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Studio sull'efficacia di molidustat e ivosidenib in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica recidivante o refrattaria con mutazione IDH1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) o Sindrome Mielodisplastica (MDS) che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. Queste condizioni sono caratterizzate da un ritorno o una resistenza alla terapia standard. Il trattamento in esame combina due farmaci: Molidustat Sodium, noto anche come MUSREDO, e Ivosidenib, noto come Tibsovo. Molidustat Sodium è un inibitore della PHD, mentre Ivosidenib è un inibitore dell'IDH1. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di compresse.

Lo scopo dello studio è valutare se la combinazione di questi due farmaci può efficacemente inibire le cellule leucemiche nei pazienti con mutazione IDH1. La ricerca è suddivisa in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose raccomandata di Molidustat per la fase successiva, mentre la seconda fase si concentra sull'efficacia del trattamento combinato, misurando il tasso di remissione completa nei pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci.

Lo studio prevede un periodo di trattamento iniziale di 42 giorni per valutare la tollerabilità del farmaco, seguito da un monitoraggio della remissione completa nei primi sei mesi. I partecipanti saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali e per la loro sopravvivenza complessiva. L'obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con queste forme di leucemia e sindrome mielodisplastica, offrendo una nuova possibilità terapeutica per coloro che non possono ricevere la chemioterapia intensiva.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di due farmaci: molidustat sodico e ivosidenib. Entrambi i farmaci sono in forma di compresse e vengono assunti per via orale.

    La fase iniziale del trattamento, chiamata Fase Ia, ha l'obiettivo di determinare la dose raccomandata per la fase successiva, basandosi sulla frequenza di effetti collaterali osservati.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Durante la Fase IIb, l'efficacia del trattamento viene valutata misurando il tasso di remissione completa nei primi sei mesi.

    Il trattamento continua con la combinazione di molidustat e ivosidenib, monitorando la risposta del corpo e gli eventuali effetti collaterali.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il monitoraggio include la valutazione della remissione completa, della sopravvivenza senza eventi e della sopravvivenza complessiva.

    Viene anche valutata la necessità di trasfusioni di sangue e la frequenza di eventi avversi.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale dell'efficacia e della sicurezza della combinazione di farmaci.

    La durata stimata del trattamento è fino al 1 febbraio 2026, con l'inizio del reclutamento previsto per il 10 luglio 2023.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Età di almeno 18 anni.
  • I pazienti maschi e le loro partner femminili in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci, oltre a un metodo di barriera, dall'inizio dello studio e per 4 mesi e 1 settimana dopo l'ultima somministrazione del farmaco dello studio.
  • I pazienti maschi non devono donare sperma dall'inizio dello studio e per 4 mesi e 1 settimana dopo l'ultima somministrazione del farmaco dello studio.
  • Il paziente accetta di non partecipare a un altro studio mentre è in trattamento.
  • Capacità di ingerire e trattenere farmaci orali, nessuna sindrome di malassorbimento nota, e funzione degli organi adeguata per il trattamento dello studio secondo l'opinione del medico.
  • Diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) recidivante o refrattaria o sindrome mielodisplastica (MDS/AML) recidivante o refrattaria, non idonei per chemioterapia intensiva o trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche, o che rifiutano il trattamento standard.
  • Mutazione IDH1 confermata da un test specifico.
  • Punteggio ECOG tra 0 e 2. (ECOG è una scala che misura il livello di attività fisica e benessere del paziente.)
  • Funzione epatica adeguata, con livelli di bilirubina e enzimi epatici (AST e ALT) entro limiti accettabili, a meno che non siano dovuti a condizioni specifiche approvate dal medico coordinatore.
  • Funzione renale adeguata, con clearance della creatinina di almeno 30 mL/min.
  • Capacità di comprendere e volontà di firmare un modulo di consenso informato.
  • Le pazienti femmine devono essere non fertili o, se fertili, devono accettare di non cercare di rimanere incinte durante lo studio e per 6 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco dello studio, e devono avere un test di gravidanza negativo all'inizio dello studio.
  • Le pazienti femmine devono accettare di non allattare dall'inizio dello studio e per 2 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco dello studio.
  • Le pazienti femmine non devono donare ovuli dall'inizio dello studio e per 6 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno la mutazione IDH1 nella loro condizione medica.
  • Non possono partecipare pazienti che sono idonei per la chemioterapia intensiva, inclusa la alloHCT (trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche).
  • Non possono partecipare pazienti che non hanno avuto una ricaduta o che non sono refrattari, cioè che non rispondono più al trattamento, per AML (leucemia mieloide acuta) o MDS/AML (sindrome mielodisplastica/leucemia mieloide acuta).
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Molidustat

    è un farmaco sperimentale che agisce come inibitore della PHD. Viene studiato per il suo potenziale nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS) che presentano una mutazione IDH1 e che non hanno risposto ad altri trattamenti. L'obiettivo è determinare la dose raccomandata per la fase II e valutare l'efficacia iniziale del trattamento in combinazione con ivosidenib.

  • Ivosidenib

    è un farmaco che agisce come inibitore dell'IDH1. È utilizzato nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS) che presentano una mutazione IDH1. In questo studio, ivosidenib viene combinato con molidustat per valutare se la combinazione dei due farmaci possa migliorare i tassi di remissione completa nei pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Molidustat

    Molidustat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS/AML) recidivante o refrattaria con mutazione IDH1, che non sono idonei alla chemioterapia intensiva. Questo farmaco è un inibitore della prolil-idrossilasi (PHD), che agisce a livello molecolare modulando la risposta all'ipossia, influenzando la produzione di eritropoietina e migliorando l'ossigenazione dei tessuti. Molidustat è classificato come agente antineoplastico e il suo utilizzo è ancora in fase di ricerca per determinarne l'efficacia e la sicurezza.

  • Ivosidenib

    Ivosidenib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato nel trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS/AML) recidivante o refrattaria con mutazione IDH1. Questo farmaco è un inibitore dell'enzima isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1), che agisce bloccando la produzione di un metabolita anomalo che contribuisce alla crescita delle cellule tumorali. Ivosidenib è classificato come agente antineoplastico e viene utilizzato per migliorare la remissione completa nei pazienti con mutazioni specifiche.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione IDH1

    È un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, caratterizzato da una crescita rapida di cellule anormali nel midollo osseo. Queste cellule anormali interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La mutazione IDH1 è una specifica alterazione genetica che può influenzare il comportamento della malattia. I pazienti con questa mutazione possono avere una progressione diversa rispetto ad altri tipi di AML. La malattia può manifestarsi con sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti. La progressione può variare, ma spesso richiede un monitoraggio e un trattamento continuo.

  • Sindrome mielodisplastica (MDS) con mutazione IDH1

    È un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. La mutazione IDH1 è una variazione genetica che può influenzare la progressione della malattia. I pazienti possono presentare sintomi come anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, e in alcuni casi può evolvere in leucemia mieloide acuta. La gestione della malattia richiede un attento monitoraggio dei sintomi e delle conte ematiche.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2024-514051-15-00Codice del protocolloMOLIVO-1/AMLSG33-22Partecipanti previsti27 personePromotoreMedizinische Hochschule Hannover

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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