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Leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3: venetoclax aggiunto alla chemioterapia standard 3+7 e midostaurina nei pazienti candidati a chemioterapia intensiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio valuta la Leucemia Mieloide Acuta con mutazione FLT3, una forma di tumore del sangue in cui le cellule del midollo osseo crescono in modo anomalo e veloce. L’obiettivo dello studio è capire se l’aggiunta di venetoclax al trattamento standard con 3+7 e midostaurin possa essere utile e quale sia il modo migliore di usare questa combinazione durante la fase iniziale della cura.

Il trattamento prevede compresse di venetoclax per bocca insieme alla chemioterapia standard 3+7 e a midostaurin. Il percorso dello studio inizia con la fase di trattamento iniziale, chiamata induzione, per cercare di ridurre la malattia. In seguito, se la malattia risponde, possono essere previste altre fasi di cura, come il trattamento di consolidamento, cioè cure aggiuntive dopo la prima risposta, e in alcuni casi un trapianto di cellule staminali, che usa cellule sane per aiutare il midollo osseo a riprendersi.

Durante lo studio vengono osservati anche gli effetti indesiderati e il modo in cui il corpo assorbe e usa i farmaci. La ricerca serve a definire la combinazione di dosi più adatta e a capire come si comporta questo trattamento nelle persone con questa forma di leucemia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    <b>Inizio del trattamento di induzione</b>

    Dopo l’ingresso nello studio, il trattamento di induzione inizia con la combinazione di 3+7, midostaurina e venetoclax. Il testo disponibile non riporta la dose di venetoclax, ma indica che viene somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita con film.

    Il trattamento di induzione è la fase iniziale della terapia e serve a valutare quale schema di venetoclax può essere tollerato insieme a 3+7+midostaurina.

  2. Passaggio 2

    <b>Valutazione durante l’induzione</b>

    Durante la fase di induzione, vengono osservati eventuali effetti indesiderati importanti e altri problemi di sicurezza. Il testo li descrive come DLT, cioè tossicità dose-limitanti, che sono effetti indesiderati abbastanza forti da limitare la dose o il modo di usare il trattamento.

    In questa fase viene anche controllato se il trattamento porta a una risposta della malattia senza segni rilevabili di residuo. Il testo usa CR/CRi senza MRD: CR significa risposta completa, CRi significa risposta completa con recupero incompleto dei valori del sangue, e MRD significa malattia residua minima, cioè una quantità molto piccola di cellule leucemiche ancora rilevabili con test sensibili.

  3. Passaggio 3

    <b>Controlli dopo il recupero del sangue o entro il giorno 56</b>

    Dopo il recupero dei valori del sangue, oppure entro il giorno 56, viene effettuata la valutazione della risposta dopo la chemioterapia di induzione con lo schema raccomandato.

    La risposta viene misurata con MFC, cioè citometria a flusso multiparametrica, un esame di laboratorio che analizza le cellule del sangue e del midollo osseo per cercare segni della malattia.

    La valutazione segue i criteri ELN 2022, cioè le regole usate dall’European Leukemia Net per classificare la risposta alla leucemia.

  4. Passaggio 4

    <b>Eventuale trapianto di cellule staminali ematopoietiche</b>

    Se la persona è idonea, può essere eseguito un HSCT, cioè un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il testo indica che viene valutata la proporzione di persone sottoposte a questo trapianto quando si trovano in CR, CRi, CRh o MLFS.

    CRh significa risposta completa con recupero parziale dei valori del sangue. MLFS significa remissione con sola soppressione del midollo osseo, cioè assenza di malattia evidente nel midollo, ma senza recupero completo dei valori del sangue.

  5. Passaggio 5

    <b>Consolidamento 1</b>

    Dopo l’induzione, può iniziare consolidation 1, cioè il primo ciclo di consolidamento. Questa fase serve a mantenere e rafforzare la risposta ottenuta con il trattamento iniziale.

