In breve
Tambiciclib è un farmaco antitumorale sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio in questi documenti. È un inibitore a piccola molecola della chinasi ciclina-dipendente 9 (CDK9) somministrato per infusione endovenosa. Uno studio di Fase 2 è autorizzato a studiare tambiciclib in 40 adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi che non hanno raggiunto almeno uno stato libero da leucemia morfologico dopo due cicli di venetoclax e azacitidina.
Tambiciclib è una sostanza sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio nei documenti del prodotto. È una piccola molecola sintetizzata chimicamente che blocca la chinasi ciclina-dipendente 9 (CDK9), una proteina coinvolta nella crescita delle cellule tumorali. Lo sponsor dello studio è IRST IRCCS e la sostanza viene somministrata come soluzione per infusione endovenosa.
Punti chiave
- Tambiciclib è un inibitore sperimentale a piccola molecola della CDK9 senza autorizzazione all'immissione in commercio.
- È in studio nella leucemia mieloide acuta in uno studio autorizzato di Fase 2.
- Lo studio prevede di arruolare 40 partecipanti la cui LMA non ha risposto a sufficienza al trattamento iniziale con venetoclax più azacitidina.
- Tambiciclib viene somministrato per infusione endovenosa alla dose di 30 mg nello studio.
- La misura principale è il tasso di risposta globale dopo due cicli di trattamento.
- Lo studio è condotto da IRST IRCCS ed è attualmente autorizzato ma non ancora in fase di arruolamento.
Che cos'è tambiciclib?
Tambiciclib è un farmaco antitumorale sperimentale appartenente alla classe degli antineoplastici e delle piccole molecole. È noto anche con i codici di sviluppo GFH-009 e SLS-009. I documenti del prodotto elencano due formulazioni: TAMBICICLIB 100 mg/10 mL soluzione iniettabile e TAMBICICLIB 100 mg/20 mL soluzione iniettabile. Tambiciclib non ha autorizzazione all'immissione in commercio in questi documenti, il che significa che non è ancora approvato come medicinale. Lo sviluppatore è indicato come GenFleet Therapeutics, con Sellas Life Sciences Group anch'esso coinvolto nello sviluppo.
Come agisce tambiciclib?
Tambiciclib è un inibitore della chinasi ciclina-dipendente 9 (CDK9). La CDK9 è una proteina che aiuta le cellule tumorali a continuare a crescere e a sopravvivere. Bloccando la CDK9, tambiciclib mira a interrompere i segnali che consentono alle cellule leucemiche di moltiplicarsi. Questo meccanismo d'azione lo colloca tra le terapie antitumorali mirate.
Per quali condizioni è in studio tambiciclib?
- Leucemia mieloide acuta (LMA) — un tumore del sangue e del midollo osseo a crescita rapida. Lo studio autorizzato di Fase 2 valuta tambiciclib in persone con LMA di nuova diagnosi che non hanno raggiunto almeno uno stato libero da leucemia morfologico dopo i primi due cicli di venetoclax e azacitidina.
Come viene somministrato tambiciclib?
Tambiciclib è preparato come soluzione iniettabile o per infusione e viene somministrato per infusione endovenosa. Nello studio autorizzato, la dose prevista è di 30 mg somministrati per via endovenosa.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio di Fase 2 su tambiciclib è autorizzato nel Sistema Informativo degli Studi Clinici dell'UE. Lo studio è in aperto e randomizzato, il che significa che i partecipanti sanno quale trattamento ricevono e vengono assegnati a un braccio di trattamento in modo casuale. Prevede di arruolare 40 partecipanti.
Quali condizioni vengono studiate nello studio?
Lo studio si concentra sulla leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi in persone che non hanno raggiunto almeno uno stato libero da leucemia morfologico dopo due cicli di solo venetoclax e azacitidina. Tambiciclib viene testato come aggiunta alla combinazione standard di venetoclax e azacitidina.
Cosa misura lo studio?
L'esito primario è il tasso di risposta globale (ORR) dopo due cicli di trattamento. L'ORR combina risposta completa, risposta ematologica completa, risposta completa con recupero ematologico incompleto e stato libero da leucemia morfologico, valutati secondo i criteri ELN 2022.
Chi può partecipare allo studio?
Lo studio arruola adulti con LMA di nuova diagnosi che hanno già ricevuto due cicli di venetoclax e azacitidina e non hanno raggiunto almeno uno stato libero da leucemia morfologico. Lo stato dello studio è autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione normativa ma non è ancora in fase di arruolamento.
Quali effetti indesiderati sono noti?
La fonte supplementare non fornisce un elenco di effetti indesiderati per tambiciclib. Il registro degli studi non riporta eventi avversi per questa sostanza.