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Sicurezza a lungo termine di trospium chloride e xanomeline tartrate in adolescenti con schizofrenia e in bambini/adolescenti con irritabilità associata all'autismo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda due condizioni: Schizophrenia nei giovani di età compresa tra 13 e 17 anni e l’irritabilità associata a Autism Spectrum Disorder nei bambini e adolescenti tra 5 e 17 anni. I partecipanti con schizofrenia assumono una capsula orale contenente trospium chloride e xanomeline tartrate, commercializzata con il nome KarXT. Per l’irritabilità legata all’autismo, il trattamento combina KarXT con una capsula di KarX-EC, che contiene solo xanomeline tartrate.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di questi farmaci nei giovani. I partecipanti prenderanno le capsule ogni giorno per un periodo prolungato e saranno invitati a recarsi periodicamente in clinica per controlli di routine, dove medici e infermieri verificheranno la loro salute generale e registreranno eventuali effetti indesiderati.

Durante le visite saranno monitorati gli “eventi avversi”, cioè qualsiasi problema di salute che compare durante il trattamento, comprese le reazioni più gravi. Verrà anche valutata la presenza di pensieri o comportamenti suicidari usando il questionario C-SSRS. Altri strumenti di valutazione includono il SAS per i sintomi di rigidità muscolare, il BARS per i movimenti involontari e il AIMS per i disturbi del movimento, tutti spiegati al paziente in modo semplice durante le visite.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso, si riceve il farmaco da assumere. Per i pazienti con schizofrenia il farmaco è KarXT, una capsula da 9999 mg contenente trospium chloride e xanomeline tartrate. per i pazienti con irritabilità associata all'autismo il farmaco è una combinazione di KarXT (come sopra) più KarX-EC, una capsula da 9999 mg contenente solo xanomeline tartrate. tutti i farmaci si assumono per via orale, cioè si ingoiano con un bicchiere d'acqua.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni di base

    Vengono raccolti dati sulla salute attuale, esami fisici e analisi di laboratorio. Vengono anche somministrati questionari semplici per valutare il livello di irritabilità, i sintomi psicotici e il benessere generale. Il questionario c-ssrs serve a verificare la presenza di pensieri o comportamenti suicidi; le scale sas, bars e aims valutano movimenti involontari e rigidità, ma sono spiegate in termini di possibili cambiamenti del corpo.

  3. Passaggio 3

    Assunzione quotidiana del farmaco

    Ogni giorno si prende la capsula indicata, preferibilmente alla stessa ora, per mantenere stabile la quantità di medicinale nel corpo.

    Per i pazienti con schizofrenia si assume una capsula di KarXT al giorno.

    Per i pazienti con ASD irritabile si assumono due capsule al giorno: una di KarXT e una di KarX-EC. ogni capsula contiene 9999 mg del principio attivo.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo regolari

    Ogni 4 settimane si effettua una visita in clinica. Durante la visita si controllano i segni di eventuali effetti indesiderati, si ripetono i questionari di sicurezza e si registrano eventuali cambiamenti nei sintomi.

    Se si verificano sintomi come secchezza della bocca, difficoltà a urinare, o pensieri suicidi, è importante segnalarli al medico.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo di trattamento si osservano attentamente gli effetti collaterali, in particolare i sintomi procolinergici (come sudorazione eccessiva o diarrea) e anticolinergici (come visione offuscata o costipazione).

    Vengono anche monitorati i pensieri suicidi con il questionario c-ssrs ad ogni visita.

  6. Passaggio 6

    Continuazione del trattamento

    Il farmaco viene assunto fino alla conclusione dello studio, che può durare diversi anni (fino al 2030), oppure fino a quando il medico decide di interrompere il trattamento per motivi di sicurezza.

  7. Passaggio 7

    Visita finale di trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento si effettua un'ultima visita completa: vengono ripetuti tutti gli esami di base, i questionari di sicurezza e le valutazioni dei movimenti involontari.

