivo di tumore cerebrale su cui il Paxalisib viene testato sia in casi di nuova diagnosi che ricorrenti[2].
    • Glioma Pontino Intrinseco Diffuso (DIPG): Un raro e aggressivo tumore cerebrale che colpisce tipicamente i bambini[5].
    • Glioma Diffuso della Linea Mediana (DMG): Un altro tipo di tumore cerebrale spesso difficile da trattare[5].
    • Metastasi Cerebrali: Queste sono cellule tumorali che si sono diffuse al cervello da altre parti del corpo[4].

    Studi Clinici Attuali

    Il Paxalisib è attualmente oggetto di diversi studi clinici per determinarne l’efficacia e la sicurezza. Alcuni di questi studi includono:

    • Uno studio per pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi, che testa il Paxalisib in combinazione con radioterapia e chemioterapia[2].
    • Una sperimentazione per pazienti con metastasi cerebrali da vari tipi di cancro[4].
    • Uno studio che combina il Paxalisib con altri trattamenti per gliomi diffusi della linea mediana in bambini e giovani adulti[5].
    • Una sperimentazione che testa il Paxalisib insieme a una dieta speciale (dieta chetogenica) e un altro farmaco chiamato metformina per pazienti con glioblastoma[6].

    Dosaggio e Somministrazione

    Il Paxalisib viene assunto per via orale, solitamente sotto forma di compresse. Il dosaggio può variare a seconda dello studio specifico e della condizione trattata. Alcuni regimi di dosaggio comuni includono:

    • 45 mg assunti per via orale una volta al giorno per 28 giorni, potenzialmente aumentando a 60 mg se ben tollerato[2].
    • 21 mg/m² assunti per via orale quotidianamente per cicli di 28 giorni[5].

    È importante notare che questi dosaggi sono ancora in fase di studio e la dose ottimale potrebbe cambiare man mano che vengono condotte ulteriori ricerche.

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco, il Paxalisib può causare effetti collaterali. Mentre la gamma completa degli effetti collaterali è ancora in fase di studio, alcuni potenziali effetti che i ricercatori stanno monitorando includono:

    • Cambiamenti nella conta delle cellule del sangue
    • Alterazioni della funzione epatica
    • Effetti sulla funzione cardiaca
    • Cambiamenti nei livelli di zucchero nel sangue

    Questi potenziali effetti collaterali vengono attentamente monitorati negli studi clinici per garantire la sicurezza dei pazienti[2][6].

    Ricerca Futura e Combinazioni

    I ricercatori stanno esplorando vari modi per utilizzare il Paxalisib nel modo più efficace. Questo include:

    • Combinare il Paxalisib con altri trattamenti antitumorali come la radioterapia e la chemioterapia[2].
    • Testare il Paxalisib insieme a cambiamenti dietetici, come una dieta chetogenica (dieta ad alto contenuto di grassi e basso contenuto di carboidrati)[6].
    • Utilizzare il Paxalisib in combinazione con altre terapie mirate basate sulle caratteristiche specifiche del tumore del paziente[5].

    Questi studi in corso mirano a trovare i modi più efficaci per utilizzare il Paxalisib per aiutare i pazienti con vari tipi di tumori cerebrali.

    Trial Name/ID Phase Patient Population Key Details
    NCT03522298 2 Glioblastoma di nuova diagnosi con promotore MGMT non metilato Valutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia di paxalisib dopo chirurgia e chemioradioterapia
    NCT05183204 2 Glioblastoma di nuova diagnosi e ricorrente Combinazione di paxalisib con dieta chetogenica e metformina
    NCT03994796 2 Metastasi cerebrali con mutazioni del gene PI3K Test del paxalisib in un approccio terapeutico guidato geneticamente
    NCT05009992 2 Gliomi diffusi della linea mediana incluso DIPG Valutazione del paxalisib in combinazione con ONC201
    NCT03970447 (GBM AGILE) 2/3 Glioblastoma di nuova diagnosi e ricorrente Studio clinico adattativo che testa multiple terapie incluso paxalisib

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che tipo di farmaco è paxalisib? Paxalisib è un inibitore della via PI3K/AKT/mTOR. È progettato per attraversare la barriera emato-encefalica e colpire le cellule tumorali nel cervello.
    • Per quali tipi di cancro al cervello viene studiato paxalisib? Paxalisib è oggetto di studio per il glioblastoma (sia di nuova diagnosi che ricorrente), i gliomi diffusi della linea mediana e le metastasi cerebrali di altri tumori.
    • Come viene somministrato paxalisib? Paxalisib viene somministrato per via orale, tipicamente come dose giornaliera in forma di compressa. Il regime di dosaggio esatto può variare tra gli studi clinici.
    • Quali sono alcuni dei potenziali effetti collaterali di paxalisib? Come per qualsiasi farmaco sperimentale, il profilo completo degli effetti collaterali è ancora in fase di determinazione. Gli studi clinici stanno monitorando gli eventi avversi e le tossicità dose-limitanti per valutarne la sicurezza.
    • Paxalisib è approvato per l’uso al di fuori degli studi clinici? No, paxalisib è ancora un farmaco sperimentale e non è ancora stato approvato dalle agenzie regolatorie per l’uso generale. È disponibile solo attraverso la partecipazione a studi clinici in questo momento.

    Studi in corso con Paxalisib

    • Data di inizio: 2022-10-20

      Studio sulla Terapia Combinata con Dordaviprone e Paxalisib per Bambini e Giovani Adulti con Gliomi Diffusi della Linea Mediana (DMG)

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sui gliomi diffusi della linea mediana (DMG), inclusi i gliomi pontini intrinseci diffusi (DIPG), che sono tumori cerebrali rari e aggressivi che colpiscono principalmente bambini e giovani adulti. Questi tumori si trovano in aree del cervello difficili da trattare e spesso non possono essere rimossi chirurgicamente. Lo scopo dello studio…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Paesi Bassi

    Glossario

    • Glioblastoma: Un tipo di cancro aggressivo che si verifica nel cervello o nel midollo spinale. Si forma da cellule chiamate astrociti che supportano le cellule nervose.
    • Brain metastases: Cancro che si è diffuso al cervello da un'altra località del corpo.
    • PI3K/AKT/mTOR pathway: Una via di segnalazione all'interno delle cellule che regola la crescita e la sopravvivenza cellulare. È spesso iperattiva nelle cellule tumorali.
    • Blood-brain barrier: Una barriera di cellule che impedisce a molte sostanze di passare dal flusso sanguigno ai tessuti cerebrali.
    • Dose-limiting toxicity: Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire l'aumento della dose o richiedere una diminuzione della dose.
    • Progression-free survival: Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
    • Overall survival: Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
    • Response rate: La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
    • MGMT promoter methylation: Una caratteristica genetica di alcuni glioblastomi che può influenzare la risposta a determinati trattamenti.