    Dopo questo ciclo viene di nuovo valutata la presenza di MRD e la risposta della malattia. Il testo prevede controlli con MFC e, in alcuni sottogruppi, con RT-qPCR su NPM1 o con NGS su FLT3.

    RT-qPCR significa una tecnica di laboratorio che misura quantità molto piccole di materiale genetico della malattia. NGS significa sequenziamento genetico di nuova generazione, usato per cercare mutazioni specifiche.

  6. Passaggio 6

    <b>Consolidamento 2</b>

    Dopo il primo consolidamento, può seguire consolidation 2, cioè il secondo ciclo di consolidamento.

    Anche dopo questo ciclo vengono controllati la risposta alla malattia, la presenza di MRD e gli eventuali effetti indesiderati.

  7. Passaggio 7

    <b>Consolidamento 3</b>

    Dopo il secondo consolidamento, può seguire consolidation 3, cioè il terzo ciclo di consolidamento.

    Dopo questo ciclo vengono ripetute le valutazioni della risposta, della presenza di MRD e della sicurezza del trattamento.

    Il testo prevede controlli della risposta anche dopo consolidation 3 con MFC e, in alcuni casi, con RT-qPCR su NPM1 o con NGS su FLT3.

  8. Passaggio 8

    <b>Trapianto dopo il consolidamento, se previsto</b>

    Se il trattamento lo prevede e la persona è idonea, può essere eseguito un HSCT dopo i cicli di consolidamento.

    Dopo il trapianto, la risposta viene di nuovo misurata con gli stessi metodi previsti dal protocollo, per verificare se la malattia resta in remissione e se è presente MRD.

  9. Passaggio 9

    <b>Mantenimento 3, 6, 9 e 12</b>

    Dopo la fase di consolidamento e, se previsto, dopo il trapianto, può iniziare la fase di mantenimento.

    Il testo prevede controlli ai tempi di maintenance 3, maintenance 6, maintenance 9 e maintenance 12.

    In questi momenti viene valutata la presenza di CR/CRi senza MRD e anche di altre forme di risposta, sempre con i metodi indicati nel protocollo, tra cui MFC, RT-qPCR e NGS nei sottogruppi previsti.

  10. Passaggio 10

    <b>Monitoraggio della sicurezza e degli esiti durante tutto lo studio</b>

    Durante tutte le fasi dello studio, vengono registrati gli effetti indesiderati, compresi gli eventi avversi gravi e quelli che portano all’interruzione del trattamento.

    Il testo prevede anche il monitoraggio della sopravvivenza, della ricomparsa della malattia e della presenza di eventuale malattia residua nel tempo.

    Per venetoclax e midostaurina vengono raccolti anche dati sui livelli del farmaco nel sangue, cioè il modo in cui il medicinale si distribuisce e viene eliminato dall’organismo.

