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Dordaviprone

Dordaviprone, noto anche come ONC201, è un farmaco innovativo attualmente in fase di studio in studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di vari tipi di tumore. Questo articolo fornirà una panoramica della ricerca in corso su Dordaviprone, concentrandosi sul suo uso nei gliomi, nel cancro dell’endometrio e nella prevenzione del cancro colorettale. Esploreremo il meccanismo d’azione del farmaco, le strategie di dosaggio e i potenziali benefici per i pazienti con queste condizioni complesse.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Dordaviprone?

Il Dordaviprone, noto anche come ONC201 o TIC10, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di vari tipi di cancro e nella prevenzione del cancro colorettale[1][2][3]. Questo medicinale fa parte di una nuova classe di farmaci che agiscono in modi unici per colpire le cellule tumorali.

Come Funziona il Dordaviprone?

Il Dordaviprone agisce attraverso molteplici meccanismi per combattere le cellule tumorali:

  • Agonista ClpP: Attiva una proteina chiamata ClpP, che aiuta a degradare altre proteine nelle cellule tumorali[1].
  • Antagonista DRD2: Blocca un recettore chiamato DRD2, coinvolto nella crescita delle cellule tumorali[1].
  • Inibitore Akt/ERK: Blocca gli enzimi chiamati Akt ed ERK, importanti per la sopravvivenza e la crescita delle cellule tumorali[3].
  • Induttore TRAIL: Aumenta la produzione di una proteina chiamata TRAIL, che può causare la morte delle cellule tumorali[3].

Queste azioni combinate possono aiutare a fermare la crescita delle cellule tumorali e potenzialmente ucciderle.

Condizioni Trattate con il Dordaviprone

Il Dordaviprone è in fase di studio per diversi tipi di cancro e condizioni precancerose:

  • Gliomi: Sono tumori che si verificano nel cervello e nel midollo spinale. Il Dordaviprone è particolarmente studiato per un tipo specifico chiamato glioma mutante H3 K27M[1][2].
  • Prevenzione del Cancro Colorettale: Viene testato per vedere se può prevenire il cancro colorettale in persone ad alto rischio, come quelle con poliposi adenomatosa familiare (FAP) o polipi multipli[3].

Studi Clinici e Ricerca

Diversi studi clinici sono attualmente in corso per studiare il dordaviprone:

  1. Accesso Esteso per Pazienti con Glioma: Questo programma fornisce dordaviprone a pazienti con gliomi mutanti H3 K27M e/o della linea mediana che non possono accedere al farmaco attraverso altri studi clinici[1].
  2. Lo Studio ACTION: Questo è un ampio studio di Fase 3 che testa il dordaviprone in pazienti con glioma diffuso mutante H3 K27M di nuova diagnosi. Si sta valutando se il farmaco può prolungare la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da progressione quando somministrato dopo la radioterapia[2].
  3. Studio sulla Prevenzione del Cancro Colorettale: Questo studio di Fase 1 sta testando la sicurezza e l’efficacia del dordaviprone nella prevenzione del cancro colorettale in individui ad alto rischio[3].

Dosaggio e Somministrazione

Il dosaggio del dordaviprone può variare a seconda dello studio specifico e delle caratteristiche del paziente:

  • Nello studio ACTION, i pazienti con peso di 52,5 kg o più ricevono 625 mg (5 capsule da 125 mg) nei giorni di dosaggio. I pazienti con peso inferiore a 52,5 kg ricevono una dose proporzionata al loro peso corporeo[2].
  • Il farmaco viene tipicamente assunto per via orale (per bocca) una volta alla settimana o una volta ogni 3 settimane[3].

È importante notare che, poiché il dordaviprone è ancora in fase di sperimentazione clinica, il dosaggio ottimale potrebbe non essere ancora stabilito e potrebbe cambiare in base ai risultati della ricerca.

Potenziali Effetti Collaterali

Poiché il dordaviprone è ancora in fase di sperimentazione clinica, non tutti i suoi potenziali effetti collaterali sono ancora completamente noti. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi. Alcune aree specificamente monitorate includono:

  • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio[2]
  • Effetti sull’uso di corticosteroidi[2]
  • Cambiamenti nello stato di performance (una misura della capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane)[2]
  • Cambiamenti nei livelli di prolattina (un ormone) nel sangue[3]

I pazienti negli studi clinici sono attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Se stai considerando di partecipare a uno studio clinico sul dordaviprone, è importante discutere i potenziali rischi e benefici con il tuo medico curante.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Dordaviprone (ONC201)
Meccanismo d’Azione Agonista ClpP e antagonista DRD2
Tipi di Cancro Studiati Glioblastoma, Glioma Diffuso della Linea Mediana, gliomi con mutazione H3 K27M, Cancro dell’Endometrio, Cancro Colorettale (prevenzione)
Somministrazione Capsule orali, tipicamente dose da 625 mg
Schema di Dosaggio Settimanale, bisettimanale o ogni 3 settimane (varia secondo lo studio)
Risultati Primari Sopravvivenza libera da progressione, Sopravvivenza globale, espressione TRAIL
Valutazione della Sicurezza Monitoraggio degli eventi avversi, segni vitali, ECG e risultati di laboratorio
Stato Attuale Molteplici studi clinici in corso, inclusi studi di Fase 2 e Fase 3
Caratteristiche Speciali Penetra la barriera ematoencefalica, potenziale per il trattamento di tumori cerebrali aggressivi
Accesso Attraverso studi clinici e programmi di accesso allargato

