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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di CND261 in pazienti con vasculite associata ad ANCA-IgG attiva e resistente ai trattamenti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la vasculite associata ad ANCA-IgG positiva, una malattia in cui i vasi sanguigni si infiammano a causa di una reazione anomala del sistema immunitario. La malattia può presentarsi in due forme principali: la granulomatosi con poliangioite e la poliangioite microscopica. Lo studio è rivolto a persone che hanno la malattia ancora attiva nonostante abbiano già provato diversi trattamenti senza successo sufficiente, come rituximab, micofenolato mofetile, azatioprina, metotrexato, ciclofosfamide, avacopan o glucocorticoidi. Il trattamento studiato è il CND261, una nuova terapia che viene somministrata attraverso infusione in vena e che agisce aiutando alcune cellule del sistema immunitario chiamate cellule T a riconoscere e distruggere altre cellule immunitarie chiamate cellule B che contribuiscono alla malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questa nuova terapia nelle persone con vasculite che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti precedenti. Lo studio si svolge in due fasi: nella prima fase si verifica principalmente la sicurezza del trattamento, mentre nella seconda fase si valuta sia la sicurezza sia l'efficacia, misurando in particolare quante persone riescono a normalizzare i livelli di alcuni anticorpi nel sangue chiamati ANCA. Durante lo studio vengono monitorati possibili effetti collaterali come la sindrome da rilascio di citochine, che può causare febbre e altri sintomi, e la sindrome di neurotossicità associata alle cellule immunitarie, che può influenzare il sistema nervoso.

I partecipanti ricevono il trattamento con CND261 e vengono seguiti per un periodo di tempo per valutare come risponde la malattia e come cambia la loro condizione generale. Durante lo studio vengono effettuati controlli regolari per misurare l'attività della malattia, i livelli di anticorpi nel sangue, il numero di cellule B, la funzione dei reni e altri indicatori di infiammazione. Vengono inoltre valutati la qualità di vita dei partecipanti, la loro capacità di svolgere le attività quotidiane e il bisogno di continuare altri farmaci per controllare la malattia. Lo studio prevede visite di controllo fino a un anno dopo l'inizio del trattamento per verificare se la malattia rimane sotto controllo e per monitorare eventuali effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale e conferma dell'idoneità

    Prima di iniziare il trattamento, verranno effettuati esami per confermare che soddisfi i criteri necessari per partecipare allo studio.

    Verrà verificato che abbia una diagnosi di vasculite associata ad ANCA-IgG positiva, una condizione in cui i vasi sanguigni sono infiammati e gli esami del sangue mostrano la presenza di specifici anticorpi.

    Sarà necessario avere un punteggio di almeno 3 nella scala BVAS (Birmingham Vasculitis Activity Score), che misura l'attività della malattia.

    Dovrà essere confermato che abbia già ricevuto almeno tre mesi di trattamento con almeno due terapie precedenti senza risultati sufficienti, oppure almeno sei settimane di terapia con ciclofosfamide o plasmaferesi in combinazione con rituximab.

    Verrà verificato che le vaccinazioni siano aggiornate secondo le raccomandazioni per pazienti con sistema immunitario compromesso.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco sperimentale CND261

    Riceverà il farmaco sperimentale chiamato CND261, che è una terapia che aiuta le cellule del sistema immunitario a colpire specifiche cellule coinvolte nella malattia.

    Il farmaco verrà somministrato attraverso infusione endovenosa, cioè attraverso una flebo inserita in una vena.

    La somministrazione avverrà in ospedale sotto supervisione medica.

    Il numero di somministrazioni e la durata del trattamento saranno determinati in base alla fase dello studio e alla risposta individuale al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio intensivo nelle prime settimane

    Nelle prime quattro settimane dopo l'ultima somministrazione del farmaco, sarà sottoposto a controlli frequenti per monitorare eventuali effetti collaterali.

    Verrà monitorata la comparsa di sindrome da rilascio di citochine, una reazione del sistema immunitario che può causare febbre e altri sintomi simil-influenzali.

    Sarà valutata la presenza di sindrome da neurotossicità associata a cellule immunitarie, che può causare confusione, difficoltà di concentrazione o altri sintomi neurologici.

    Tutti gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi correlati al farmaco saranno registrati e valutati per gravità.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni a 8 settimane

    All'ottava settimana dall'inizio del trattamento, verranno effettuati esami del sangue per verificare i livelli di anticorpi ANCA.