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Avere un’età compresa tra 18 e 70 anni.
  • Avere una leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, secondo la classificazione WHO 2022.
  • Avere una mutazione del gene FLT3 documentata, cioè una modifica genetica rilevata nel tumore, di tipo TKD D835 o I836 o ITD, oppure entrambe.
  • Per la mutazione FLT3-ITD, il rapporto tra la forma mutata e la forma normale del gene deve essere almeno 0,05 (5%).
  • Per la mutazione FLT3-TKD D835 o I836, il valore deve essere superiore al 5% alla NGS, cioè un test genetico che legge il DNA.
  • Essere considerato idoneo alla chemioterapia intensiva, cioè a un trattamento forte con farmaci antitumorali.
  • Avere uno stato generale di salute valutato con ECOG 0-2, cioè essere in grado di svolgere almeno parte delle attività quotidiane.
  • Avere una funzione del fegato adeguata: bilirubina non superiore a 1,5 volte il limite normale, e AST e ALT non superiori a 2,5 volte il limite normale, salvo se questi valori sono alti per la presenza della malattia nel sangue.
  • Avere una funzione dei reni adeguata, con eGFR maggiore di 50 ml/min, cioè una misura che indica quanto bene i reni filtrano il sangue.
  • Essere iscritto alla previdenza sociale francese, cioè avere la copertura sanitaria richiesta dallo studio.
  • Aver firmato il consenso informato scritto, cioè il documento con cui la persona accetta di partecipare dopo aver ricevuto le informazioni sullo studio.
  • Per gli uomini con partner femminili che possono avere figli: accettare di usare un metodo contraccettivo dall’inizio dei controlli e per tutta la durata dello studio, e per almeno 120 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.
  • Per gli uomini: non donare sperma dall’inizio dei controlli, per tutta la durata dello studio e per 120 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.
  • Per le donne: non essere in gravidanza.
  • Per le donne che possono avere figli: accettare di usare un metodo contraccettivo dall’inizio dei controlli e per tutta la durata dello studio, e per almeno 180 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.
  • Per le donne che non possono avere figli: essere in menopausa da almeno 1 anno senza mestruazioni, oppure essere state rese sterili chirurgicamente da almeno 1 mese prima dei controlli.
  • Per le donne: non allattare al seno dall’inizio dei controlli, per tutta la durata dello studio e per 60 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.
  • Per le donne: non donare ovociti (cellule uovo) dall’inizio dei controlli, per tutta la durata dello studio e per 180 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

26 criteri

  • Non può partecipare chi ha già ricevuto farmaci contro la leucemia, anche se sperimentali, nelle 2 settimane prima dell’inizio dello studio. Anche i farmaci demetilanti non sono consentiti nelle 2 settimane precedenti. È permesso l’uso di idrossiurea solo per controllare un alto numero di cellule leucemiche nel sangue.
  • Non può partecipare chi ha una malattia grave che, secondo il medico dello studio, può aumentare troppo il rischio di morte legata al trattamento.
  • Non può partecipare chi ha un altro tumore attivo che può interferire con la sicurezza del trattamento o con le procedure dello studio.
  • Non può partecipare chi risulta positivo al test per HIV, perché alcuni farmaci potrebbero interagire in modo dannoso.
  • Non può partecipare chi ha un’epatite virale B o C non controllata.
  • Non può partecipare chi ha una frazione di eiezione del cuore inferiore al 45%, cioè un cuore che pompa il sangue in modo troppo debole.
  • Non può partecipare chi ha assunto, nei 7 giorni prima dell’inizio del trattamento, farmaci che possono modificare il modo in cui il corpo elimina altri farmaci, come rifampicina, carbamazepina, fenitoina o iperico (erba di San Giovanni).
  • Non può partecipare chi prende o deve prendere warfarin, un farmaco che fluidifica il sangue, perché può avere interazioni pericolose con i farmaci dello studio.
  • Non può partecipare chi ha assunto, nei 5 giorni prima dell’inizio del trattamento, farmaci come fluconazolo, ketoconazolo o claritromicina, che possono cambiare il livello dei farmaci nel corpo.
  • Non può partecipare chi deve assumere farmaci che bloccano o aumentano molto la P-gp, una proteina che aiuta a trasportare i farmaci nel corpo, tranne se il farmaco è considerato assolutamente indispensabile.
  • Non può partecipare chi ha consumato, nei 3 giorni prima dell’inizio del trattamento, pompelmo, prodotti a base di pompelmo, arance di Siviglia o frutto del drago (starfruit), perché possono alterare l’effetto dei farmaci.
  • Non può partecipare chi ha avuto in passato altri tumori, tranne alcuni casi già trattati e guariti, come un tumore in situ del seno o della cervice, un carcinoma basocellulare della pelle, un carcinoma squamoso localizzato della pelle, oppure un tumore trattato da più di 2 anni senza segni di malattia attiva.
  • Non può partecipare chi ha già ricevuto un trattamento per la leucemia mieloide acuta o per una fase precedente di sindrome mielodisplastica (una malattia del midollo osseo che può precedere la leucemia).
  • Non può partecipare chi ha un’altra malattia grave, valori di laboratorio molto anomali o una malattia psichiatrica che impedisce di capire e accettare liberamente lo studio.
  • Non può partecipare chi ha una condizione fisica o mentale grave che non permette di ricevere i trattamenti previsti dallo studio.
  • Non può partecipare chi è detenuto, chi è sottoposto a una misura di protezione legale come tutela o curatela, oppure chi è in cura psichiatrica.
  • Non può partecipare chi ha altre malattie associate che il medico ritiene incompatibili con una chemioterapia intensiva standard, se non approvate dal responsabile medico dello studio.
  • Non può partecipare chi ha una allergia nota ai farmaci usati nello studio.
  • Non può partecipare chi ha una leucemia nel sistema nervoso centrale, cioè nel cervello o nel midollo spinale.
  • Non può partecipare chi ha già ricevuto VEN o altri inibitori di BCL2, cioè farmaci della stessa classe.
  • Non può partecipare chi ha già ricevuto antracicline per un tumore precedente, cioè farmaci che possono danneggiare il cuore.
  • Non può partecipare chi ha una leucemia mieloide acuta comparsa dopo altre malattie del sangue, come sindromi mielodisplastiche o malattie mieloproliferative, oppure chi ha una leucemia legata a trattamenti precedenti (leucemia correlata alla terapia).
  • Non può partecipare chi ha forme specifiche di leucemia come leucemia promielocitica acuta, CBF-AML o Phi+ AML.
  • Non può partecipare chi ha avuto una malattia cardiaca attiva importante negli ultimi 6 mesi prima dell’inizio del trattamento.
  • Non può partecipare chi ha un intervallo QTcF pari o superiore a 450 millisecondi, cioè un segno di possibile alterazione del ritmo del cuore.
  • Non può partecipare chi ha una storia di sindrome del QT lungo, una condizione del cuore che può aumentare il rischio di disturbi del ritmo.
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Farmaci in studio

