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Studio sulla Sicurezza di Metformina per Prevenire la Leucemia in Pazienti con CCUS e Sindromi Mielodisplastiche a Basso Rischio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due condizioni mediche: la sindrome mielodisplastica a basso rischio e la citopenia clonale di significato indeterminato. Queste sono condizioni del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato metformina cloridrato, comunemente usato per trattare il diabete di tipo 2, ma qui viene studiato per il suo potenziale nel prevenire la progressione della leucemia in queste condizioni.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della metformina e la fattibilità del protocollo di studio nei pazienti con queste condizioni. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 52 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione e per raccogliere dati che potrebbero aiutare a progettare studi futuri più ampi.

Lo studio prevede anche un gruppo di controllo composto da individui sani, per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per valutare la sicurezza del trattamento e la sua accettabilità, oltre a raccogliere informazioni su eventuali effetti collaterali. L'obiettivo finale è capire se la metformina può essere un'opzione efficace per prevenire la progressione della malattia nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio e citopenia clonale di significato indeterminato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione al trial clinico.

    Viene confermata la diagnosi di sindrome mielodisplastica a basso rischio o citopenia clonale di significato indeterminato.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Viene somministrato metformina cloridrato per via orale.

    La dose, la frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo del trial.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Sono previste visite di controllo periodiche per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Durante le visite, vengono effettuati esami del sangue e altre valutazioni cliniche per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti

    Viene monitorata la presenza di eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

    Si valuta l'aderenza al protocollo e l'accettabilità del trattamento da parte del partecipante.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Al termine del periodo di studio, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento.

    I risultati del trial contribuiranno a informare il disegno di futuri studi clinici.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Devi avere una diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio molto basso o basso, oppure di citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS).
  • Se hai la MDS, il tuo punteggio IPSS-R deve essere ≤3 e la percentuale di blasti nel midollo osseo deve essere inferiore al 5%.
  • Se hai la CCUS, devi avere una mutazione somatica o un'anomalia citogenetica che non diagnostica MDS o altre malattie, con citopenia persistente per più di 6 mesi e altre cause comuni di citopenia escluse.
  • La citopenia nel sangue periferico è definita come: emoglobina <11,3 g/dL (7 mmol/L) nelle donne e <12,9 g/dL (8 mmol/L) negli uomini, piastrine <150 x 109/L, o neutrofili <1,8 x 109/L.
  • Se sei una donna, devi essere in menopausa, definita come assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi, senza altre cause patologiche o fisiologiche evidenti, e avere più di 45 anni.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi fornire il tuo consenso scritto informato prima di partecipare alle procedure dello studio.
  • Devi essere disposto a rispettare gli aspetti obbligatori del protocollo dello studio.
  • Devi essere in grado di ingerire pillole.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso o basso, o citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS). Queste sono condizioni del sangue.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se stai già partecipando a un altro studio clinico.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che, secondo il medico, potrebbe rendere pericolosa la tua partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Metformina è un farmaco comunemente usato per trattare il diabete di tipo 2. In questo studio clinico, viene studiato per il suo potenziale ruolo nel prevenire la leucemia in pazienti con citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS) e sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS). L'obiettivo è capire se la metformina può aiutare a controllare la progressione della malattia e se è sicura da usare in questi pazienti. La metformina potrebbe agire rallentando o modificando i processi che portano al peggioramento della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Metformina – La metformina è un farmaco somministrato per via orale, solitamente in compresse, e viene utilizzato principalmente per il trattamento del diabete di tipo 2. Attualmente, è in fase di studio per il suo potenziale utilizzo nella prevenzione della leucemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio e citopenia clonale di significato indeterminato. La metformina agisce a livello molecolare migliorando la sensibilità all'insulina e riducendo la produzione di glucosio nel fegato. È classificata come un antidiabetico orale.

Malattie studiate

  • Sindrome mielodisplastica (MDS), a rischio molto basso e basso

    La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del sangue causati da una produzione anomala di cellule del midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo produce cellule del sangue immature o difettose, che non funzionano correttamente. Nel tempo, queste cellule anomale possono accumularsi nel midollo osseo e nel sangue, portando a una riduzione delle cellule del sangue sane. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può variare, ma nei casi a rischio molto basso e basso, i cambiamenti nel sangue e nel midollo osseo tendono a essere più lenti. La condizione può rimanere stabile per un lungo periodo prima di mostrare segni di peggioramento.

  • Citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS)

    La citopenia clonale di significato indeterminato è una condizione in cui si osserva una riduzione del numero di cellule del sangue, associata alla presenza di mutazioni clonali nel midollo osseo. Queste mutazioni non sono sufficienti per diagnosticare una sindrome mielodisplastica, ma indicano un rischio potenziale di sviluppare disturbi del sangue più gravi. La condizione può manifestarsi con sintomi come affaticamento, pallore e tendenza a sviluppare infezioni o sanguinamenti. La progressione della CCUS è generalmente lenta, e molti individui possono rimanere asintomatici per lunghi periodi. Tuttavia, è importante monitorare regolarmente la condizione per rilevare eventuali cambiamenti significativi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-518436-37-01Partecipanti previsti70 personePromotoreRegion Hovedstaden

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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