FAQ

  • Che cos’è il Dordaviprone (ONC201)? Il Dordaviprone, noto anche come ONC201, è un farmaco a piccole molecole che penetra nel cervello e agisce come agonista della proteasi P caseinolitica mitocondriale (ClpP) e antagonista del recettore D2 della dopamina (DRD2). È in fase di studio per le sue potenziali proprietà antitumorali in vari tipi di tumori.
  • Per quali tipi di cancro viene testato il Dordaviprone? Il Dordaviprone è attualmente in fase di sperimentazione clinica per diversi tipi di cancro, tra cui il glioblastoma, il glioma diffuso della linea mediana, i gliomi con mutazione H3 K27M, il cancro endometriale ricorrente o metastatico, e come potenziale trattamento preventivo per il cancro colorettale in individui ad alto rischio.
  • Come viene somministrato il Dordaviprone ai pazienti? Il Dordaviprone viene tipicamente somministrato per via orale in forma di capsule. Lo schema di dosaggio varia a seconda dello studio specifico e del tipo di cancro, ma i regimi comuni includono 625 mg somministrati una o due volte alla settimana. Alcuni studi stanno esplorando diverse frequenze di dosaggio, come ogni 3 settimane o più volte alla settimana.
  • Quali sono i potenziali effetti collaterali del Dordaviprone? Gli studi clinici sono in corso e il profilo di sicurezza completo del Dordaviprone è ancora in fase di valutazione. I ricercatori stanno monitorando gli eventi avversi emergenti dal trattamento e valutando la sicurezza e la tollerabilità complessiva del farmaco. Gli effetti collaterali specifici saranno meglio compresi man mano che saranno disponibili più dati da questi studi.
  • Come possono i pazienti accedere al Dordaviprone? Attualmente, il Dordaviprone è disponibile solo attraverso studi clinici o programmi di accesso allargato. I pazienti con specifici tipi di cancro, come i gliomi con mutazione H3 K27M, potrebbero essere idonei a ricevere il farmaco attraverso questi programmi se non possono accedervi tramite studi clinici. È importante consultare un oncologo per determinare l’idoneità e il potenziale accesso al Dordaviprone.

Sperimentazioni cliniche in corso su Dordaviprone

  • Data di inizio: 2022-10-20

    Studio sulla Terapia Combinata con Dordaviprone e Paxalisib per Bambini e Giovani Adulti con Gliomi Diffusi della Linea Mediana (DMG)

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sui gliomi diffusi della linea mediana (DMG), inclusi i gliomi pontini intrinseci diffusi (DIPG), che sono tumori cerebrali rari e aggressivi che colpiscono principalmente bambini e giovani adulti. Questi tumori si trovano in aree del cervello difficili da trattare e spesso non possono essere rimossi chirurgicamente. Lo scopo dello studio…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi

Glossario

  • Glioblastoma: Un tipo di cancro al cervello aggressivo e a rapida crescita che si forma dalle cellule gliali (cellule che supportano e proteggono le cellule nervose).
  • Diffuse Midline Glioma: Un tipo raro e aggressivo di tumore cerebrale che si verifica tipicamente nelle strutture mediane del cervello, come il talamo, il tronco cerebrale o il midollo spinale.
  • H3 K27M mutation: Una specifica mutazione genetica presente in alcuni gliomi, in particolare nei gliomi diffusi della linea mediana, associata a una prognosi sfavorevole.
  • Endometrial Cancer: Un tipo di cancro che inizia nel rivestimento dell'utero (endometrio).
  • RECIST: Criteri di Valutazione della Risposta nei Tumori Solidi, un insieme di regole utilizzate per misurare la risposta di un paziente oncologico al trattamento.
  • RANO-HGG: Criteri di Valutazione della Risposta in Neuro-Oncologia per Gliomi di Alto Grado, un metodo standardizzato per valutare la risposta al trattamento nei tumori cerebrali.
  • Progression-Free Survival: Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che la malattia peggiori.
  • Overall Survival: Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
  • ClpP agonist: Una sostanza che attiva la proteasi P caseinolitica, un enzima coinvolto nella degradazione delle proteine nelle cellule.
  • DRD2 antagonist: Una sostanza che blocca l'azione dei recettori della dopamina D2, coinvolti in varie funzioni cerebrali.
  • Familial Adenomatous Polyposis (FAP): Un disturbo ereditario caratterizzato dalla crescita di numerosi polipi nel colon e nel retto, che può portare al cancro colorettale se non trattato.
  • TRAIL: Ligando Inducente Apoptosi Correlato al Fattore di Necrosi Tumorale, una proteina che può indurre la morte cellulare nelle cellule tumorali.