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Studio sull'immunoterapia con cellule dendritiche WT1 LAMP mRNA DC per bambini con glioma ad alto grado e glioma pontino intrinseco diffuso

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda due tipi di tumori cerebrali che colpiscono i bambini: il glioma intrinseco diffuso del ponte (DIPG) e il glioma di alto grado (HGG). Questi tumori sono molto gravi e difficili da trattare. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata WT1 LAMP mRNA DC, che è una sospensione per iniezione. Questa terapia è un tipo di trattamento cellulare che coinvolge cellule dendritiche, un tipo di cellula del sistema immunitario, modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare se è possibile produrre e somministrare questo vaccino a base di cellule dendritiche nei bambini con HGG e DIPG. Il vaccino può essere utilizzato insieme al trattamento standard con chemio e radioterapia o come terapia aggiuntiva dopo altri trattamenti. Lo studio esaminerà anche la sicurezza del vaccino per i pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il vaccino attraverso iniezioni intradermiche, che sono iniezioni sotto la pelle.

Il corso dello studio prevede la produzione del vaccino a partire dalle cellule del paziente stesso, seguita dalla somministrazione di una serie di iniezioni. I ricercatori monitoreranno la sicurezza del trattamento e raccoglieranno informazioni su come il sistema immunitario dei pazienti risponde al vaccino. Lo studio mira a capire se questo approccio può essere un'opzione sicura e praticabile per i bambini affetti da questi tipi di tumori cerebrali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del vaccino WT1 LAMP mRNA DC.

    Il vaccino viene somministrato tramite iniezione intradermica.

    La forma farmaceutica del vaccino è una sospensione per iniezione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del vaccino

    Il vaccino viene somministrato in un ciclo di 9 iniezioni.

    Le iniezioni sono programmate a intervalli regolari, secondo il protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il periodo di somministrazione del vaccino e il successivo periodo di follow-up, viene monitorata la sicurezza del trattamento.

    Viene registrata l'eventuale comparsa di effetti collaterali (AE) e di eventi avversi gravi (SAE).

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso diversi indicatori clinici, come la risposta complessiva migliore e la sopravvivenza libera da progressione.

    Viene anche monitorata la risposta immunitaria specifica contro il tumore.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    Durante lo studio, viene valutata l'evoluzione della qualità della vita dei pazienti.

    Viene considerata l'esperienza dei pazienti durante le diverse fasi del trattamento e l'evoluzione dei sintomi correlati alla malattia.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Diagnosi di glioma ad alto grado (HGG) o glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG). Il glioma è un tipo di tumore cerebrale. La diagnosi deve essere confermata tramite esami specifici come la risonanza magnetica (MRI) o tramite esame istologico. La biopsia non è obbligatoria ma consigliata.
  • Età compresa tra 12 mesi e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Peso corporeo di almeno 10 kg.
  • Punteggio Lansky (per pazienti sotto i 16 anni) o punteggio Karnofsky (per pazienti di 16 anni o più) di almeno 50. Questi punteggi valutano il livello di attività e benessere del paziente.
  • Aspettativa di vita ragionevole di almeno 8 settimane, stimata dal medico curante.
  • Valori del sangue adeguati e sufficiente recupero dagli effetti collaterali dei trattamenti precedenti contro il glioma, come valutato dal medico curante (si applica solo a un gruppo specifico di pazienti).
  • Consenso informato scritto dei genitori o del tutore legale e dei pazienti di età pari o superiore a 12 anni. Il consenso informato scritto per i pazienti più giovani di 12 anni è facoltativo.
  • Disponibilità e capacità di seguire il protocollo dello studio, come valutato dal medico curante.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening. Le pazienti di sesso femminile in età fertile e i pazienti di sesso maschile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci prima, durante e per almeno cento giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento dello studio. Le pazienti che allattano devono interrompere l'allattamento prima della prima dose del trattamento dello studio e fino ad almeno cento giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno il glioma intrinseco diffuso del ponte (DIPG) o il glioma di alto grado (HGG). Questi sono tipi specifici di tumori cerebrali.
  • Non possono partecipare pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non possono ricevere il vaccino sperimentale in combinazione con il trattamento standard di chemioradioterapia o come terapia aggiuntiva dopo trattamenti precedenti.
  • Non possono partecipare pazienti che non possono essere sottoposti alla produzione e somministrazione del vaccino mirato WT1.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Immunoterapia con cellule dendritiche

    Questa terapia utilizza cellule dendritiche, che sono un tipo di cellula del sistema immunitario, per aiutare il corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Nel contesto di questo studio, le cellule dendritiche sono modificate per mirare specificamente a un antigene chiamato WT1, che è presente in alcuni tipi di tumori cerebrali pediatrici. L'obiettivo è stimolare il sistema immunitario del paziente a identificare e distruggere le cellule tumorali.

  • Trattamento chemioradioterapico di prima linea

    Questo è un trattamento standard che combina la chemioterapia e la radioterapia per trattare i tumori. La chemioterapia utilizza farmaci per uccidere le cellule tumorali o impedirne la crescita, mentre la radioterapia utilizza radiazioni ad alta energia per distruggere le cellule tumorali. In questo studio, il trattamento chemioradioterapico di prima linea viene utilizzato in combinazione con l'immunoterapia con cellule dendritiche per migliorare l'efficacia complessiva del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Vaccino DC mirato WT1 – Questo vaccino viene somministrato tramite iniezione e mira a stimolare il sistema immunitario per combattere specifici tipi di tumori cerebrali nei bambini, come il glioma pontino intrinseco diffuso e il glioma di alto grado. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua fattibilità e sicurezza, sia in combinazione con trattamenti convenzionali come chemio e radioterapia, sia come terapia aggiuntiva. Il vaccino agisce a livello molecolare stimolando le cellule dendritiche a riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il gene WT1. Appartiene alla classe dei vaccini immunoterapici.

Malattie studiate

  • Glioma intrinseco diffuso del ponte (DIPG)

    È un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel ponte, una parte del tronco encefalico. Questo tumore colpisce principalmente i bambini e si caratterizza per la sua crescita rapida e infiltrativa. A causa della sua posizione, il DIPG può influenzare funzioni vitali come la respirazione e il battito cardiaco. I sintomi iniziali possono includere difficoltà nel movimento, problemi di equilibrio e cambiamenti nella vista. Con il tempo, i sintomi possono peggiorare, portando a una compromissione significativa delle funzioni neurologiche. La progressione del DIPG è generalmente rapida e aggressiva.

  • Glioma di alto grado (HGG)

    È un tumore cerebrale maligno che si sviluppa dalle cellule gliali, che supportano e proteggono i neuroni. Gli HGG sono caratterizzati da una crescita rapida e invasiva, spesso diffondendosi nel tessuto cerebrale circostante. I sintomi possono variare a seconda della posizione del tumore, ma possono includere mal di testa, convulsioni, cambiamenti nella personalità e difficoltà cognitive. La progressione del tumore può portare a un aumento della pressione intracranica e a un deterioramento delle funzioni neurologiche. Gli HGG richiedono un monitoraggio costante a causa della loro natura aggressiva.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2024-515295-12-00Codice del protocolloADDICT-pedGLIOPartecipanti previsti10 personePromotoreAntwerp University Hospital

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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