  8. Passaggio 8

    Periodo di follow‑up di sicurezza

    Dopo aver smesso di prendere il farmaco, si continua a essere seguito per alcune settimane o mesi per verificare che non compaiano effetti tardivi. Durante questo periodo si effettuano visite di controllo simili a quelle del punto 4.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Essere un adolescente di età compresa tra 13 e 17 anni al momento del consenso, avere una diagnosi di schizofrenia (una condizione mentale che può causare pensieri e comportamenti confusi) e aver completato il periodo di trattamento in doppio cieco del precedente studio (visita 8) senza aver avuto eventi avversi che il medico consideri un rischio di sicurezza inaccettabile.
  • Essere un bambino o adolescente di età compresa tra 5 e 17 anni al momento del consenso, avere una diagnosi di disturbo dello spettro autistico (ASD) associato a irritabilità (tendenza a reagire con rabbia o agitazione) e aver completato il periodo di trattamento in doppio cieco del precedente studio (settimana 8) senza aver avuto eventi avversi che il medico consideri un rischio di sicurezza inaccettabile.
  • Possono partecipare sia maschi sia femmine.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non può partecipare se ha partecipato allo studio CN0120020 e la sua diagnosi principale non è schizofrenia.
  • Non può partecipare se ha partecipato allo studio CN0120020 e negli ultimi 12 mesi ha avuto un disturbo da uso di sostanze moderato o grave (cioè un consumo di alcol o droghe che causa problemi di salute o sociali).
  • Non può partecipare se, alla visita finale di fine trattamento degli studi CN0120020, CN0120044 o CN0120045, presenta risultati anormali importanti in esami fisici, nell’elettrocardiogramma (test che registra l’attività elettrica del cuore) o nei segni vitali (come la frequenza cardiaca o la pressione sanguigna) che il medico ritiene possano mettere a rischio la sua sicurezza.
  • Le donne incinte o che allattano il bambino non possono partecipare.
  • Non può partecipare se ha partecipato agli studi CN0120044 o CN0120045 e la sua diagnosi principale non è disturbo dello spettro autistico (ASD).
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Farmaci in studio

KarXT è una capsula orale che contiene due ingredienti attivi. L’uno aiuta a ridurre gli effetti collaterali muscolari, mentre l’altro agisce sul cervello per migliorare la comunicazione tra le cellule nervose. Nel trial viene usato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco nei giovani adolescenti (13‑17 anni) con schizofrenia, con l’obiettivo di capire se può ridurre i sintomi della malattia senza causare problemi importanti.

KarX-EC è una capsula orale che contiene un solo ingrediente attivo, progettato per influenzare i recettori nel cervello che possono migliorare l’umore e il controllo del comportamento. Nel trial viene testato nei bambini e negli adolescenti (5‑17 anni) con irritabilità associata al disturbo dello spettro autistico, per verificare se è sicuro e ben tollerato in questa fascia d’età.

La terapia combinata di KarXT e KarX-EC prevede l’assunzione di entrambi i farmaci insieme. Questa combinazione è studiata nei bambini e negli adolescenti (5‑17 anni) con irritabilità legata all’autismo, per capire se l’effetto combinato dei due farmaci può dare un miglioramento maggiore dei sintomi rispetto a un singolo farmaco, mantenendo un profilo di sicurezza accettabile.

Che cosa si sa già del trattamento

  • KarXT

    Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di capsula; è una combinazione di cloruro di trospio e tartrato di xanomelina, attualmente in fase di sperimentazione clinica avanzata (fase 3). È studiato per il trattamento della schizofrenia negli adolescenti e, in combinazione con KarX‑EC, per l’irritabilità associata al disturbo dello spettro autistico. Il tartrato di xanomelina agisce stimolando alcuni recettori muscarinici nel cervello, mentre il cloruro di trospio blocca gli stessi recettori al di fuori del cervello per limitare gli effetti collaterali; insieme migliorano i sintomi psicotici e comportamentali. Si classifica come una terapia combinata di agonista e antagonista muscarinico a uso psichiatrico.

  • KarX-EC

    Questo prodotto è una capsula da assumere per via orale contenente solo il tartrato di xanomelina, anch'esso in fase 3 di sperimentazione clinica. È destinato al trattamento dell’irritabilità nei bambini e adolescenti con disturbo dello spettro autistico. Il principio attivo attiva i recettori muscarinici nel cervello, contribuendo a stabilizzare l’umore e a ridurre i comportamenti aggressivi. È classificato come agonista muscarinico per uso neurologico/psichiatrico.

Malattie studiate

  • Schizofrenia

    È un disturbo mentale cronico caratterizzato da alterazioni del pensiero, della percezione e delle emozioni. I primi segni possono comparire in forma lieve durante l’adolescenza, evolvendosi poi in sintomi più evidenti come allucinazioni o deliri. La malattia tende a progredire con fasi di peggioramento seguite da periodi di relativa stabilità.

  • Disturbo dello spettro autistico (DSA)

    È una condizione neuro‑sviluppamentale che influisce sulla capacità di interagire socialmente, comunicare e di gestire comportamenti ripetitivi. I sintomi si manifestano nella prima infanzia e rimangono presenti per tutta la vita. Con l’aumento delle richieste sociali, le difficoltà possono diventare più evidenti, mentre alcuni aspetti comportamentali possono cambiare nel tempo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2025-524062-16-00Codice del protocolloCN0120021Partecipanti previsti300 personePromotoreBristol-Myers Squibb Services Unlimited Company

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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