In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici su Masitinib. Le sperimentazioni valutano soprattutto efficacia e sicurezza in persone con SLA, sclerosi multipla progressiva, mastocitosi sistemica e sindrome da attivazione mastocitaria. Tutti i trial descritti erano interventistici e in fase 2 o 3.
Punti chiave
- Gli studi clinici su Masitinib qui descritti riguardano soprattutto SLA, sclerosi multipla progressiva, mastocitosi sistemica e sindrome da attivazione mastocitaria. I trial sono tutti interventistici e si trovano in fase 2 o fase 3. La maggior parte confronta Masitinib con placebo, mentre alcuni lo valutano come aggiunta alla terapia standard, come Riluzole nella SLA. Gli studi misurano soprattutto efficacia clinica, cambiamento della disabilità e progressione della malattia. Tutti i trial elencati risultano sospesi. Le popolazioni studiate sono pazienti con forme specifiche e spesso severe delle malattie indicate.
Panoramica degli studi
I trial forniti su Masitinib sono studi clinici interventistici, cioè studi in cui viene testato un trattamento in persone con una malattia specifica.
Gli studi sono stati condotti in fase 2 o fase 3 e hanno coinvolto pazienti con SLA, sclerosi multipla progressiva senza ricadute, mastocitosi sistemica severa e sindrome da attivazione mastocitaria severa.
Molti studi erano randomizzati e doppio cieco, cioè assegnavano i partecipanti ai gruppi in modo casuale e nascondevano quale trattamento veniva dato, per rendere il confronto più affidabile.
Studi nella SLA
Due trial di fase 3 hanno studiato Amyotrophic Lateral Sclerosis (SLA), una malattia che colpisce i nervi e i muscoli e può peggiorare la forza e la funzione fisica.
In uno studio, Masitinib è stato valutato in combinazione con standard of care, cioè le cure abituali, rispetto a placebo con cure abituali.
In un altro studio, Masitinib è stato confrontato con placebo come terapia aggiuntiva a Riluzole, che era già parte del trattamento di base.
Entrambi gli studi erano pensati per capire se Masitinib potesse aiutare a rallentare il peggioramento della malattia e se fosse sicuro come trattamento aggiuntivo nei pazienti con SLA.
Il principale risultato misurato era il cambiamento del punteggio ALSFRS-R a 48 settimane, una scala che misura la funzione motoria e la disabilità nella SLA.
Studio nella sclerosi multipla progressiva
Un trial di fase 3 ha studiato pazienti con Multiple Sclerosis primaria progressiva o secondaria progressiva senza ricadute.
Lo studio ha confrontato Masitinib con placebo per valutare efficacia e sicurezza in un periodo di 96 settimane.
Il risultato principale era il tempo alla progressione confermata della disabilità, misurata con la scala EDSS.
Nel trial, la progressione era definita come peggioramento di 1 punto se il punteggio EDSS iniziale era 5,5 o meno, oppure di 0,5 punti se il punteggio iniziale era sopra 5,5.
Studi nella mastocitosi e nella MCAS
Due studi hanno riguardato malattie legate ai mastociti, cioè cellule coinvolte nelle reazioni infiammatorie e allergiche: mastocitosi e mast cell activation syndrome (MCAS).
Lo studio di fase 2 nella MCAS ha incluso pazienti con forma severa e con handicap, cioè con limitazioni importanti nella vita quotidiana, nonostante un trattamento sintomatico ottimale.
Questo trial ha confrontato Masitinib con placebo in un periodo di 24 settimane e ha valutato due schemi di titolazione, cioè due modi diversi di aumentare la dose nel tempo.
Il risultato principale era la risposta confermata al 50% alla settimana 24, misurata su quattro sintomi o problemi: prurito, flush, depressione e fatica.
Un altro studio di fase 3 ha riguardato la Smouldering or Indolent Severe Systemic mastocytosis, cioè forme di mastocitosi sistemica severe ma non aggressive.
In questo trial, Masitinib è stato confrontato con placebo per valutare efficacia e sicurezza in pazienti con handicap e sintomi non controllati dal trattamento sintomatico ottimale.
Il risultato principale era la risposta cumulativa su tre handicap tra la settimana 8 e la settimana 24 nella popolazione ITT.
Esiti misurati nei trial
Gli studi su Masitinib hanno usato misure diverse a seconda della malattia, ma tutti cercavano un cambiamento clinico rilevante per il paziente.
Nella SLA si è misurato soprattutto il punteggio ALSFRS-R, mentre nella sclerosi multipla si è misurata la progressione della disabilità con EDSS.
Nei trial su mastocitosi e MCAS, i ricercatori hanno usato scale di handicap e sintomi come prurito, flush, depressione e fatica.
Questo significa che gli studi non guardavano solo a un test di laboratorio, ma a come la malattia influenzava la vita quotidiana dei partecipanti.
Stato degli studi e partecipazione
Tutti i trial forniti risultano sospesi, quindi non erano attivi al momento dei dati riportati.
Le dimensioni degli studi erano diverse: alcuni erano molto piccoli, come il trial di fase 2 nella MCAS con 5 partecipanti, mentre altri erano più grandi, come lo studio nella SLA con 327 partecipanti previsti.
In generale, la partecipazione era riservata a persone con diagnosi ben definite e, in alcuni casi, con sintomi severi o non controllati dalle cure abituali.
Questo tipo di selezione serve a capire meglio se il trattamento può essere utile proprio nel gruppo di pazienti per cui è stato progettato lo studio.