Venetoclax: è un medicinale assunto per bocca in compresse rivestite. In questo studio viene aggiunto alla terapia di induzione standard per la leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3. Il suo ruolo è aiutare a distruggere le cellule leucemiche e a capire quale schema di trattamento sia meglio tollerato e più efficace durante la fase iniziale della cura.

Midostaurin: è un medicinale usato insieme alla terapia standard per i pazienti con leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3. Nel trial fa parte del trattamento di induzione, cioè della prima fase della terapia, e serve a colpire in modo mirato le cellule della leucemia che hanno questa alterazione genetica.

Chemioterapia standard “3+7”: è il trattamento di induzione di riferimento per la leucemia mieloide acuta. Consiste in una combinazione di medicinali chemioterapici data per iniziare a ridurre rapidamente le cellule malate nel sangue e nel midollo osseo. In questo studio viene usata come base del trattamento, insieme a venetoclax e midostaurin.

Che cosa si sa già del trattamento

Venetoclax - Venetoclax si assume per bocca sotto forma di compressa rivestita, di solito una volta al giorno secondo lo schema deciso dal medico. È un farmaco usato oggi nella pratica clinica e descritto in modo ampio nella letteratura medica, soprattutto per alcuni tumori del sangue. Nel trattamento della leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3 viene studiato in combinazione con altri farmaci per aiutare a controllare la malattia; appartiene alla classe degli inibitori di BCL-2, una proteina che aiuta le cellule tumorali a non morire, e il farmaco la blocca per favorire la morte di queste cellule.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3 - È una forma di acute myeloid leukemia in cui le cellule del midollo osseo crescono in modo anomalo e producono cellule del sangue immature. La mutazione FLT3 favorisce una crescita più rapida e disordinata di queste cellule. La malattia tende a svilupparsi con accumulo progressivo di cellule leucemiche nel midollo e nel sangue, che sostituiscono le cellule normali. Questo può far aumentare il numero di cellule immature e ridurre la produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-517130-17-00Codice del protocolloCHUBX 2024/37Partecipanti previsti41 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Bordeaux

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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