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Tambiciclib, venetoclax e azacitidina nell leucemia mieloide acuta in pazienti di nuova diagnosi che non hanno risposto ai primi due cicli di venetoclax e azacitidina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la leucemia mieloide acuta, un tumore del sangue e del midollo osseo che può far crescere troppo in fretta cellule del sangue immature e anomale. Il trattamento in studio usa tambiciclib, somministrato per infusione in vena, insieme ai trattamenti già usati come cura standard, venetoclax e azacitidina. Lo scopo dello studio è valutare se l’aggiunta di tambiciclib possa aiutare le persone che non hanno avuto una risposta sufficiente dopo i primi due cicli di venetoclax e azacitidina.

Lo studio confronta due modi di trattamento, ma tutti i partecipanti ricevono una combinazione di farmaci contro la malattia. Dopo l’inizio della cura, il trattamento continua per cicli successivi, con controlli regolari per osservare come procede la malattia e per verificare la comparsa di effetti indesiderati. Durante lo studio vengono registrati i possibili eventi avversi, cioè i disturbi o problemi di salute che possono comparire durante la terapia, compresi quelli più gravi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    <b>Inizio del trattamento nello studio</b>

    Dal momento in cui entri nello studio, inizi il trattamento con venetoclax, assunto per via orale alla dose di 400 mg.

    Insieme a questo trattamento, ricevi azacitidina alla dose di 75 mg/m2, somministrata con iniezione sottocutanea.

    Lo studio confronta il trattamento standard con l’aggiunta di tambiciclib, somministrato per infusione endovenosa alla dose di 30 mg.

    L’obiettivo del trattamento è valutare la risposta dopo i primi cicli di terapia.

  2. Passaggio 2

    <b>Primi due cicli di trattamento</b>

    Durante i primi due cicli, continui a ricevere venetoclax 400 mg per via orale e azacitidina 75 mg/m2 per iniezione sottocutanea.

    Se sei assegnato al trattamento sperimentale, ricevi anche tambiciclib 30 mg per infusione endovenosa come aggiunta alla terapia standard.

    Alla fine del secondo ciclo viene valutata la risposta al trattamento.

    La valutazione considera se è stato raggiunto almeno mlfs, cioè stato morfologico libero da leucemia, che significa assenza di segni visibili di leucemia nel midollo osseo secondo i criteri dello studio.

  3. Passaggio 3

    <b>Valutazione della risposta dopo il secondo ciclo</b>

    Dopo il secondo ciclo, la risposta viene classificata in base a diversi risultati possibili: risposta completa, risposta completa con recupero incompleto del sangue, risposta completa con recupero ematologico incompleto e stato morfologico libero da leucemia.

    Se non viene raggiunto almeno mlfs dopo il secondo ciclo, il trattamento è considerato non efficace secondo il criterio principale dello studio.

    Durante questa fase vengono anche registrati eventuali eventi avversi, cioè effetti indesiderati, e eventi avversi gravi, cioè effetti indesiderati importanti o seri.

  4. Passaggio 4

    <b>Prosecuzione del trattamento e osservazione</b>

    Se il trattamento continua, prosegui con le stesse terapie previste dal protocollo: venetoclax 400 mg per via orale, azacitidina 75 mg/m2 per iniezione sottocutanea e, se previsto per il tuo gruppo, tambiciclib 30 mg per infusione endovenosa.

    La durata complessiva dello studio è compresa tra il 1 giugno 2026 e il 1 giugno 2029 come periodo stimato di svolgimento della ricerca.

    Nel corso dello studio vengono monitorati la risposta al trattamento, la comparsa di effetti indesiderati, la sopravvivenza senza eventi e la sopravvivenza complessiva.