    Sarà valutato il punteggio BVAS per misurare l'attività della malattia e confrontarlo con i valori iniziali.

    Verrà calcolato il VDI (Vasculitis Damage Index), che misura i danni permanenti causati dalla malattia.

    Sarà richiesto di completare questionari sulla qualità di vita e sulla capacità di svolgere attività quotidiane.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni a 12 settimane

    Alla dodicesima settimana, verranno ripetuti gli esami del sangue per controllare i livelli di anticorpi e la funzionalità renale.

    Sarà nuovamente valutato il punteggio BVAS e il VDI.

    Verranno misurati i livelli di cellule B CD20+, un tipo di cellule del sistema immunitario che il farmaco mira a ridurre.

    Sarà valutata la risposta al trattamento secondo i criteri EULAR, che considerano una riduzione di almeno il 50% del punteggio BVAS rispetto all'inizio.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni a 24 settimane

    Alla ventiquattresima settimana, rappresenta un momento chiave per valutare l'efficacia del trattamento.

    Verrà verificata la sieroconversione degli ANCA, cioè se i livelli di anticorpi anti-PR3 (per pazienti con granulomatosi con poliangioite) o anti-MPO (per pazienti con poliangioite microscopica) sono tornati normali.

    Saranno ripetute tutte le valutazioni cliniche, inclusi BVAS, VDI e questionari sulla qualità di vita.

    Verranno controllati i livelli di immunoglobuline totali (IgG, IgA, IgM) nel sangue.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio dalla settimana 5 alla settimana 52

    Durante questo periodo, verrà monitorato per quanto tempo riesce a rimanere senza necessità di farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD).

    Sarà registrata la quantità totale di corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) assunti.

    Verrà valutato se raggiunge una remissione sostenuta, cioè l'assenza di segni, sintomi o altre caratteristiche di malattia attiva.

    Sarà monitorato il tempo fino a eventuali ricadute o riacutizzazioni della malattia.

    Verrà conteggiato il numero di riacutizzazioni che si verificano durante questo periodo.

  8. Passaggio 8

    Valutazioni finali a 52 settimane

    Alla cinquantaduesima settimana, un anno dall'inizio del trattamento, verranno effettuate le valutazioni finali.

    Saranno ripetuti tutti gli esami del sangue, inclusi anticorpi ANCA, cellule B, immunoglobuline e funzionalità renale.

    Verranno valutati i punteggi BVAS e VDI per determinare l'attività della malattia e i danni accumulati.

    Sarà richiesto di completare nuovamente i questionari sulla qualità di vita e sulla capacità funzionale.

    Verrà verificato se è stata raggiunta e mantenuta la remissione secondo i criteri EULAR.

  9. Passaggio 9

    Monitoraggio della sicurezza fino alla fine dello studio

    Durante tutto il periodo dello studio, fino alla conclusione, verranno registrati tutti gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi.

    Sarà valutato il tipo, la gravità e la relazione di questi eventi con il farmaco sperimentale.

    Qualsiasi problema di salute che si verifica durante lo studio sarà documentato e gestito dal personale medico.

    Il monitoraggio continuerà per garantire la sicurezza durante l'intero percorso dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato, cioè un documento che spiega lo studio e che lei accetta liberamente di partecipare
  • Deve essere uomo o donna di età uguale o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso
  • Deve essere in grado di rispettare le visite programmate e seguire le regole dello studio
  • Deve soddisfare uno dei seguenti due gruppi di requisiti: avere una diagnosi di granulomatosi con poliangioite secondo i criteri del 2022 e presenza di anticorpi anti-PR3 sopra il valore normale nel sangue durante lo screening, oppure avere una diagnosi di poliangioite microscopica secondo i criteri del 2022 e presenza di anticorpi anti-MPO sopra il valore normale nel sangue durante lo screening. Gli anticorpi sono sostanze prodotte dal sistema immunitario che in queste malattie attaccano erroneamente i vasi sanguigni
  • Deve avere un punteggio di almeno 3 nella scala BVAS nei 12 mesi prima dello screening. La scala BVAS misura quanto è attiva la malattia dei vasi sanguigni
  • Deve aver avuto una risposta insufficiente o non aver tollerato almeno tre mesi di trattamento con almeno due dei seguenti farmaci: rituximab, micofenolato mofetile, azatioprina, metotrexato, ciclofosfamide, avacopan, glucocorticoidi; oppure almeno sei settimane di trattamento con la combinazione di ciclofosfamide o plasmaferesi e rituximab. Possono partecipare anche pazienti senza precedente trattamento con rituximab se il medico ritiene che questo farmaco non sia consigliabile per motivi clinici
  • Se è un uomo non sterilizzato chirurgicamente, deve accettare di usare due metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e non deve concepire un figlio dalla firma del consenso fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco sperimentale
  • Se è una donna in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo allo screening e deve accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace dalla firma del consenso per tutta la durata dello studio
  • Deve avere un certificato vaccinale aggiornato secondo le raccomandazioni per pazienti con sistema immunitario indebolito

