In breve
PEI 15-215 è una terapia cellulare sperimentale studiata in pazienti con glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) di nuova diagnosi, un tumore cerebrale raro e aggressivo che colpisce soprattutto i bambini. È un vaccino a cellule dendritiche preparato a partire dalle cellule immunitarie del paziente e caricato con materiale tumorale. È attualmente autorizzato uno studio di Fase 1, con 15 pazienti, per valutare la sicurezza di questa terapia in combinazione con cellule CAR-T.
PEI 15-215 (noto anche come DIPG-DC) è una terapia cellulare sperimentale sviluppata per pazienti con glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) di nuova diagnosi, un tumore cerebrale raro e aggressivo che colpisce soprattutto i bambini. È un vaccino a cellule dendritiche ottenuto dalle cellule immunitarie del paziente, caricato con materiale tumorale per aiutare il sistema immunitario a riconoscere e attaccare il cancro. PEI 15-215 non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio ed è studiato per la prima volta nell'uomo.
Punti chiave
- PEI 15-215 è una terapia a cellule dendritiche sperimentale per il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) di nuova diagnosi.
- L'unico studio registrato è di Fase 1 con 15 partecipanti.
- Lo studio è attualmente autorizzato ma non ancora in fase di reclutamento.
- L'obiettivo principale è misurare la sicurezza, in particolare il numero di eventi avversi gravi.
- PEI 15-215 viene somministrato tramite iniezione intradermica come sospensione cellulare.
- La terapia è combinata con cellule CAR-T dirette contro IL13Ra2.
Che cos'è PEI 15-215?
PEI 15-215 è una terapia cellulare classificata come sostanza strutturalmente diversa di origine cellulare. La sua forma farmaceutica è una sospensione cellulare iniettabile e viene somministrato tramite iniezione intradermica. Il prodotto è noto anche con il nome DIPG-DC, che riflette la sua composizione: cellule dendritiche (DC) pulsate con lisati derivati da un pool di otto linee cellulari tumorali di DIPG positive per la mutazione K27M. La sostanza è fornita dalla Fundació de Recerca Clínic Barcelona-Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer. PEI 15-215 non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti; si tratta di una sostanza sperimentale.
Come agisce PEI 15-215?
PEI 15-215 è un vaccino a cellule dendritiche. Le cellule dendritiche sono cellule immunitarie che presentano frammenti di materiale estraneo o anomalo ad altre cellule immunitarie, contribuendo a innescare una risposta immunitaria. In questa terapia, le cellule dendritiche vengono caricate (pulsate) con lisati di linee cellulari tumorali di DIPG portatrici della mutazione K27M. Quando vengono iniettate nella cute, queste cellule dendritiche caricate hanno lo scopo di stimolare i linfociti T del paziente a riconoscere e attaccare il tumore. Nello studio registrato, PEI 15-215 è combinato con cellule CAR-T dirette contro IL13Ra2, una proteina presente sulle cellule tumorali del DIPG. Le cellule CAR-T derivano da linfociti T precedentemente stimolati dalle cellule dendritiche, il che significa che i due componenti sono progettati per agire insieme.
Per quali condizioni è in studio PEI 15-215?
- Glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) — un tumore cerebrale raro e aggressivo che colpisce soprattutto i bambini ed è localizzato nel tronco encefalico. Lo studio registrato è incentrato su pazienti con DIPG di nuova diagnosi.
Come viene somministrato PEI 15-215?
PEI 15-215 viene preparato come sospensione cellulare iniettabile e viene somministrato tramite iniezione intradermica, cioè viene iniettato nella cute. Nello studio registrato vengono utilizzati anche altri due prodotti: DIPG-lisato, anch'esso somministrato tramite iniezione intradermica, e ARI0008, il prodotto a base di cellule CAR-T, somministrato per via intratecale (nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale).
Cosa mostrano gli studi clinici?
Esiste uno studio clinico registrato su PEI 15-215, uno studio in fase iniziale in pazienti con DIPG di nuova diagnosi. Lo studio è di Fase 1, il che significa che è la prima volta che la terapia viene testata nell'uomo. Il suo scopo principale è valutare la sicurezza piuttosto che l'efficacia. Lo studio è attualmente autorizzato ma non ancora in fase di reclutamento dei partecipanti.
Lo studio prevede di arruolare 15 pazienti. La misura di esito primaria è il numero di eventi avversi gravi (SAE) di grado 3-4 secondo i Common Toxicity Criteria (CTC) dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio per ciascun paziente. Gli eventi avversi gravi sono effetti collaterali gravi o potenzialmente letali. Lo studio seguirà ogni paziente dalla prima somministrazione delle cellule dendritiche fino alla fine dello studio.
Lo studio indaga una combinazione di tre prodotti: PEI 15-215 (DIPG-DC), DIPG-lisato e ARI0008, il prodotto a base di cellule CAR-T diretto contro IL13Ra2. Lo studio rappresenta la prima somministrazione nell'uomo di questa combinazione.