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Studio sull'uso di etoposide per pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica grave in terapia intensiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata linfoistiocitosi emofagocitica (HLH), che è una condizione grave in cui il sistema immunitario diventa iperattivo e attacca il corpo stesso. Questo può portare a problemi in diversi organi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato etoposide, che viene utilizzato per ridurre l'attività del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è confrontare due strategie di inizio del trattamento con etoposide nei pazienti con HLH grave che si trovano in terapia intensiva. Una strategia prevede l'inizio precoce del trattamento entro 12 ore dall'inclusione nello studio, mentre l'altra strategia prevede un inizio ritardato, solo se la condizione del paziente non migliora dopo 48 ore. Questo aiuterà a capire quale approccio è più efficace nel gestire i fallimenti degli organi causati dalla malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con etoposide attraverso un'iniezione o infusione endovenosa. Saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento e se ci sono miglioramenti nella loro condizione. Lo studio valuterà anche il tempo necessario per il miglioramento di alcuni parametri del sangue e la durata della degenza in terapia intensiva e in ospedale. L'obiettivo è migliorare la gestione della HLH e trovare il modo più efficace per iniziare il trattamento con etoposide.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'inclusione nello studio, il trattamento con etoposide può iniziare secondo due strategie: una strategia precoce o una strategia ritardata.

    Nella strategia precoce, l'etoposide viene somministrato entro 12 ore dall'inclusione. Nella strategia ritardata, il trattamento inizia solo in caso di evoluzione sfavorevole dopo 48 ore.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    L'etoposide viene somministrato tramite iniezione endovenosa o infusione endovenosa. La frequenza e il dosaggio specifico saranno determinati dal personale medico in base alla risposta individuale al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, verrà effettuato un monitoraggio regolare per valutare l'evoluzione delle condizioni degli organi.

    La valutazione si basa su un punteggio chiamato SOFA modificato, che esamina il funzionamento di diversi sistemi corporei.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli eventi

    Un evento è definito come l'insorgenza o il peggioramento delle condizioni degli organi, con un aumento di almeno 1 punto in almeno due sistemi organici rispetto al giorno 0.

    Nel gruppo con strategia ritardata, l'uso del trattamento di salvataggio con etoposide o un aggravamento secondario durante il follow-up sarà considerato un evento.

  5. Passaggio 5

    Follow-up

    Il tempo massimo di follow-up è di 60 giorni dall'inclusione.

    Durante questo periodo, verranno monitorati vari parametri, come il numero di giorni senza ventilazione e senza catecolamine, e la durata della degenza in terapia intensiva e in ospedale.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere un paziente adulto.
  • Avere una diagnosi confermata di HLH (Linfoistiocitosi Emofagocitica):
    • Presenza di 5 o più criteri di Henter (HLH-04) su 6 possibili nella cura di routine: febbre, ingrossamento della milza (splenomegalia), riduzione delle cellule del sangue (citopenie) che colpisce 2 o 3 linee cellulari, livelli elevati di trigliceridi nel sangue (ipertrigliceridemia) o bassi livelli di fibrinogeno (ipofibrinogenemia), presenza di cellule emofagocitiche nel midollo osseo, milza o linfonodi, livelli elevati di ferritina nel sangue (iperferritinemia).
    • Diagnosi di HLH stabilita dal team multidisciplinare che si prende cura del paziente.
    • Essere al primo episodio di HLH.
    • Essere ricoverato in terapia intensiva.
    • Presenza di uno o più insufficienze d'organo:
      • Circolatoria: pressione arteriosa media (mBP) inferiore a 65 mmHg con lattato superiore a 2 mmol/L, o necessità di trattamento con catecolamine.
      • Respiratoria: necessità di ossigenoterapia superiore a 6L/min o bisogno di ventilazione non invasiva, ossigenoterapia con cannula nasale ad alto flusso, o ventilazione meccanica invasiva.
      • Renale: stadio 2 o superiore secondo i criteri KDIGO, con creatinina 2-2,9 volte il valore di base, o produzione di urina inferiore a 0,5 mL/kg/h per 12 ore.
      • Neurologica: punteggio GCS (Glasgow Coma Scale) pari o inferiore a 13.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da linfoistiocitosi emofagocitica (HLH).
  • Non puoi partecipare se hai meno di 3 anni o più di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come persone con disabilità mentali o fisiche che impediscono di comprendere lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Etoposide è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcune forme di cancro e in condizioni gravi come la linfoistiocitosi emofagocitica (HLH). In questo studio clinico, etoposide viene somministrato per aiutare a controllare l'evoluzione dei fallimenti d'organo nei pazienti con HLH grave. Il farmaco agisce interferendo con la crescita delle cellule cancerose, rallentandone la diffusione nel corpo. Nel contesto di questo trial, si stanno confrontando due strategie di inizio del trattamento con etoposide: una strategia precoce, in cui il farmaco viene somministrato entro 12 ore dall'inclusione nel trial, e una strategia ritardata, in cui il trattamento viene iniziato solo in caso di evoluzione sfavorevole dopo 48 ore.

Che cosa si sa già del trattamento

Etoposide – Etoposide è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento di una condizione rara chiamata linfistiocitosi emofagocitica (HLH). Attualmente, è oggetto di studi clinici per determinare la migliore strategia di inizio del trattamento in casi gravi di HLH in terapia intensiva. Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento di HLH grave. A livello molecolare, etoposide agisce bloccando un enzima necessario per la divisione cellulare, impedendo così la proliferazione delle cellule maligne. È classificato come un agente chemioterapico antineoplastico.

Malattie studiate

Emofagocitica linistiocitosi (HLH) – L'emofagocitica linistiocitosi è una malattia rara caratterizzata da un'attivazione eccessiva del sistema immunitario. Questa condizione porta all'accumulo di cellule immunitarie attivate, come i macrofagi e i linfociti T, che attaccano le cellule del corpo. La progressione della malattia include febbre persistente, ingrossamento del fegato e della milza, e anomalie ematologiche come anemia e trombocitopenia. I pazienti possono anche sviluppare sintomi neurologici e problemi di coagulazione del sangue. La malattia può progredire rapidamente, causando danni agli organi. La gestione della condizione richiede un'attenta osservazione e interventi tempestivi per controllare l'attivazione immunitaria.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511807-41-00Codice del protocolloAPHP230874Partecipanti previsti130 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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