Studio clinico per il trattamento del neuroblastoma a basso e medio rischio con melphalan e combinazione di farmaci per pazienti pediatrici

Il neuroblastoma è un tipo di tumore che si sviluppa nelle cellule nervose dei bambini. Questo studio clinico si concentra su pazienti con neuroblastoma a basso e medio rischio. L'obiettivo è migliorare la sopravvivenza senza eventi, cioè il tempo in cui i pazienti non presentano peggioramenti della malattia, attraverso un trattamento personalizzato basato sull'analisi genetica. I farmaci utilizzati nel trattamento includono melphalan, dinutuximab beta, filgrastim, vindesine sulfate, vincristine sulfate, busulfan, cyclophosphamide, etoposide, carboplatin, doxorubicin hydrochloride, cisplatin, ifosfamide, dacarbazine, etoposide phosphate, lenograstim, mesna, e clonazepam. Alcuni di questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, mentre altri possono essere assunti per via orale.

Lo studio mira a determinare se un trattamento più intenso possa migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti a rischio più elevato, senza compromettere la sopravvivenza nei pazienti a rischio più basso che ricevono un trattamento ridotto. I partecipanti saranno assegnati a diversi gruppi di trattamento in base al loro rischio stimato, che viene determinato attraverso l'analisi dell'espressione genica. Durante lo studio, i pazienti riceveranno uno o più dei farmaci sopra menzionati, e alcuni potrebbero ricevere un placebo. Il trattamento sarà monitorato attentamente per valutare la risposta e gli eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per durare fino al 2035, con l'inizio previsto del reclutamento nel 2024. I risultati aiuteranno a capire meglio come personalizzare il trattamento per i bambini con neuroblastoma, migliorando le loro possibilità di guarigione e riducendo gli effetti collaterali. La ricerca si basa su un approccio multicentrico, coinvolgendo diversi centri medici per raccogliere dati più completi e affidabili.