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Studio sull'efficacia dell'etoposide e del desametasone nei pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica sporadica grave in terapia intensiva

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Linfoistiocitosi Emofagocitica, una malattia rara in cui il sistema immunitario diventa eccessivamente attivo, causando un'infiammazione che può danneggiare gli organi. La ricerca mira a confrontare due diverse strategie per l'inizio del trattamento con etoposide, un farmaco utilizzato per regolare la risposta immunitaria, in pazienti che presentano forme gravi della malattia e che si trovano in terapia intensiva. Oltre all'etoposide, viene somministrato il desametasone, un farmaco che aiuta a ridurre l'infiammazione.

Il percorso dello studio prevede la divisione dei partecipanti in due gruppi diversi. Nel primo gruppo, l'etoposide viene somministrato molto presto, entro le prime 12 ore dall'ingresso in reparto. Nel secondo gruppo, il farmaco viene somministrato in modo ritardato, ovvero solo dopo 48 ore nel caso in cui la condizione del paziente non mostri segni di miglioramento o peggiori. Durante il periodo di osservazione, verranno monitorate le funzioni degli organi per valutare l'andamento della malattia e l'efficacia delle due diverse modalità di gestione del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    L'ingresso nello studio avviene in caso di diagnosi di linfoistiocitosi emofagocitica (una condizione rara in cui il sistema immunitario è eccessivamente attivo) in regime di terapia intensiva.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di farmaci di base

    Viene somministrato il farmaco desametasone, un cortisonico, tramite infusione endovenosa (una soluzione inserita direttamente in una vena) alla dose di 10 mg/m².

  3. Passaggio 3

    Strategie di trattamento con etoposide

    L'inizio del trattamento con etoposide (un farmaco che agisce sul sistema immunitario) avviene secondo uno di due percorsi stabiliti:

  4. Passaggio 4

    Percorso di trattamento precoce

    Il farmaco etoposide viene somministrato alla dose di 100 mg/m² tramite iniezione o infusione endovenosa entro le prime 12 ore dall'ingresso nello studio.

  5. Passaggio 5

    Percorso di trattamento ritardato

    Il farmaco etoposide viene somministrato alla dose di 100 mg/m² tramite iniezione o infusione endovenosa solo dopo 48 ore, qualora si riscontrino un peggioramento delle condizioni o una mancanza di miglioramento.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio clinico