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Essere uomo o donna di almeno 18 anni.
  • Accettare e poter firmare il consenso informato, cioè il documento con cui la persona dichiara di capire lo studio e di voler partecipare.
  • Avere una diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta con esame del tessuto o del sangue, secondo i criteri medici usati nello studio.
  • Alla diagnosi, avere almeno 20% di blasti nel midollo osseo o nel sangue. I blasti sono cellule immature della leucemia.
  • Avere già ricevuto esattamente 2 cicli della terapia standard con venetoclax + azacitidina.
  • Non aver avuto una risposta sufficiente alla terapia standard, cioè non aver raggiunto almeno lo stato di assenza morfologica di leucemia dopo il secondo ciclo. Questo significa che, al controllo del midollo, la leucemia non deve essere scomparsa in modo visibile al microscopio.
  • Avere una malattia ancora misurabile, cioè almeno 5% di blasti nel midollo osseo al momento dell’ingresso nello studio; non sono ammessi casi in cui la malattia sia solo fuori dal midollo osseo.
  • Avere un punteggio ECOG inferiore a 2, cioè essere in grado di svolgere almeno gran parte delle attività quotidiane. Il punteggio ECOG misura quanto la malattia limita le normali attività.
  • Avere una funzione degli organi considerata adeguata, con questi valori: bilirubina totale non oltre 1,5 volte il limite normale; AST e ALT non oltre 2,5 volte il limite normale; creatinina clearance almeno 50 mL/min, oppure una filtrazione del rene equivalente. La creatinina clearance è una misura di quanto bene i reni filtrano il sangue.
  • Se è presente la sindrome di Gilbert, cioè una condizione ereditaria che può aumentare la bilirubina senza malattia del fegato, sono accettati limiti diversi come indicato nello studio.
  • Avere una conta dei globuli bianchi nel sangue periferico inferiore a 25.000/µL. I globuli bianchi sono cellule del sangue che aiutano a difendere l’organismo.
  • Se i globuli bianchi sono troppo alti, è permesso abbassarli prima dell’ingresso nello studio con idrossiurea, un farmaco che riduce il numero di cellule del sangue. Non è permesso usare la leucaferesi solo per rendere la persona idonea allo studio; la leucaferesi è una procedura che filtra i globuli bianchi dal sangue.
  • Aver recuperato dagli effetti indesiderati della terapia precedente con venetoclax + azacitidina almeno fino a grado 1 o meno. Il grado 1 indica effetti lievi. Fanno eccezione la perdita dei capelli, la stanchezza, i disturbi delle ghiandole endocrine, alcune alterazioni di laboratorio controllate con terapia e la tossicità del sangue.
  • Per le donne che possono avere figli, avere un test di gravidanza nel sangue negativo prima della prima dose.
  • Per le donne che possono avere figli, accettare di usare un metodo contraccettivo molto efficace durante il trattamento e fino a 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.
  • Se una donna che può avere figli usa un metodo ormonale per evitare la gravidanza, deve usare anche un metodo di barriera, come il preservativo, perché non ci sono dati sufficienti sull’interazione con i contraccettivi ormonali.
  • Per gli uomini che hanno una partner incinta o che può avere figli, usare il preservativo durante il trattamento e fino a 3 mesi dopo l’ultima dose.
  • Per donne e uomini coinvolti nelle regole sulla fertilità, accettare di non donare gameti, cioè non donare spermatozoi o ovuli, durante il trattamento e per tutto il periodo di controllo contraccettivo richiesto dallo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Aver ricevuto una terapia sistemica per la leucemia mieloide acuta negli ultimi 30 giorni, tranne alcuni farmaci usati in situazioni urgenti o la terapia prevista dallo studio.
  • Avere un’infezione da HIV nota, a meno che siano rispettate tutte queste condizioni: CD4+ almeno 350 cellule/uL, nessuna infezione opportunistica che definisce l’AIDS negli ultimi 12 mesi, terapia antiretrovirale stabile da almeno 4 settimane e carica virale HIV sotto 400 copie/mL prima dell’ingresso nello studio.
  • Avere un’altra malattia o condizione non controllata che, secondo il medico dello studio, possa mettere a rischio il paziente.
  • Assumere farmaci che bloccano fortemente o aumentano fortemente l’azione del CYP3A4 nei 7 giorni prima della prima dose. Il CYP3A4 è un enzima del corpo che aiuta a metabolizzare molti farmaci. Sono inclusi anche prodotti come arancia di Siviglia, pompelmo, ibridi di pompelmo, pomelo, frutta simile al pompelmo e iperico (erba di San Giovanni).
  • Assumere farmaci che possono allungare l’intervallo QT e che non possono essere sospesi prima dell’inizio dello studio. L’intervallo QT è una misura dell’attività elettrica del cuore.
  • Avere avuto un ictus grave o un emorragia intracranica (sanguinamento nel cervello) negli ultimi 6 mesi.
  • Aver avuto un intervento chirurgico maggiore nelle 4 settimane prima dell’ingresso nello studio.
  • Avere una nota ipersensibilità o allergia al farmaco dello studio, ai suoi componenti o ad altri farmaci usati insieme allo studio.
  • Essere in stato di gravidanza o allattare al seno.
  • Avere già ricevuto in passato un altro farmaco della classe dei inibitori di CDK9, cioè farmaci che bloccano una proteina chiamata CDK9.
  • Aver ricevuto radioterapia a campo ampio negli ultimi 28 giorni o radioterapia a campo limitato per sollievo dei sintomi negli ultimi 7 giorni.
  • Avere un interessamento del sistema nervoso centrale con sintomi. Il sistema nervoso centrale comprende cervello e midollo spinale. Sono ammessi solo i pazienti senza sintomi, stabili da almeno 4 settimane dopo la terapia specifica e con dose stabile o in diminuzione di corticosteroidi.
  • Ricevere un altro farmaco sperimentale in un diverso studio clinico negli ultimi 30 giorni.
  • Assumere corticosteroidi a dose superiore a 25 mg di prednisone al giorno o dose equivalente. Gli steroidi inalatori e quelli applicati sulla pelle sono permessi.
  • Avere pressione alta non controllata con episodi importanti, come crisi ipertensive ripetute o una storia di encefalopatia ipertensiva (danno al cervello causato da pressione molto alta).
  • Avere una malattia cardiovascolare grave negli ultimi 6 mesi, tra cui: insufficienza cardiaca che richiede trattamento e con sintomi importanti, aritmia significativa, sindrome coronarica acuta come infarto o angina instabile, oppure un valore QTcF pari o superiore a 480 msec all’elettrocardiogramma. Il QTcF è una misura del tempo impiegato dal cuore per ricaricarsi tra un battito e l’altro.
  • Avere una storia di trombosi venosa o arteriosa importante, se il medico ritiene che questo aumenti il rischio di partecipare allo studio.
  • Avere un’altra neoplasia (un altro tumore) negli ultimi 2 anni, tranne alcuni tumori già trattati in modo adeguato: carcinoma della cervice in situ, carcinoma squamoso della pelle localizzato, carcinoma basocellulare, tumore della prostata che non richiede trattamento, carcinoma duttale in situ della mammella e carcinoma uroteliale superficiale non muscolo-invasivo, esclusi i casi T1 e CIS.
  • Avere un’infezione attiva da epatite B o epatite C. Nei casi di epatite B cronica con malattia attiva, è richiesta una terapia antivirale soppressiva prima dell’ingresso nello studio. I pazienti con epatite C possono essere inclusi solo se l’infezione è stabile e non c’è rischio di peggioramento grave del fegato.
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Farmaci in studio

