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Studio clinico per bambini con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi: valutazione di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con chemioterapia di induzione

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta (AML), della sindrome mielodisplastica ad alto rischio e del sarcoma mieloide isolato nei pazienti pediatrici. Lo studio utilizza una combinazione di farmaci chemioterapici tra cui gemtuzumab ozogamicin, citarabina, mitoxantrone, busulfan, ciclofosfamide e fludarabina.

La ricerca mira a determinare il dosaggio ottimale di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con altri farmaci chemioterapici e a confrontare l'efficacia di diversi regimi di trattamento. I farmaci vengono somministrati per via endovenosa durante il periodo di trattamento che può durare diverse settimane.

Lo studio valuterà come i pazienti rispondono al trattamento, monitorando la remissione della malattia e gli eventuali effetti collaterali. Verranno anche valutati i risultati del trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti che ne hanno bisogno, confrontando due diversi regimi di condizionamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale

    Il paziente riceve una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML), sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) o sarcoma mieloide isolato

    Prima di iniziare il trattamento, viene verificata la funzionalità cardiaca (frazione di eiezione ≥55%)

    Vengono effettuati controlli della funzionalità renale ed epatica

  2. Passaggio 2

    Terapia di induzione

    Il trattamento prevede la somministrazione per via endovenosa di diversi farmaci:

    - Mitoxantrone e citarabina, oppure

    - Daunorubicina liposomiale e citarabina

    In alcuni casi viene aggiunto il farmaco gemtuzumab ozogamicin (3 mg/m²)

  3. Passaggio 3

    Terapia di consolidamento

    Per i pazienti a rischio standard, sono previste due possibili opzioni:

    - Citarabina ad alto dosaggio, oppure

    - Combinazione di fludarabina e citarabina

  4. Passaggio 4

    Trapianto di cellule staminali

    Per i pazienti che necessitano di trapianto, sono disponibili due regimi di condizionamento:

    - Regime mieloablativo convenzionale con busulfano e ciclofosfamide

    - Regime a intensità ridotta con fludarabina e busulfano

    Il monitoraggio post-trapianto continua per almeno 100 giorni

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio a lungo termine

    Controlli regolari della funzionalità cardiaca per 10 anni

    Valutazione della funzionalità gonadica dopo 1 anno dal trapianto

    Monitoraggio continuo per identificare eventuali ricadute o effetti collaterali

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML), sindrome mielodisplastica ad alto rischio o sarcoma mieloide isolato
  • Età inferiore a 18 anni al momento dell'ingresso nello studio
  • Funzionalità cardiaca normale con frazione di accorciamento ≥28% o frazione di eiezione ≥55%
  • Funzionalità renale normale con clearance della creatinina ≥90 ml/min/1.73m2
  • Funzionalità epatica normale con bilirubina totale non superiore a 2,5 volte il limite superiore normale per l'età
  • Valori di ALT o AST non superiori a 10 volte il limite superiore normale per l'età
  • Nessuna precedente chemioterapia o terapia biologica per la malattia
  • Test di gravidanza negativo documentato per le pazienti in età fertile
  • Capacità di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e fino a 12 mesi dopo l'ultima dose
  • Idoneità fisica a ricevere la chemioterapia prevista dal protocollo
  • Consenso informato scritto del paziente e/o del genitore/tutore legale

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto precedente chemioterapia per leucemia mieloide acuta (LMA) o sindrome mielodisplastica (MDS)
  • Pazienti con insufficienza cardiaca grave o frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 40%
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni che potrebbero interferire con il trattamento
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti con altre forme di cancro attivo negli ultimi 5 anni (eccetto alcuni tumori della pelle o cancro cervicale in situ)
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la capacità di fornire il consenso informato
  • Pazienti con ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con leucemia promielocitica acuta (LPA), un sottotipo specifico di leucemia che richiede un trattamento diverso
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Gemtuzumab ozogamicin

    è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Questo anticorpo monoclonale agisce specificamente contro le cellule leucemiche, aiutando a combattere la malattia.