    Durante il periodo di ricovero viene effettuata una valutazione costante della funzionalità degli organi per monitorare l'eventuale comparsa o l'aggravamento di insufficienze d'organo.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve essere un adulto.
  • Deve essere stata confermata la diagnosi di HLH, una malattia rara del sistema immunitario, attraverso la presenza di almeno 5 di questi segni: febbre, splenomegalia (ingrossamento della milza), citopenie (riduzione del numero di cellule nel sangue come globuli rossi, bianchi o piastrine), ipertrigliceridemia (livelli troppo alti di grassi nel sangue), ipofibrinogenemia (livelli bassi di una proteina che aiuta la coagulazione), emofagocitosi (una condizione in cui le cellule del sistema immunitario distruggono altre cellule nel midollo osseo, milza o linfonodi) o iperferritinemia (livelli molto alti di una proteina che riserva il ferro).
  • La diagnosi di HLH deve essere stabilita da un team multidisciplinare, ovvero un gruppo di medici di diverse specialità che lavorano insieme.
  • Deve trattarsi del primo episodio della malattia.
  • Il paziente deve essere ricoverato in una terapia intensiva, un reparto speciale per pazienti che hanno bisogno di un monitoraggio molto stretto e continuo.
  • Deve essere presente uno o più insufficienze d'organo, ovvero una situazione in cui un organo non funziona correttamente.
  • L'insufficienza può riguardare il sistema circolatorio, se la pressione arteriosa è bassa o se è necessario l'uso di catecolamine (farmaci per sostenere la pressione e il cuore).
  • L'insufficienza può riguardare il sistema respiratorio, se il paziente ha bisogno di livelli elevati di ossigeno o di ventilazione meccanica (l'uso di macchinari per aiutare il paziente a respirare).
  • L'insufficienza può riguardare i reni, se la funzione renale è ridotta o se la quantità di urina prodotta è troppo bassa.
  • L'insufficienza può riguardare il sistema neurologico, se il paziente presenta un basso punteggio nella scala GCS, che è un metodo usato dai medici per misurare il livello di coscienza di una persona.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il paziente è in una condizione di morte imminente a causa di uno shock distributivo refrattario, ovvero una forma grave di calo della pressione sanguigna che non risponde ai farmaci e che causa il malfunzionamento di più organi.
  • Il paziente ha ricevuto recentemente un vaccino a virus vivo attenuato, ovvero un vaccino che utilizza una versione indebolita del virus per stimolare le difese del corpo.
  • Il paziente presenta un'ipersensibilità (una reazione allergica) o una controindicazione all'uso del desametasone (un farmaco antinfiammatorio) o a uno dei suoi componenti.
  • Il paziente ha sviluppato la sindrome da malnutrizione proteico-energetica (SAM), una condizione di grave deperimento fisico, entro 15 giorni da una chemioterapia per tumori o malattie del sangue.
  • Il paziente sta già partecipando a un altro studio di ricerca sperimentale.
  • Non è possibile somministrare l'etoposide (un farmaco chemioterapico) entro le prime 12 ore.
  • Il paziente ha già ricevuto il trattamento con etoposide prima di essere ricoverato in terapia intensiva (il reparto ospedaliero per i pazienti in condizioni critiche).
  • Il paziente presenta un'ipersensibilità (una reazione allergica) all'etoposide o a uno dei suoi componenti.
  • Il paziente non dispone di una copertura di sicurezza sociale (assicurazione sanitaria).
  • Il paziente è sottoposto a tutela legale o curatela, il che significa che un giudice ha nominato un responsabile per le sue decisioni.
  • Il paziente è un minore (una persona di età inferiore ai 18 anni).
  • La paziente è in stato di gravidanza o sta allattando.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Etoposide

    è un farmaco utilizzato come trattamento principale nello studio per gestire la condizione medica oggetto della ricerca, agendo per controllare la risposta del sistema immunitario.

  • Desametasone

    è un farmaco utilizzato come terapia di base per aiutare a ridurre le infiammazioni nel corpo durante il percorso di cura.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Etoposide

    Questo farmaco chemioterapico viene somministrato tramite iniezione o infusione endovenosa ed è ampiamente utilizzato in medicina per trattare vari tipi di tumori. Agisce a livello cellulare interferendo con la capacità del DNA di replicarsi, impedendo così la crescita incontrollata delle cellule malate. Appartiene alla classe degli inibitori della topoisomerasi II ed è impiegato in questo studio per gestire le complicanze della malattia HLH.

  • Dexamethasone

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è uno steroide ampiamente utilizzato per ridurre le infiammazioni e la reazione del sistema immunitario. Agisce modulando la risposta cellulare per diminuire il gonfiore e l'attività eccessiva delle difese immunitarie nel corpo. Appartiene alla classe dei corticosteroidi ed è utilizzato per calmare le reazioni infiammatorie gravi associate a diverse condizioni mediche.

Malattie studiate

Linfoistiocitosi emofagocitica - Questa è una condizione rara in cui il sistema immunitario diventa eccessivamente attivo. Il corpo inizia ad attaccare le proprie cellule sane attraverso una risposta infiammatoria fuori controllo. Nel tempo, questa attivazione può portare a un accumulo di cellule specializzate in vari organi. La malattia progredisce causando un malfunzionamento sistemico che coinvolge diverse parti del corpo. I processi infiammatori possono influenzare la capacità degli organi di svolgere le loro funzioni normali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511807-41-01Codice del protocolloAPHP230874Partecipanti previsti176 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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