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Studio sull'efficacia di clofarabina e busulfan in adulti con leucemia mieloide acuta candidati a trapianto di cellule staminali allogeniche

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. L'obiettivo è confrontare l'efficacia di due diversi trattamenti di condizionamento a intensità ridotta per i pazienti adulti affetti da questa malattia e idonei al trapianto di cellule staminali allogeniche. I trattamenti in esame utilizzano combinazioni di farmaci: clofarabina e busulfan, oppure fludarabina e busulfan. Questi farmaci sono somministrati per preparare il corpo al trapianto, riducendo l'attività del sistema immunitario e aiutando a prevenire il rigetto delle nuove cellule staminali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due regimi di trattamento. La clofarabina e la fludarabina sono farmaci che agiscono interferendo con la crescita delle cellule cancerose, mentre il busulfan è un agente chemioterapico che aiuta a distruggere le cellule malate nel midollo osseo. Lo studio mira a valutare quale combinazione di farmaci sia più efficace nel migliorare la sopravvivenza a due anni dei pazienti in remissione completa dalla leucemia mieloide acuta.

I partecipanti saranno monitorati attentamente durante e dopo il trattamento per valutare la risposta al trapianto e la ripresa del sistema immunitario. Lo studio include anche l'uso di un placebo per confrontare i risultati e garantire l'accuratezza dei dati raccolti. L'obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con leucemia mieloide acuta, aumentando le possibilità di successo del trapianto di cellule staminali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di clofarabina o fludarabina in combinazione con busulfan. Questi farmaci vengono somministrati per via intravenosa.

    La clofarabina e la fludarabina sono farmaci che aiutano a preparare il corpo per il trapianto di cellule staminali, riducendo l'attività del sistema immunitario.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di immunoglobulina

    Viene somministrata immunoglobulina anti-T linfocitaria per uso umano, coniglio, per via intravenosa.

    Questo trattamento aiuta a prevenire il rigetto del trapianto riducendo ulteriormente l'attività del sistema immunitario.

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali

    Il trapianto di cellule staminali viene eseguito utilizzando cellule staminali del sangue periferico.

    Questo processo mira a sostituire le cellule del sangue malate con cellule sane da un donatore compatibile.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trapianto

    Dopo il trapianto, viene effettuato un monitoraggio regolare per valutare il recupero dei neutrofili e delle piastrine.

    Il recupero dei neutrofili è definito come il primo di tre giorni consecutivi con neutrofili ≥500/mm³, mentre il recupero delle piastrine è definito come il primo di tre giorni consecutivi con piastrine ≥20.000/mm³ senza trasfusioni.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata utilizzando questionari specifici come l'EORTC QLQ-C30 e il FACT-BMT.

    Queste valutazioni vengono effettuate a diversi intervalli di tempo: D-7, D30, D90, D180 e D360.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della salute generale

    La salute generale viene valutata utilizzando il questionario Euroqol EQ-5D-5L.

    Questa valutazione viene effettuata a D-7, D30, D90, D180, D360 e D720.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio delle infezioni

    Viene effettuato un confronto delle infezioni tra i regimi FB2A2 e CloB2A2, includendo infezioni batteriche, virali, parassitarie e fungine.

    Il monitoraggio delle infezioni avviene tra il giorno 0 e il giorno +90/100.

  8. Passaggio 8

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza viene valutata raccogliendo tutti gli eventi avversi che si verificano durante la ricerca.

    Gli eventi avversi vengono classificati secondo la scala di valutazione della tossicità CTC-AE (versione 5).

