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Studio sull'efficacia e la sicurezza di avacopan in combinazione con rituximab o ciclofosfamide in bambini dai 6 ai 17 anni con vasculite ANCA-associata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la vasculite associata ad ANCA, una malattia rara che causa l'infiammazione dei vasi sanguigni nei bambini e negli adolescenti. La vasculite può danneggiare diversi organi del corpo, compresi i reni, i polmoni e altri tessuti. Lo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di un medicinale chiamato avacopan, che può essere somministrato in forma di capsule rigide o soluzione orale. Insieme ad avacopan, i partecipanti riceveranno anche altri medicinali utilizzati per trattare questa malattia, come rituximab, ciclofosfamide monoidrato, azatioprina, metotrexato e glucocorticoidi per uso sistemico, che sono medicinali che aiutano a ridurre l'infiammazione nel corpo.

Lo scopo dello studio è valutare se avacopan può aiutare a controllare la malattia nei bambini dai 6 anni fino ai 18 anni di età che hanno una vasculite associata ad ANCA attiva. Durante lo studio verranno misurate diverse cose: quanti bambini raggiungono la remissione della malattia, cioè quando i sintomi scompaiono o si riducono molto, dopo 26 settimane e dopo 52 settimane di trattamento. Verrà anche controllato se la remissione si mantiene nel tempo senza che la malattia ritorni. Inoltre, lo studio valuterà come il corpo dei bambini assorbe ed elabora il medicinale avacopan e se ci sono effetti indesiderati durante il trattamento.

Durante lo studio, che durerà fino a 52 settimane, i bambini riceveranno avacopan insieme ad altri medicinali già utilizzati per curare questa malattia. I medici controlleranno regolarmente le condizioni di salute dei partecipanti, misureranno la quantità di medicinale presente nel sangue e verificheranno se ci sono eventuali problemi di sicurezza. Per i bambini che riceveranno la soluzione orale di avacopan, verrà anche chiesto di valutare il gusto e l'accettabilità del medicinale. Lo studio permetterà di raccogliere informazioni importanti sull'uso di avacopan nei bambini con questa malattia rara.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento - Giorno 1

    Al giorno 1 inizierà il trattamento con avacopan in combinazione con un regime contenente rituximab o ciclofosfamide.

    L'avacopan viene somministrato per via orale (attraverso la bocca).

    Il rituximab e la ciclofosfamide monoidrato vengono somministrati per via endovenosa (attraverso una vena).

    Durante questa visita verrà misurato il peso corporeo, che deve essere almeno 15 kg.

    Verranno prelevati campioni di sangue per misurare le concentrazioni di avacopan nel plasma.

    Il trattamento di induzione con rituximab o ciclofosfamide deve essere iniziato entro i 3 mesi precedenti al giorno 1.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento attivo

    Durante questa fase riceverà avacopan per via orale in combinazione con il regime di induzione prescritto.

    Potrebbe ricevere anche altri farmaci come azatioprina o metotrexato, somministrati per via orale o endovenosa, a seconda delle necessità cliniche.

    Verranno effettuati prelievi di sangue regolari dal giorno 1 fino alla fine dello studio per monitorare le concentrazioni di avacopan nel plasma.

    Durante tutto il periodo di trattamento verrà monitorata l'eventuale comparsa di effetti indesiderati.

  3. Passaggio 3

    Valutazione alla settimana 26

    Alla settimana 26 verrà valutato se ha raggiunto la remissione della malattia.

    La remissione viene definita come un punteggio di 0 sul PVAS (scala di attività della vasculite pediatrica) con una dose di prednisone equivalente non superiore a 0,2 mg/kg/giorno (dose massima 10 mg/giorno) nelle ultime 4 settimane.

    In alternativa, la remissione può essere definita come un punteggio PVAS di 0 per almeno 4 settimane, a condizione che l'ultimo punteggio PVAS sia stato registrato nelle precedenti 8 settimane, indipendentemente dalla dose di glucocorticoidi.

    Verranno effettuate valutazioni anche utilizzando il BVAS (scala di valutazione dell'attività della vasculite di Birmingham).

  4. Passaggio 4

    Valutazione alla settimana 52

    Alla settimana 52 verrà valutato se ha mantenuto la remissione sostenuta della malattia.

    La remissione sostenuta viene definita come il mantenimento della remissione sia alla settimana 26 che alla settimana 52, senza ricadute tra questi due momenti.

    Verrà nuovamente utilizzato il punteggio PVAS per questa valutazione.

    Sarà effettuata anche una valutazione della remissione sostenuta utilizzando il BVAS.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni aggiuntive durante lo studio

    Durante tutto lo studio verrà chiesto di valutare il gusto e l'accettabilità del farmaco.

