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Studio clinico su leucemia mieloide acuta in bambini e adolescenti con CPX-351 e gemtuzumab ozogamicin

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA) nei bambini e negli adolescenti. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, rendendoli incapaci di combattere le infezioni. Questo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA utilizzando diversi trattamenti. Tra i farmaci utilizzati ci sono il CPX-351, noto anche come Vyxeos Liposomal, e il gemtuzumab ozogamicin, commercializzato come Mylotarg. Altri farmaci coinvolti includono Melphalan, Citarabina, Ciclofosfamide, Treosulfano, Fludarabina, Busulfan, Metotrexato, Etoposide, Mitoxantrone, Idarubicina, Daunorubicina, Prednisolone, e thiotepa.

Lo scopo principale dello studio è valutare se l'uso terapeutico del CPX-351 può migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA de-novo, esclusa la leucemia promielocitica acuta. Inoltre, si intende determinare l'efficacia iniziale del gemtuzumab ozogamicin quando aggiunto alla chemioterapia standard nei bambini con LMA recidivante o refrattaria. Un altro obiettivo è confrontare i risultati nei pazienti trattati con un regime di condizionamento a base di Treosulfano rispetto a quelli trattati con BuCyMel, un regime che include Busulfan, Ciclofosfamide e melphalan.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti attraverso infusioni endovenose. Il corso del trattamento varia a seconda del gruppo di studio e del farmaco utilizzato, con periodi di trattamento che possono durare da uno a cinque giorni. Lo studio raccoglierà anche campioni per studi biologici e di tossicità. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del protocollo di studio. L'obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento e la qualità della vita per i giovani pazienti affetti da leucemia mieloide acuta.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di farmaci per via endovenosa. I farmaci utilizzati includono melphalan, cytarabina, ciclofosfamide anidro, treosulfan, thiotepa, fludarabina, busulfan, metotrexato, etoposide, prednisolone, mitoxantrone cloridrato, gemtuzumab ozogamicin, e idarubicina cloridrato.

    La somministrazione dei farmaci avviene attraverso infusioni endovenose, con alcuni farmaci somministrati come soluzioni concentrate per infusione.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento specifica per il gruppo

    I pazienti sono divisi in gruppi a seconda della loro condizione specifica.

    Nel Gruppo A, l'obiettivo è migliorare la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) de-novo.

    Nel Gruppo B, si valuta l'efficacia iniziale del Gemtuzumab-Ozogamicin aggiunto alla chemioterapia standard nei bambini con AML recidivante o refrattaria.

    Nel Gruppo C, si confronta un regime di condizionamento a base di treosulfan con uno a base di BuCyMel.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono raccolti campioni per studi biologici e di tossicità.

    I pazienti sono monitorati per eventi avversi e la loro risposta al trattamento viene valutata regolarmente.

    Gli endpoint primari includono la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza complessiva, a seconda del gruppo di appartenenza.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale della risposta del paziente e della presenza di eventuali effetti collaterali a lungo termine.

    La durata stimata del trial è fino al 31 dicembre 2029, con l'inizio del reclutamento previsto per il 1 settembre 2022.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Tutti i gruppi: Comprendere e fornire volontariamente il permesso scritto dei genitori o dei rappresentanti legali prima di effettuare qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio, anche per quanto riguarda il trasferimento di dati e biomateriali secondo le normative nazionali e locali.
  • Gruppo C: Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) e indicazione per il primo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) da un donatore HLA identico (almeno tipizzazione ad alta risoluzione minima 9/10).
  • Gruppo C: Età al momento dell'inclusione da 1 mese (28 giorni) a meno di 18 anni alla diagnosi; fino a 21 anni al momento del HSCT.
  • Gruppo C: Criteri per HSCT allogenico: in remissione completa di AML, donatore compatibile disponibile; compatibilità definita come almeno 9/10 dopo tipizzazione a 4 cifre per i loci HLA-A, B, C, DRB1, DQB1.
  • Tutti i gruppi: Capacità di rispettare il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
  • Tutti i gruppi: Test di gravidanza sierico negativo per le femmine in età fertile entro 10 giorni prima del trattamento.
  • Gruppo A: Diagnosi di AML de-novo (secondo la classificazione WHO 2016).
  • Gruppo A: Leucemia acuta di linea ambigua (MPAL; secondo la classificazione WHO 2016: leucemia acuta non differenziata, leucemia bilineare, leucemia bifenotipica, dominante mielogena, cambio di linea).
  • Gruppo A: Bambini e adolescenti di età inferiore a 18 anni all'inizio della chemioterapia iniziale.
  • Gruppo A: Accettazione che la vaccinazione con vaccini vivi non è possibile durante la partecipazione allo studio.
  • Gruppo B: Pazienti con prima ricaduta (inclusa la ricaduta dopo SCT) o AML primaria refrattaria.
  • Gruppo B: Bambini e adolescenti di età inferiore a 18 anni all'inizio della chemioterapia iniziale e inferiore a 21 anni all'inizio di questo trattamento per AML recidivante.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare bambini di età inferiore a 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a fornire campioni per studi biologici e di tossicità.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento standard previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia diversa dalla Leucemia Mieloide Acuta.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • CPX-351