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Età di almeno 18 anni.
  • Essere affiliato al sistema di sicurezza sociale francese o beneficiario di tale sistema.
  • Le donne devono soddisfare uno dei seguenti criteri al momento dell'inclusione:
    • Usare misure contraccettive adeguate come raccomandato, come impianti iniettabili, pillole anticoncezionali a doppio ormone, dispositivi intrauterini, astinenza sessuale o avere un partner sterilizzato.
    • Avere un test di gravidanza negativo (test delle urine o del sangue) prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
    • Essere in menopausa (oltre 50 anni con assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi dopo l'interruzione di tutte le terapie ormonali esterne).
    • Se sotto i 50 anni, avere assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi dopo l'interruzione di terapie ormonali esterne e livelli di ormoni luteinizzanti (LH) e follicolo-stimolanti (FSH) corrispondenti a livelli post-menopausali.
    • Aver subito una sterilizzazione chirurgica irreversibile come isterectomia, ovariectomia bilaterale o salpingectomia bilaterale (questa operazione deve essere documentata).
    • Le donne in età fertile devono usare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per 6 mesi dopo l'ultima dose di Fludarabina/Clofarabina. Gli uomini devono fare lo stesso se hanno rapporti sessuali con donne in età fertile.
    • Leucemia mieloide acuta (AML) de novo o secondaria in remissione citologica completa al momento del trapianto (conteggio dei blasti del midollo osseo inferiore al 5%) o sindrome mielodisplastica (MDS) con conteggio dei blasti del midollo osseo inferiore o uguale al 5%.
    • Pazienti in prima o seconda linea di terapia sono ammessi.
    • Pazienti idonei a un regime di condizionamento ridotto (RIC): pazienti di età pari o superiore a 60 anni o sotto i 60 anni con comorbilità.
    • Pazienti con un donatore compatibile, sia imparentato che non imparentato.
    • Trapianto utilizzando solo cellule staminali del sangue periferico.
    • Stato di salute generale secondo l'indice ECOG tra 0 e 2 (l'indice ECOG misura quanto una persona è in grado di svolgere attività quotidiane).
    • Fornire il proprio consenso informato scritto.
    • Trapianto allogenico precedente consentito.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide acuta. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non sono in remissione completa. La remissione completa significa che non ci sono segni di cancro nel corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate. Le fasce di età accettate sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. I gruppi vulnerabili includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni per se stesse.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Clofarabina

    è un farmaco che viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per il trattamento della leucemia mieloide acuta. In questo studio, viene confrontato con un altro farmaco per valutare la sua efficacia come parte di un regime di condizionamento a intensità ridotta prima del trapianto di cellule staminali allogeniche.

  • Busulfano

    è un farmaco che viene utilizzato per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali. Aiuta a distruggere le cellule del midollo osseo esistenti per fare spazio a quelle nuove e sane che verranno trapiantate.

  • Fludarabina

    è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di leucemia. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per preparare i pazienti al trapianto di cellule staminali, aiutando a sopprimere il sistema immunitario e ridurre il rischio di rigetto del trapianto.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Clofarabina

    La clofarabina è somministrata per via endovenosa e viene utilizzata principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia in combinazione con il busulfano in regimi di condizionamento a intensità ridotta per il trapianto di cellule staminali allogeniche. La clofarabina agisce inibendo la sintesi del DNA nelle cellule cancerose, interrompendo così la loro proliferazione. È classificata come un agente antineoplastico.

  • Fludarabina

    La fludarabina viene somministrata per via endovenosa ed è utilizzata nel trattamento della leucemia mieloide acuta. È in fase di studio clinico per confrontare la sua efficacia, in combinazione con il busulfano, rispetto ad altri regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali. La fludarabina agisce bloccando la sintesi del DNA e dell'RNA nelle cellule tumorali, impedendo la loro crescita. È classificata come un agente antineoplastico.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta – È un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo, dove le cellule del sangue vengono prodotte. La malattia si sviluppa rapidamente e porta a un accumulo di cellule immature chiamate blasti mieloidi, che non funzionano correttamente. Queste cellule anormali possono interferire con la produzione di cellule del sangue normali, causando sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La leucemia mieloide acuta può colpire persone di tutte le età, ma è più comune negli adulti. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un trattamento immediato per gestire i sintomi e ridurre il numero di cellule leucemiche nel corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-502019-12-00Partecipanti previsti302 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Nantes

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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