  • Citarabina

    è un chemioterapico comunemente utilizzato nel trattamento della leucemia. Agisce impedendo la crescita delle cellule tumorali nel midollo osseo.

  • Mitoxantrone

    è un farmaco chemioterapico della famiglia delle antracendioni che viene utilizzato per trattare vari tipi di cancro, inclusa la leucemia mieloide acuta.

  • Daunorubicina liposomiale

    è una versione modificata della daunorubicina tradizionale, formulata in modo da migliorare l'efficacia e ridurre alcuni effetti collaterali. Appartiene alla famiglia degli antibiotici antraciclinici.

  • Fludarabina

    è un farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento delle leucemie. Agisce interferendo con la produzione del DNA nelle cellule tumorali.

  • Busulfan

    è un farmaco chemioterapico utilizzato principalmente nella preparazione al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Gemtuzumab ozogamicin

    Un farmaco antitumorale somministrato per via endovenosa, utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) e della sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Questo anticorpo monoclonale agisce legandosi specificamente all'antigene CD33 presente sulle cellule leucemiche, rilasciando una tossina che causa la morte cellulare. La dose standard è di 3 mg/m² e viene somministrato in combinazione con altri farmaci chemioterapici come citarabina e mitoxantrone o daunorubicina liposomiale durante la fase di induzione del trattamento.

  • Mitoxantrone

    Un farmaco chemioterapico della classe degli antracenedioni, somministrato per via endovenosa nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce interferendo con il DNA delle cellule tumorali, bloccandone la replicazione e causando la morte cellulare. Viene utilizzato in combinazione con citarabina come terapia di induzione per pazienti con nuova diagnosi di LMA.

  • Citarabina

    Un agente chemioterapico fondamentale nel trattamento della leucemia mieloide acuta, somministrato per via endovenosa. Appartiene alla classe degli antimetaboliti e agisce interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule in rapida divisione. Viene utilizzato sia nella terapia di induzione in combinazione con altri farmaci, sia nella terapia di consolidamento ad alte dosi.

  • Fludarabina

    Un farmaco chemioterapico della classe degli analoghi purinici, somministrato per via endovenosa nel trattamento delle leucemie. Agisce interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule tumorali e viene utilizzato in combinazione con citarabina come regime di consolidamento, oltre che nei protocolli di condizionamento pre-trapianto a intensità ridotta.

  • Busulfan

    Un agente alchilante utilizzato nei regimi di condizionamento pre-trapianto di cellule staminali ematopoietiche, somministrato per via orale o endovenosa. Agisce danneggiando il DNA delle cellule e viene impiegato sia nel condizionamento mieloablativo convenzionale in combinazione con ciclofosfamide, sia nel condizionamento a intensità ridotta insieme alla fludarabina.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta (AML)

    È una malattia del sangue che si sviluppa quando il midollo osseo inizia a produrre cellule immature anomale chiamate blasti. Questi blasti si moltiplicano rapidamente e interferiscono con la produzione normale delle cellule del sangue. La malattia progredisce velocemente e colpisce la capacità del corpo di combattere le infezioni e di trasportare ossigeno.

  • Sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS)

    È una condizione in cui il midollo osseo non produce cellule del sangue sane in quantità sufficiente. Nel caso di MDS ad alto rischio, più del 10% delle cellule nel midollo osseo sono blasti immaturi. La condizione può evolvere gradualmente, influenzando la produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.

  • Sarcoma mieloide isolato

    È una rara forma di tumore che si sviluppa nei tessuti molli al di fuori del midollo osseo. Si manifesta come una massa di cellule mieloidi immature che si accumula in varie parti del corpo. Può presentarsi come condizione primaria (de novo) o svilupparsi come conseguenza di altre malattie del sangue (secondaria).

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-516112-21-00Codice del protocolloRG_14-088Partecipanti previsti726 personePromotoreThe University Of Birmingham

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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