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare alla ricerca.
  • Per conoscere quali pazienti non possono partecipare a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
  • In generale, gli studi clinici escludono i pazienti per motivi di sicurezza o per garantire che i risultati della ricerca siano affidabili.
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Farmaci in studio

CD3/CD20 TCE (chiamato anche CND261) è una terapia sperimentale che aiuta il sistema immunitario a combattere la malattia. Funziona collegando due tipi di cellule nel corpo: le cellule T (che fanno parte del sistema immunitario) e le cellule B (che producono anticorpi). Questo farmaco è progettato per aiutare a ridurre l'attività della malattia nei pazienti con vasculite associata ad ANCA, una condizione in cui il sistema immunitario attacca i vasi sanguigni. Il trattamento viene studiato per vedere se è sicuro e se può aiutare a eliminare gli anticorpi dannosi (chiamati ANCA) dal sangue dei pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti.

Che cosa si sa già del trattamento

CND261 – CND261 è una terapia sperimentale che appartiene alla classe degli anticorpi bispecifici, progettata per coinvolgere contemporaneamente le cellule T (tramite CD3) e le cellule B (tramite CD20) del sistema immunitario. Questo farmaco è attualmente in fase di studio clinico di fase I/II per valutarne la sicurezza e l'efficacia nel trattamento della vasculite associata ad ANCA (anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili) positiva per IgG, quando la malattia rimane attiva nonostante i trattamenti standard. Il meccanismo d'azione si basa sull'attivazione delle cellule T del paziente che vengono dirette contro le cellule B responsabili della produzione degli autoanticorpi ANCA, eliminandole selettivamente. La somministrazione avviene per via endovenosa e lo studio mira principalmente a verificare se il trattamento sia sicuro e se possa ridurre i livelli di anticorpi ANCA nel sangue dei pazienti.

Malattie studiate

  • Vasculite associata ad ANCA

    La vasculite associata ad ANCA è una malattia infiammatoria che colpisce i vasi sanguigni di piccolo e medio calibro in diverse parti del corpo. La malattia è caratterizzata dalla presenza di anticorpi specifici chiamati ANCA (anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili) nel sangue. Questi anticorpi possono essere di due tipi principali: anti-PR3 o anti-MPO. L'infiammazione dei vasi sanguigni può danneggiare vari organi, tra cui reni, polmoni e altri tessuti. La malattia può manifestarsi con sintomi diversi a seconda degli organi coinvolti. Nel corso del tempo, la vasculite può avere periodi di attività alternati a periodi di remissione.

  • Granulomatosis with Polyangiitis

    La granulomatosi con poliangioite è una forma specifica di vasculite che causa infiammazione dei vasi sanguigni in diverse parti del corpo. Questa condizione colpisce principalmente le vie respiratorie superiori e inferiori, i polmoni e i reni. Nei pazienti con questa malattia si riscontrano spesso anticorpi anti-PR3 nel sangue. L'infiammazione può portare alla formazione di granulomi, che sono accumuli di cellule infiammatorie nei tessuti. I sintomi possono includere problemi respiratori, sinusiti persistenti e alterazioni della funzione renale. La malattia può progredire causando danni progressivi agli organi coinvolti.

  • Microscopic Polyangiitis

    La poliangioite microscopica è una forma di vasculite che provoca infiammazione dei piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo. Questa condizione colpisce frequentemente i reni e i polmoni, ma può interessare anche altri organi. I pazienti con questa malattia presentano tipicamente anticorpi anti-MPO nel sangue. L'infiammazione dei piccoli vasi può causare danni ai tessuti e compromettere la funzione degli organi colpiti. La malattia si manifesta con sintomi che variano a seconda degli organi interessati. Come altre vasculiti associate ad ANCA, può attraversare fasi di attività e di remissione.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-522853-21-01Codice del protocolloTMP-05062025-1Partecipanti previsti8 personePromotoreFraunhofer Institute For Translational Medicine And Pharmacology ITMP

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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