Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata linfoistiocitosi emofagocitica (HLH), che è una condizione grave in cui il sistema immunitario diventa iperattivo e attacca il corpo stesso. Questo può portare a problemi in diversi organi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato etoposide, che viene utilizzato per ridurre l’attività del sistema immunitario.
Lo scopo dello studio è confrontare due strategie di inizio del trattamento con etoposide nei pazienti con HLH grave che si trovano in terapia intensiva. Una strategia prevede l’inizio precoce del trattamento entro 12 ore dall’inclusione nello studio, mentre l’altra strategia prevede un inizio ritardato, solo se la condizione del paziente non migliora dopo 48 ore. Questo aiuterà a capire quale approccio è più efficace nel gestire i fallimenti degli organi causati dalla malattia.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con etoposide attraverso un’iniezione o infusione endovenosa. Saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento e se ci sono miglioramenti nella loro condizione. Lo studio valuterà anche il tempo necessario per il miglioramento di alcuni parametri del sangue e la durata della degenza in terapia intensiva e in ospedale. L’obiettivo è migliorare la gestione della HLH e trovare il modo più efficace per iniziare il trattamento con etoposide.











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