Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA) nei bambini e negli adolescenti. La leucemia mieloide acuta รจ un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, rendendoli incapaci di combattere le infezioni. Questo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA utilizzando diversi trattamenti. Tra i farmaci utilizzati ci sono il CPX-351, noto anche come Vyxeos Liposomal, e il Gemtuzumab Ozogamicin, commercializzato come Mylotarg. Altri farmaci coinvolti includono Melphalan, Citarabina, Ciclofosfamide, Treosulfano, Fludarabina, Busulfan, Metotrexato, Etoposide, Mitoxantrone, Idarubicina, Daunorubicina, Prednisolone, e Thiotepa.
Lo scopo principale dello studio รจ valutare se l’uso terapeutico del CPX-351 puรฒ migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA de-novo, esclusa la leucemia promielocitica acuta. Inoltre, si intende determinare l’efficacia iniziale del Gemtuzumab Ozogamicin quando aggiunto alla chemioterapia standard nei bambini con LMA recidivante o refrattaria. Un altro obiettivo รจ confrontare i risultati nei pazienti trattati con un regime di condizionamento a base di Treosulfano rispetto a quelli trattati con BuCyMel, un regime che include Busulfan, Ciclofosfamide e Melphalan.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti attraverso infusioni endovenose. Il corso del trattamento varia a seconda del gruppo di studio e del farmaco utilizzato, con periodi di trattamento che possono durare da uno a cinque giorni. Lo studio raccoglierร anche campioni per studi biologici e di tossicitร . Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del protocollo di studio. L’obiettivo finale รจ migliorare le opzioni di trattamento e la qualitร della vita per i giovani pazienti affetti da leucemia mieloide acuta.
1inizio del trattamento
Il trattamento inizia con la somministrazione di farmaci per via endovenosa. I farmaci utilizzati includono melphalan, cytarabina, ciclofosfamide anidro, treosulfan, thiotepa, fludarabina, busulfan, metotrexato, etoposide, prednisolone, mitoxantrone cloridrato, gemtuzumab ozogamicin, e idarubicina cloridrato.
La somministrazione dei farmaci avviene attraverso infusioni endovenose, con alcuni farmaci somministrati come soluzioni concentrate per infusione.
2fase di trattamento specifica per il gruppo
I pazienti sono divisi in gruppi a seconda della loro condizione specifica.
Nel Gruppo A, l’obiettivo รจ migliorare la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) de-novo.
Nel Gruppo B, si valuta l’efficacia iniziale del Gemtuzumab-Ozogamicin aggiunto alla chemioterapia standard nei bambini con AML recidivante o refrattaria.
Nel Gruppo C, si confronta un regime di condizionamento a base di treosulfan con uno a base di BuCyMel.
3monitoraggio e valutazione
Durante il trattamento, vengono raccolti campioni per studi biologici e di tossicitร .
I pazienti sono monitorati per eventi avversi e la loro risposta al trattamento viene valutata regolarmente.
Gli endpoint primari includono la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza complessiva, a seconda del gruppo di appartenenza.
4conclusione del trattamento
Il trattamento si conclude con una valutazione finale della risposta del paziente e della presenza di eventuali effetti collaterali a lungo termine.
La durata stimata del trial รจ fino al 31 dicembre 2029, con l’inizio del reclutamento previsto per il 1 settembre 2022.
Chi puรฒ partecipare allo studio?
Tutti i gruppi: Comprendere e fornire volontariamente il permesso scritto dei genitori o dei rappresentanti legali prima di effettuare qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio, anche per quanto riguarda il trasferimento di dati e biomateriali secondo le normative nazionali e locali.
Gruppo C: Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) e indicazione per il primo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) da un donatore HLA identico (almeno tipizzazione ad alta risoluzione minima 9/10).
Gruppo C: Etร al momento dell’inclusione da 1 mese (28 giorni) a meno di 18 anni alla diagnosi; fino a 21 anni al momento del HSCT.
