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Studio sull'uso di idrossiclorochina per pazienti con mastocitosi cutanea isolata o mastocitosi sistemica indolente con coinvolgimento cutaneo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la mastocitosi, una condizione in cui si verifica un accumulo anomalo di cellule chiamate mastociti nella pelle o in altre parti del corpo. Questo accumulo può causare sintomi come prurito intenso e arrossamenti della pelle. La ricerca si concentra su due tipi di mastocitosi: la mastocitosi cutanea isolata e la mastocitosi sistemica indolente con coinvolgimento della pelle. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del farmaco idrossiclorochina nel ridurre i sintomi di attivazione dei mastociti, come il prurito e gli arrossamenti, in pazienti con queste condizioni.

Il trattamento prevede l'uso di idrossiclorochina, somministrata in compresse rivestite, a una dose di 6-6,5 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno. La durata del trattamento è di 12 mesi. Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi della mastocitosi. Lo studio esaminerà anche la sicurezza del trattamento e la correlazione tra l'efficacia del farmaco e i livelli di idrossiclorochina nel sangue.

Oltre all'idrossiclorochina, lo studio prevede l'uso di un altro farmaco, Xylocaine con adrenalina, che è una soluzione iniettabile contenente lidocaina e epinefrina. Tuttavia, questo farmaco non è il focus principale del trattamento, ma può essere utilizzato per gestire specifiche esigenze mediche durante lo studio. L'obiettivo finale è determinare se l'idrossiclorochina può essere un trattamento efficace per ridurre i sintomi della mastocitosi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'assunzione di hydroxychloroquine alla dose di 6-6,5 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film da 200 mg, conosciute come PLAQUENIL.

    La somministrazione è orale e deve essere effettuata quotidianamente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio dei sintomi

    Durante il trattamento, i sintomi di attivazione dei mastociti come prurito e vampate vengono monitorati.

    L'obiettivo principale è valutare il cambiamento di questi sintomi tra l'inizio del trattamento e dopo 12 mesi.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della massa dei mastociti

    Viene valutata la differenza nella massa dei mastociti tra l'inizio del trattamento e dopo 12 mesi.

    Altri sintomi di attivazione dei mastociti, come diarrea, pollachiuria, artralgia e disagio, vengono monitorati.

  4. Passaggio 4

    Sicurezza del trattamento

    La sicurezza del trattamento con hydroxychloroquine viene valutata durante tutto il periodo di studio.

    Viene esaminata la correlazione tra l'efficacia del trattamento e il livello di hydroxychloroquine nel siero.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude dopo 12 mesi.

    Viene effettuata una valutazione finale dei sintomi e della sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi avere più di 18 anni.
  • Devi avere una forma di mastocitosi cutanea isolata o mastocitosi sistemica indolente con lesioni cutanee, secondo i criteri dell'OMS o standard internazionali.
  • Devi avere almeno un sintomo che causa difficoltà, come prurito cutaneo con un punteggio di almeno 3 su una scala da 0 a 10, oppure avere almeno 5 episodi di rossore a settimana.
  • Devi avere una mutazione nota del gene KIT nella pelle.
  • Devi avere un punteggio di 1 o meno sulla scala di performance OMS/ECOG, che misura quanto bene riesci a svolgere le attività quotidiane.
  • Se sei una donna o un uomo in età fertile, devi usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con idrossiclorochina e fino a 8 mesi dopo averlo interrotto.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la mastocitosi. La mastocitosi è una condizione in cui ci sono troppi mastociti, un tipo di cellula del sistema immunitario, nel corpo.
  • Non possono partecipare persone che non hanno sintomi di attivazione dei mastociti come prurito o arrossamento della pelle di grado moderato o grave.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un coinvolgimento della pelle associato alla mastocitosi.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 3 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Idrossiclorochina è un farmaco utilizzato in questo studio clinico per valutare il suo effetto sui sintomi di attivazione dei mastociti, come prurito e arrossamento della pelle, in pazienti con mastocitosi cutanea isolata o mastocitosi sistemica indolente con coinvolgimento cutaneo.

Che cosa si sa già del trattamento

Idrossiclorochina – L'idrossiclorochina è un farmaco somministrato per via orale, solitamente sotto forma di compresse. Attualmente è oggetto di studi clinici per il trattamento della mastocitosi cutanea isolata e della mastocitosi sistemica indolente con coinvolgimento cutaneo. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione dei sintomi di attivazione dei mastociti, come prurito e vampate di calore. A livello molecolare, l'idrossiclorochina agisce modulando l'attività del sistema immunitario e riducendo l'infiammazione. È classificata come un farmaco antimalarico e immunomodulatore.

Malattie studiate

Mastocitosi – La mastocitosi è una condizione caratterizzata da un accumulo anomalo di mastociti, un tipo di cellula del sistema immunitario, in vari tessuti del corpo. Può manifestarsi in forma cutanea, con sintomi come prurito e arrossamenti della pelle, o in forma sistemica, che può coinvolgere anche altri organi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includere anche diarrea, dolori articolari e fastidi generali. La progressione della malattia dipende dalla forma e dalla gravità, con la possibilità di episodi di attivazione dei mastociti che causano sintomi acuti. La mastocitosi è considerata una malattia rara e può presentare un coinvolgimento cutaneo associato.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-518594-33-00Codice del protocolloRC31/19/0504Partecipanti previsti30 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Toulouse

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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