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Studio sull'efficacia e sicurezza di masitinib per pazienti con mastocitosi sistemica indolente o smouldering non rispondente al trattamento sintomatico ottimale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla mastocitosi, una condizione in cui si verifica un accumulo anomalo di cellule chiamate mastociti in diverse parti del corpo. Questo studio esaminerà l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato masitinib, che è un inibitore della tirosina chinasi, rispetto a un placebo. Masitinib è somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene assunto per via orale. Lo studio è rivolto a persone con forme specifiche di mastocitosi, note come mastocitosi sistemica indolente o mastocitosi sistemica smouldering, che non rispondono ai trattamenti sintomatici ottimali.

Lo scopo dello studio è valutare se masitinib può migliorare i sintomi e la qualità della vita delle persone affette da queste forme di mastocitosi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà masitinib e l'altro un placebo. Lo studio durerà 24 settimane, con la possibilità di un'estensione, e i partecipanti non sapranno se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere cure mediche standard e saranno monitorati regolarmente per valutare la loro risposta al trattamento e qualsiasi effetto collaterale.

La mastocitosi può causare sintomi come prurito, arrossamenti della pelle e depressione, e lo studio mira a vedere se masitinib può aiutare a ridurre questi sintomi. I partecipanti devono aver già provato altri trattamenti senza successo e devono essere in grado di seguire le visite e le procedure dello studio. Lo studio è progettato per garantire che i partecipanti ricevano un trattamento sicuro e che i risultati siano affidabili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver completato con successo la fase di screening, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Lo studio è progettato per durare 24 settimane, con una possibile estensione.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceverà il masitinib e l'altro un placebo.

    La randomizzazione avviene in un rapporto di 1:1, il che significa che c'è una probabilità uguale di essere assegnati a ciascun gruppo.

  3. Passaggio 3

    Trattamento

    Se assegnato al gruppo masitinib, si riceverà il farmaco sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.

    La dose di masitinib sarà di 100 mg o 200 mg, a seconda del gruppo specifico, e verrà assunta secondo le istruzioni del medico.

    Se assegnato al gruppo placebo, si riceveranno compresse che non contengono il principio attivo, ma che sembrano identiche a quelle del masitinib.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo

    Durante lo studio, sono previste visite regolari presso il centro di ricerca per monitorare la salute e il progresso.

    Le visite includeranno esami fisici, analisi del sangue e valutazioni dei sintomi per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Al termine delle 24 settimane, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    I risultati saranno confrontati tra i due gruppi per valutare l'impatto del masitinib rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi documentata di mastocitosi, che può essere di tipo Smouldering Systemic Mastocytosis (SSM) o Indolent Systemic Mastocytosis (ISM).
  • Il paziente deve essere in grado e disposto a partecipare alle visite e alle procedure dello studio.
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere, firmare e datare il modulo di consenso informato scritto durante la visita di screening prima di qualsiasi procedura specifica del protocollo.
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere la scheda del paziente e seguire le procedure indicate in caso di segni o sintomi di neutropenia severa (basso numero di globuli bianchi) o tossicità cutanea severa (reazioni cutanee gravi).
  • Il paziente deve avere un eccesso di mastociti (un tipo di cellula del sistema immunitario) o la presenza di mastociti anormali in almeno due organi tra pelle, midollo osseo e tratto gastrointestinale.
  • Il paziente deve avere sintomi severi di mastocitosi durante il periodo di prova di 14 giorni, definiti come almeno uno dei seguenti: prurito (sensazione di prurito) con un punteggio di almeno 9, numero di rossori (arrossamenti della pelle) per settimana di almeno 8, o un punteggio di almeno 19 nella scala di valutazione della depressione di Hamilton (HAMD-17).
  • Il paziente deve avere documentato il fallimento del trattamento dei suoi sintomi (negli ultimi due anni) con almeno due dei trattamenti sintomatici utilizzati a dose ottimizzata per almeno 8 settimane, come Anti-H1, Anti-H2, inibitori della pompa protonica, antidepressivi, Cromoglicato di sodio, o Antileucotrieni.
  • Il paziente deve essere in trattamento stabile con Anti-H1 per almeno 4 settimane prima dello screening e deve mantenere una dose stabile durante tutto il periodo dello studio. Per altri trattamenti sintomatici, se il paziente assume corticosteroidi, Anti-H2, inibitori della pompa protonica, antidepressivi, Cromoglicato di sodio o Antileucotrieni, il trattamento deve essere iniziato almeno 4 settimane prima dello screening e deve rimanere stabile durante lo studio.
  • Età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi).
  • Peso superiore a 45 kg e Indice di Massa Corporea (BMI) compreso tra 18 e 35 kg/m².
  • Il paziente e il suo partner devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio: per 8 mesi per le pazienti femmine e 5 mesi per i pazienti maschi e i loro partner dopo l'ultima assunzione del trattamento. Metodi contraccettivi altamente efficaci includono: contraccezione ormonale combinata (estrogeni e progestinici) che inibisce l'ovulazione, dispositivi intrauterini (IUD), sistemi intrauterini a rilascio di ormoni (IUS), legatura tubarica bilaterale, vasectomia maschile (azoospermia confermata), o astinenza sessuale (la sua affidabilità deve essere valutata in relazione alla durata dello studio clinico e allo stile di vita preferito e abituale del paziente).

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se hai più di 75 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave diversa dalla mastocitosi che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che potrebbe influenzare la tua capacità di partecipare in sicurezza allo studio.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 6 mesi.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
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Farmaci in studio

Masitinib è un farmaco somministrato per via orale che viene studiato per il trattamento di una condizione chiamata mastocitosi sistemica grave, che non risponde ai trattamenti sintomatici ottimali. La mastocitosi sistemica è una malattia in cui ci sono troppi mastociti, un tipo di cellula del sistema immunitario, nel corpo. Questo farmaco agisce bloccando l'attività di alcune proteine che possono contribuire alla crescita e alla sopravvivenza di queste cellule in eccesso. L'obiettivo è ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Masitinib – Masitinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della mastocitosi sistemica smouldering o indolente grave, una condizione rara caratterizzata da un'eccessiva proliferazione di mastociti. Questo farmaco è in fase III di sperimentazione clinica, il che significa che è in una fase avanzata di studio per valutarne l'efficacia e la sicurezza rispetto a un placebo. Masitinib agisce bloccando specifiche proteine chiamate tirosin-chinasi, che sono coinvolte nella crescita e sopravvivenza delle cellule mastocitarie. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle tirosin-chinasi, utilizzati per trattare vari tipi di malattie legate alla proliferazione cellulare anomala.

Malattie studiate

Mastocitosi – La mastocitosi è una condizione caratterizzata da un accumulo anomalo di mastociti, un tipo di cellula del sistema immunitario, nei tessuti del corpo. Questa malattia può manifestarsi in diverse forme, tra cui la mastocitosi cutanea, che colpisce principalmente la pelle, e la mastocitosi sistemica, che coinvolge vari organi. Nella mastocitosi sistemica indolente, i sintomi possono essere lievi e progredire lentamente, mentre nella forma smouldering, i sintomi possono essere più gravi ma non immediatamente pericolosi. I sintomi comuni includono prurito, arrossamento della pelle, dolori addominali e sintomi gastrointestinali. La progressione della malattia può variare notevolmente da persona a persona, con alcuni che sperimentano un peggioramento dei sintomi nel tempo. La gestione della malattia si concentra spesso sull'alleviamento dei sintomi e sul miglioramento della qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514538-19-00Codice del protocolloAB15003Partecipanti previsti70 personePromotoreAb Science

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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