Lo studio clinico si concentra su due condizioni mediche: la sindrome mielodisplastica a basso rischio e la citopenia clonale di significato indeterminato. Queste sono condizioni del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato metformina cloridrato, comunemente usato per trattare il diabete di tipo 2, ma qui viene studiato per il suo potenziale nel prevenire la progressione della leucemia in queste condizioni.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della metformina e la fattibilità del protocollo di studio nei pazienti con queste condizioni. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 52 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione e per raccogliere dati che potrebbero aiutare a progettare studi futuri più ampi.
Lo studio prevede anche un gruppo di controllo composto da individui sani, per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per valutare la sicurezza del trattamento e la sua accettabilità, oltre a raccogliere informazioni su eventuali effetti collaterali. L’obiettivo finale è capire se la metformina può essere un’opzione efficace per prevenire la progressione della malattia nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio e citopenia clonale di significato indeterminato.

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