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Studio sull'uso di ciclofosfamide ed etoposide per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie gravi: la Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio e la Leucemia Mieloide Acuta. Queste condizioni colpiscono il midollo osseo, dove vengono prodotte le cellule del sangue. Il trattamento in esame prevede l'uso di una combinazione di farmaci e radioterapia per preparare i pazienti a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, un tipo di trapianto di midollo osseo. I farmaci utilizzati includono Ciclofosfamide e etoposide, che sono agenti chemioterapici, insieme a una tecnica di radioterapia chiamata Irradiazione Totale del Midollo e dei Linfonodi (TMLI).

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia di questo regime di preparazione nel migliorare la sopravvivenza libera da progressione della malattia a due anni. I pazienti riceveranno i farmaci Ciclofosfamide e etoposide attraverso infusioni, seguiti dalla TMLI. Dopo questa fase di preparazione, i pazienti saranno sottoposti al trapianto di cellule staminali. Lo studio prevede anche l'uso di altri farmaci immunosoppressori come Micofenolato Mofetile, Sirolimus, e tacrolimus per prevenire il rigetto del trapianto.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Saranno esaminati per eventuali effetti collaterali e per verificare se la malattia rimane sotto controllo. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare i risultati del trapianto di midollo osseo per i pazienti con queste malattie ad alto rischio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ciclofosfamide e etoposide tramite infusione. Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali.

    La ciclofosfamide viene somministrata per infusione endovenosa. La durata e la frequenza dell'infusione saranno determinate dal team medico in base alle esigenze individuali.

  2. Passaggio 2

    Irradiazione totale del midollo e dei linfonodi

    Viene eseguita l'irradiazione totale del midollo e dei linfonodi (TMLI) per eliminare le cellule staminali esistenti e preparare il corpo a ricevere nuove cellule staminali.

    Questo processo è parte del regime di condizionamento e viene effettuato in combinazione con i farmaci chemioterapici.

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche

    Dopo il completamento del regime di condizionamento, viene eseguito il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (AHSCT).

    Le cellule staminali possono provenire da un donatore compatibile, che può essere un fratello o un donatore non imparentato con una corrispondenza adeguata.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trapianto

    Dopo il trapianto, viene effettuato un monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali complicazioni.

    Il monitoraggio include la valutazione della malattia residua misurabile (MRD) a 30, 90, 180, 360, 575 giorni e 2 anni dopo il trapianto.

  5. Passaggio 5

    Gestione delle complicazioni

    Durante il periodo post-trapianto, viene monitorata l'incidenza di infezioni e altre complicazioni come la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).

    Le infezioni documentate microbiologicamente saranno registrate e gestite in base alla gravità e alla risoluzione.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Il partecipante deve avere la capacità e la volontà di firmare il documento di consenso informato.
  • I test di funzionalità polmonare devono mostrare un volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) e una capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) pari o superiore al 50% del valore normale previsto.
  • Il paziente deve sottoporsi a una valutazione cardiaca con un elettrocardiogramma che non mostri cambiamenti ischemici o aritmie clinicamente rilevanti, e una frazione di eiezione pari o superiore al 50% stabilita da una scansione MUGA o ecocardiogramma.
  • Gli uomini e le donne in età fertile devono concordare di utilizzare metodi contraccettivi appropriati (contraccezione ormonale o di barriera o astinenza) prima dell'inizio dello studio e per sei mesi dopo la partecipazione allo studio.
  • Il tempo trascorso dalla fine dell'ultimo ciclo di induzione o reinduzione deve essere maggiore o uguale a 14 giorni.
  • L'età deve essere compresa tra 18 e 50 anni.
  • Lo stato di performance secondo Karnofsky deve essere pari o superiore al 70%.
  • I pazienti devono avere una sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta, o leucemia mieloide acuta con malattia attiva recidivante/refrattaria, o in remissione completa o stato libero da leucemia morfologica con evidenza di malattia residua misurabile.
  • Tutti i candidati devono avere un fratello identico per HLA (A, B, C, DR) disposto a donare midollo osseo o progenitori ematopoietici del sangue periferico, o un donatore non correlato compatibile 8/8. È consentita una singola discrepanza allelica in A, B, C o DRB1.
  • La bilirubina totale deve essere pari o inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) o 3 volte ULN per la sindrome di Gilbert.
  • SGOT e SGPT devono essere pari o inferiori a 5 volte il limite superiore della norma (LSN).
  • La creatinina sierica deve essere pari o inferiore a 1,3 mg/dL o la clearance della creatinina misurata deve essere pari o superiore a 80 mL/min per 24 ore di raccolta delle urine.
  • Solo per le donne in età fertile: test di gravidanza su urine o siero negativo.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio o la Leucemia Mieloide Acuta. Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano il sangue e il midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età accettate sono tra i 18 e i 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questi gruppi includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o che potrebbero essere a rischio di sfruttamento.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Ciclofosfamide

    è un farmaco che viene utilizzato per sopprimere il sistema immunitario e distruggere le cellule tumorali. In questo studio, viene somministrato come parte di un regime di condizionamento per preparare i pazienti al trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche.

  • Etoposide

    è un farmaco che aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per migliorare l'efficacia del trattamento nel preparare i pazienti al trapianto di cellule staminali.

  • Irradiazione totale del midollo e dei linfonodi (TMLI)

    è una terapia che utilizza radiazioni per colpire specificamente il midollo osseo e i linfonodi. Questo trattamento aiuta a distruggere le cellule tumorali e a preparare il corpo per il trapianto di cellule staminali.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ciclofosfamide

    Il ciclofosfamide è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato come parte di un regime di condizionamento per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica per il trattamento di sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mieloide acuta. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di vari tipi di cancro e malattie autoimmuni. A livello molecolare, agisce come agente alchilante, interferendo con la replicazione del DNA delle cellule tumorali. È classificato come un agente chemioterapico.

  • Etoposide

    L'etoposide è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per il trattamento di sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mieloide acuta. È ampiamente riconosciuto nella pratica medica per la sua efficacia in vari regimi chemioterapici. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di diversi tipi di cancro. A livello molecolare, agisce inibendo la topoisomerasi II, un enzima necessario per la separazione del DNA durante la replicazione cellulare. È classificato come un agente antineoplastico.

Malattie studiate

  • Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio

    È un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a un numero insufficiente di cellule del sangue sane. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La sindrome può progredire lentamente o rapidamente e, in alcuni casi, evolvere in leucemia mieloide acuta. I pazienti possono presentare sintomi come stanchezza, pallore e facilità di lividi. La malattia è più comune negli anziani e può essere associata a precedenti trattamenti con chemioterapia o radioterapia.

  • Leucemia Mieloide Acuta

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere febbre, infezioni frequenti, stanchezza, sanguinamento e lividi facili. La malattia progredisce rapidamente e richiede un trattamento tempestivo. È più comune negli adulti, ma può verificarsi anche nei bambini.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514484-25-00Codice del protocolloTMLI-MAPartecipanti previsti49 personePromotoreFundacion Publica Andaluza Para La Gestion De La Investigacion En Salud De Sevilla

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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