    Questo farmaco è utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei bambini e negli adolescenti. L'obiettivo è migliorare la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con AML de-novo, escluso il sottotipo APL. CPX-351 è una formulazione speciale che combina due farmaci chemioterapici, progettata per essere più efficace nel colpire le cellule leucemiche.

  • Gemtuzumab Ozogamicin

    Questo è un farmaco che viene aggiunto alla chemioterapia standard per i bambini con AML recidivante o refrattaria. È un tipo di terapia mirata che si lega a specifiche proteine sulla superficie delle cellule leucemiche, aiutando a distruggerle. L'obiettivo è valutare l'efficacia iniziale di questo farmaco quando combinato con altri trattamenti.

  • IDA-FLA

    Questo è un regime chemioterapico standard utilizzato per trattare un sottotipo specifico di AML chiamato CBF-AML. Include una combinazione di farmaci che lavorano insieme per uccidere le cellule cancerose e impedire loro di crescere e moltiplicarsi.

  • Treosulfan

    Utilizzato come parte di un regime di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali, treosulfan aiuta a preparare il corpo del paziente per ricevere nuove cellule staminali. Viene confrontato con un altro regime per valutare quale sia più efficace nel ridurre gli eventi avversi e migliorare i risultati del trapianto.

  • BuCyMel

    Questo è un altro regime di condizionamento utilizzato prima del trapianto di cellule staminali. Comprende una combinazione di farmaci chemioterapici progettati per eliminare le cellule cancerose e sopprimere il sistema immunitario del paziente, facilitando l'attecchimento delle nuove cellule staminali. Viene confrontato con il regime a base di treosulfan per determinare quale sia più efficace.

Che cosa si sa già del trattamento

  • CPX-351

    È un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della leucemia mieloide acuta nei bambini e adolescenti. Questo farmaco è studiato per migliorare la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con leucemia mieloide acuta de novo. CPX-351 agisce a livello molecolare combinando due agenti chemioterapici, la citarabina e la daunorubicina, in una formulazione liposomiale che permette un rilascio mirato e prolungato. Appartiene alla classe dei farmaci antineoplastici.

  • Gemtuzumab Ozogamicin

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è in fase di studio per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria nei bambini. È utilizzato in combinazione con la chemioterapia standard per valutare la sua efficacia iniziale. Il meccanismo d'azione coinvolge un anticorpo monoclonale che si lega a specifiche cellule tumorali, rilasciando un agente citotossico che distrugge le cellule maligne. È classificato come un farmaco anticorpo-coniugato.

  • Treosulfan

    Somministrato per via endovenosa, è in fase di sperimentazione come parte di un regime di condizionamento per il trapianto di cellule staminali nei pazienti con leucemia mieloide acuta. L'obiettivo è confrontare la sua efficacia rispetto ad altri regimi di condizionamento. Treosulfan agisce come agente alchilante, interferendo con il DNA delle cellule tumorali e impedendone la replicazione. Appartiene alla classe dei farmaci chemioterapici alchilanti.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Questa malattia inizia nel midollo osseo, ma spesso si diffonde rapidamente nel sangue. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e facilità di sanguinamento o lividi. La progressione della LMA è generalmente rapida e richiede un intervento medico tempestivo. Le cellule leucemiche possono anche diffondersi ad altre parti del corpo, come il fegato, la milza e i linfonodi. La malattia è più comune negli adulti, ma può verificarsi anche nei bambini.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-500783-35-00Codice del protocolloAIEOP-BFM AML 2020Partecipanti previsti1 091 personePromotoreGPOH gGmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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