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Studio sull'efficacia di clofarabina e busulfan in adulti con leucemia mieloide acuta candidati a trapianto di cellule staminali allogeniche

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Studio su Leucemia Linfoblastica Acuta nei Bambini: Treosulfan e Combinazione di Farmaci

Studio Clinico sull'Uso di OTL-103 in Pazienti con Sindrome di Wiskott-Aldrich

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Studio sull'efficacia e sicurezza di exagamglogene autotemcel in pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme grave

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Studio clinico su leucemia mieloide acuta in bambini e adolescenti con CPX-351 e gemtuzumab ozogamicin

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Studio clinico per il trattamento del neuroblastoma a basso e medio rischio con melphalan e combinazione di farmaci per pazienti pediatrici

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Studio clinico per bambini con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi: valutazione di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con chemioterapia di induzione

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Studio di terapia genica con OTL-203 per bambini con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler

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Terapia genica per la carenza di piruvato chinasi: studio sulla sicurezza delle cellule staminali CD34+ autologhe in adulti e bambini con carenza di piruvato chinasi

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Studio di valutazione della sicurezza ed efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche modificate con CRISPR-Cas9 (exagamglogene autotemcel) in pazienti con anemia falciforme grave

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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Pazienti con Beta-Talassemia Dipendente da Trasfusioni

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Studio clinico sulla terapia genica con Temferon per pazienti con carcinoma renale metastatico

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