Studio clinico per bambini con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi: valutazione di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con chemioterapia di induzione

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta (AML), della sindrome mielodisplastica ad alto rischio e del sarcoma mieloide isolato nei pazienti pediatrici. Lo studio utilizza una combinazione di farmaci chemioterapici tra cui gemtuzumab ozogamicin, citarabina, mitoxantrone, busulfan, ciclofosfamide e fludarabina.

La ricerca mira a determinare il dosaggio ottimale di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con altri farmaci chemioterapici e a confrontare l’efficacia di diversi regimi di trattamento. I farmaci vengono somministrati per via endovenosa durante il periodo di trattamento che puรฒ durare diverse settimane.

Lo studio valuterร  come i pazienti rispondono al trattamento, monitorando la remissione della malattia e gli eventuali effetti collaterali. Verranno anche valutati i risultati del trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti che ne hanno bisogno, confrontando due diversi regimi di condizionamento.

1 Fase iniziale

Il paziente riceve una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML), sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) o sarcoma mieloide isolato

Prima di iniziare il trattamento, viene verificata la funzionalitร  cardiaca (frazione di eiezione โ‰ฅ55%)

Vengono effettuati controlli della funzionalitร  renale ed epatica

2 Terapia di induzione

Il trattamento prevede la somministrazione per via endovenosa di diversi farmaci:

Mitoxantrone e citarabina, oppure

Daunorubicina liposomiale e citarabina

In alcuni casi viene aggiunto il farmaco gemtuzumab ozogamicin (3 mg/mยฒ)

3 Terapia di consolidamento

Per i pazienti a rischio standard, sono previste due possibili opzioni:

Citarabina ad alto dosaggio, oppure

– Combinazione di fludarabina e citarabina

4 Trapianto di cellule staminali

Per i pazienti che necessitano di trapianto, sono disponibili due regimi di condizionamento:

– Regime mieloablativo convenzionale con busulfano e ciclofosfamide

– Regime a intensitร  ridotta con fludarabina e busulfano

Il monitoraggio post-trapianto continua per almeno 100 giorni

5 Monitoraggio a lungo termine

Controlli regolari della funzionalitร  cardiaca per 10 anni

Valutazione della funzionalitร  gonadica dopo 1 anno dal trapianto

Monitoraggio continuo per identificare eventuali ricadute o effetti collaterali

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML), sindrome mielodisplastica ad alto rischio o sarcoma mieloide isolato
  • Etร  inferiore a 18 anni al momento dell’ingresso nello studio
  • Funzionalitร  cardiaca normale con frazione di accorciamento โ‰ฅ28% o frazione di eiezione โ‰ฅ55%
  • Funzionalitร  renale normale con clearance della creatinina โ‰ฅ90 ml/min/1.73m2
  • Funzionalitร  epatica normale con bilirubina totale non superiore a 2,5 volte il limite superiore normale per l’etร 
  • Valori di ALT o AST non superiori a 10 volte il limite superiore normale per l’etร 
  • Nessuna precedente chemioterapia o terapia biologica per la malattia
  • Test di gravidanza negativo documentato per le pazienti in etร  fertile
  • Capacitร  di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e fino a 12 mesi dopo l’ultima dose
  • Idoneitร  fisica a ricevere la chemioterapia prevista dal protocollo
  • Consenso informato scritto del paziente e/o del genitore/tutore legale

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno ricevuto precedente chemioterapia per leucemia mieloide acuta (LMA) o sindrome mielodisplastica (MDS)
  • Pazienti con insufficienza cardiaca grave o frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 40%
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni che potrebbero interferire con il trattamento
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti con altre forme di cancro attivo negli ultimi 5 anni (eccetto alcuni tumori della pelle o cancro cervicale in situ)
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la capacitร  di fornire il consenso informato
  • Pazienti con ipersensibilitร  nota a uno qualsiasi dei farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con leucemia promielocitica acuta (LPA), un sottotipo specifico di leucemia che richiede un trattamento diverso

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges Limoges Francia
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes Grenoble Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Cmyl Dp Nbvsb Vandoeuvre-lรจs-Nancy Francia
Umacbpycxx Om Bmgolcbk Bordeaux Francia
Rjryby Dfvba Ufrnjuenod Hrrqnqzg Parigi Francia
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Cbktuv Hnomqvawqdu Ugdjymfqnbhye Db Rjekfd Rennes Francia
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Cdr Bqrszpyo Saint-Pierre-du-Mont Francia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
26.06.2018
Irlanda Irlanda
Reclutando
23.07.2018

Sedi dello studio

Gemtuzumab ozogamicin รจ un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Questo anticorpo monoclonale agisce specificamente contro le cellule leucemiche, aiutando a combattere la malattia.

Citarabina รจ un chemioterapico comunemente utilizzato nel trattamento della leucemia. Agisce impedendo la crescita delle cellule tumorali nel midollo osseo.

Mitoxantrone รจ un farmaco chemioterapico della famiglia delle antracendioni che viene utilizzato per trattare vari tipi di cancro, inclusa la leucemia mieloide acuta.

Daunorubicina liposomiale รจ una versione modificata della daunorubicina tradizionale, formulata in modo da migliorare l’efficacia e ridurre alcuni effetti collaterali. Appartiene alla famiglia degli antibiotici antraciclinici.

Fludarabina รจ un farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento delle leucemie. Agisce interferendo con la produzione del DNA nelle cellule tumorali.

Busulfan รจ un farmaco chemioterapico utilizzato principalmente nella preparazione al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Ciclofosfamide รจ un farmaco chemioterapico che viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per il trattamento di vari tipi di cancro e nella preparazione al trapianto.

Malattie indagate:

Leucemia mieloide acuta (AML) – รˆ una malattia del sangue che si sviluppa quando il midollo osseo inizia a produrre cellule immature anomale chiamate blasti. Questi blasti si moltiplicano rapidamente e interferiscono con la produzione normale delle cellule del sangue. La malattia progredisce velocemente e colpisce la capacitร  del corpo di combattere le infezioni e di trasportare ossigeno.

Sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) – รˆ una condizione in cui il midollo osseo non produce cellule del sangue sane in quantitร  sufficiente. Nel caso di MDS ad alto rischio, piรน del 10% delle cellule nel midollo osseo sono blasti immaturi. La condizione puรฒ evolvere gradualmente, influenzando la produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.

Sarcoma mieloide isolato – รˆ una rara forma di tumore che si sviluppa nei tessuti molli al di fuori del midollo osseo. Si manifesta come una massa di cellule mieloidi immature che si accumula in varie parti del corpo. Puรฒ presentarsi come condizione primaria (de novo) o svilupparsi come conseguenza di altre malattie del sangue (secondaria).

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 11:11

ID dello studio:
2024-516112-21-00
Codice del protocollo:
RG_14-088
NCT ID:
NCT02724163
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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