  • Tambiciclib

    è il farmaco sperimentale del trial. Viene somministrato per infusione in vena e viene aggiunto alla terapia standard per capire se può aiutare i pazienti con leucemia mieloide acuta che non hanno risposto abbastanza bene ai primi cicli di trattamento.

  • Azacitidina

    è uno dei farmaci di base già usati come trattamento standard nello studio. Viene somministrata con iniezione sotto la pelle e serve a combattere le cellule leucemiche. Nel trial viene usata insieme a venetoclax, e in alcuni pazienti anche insieme a tambiciclib.

  • Venetoclax

    è l’altro farmaco standard del trattamento di base. Si assume per bocca e aiuta a bloccare la crescita delle cellule tumorali. Nel trial viene dato insieme ad azacitidina, e in alcuni pazienti viene aggiunto anche tambiciclib per valutare se la combinazione funziona meglio.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Tambiciclib

    Tambiciclib è un medicinale sperimentale somministrato per infusione endovenosa, cioè direttamente in una vena, sotto controllo medico. Al momento è ancora in fase di studio e non ha un ruolo consolidato nella pratica clinica o nella letteratura medica come farmaco approvato. Viene studiato per la leucemia mieloide acuta e sembra agire bloccando segnali che aiutano le cellule tumorali a crescere e a dividersi; per questo si può considerare un farmaco antitumorale mirato.

  • Azacitidine

    Azacitidine si somministra con iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, di solito secondo schemi stabiliti dal medico. È un farmaco già noto e usato nella medicina per alcune malattie del sangue, soprattutto la leucemia mieloide acuta e i disturbi del midollo osseo. Appartiene ai farmaci antitumorali e agisce interferendo con il materiale genetico delle cellule, riducendo la loro capacità di crescere e favorendo il ritorno a un comportamento più normale delle cellule malate.

  • Venetoclax

    Venetoclax si assume per bocca in forma di compresse, seguendo una dose e un aumento graduale decisi dal medico. È un farmaco già affermato nella pratica clinica e ben descritto nella letteratura medica per alcune forme di leucemia, tra cui la leucemia mieloide acuta. Appartiene ai farmaci antitumorali mirati e blocca una proteina chiamata BCL-2, che di solito aiuta le cellule tumorali a sopravvivere; così le cellule malate diventano più facili da eliminare.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta - È un tumore del sangue e del midollo osseo in cui si producono troppe cellule mieloidi immature, chiamate blasti, che non maturano in modo normale. Queste cellule anomale si accumulano e sostituiscono le cellule sane del midollo osseo. La malattia può svilupparsi rapidamente e tende a peggiorare con un aumento progressivo dei blasti nel sangue e nel midollo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524308-31-00Codice del protocolloIRST204.09Partecipanti previsti40 personePromotoreIIS La Fe

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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