    Verranno registrati tutti gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

    Saranno effettuati controlli regolari della funzionalità renale, misurata attraverso la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), che deve rimanere almeno a 15 mL/minuto/1,73 m².

  6. Passaggio 6

    Fine dello studio

    Lo studio si concluderà con una visita finale in cui verranno effettuate le ultime valutazioni.

    Saranno raccolti gli ultimi campioni di sangue per misurare le concentrazioni di avacopan.

    Verrà effettuata una valutazione finale di tutti gli effetti indesiderati riscontrati durante lo studio.

    La data stimata di conclusione dello studio è il 19 luglio 2030.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente o il suo rappresentante legale deve fornire il consenso informato (l'accordo a partecipare allo studio) prima di iniziare qualsiasi attività dello studio
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 6 e meno di 18 anni
  • Il paziente deve avere una diagnosi clinica di granulomatosi con poliangioite (una malattia che causa infiammazione dei vasi sanguigni) o poliangioite microscopica (un altro tipo di infiammazione dei vasi sanguigni)
  • Il paziente deve avere una diagnosi nuova o una ricaduta (ritorno della malattia) di vasculite associata ad ANCA con test positivo per anticorpi anti-PR3 o anti-MPO (proteine nel sangue che indicano la presenza della malattia)
  • Il paziente deve presentare almeno 1 sintomo importante, oppure almeno 3 sintomi non importanti, oppure almeno 2 sintomi renali di proteinuria (presenza di proteine nelle urine) ed ematuria (presenza di sangue nelle urine) secondo il Punteggio di Attività della Vasculite Pediatrica, e deve ricevere o necessitare di un trattamento con rituximab o ciclofosfamide (farmaci usati per trattare la malattia) nei 3 mesi precedenti
  • Il paziente deve avere una velocità di filtrazione glomerulare stimata (una misura di quanto bene i reni filtrano il sangue) di almeno 15 millilitri per minuto per 1,73 metri quadrati di superficie corporea
  • Il paziente deve avere un peso corporeo di almeno 15 chilogrammi

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico, ovvero non sono state elencate condizioni particolari che impedirebbero la partecipazione.
  • Per sapere se potete partecipare allo studio, sarà necessario che il medico dello studio valuti la vostra situazione individuale durante la visita di screening, cioè la visita iniziale di controllo per verificare se siete idonei.
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Farmaci in studio

  • Avacopan

    è un medicinale studiato per il trattamento di una malattia dei vasi sanguigni chiamata vasculite associata ad ANCA. Questo medicinale aiuta a ridurre l'infiammazione dei vasi sanguigni che si verifica in questa condizione. Nello studio viene utilizzato in combinazione con altri trattamenti per valutare quanto funziona bene nei bambini e ragazzi.

  • Rituximab

    è un medicinale che agisce sul sistema immunitario del corpo. Viene utilizzato per ridurre l'attività eccessiva del sistema immunitario che causa l'infiammazione dei vasi sanguigni. Nello studio alcuni partecipanti riceveranno questo medicinale insieme ad avacopan.

  • Ciclofosfamide

    è un medicinale che riduce l'attività del sistema immunitario. Aiuta a controllare l'infiammazione causata dalla malattia dei vasi sanguigni. Nello studio alcuni partecipanti riceveranno questo medicinale come parte del loro trattamento insieme ad avacopan.

Che cosa si sa già del trattamento

Avacopan – È un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule, utilizzato nel trattamento della vasculite associata agli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (ANCA), una malattia infiammatoria rara che colpisce i vasi sanguigni. Il meccanismo d'azione di avacopan si basa sul blocco selettivo del recettore C5a del complemento, una proteina del sistema immunitario che contribuisce all'infiammazione e al danno dei vasi sanguigni. Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori del complemento ed è utilizzato in combinazione con altri trattamenti immunosoppressori come il rituximab o la ciclofosfamide per controllare l'attività della malattia e ridurre la necessità di corticosteroidi.

Malattie studiate

Vasculite associata ad ANCA – Si tratta di un gruppo di malattie rare che causano l'infiammazione dei vasi sanguigni di piccolo e medio calibro in diverse parti del corpo. La malattia si sviluppa quando il sistema immunitario attacca erroneamente le pareti dei vasi sanguigni, causandone il danneggiamento. L'infiammazione può colpire vari organi, tra cui reni, polmoni, pelle, nervi e articolazioni. I sintomi variano a seconda degli organi coinvolti e possono includere febbre, stanchezza, dolori articolari e muscolari. La malattia può attraversare periodi di attività, chiamati riacutizzazioni, alternati a periodi di remissione quando i sintomi diminuiscono o scompaiono. Nel tempo, se non controllata, l'infiammazione può danneggiare progressivamente gli organi colpiti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-514779-16-00Codice del protocollo20230070Partecipanti previsti25 personePromotoreAmgen Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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