Gruppo C: Criteri per HSCT allogenico: in remissione completa di AML, donatore compatibile disponibile; compatibilitร definita come almeno 9/10 dopo tipizzazione a 4 cifre per i loci HLA-A, B, C, DRB1, DQB1.
Tutti i gruppi: Capacitร di rispettare il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
Tutti i gruppi: Test di gravidanza sierico negativo per le femmine in etร fertile entro 10 giorni prima del trattamento.
Gruppo A: Diagnosi di AML de-novo (secondo la classificazione WHO 2016).
Gruppo A: Leucemia acuta di linea ambigua (MPAL; secondo la classificazione WHO 2016: leucemia acuta non differenziata, leucemia bilineare, leucemia bifenotipica, dominante mielogena, cambio di linea).
Gruppo A: Bambini e adolescenti di etร inferiore a 18 anni all’inizio della chemioterapia iniziale.
Gruppo A: Accettazione che la vaccinazione con vaccini vivi non รจ possibile durante la partecipazione allo studio.
Gruppo B: Pazienti con prima ricaduta (inclusa la ricaduta dopo SCT) o AML primaria refrattaria.
Gruppo B: Bambini e adolescenti di etร inferiore a 18 anni all’inizio della chemioterapia iniziale e inferiore a 21 anni all’inizio di questo trattamento per AML recidivante.
Chi non puรฒ partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta. Questa รจ una malattia del sangue.
Non possono partecipare bambini di etร inferiore a 3 anni.
Non possono partecipare persone che non sono disposte a fornire campioni per studi biologici e di tossicitร .
Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento standard previsto dallo studio.
Non possono partecipare persone che hanno una malattia diversa dalla Leucemia Mieloide Acuta.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio.
CPX-351: Questo farmaco รจ utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei bambini e negli adolescenti. L’obiettivo รจ migliorare la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con AML de-novo, escluso il sottotipo APL. CPX-351 รจ una formulazione speciale che combina due farmaci chemioterapici, progettata per essere piรน efficace nel colpire le cellule leucemiche.
Gemtuzumab Ozogamicin: Questo รจ un farmaco che viene aggiunto alla chemioterapia standard per i bambini con AML recidivante o refrattaria. ร un tipo di terapia mirata che si lega a specifiche proteine sulla superficie delle cellule leucemiche, aiutando a distruggerle. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia iniziale di questo farmaco quando combinato con altri trattamenti.
IDA-FLA: Questo รจ un regime chemioterapico standard utilizzato per trattare un sottotipo specifico di AML chiamato CBF-AML. Include una combinazione di farmaci che lavorano insieme per uccidere le cellule cancerose e impedire loro di crescere e moltiplicarsi.
Treosulfan: Utilizzato come parte di un regime di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali, Treosulfan aiuta a preparare il corpo del paziente per ricevere nuove cellule staminali. Viene confrontato con un altro regime per valutare quale sia piรน efficace nel ridurre gli eventi avversi e migliorare i risultati del trapianto.
BuCyMel: Questo รจ un altro regime di condizionamento utilizzato prima del trapianto di cellule staminali. Comprende una combinazione di farmaci chemioterapici progettati per eliminare le cellule cancerose e sopprimere il sistema immunitario del paziente, facilitando l’attecchimento delle nuove cellule staminali. Viene confrontato con il regime a base di Treosulfan per determinare quale sia piรน efficace.
Leucemia Mieloide Acuta โ La leucemia mieloide acuta (LMA) รจ un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Questa malattia inizia nel midollo osseo, ma spesso si diffonde rapidamente nel sangue. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e facilitร di sanguinamento o lividi. La progressione della LMA รจ generalmente rapida e richiede un intervento medico tempestivo. Le cellule leucemiche possono anche diffondersi ad altre parti del corpo, come il fegato, la milza e i linfonodi. La malattia รจ piรน comune negli adulti, ma puรฒ verificarsi anche nei bambini.
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