DECITABINA: Una Guida Completa per i Pazienti

La decitabina, conosciuta anche con il nome commerciale Dacogen, è un farmaco oggetto di ampi studi in trial clinici per il trattamento di vari tumori del sangue e disturbi correlati. Questo articolo riassume i risultati chiave dei recenti studi clinici che indagano l’efficacia, la sicurezza e le potenziali nuove applicazioni della decitabina in condizioni come le sindromi mielodisplastiche (MDS), la leucemia mieloide acuta (LMA) e altre neoplasie ematologiche.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è la Decitabina?

    La decitabina, nota anche con il nome commerciale Dacogen, è un farmaco utilizzato per trattare alcuni disturbi del sangue e tumori[1][3]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati agenti ipometilanti, che agiscono influenzando l’espressione dei geni nelle cellule[3].

    Quali Condizioni Tratta la Decitabina?

    La decitabina è principalmente utilizzata per trattare le seguenti condizioni:

    • Sindrome Mielodisplastica (MDS): Un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule sanguigne sane[3][5]
    • Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML): Un tipo di cancro del sangue che colpisce alcuni globuli bianchi[1][3]
    • Leucemia Mieloide Acuta (AML): Un cancro a rapida crescita del sangue e del midollo osseo[2][10]

    In alcuni casi, la decitabina è oggetto di studio per l’uso in altre condizioni, come alcuni tipi di tumori solidi come il cancro al pancreas[11].

    Come Funziona la Decitabina?

    La decitabina agisce influenzando il modo in cui i geni vengono utilizzati nelle cellule. Nello specifico, blocca un processo chiamato metilazione del DNA, che a volte può causare lo spegnimento di geni quando non dovrebbero esserlo[3]. Interferendo con questo processo, la decitabina può aiutare a:

    • Riattivare i geni che controllano la normale crescita e sviluppo cellulare
    • Promuovere la produzione di cellule sanguigne sane
    • Rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali

    Come viene Somministrata la Decitabina?

    La decitabina viene tipicamente somministrata in uno dei due modi seguenti:

    1. Infusione endovenosa (IV): Il farmaco viene somministrato direttamente in vena per un periodo di tempo, solitamente 1-3 ore[1][3]
    2. Compressa orale: Una forma più recente di decitabina (combinata con un altro farmaco chiamato cedazuridina) può essere assunta per via orale[10]

    Il metodo di somministrazione dipende dalla specifica condizione trattata e dal piano di trattamento determinato dal medico.

    Dosaggio e Programmi di Trattamento

    Il dosaggio e il programma per la decitabina possono variare a seconda della condizione trattata e del singolo paziente. Alcuni programmi di trattamento comuni includono:

    • 20 mg/m² somministrati per via endovenosa in 1 ora, una volta al giorno per 5 giorni, ripetuti ogni 4 settimane[1]
    • 15 mg/m² somministrati per via endovenosa in 3 ore, tre volte al giorno per 3 giorni consecutivi, ripetuti ogni 6 settimane[3]
    • Per la forma orale (ASTX727), una compressa contenente 35 mg di decitabina e 100 mg di cedazuridina, assunta una volta al giorno per 5 giorni, ripetuta ogni 4 settimane[10]

    Il medico determinerà il dosaggio e il programma migliori per la tua situazione specifica.

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come tutti i farmaci, la decitabina può causare effetti collaterali. Alcuni degli effetti collaterali più comuni includono:

    • Affaticamento
    • Nausea e vomito
    • Diminuzione della conta delle cellule del sangue (che può portare a un aumento del rischio di infezioni, sanguinamento o anemia)
    • Febbre
    • Diarrea
    • Stitichezza

    Il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per gli effetti collaterali e può aiutare a gestirli se si verificano[10].

    Efficacia della Decitabina

    Gli studi clinici hanno dimostrato che la decitabina può essere efficace nel trattamento di MDS, CMML e AML in alcuni pazienti. L’efficacia viene spesso misurata da:

    • Tasso di risposta globale: La percentuale di pazienti la cui malattia migliora con il trattamento[10]
    • Remissione completa: Quando non ci sono segni rilevabili della malattia dopo il trattamento[10]
    • Miglioramento della conta delle cellule del sangue: Aumenti dei globuli rossi sani, globuli bianchi o piastrine[5]
    • Indipendenza dalle trasfusioni: Quando i pazienti non hanno più bisogno di trasfusioni di sangue o piastrine[10]
    • Sopravvivenza globale: Quanto a lungo vivono i pazienti dopo l’inizio del trattamento[10]

    L’efficacia può variare a seconda della specifica condizione e dei fattori individuali del paziente.

    Ricerca in Corso e Direzioni Future

    I ricercatori continuano a studiare la decitabina per trovare nuovi modi di utilizzarla e migliorarne l’efficacia. Alcune aree di ricerca in corso includono:

    • Combinare la decitabina con altri farmaci per potenziarne gli effetti[2]
    • Utilizzare la decitabina in nuovi tipi di cancro, come il cancro al pancreas[11]
    • Sviluppare nuovi modi di somministrare il farmaco, come la forma orale (ASTX727)[10]
    • Studiare come la decitabina influisce su specifici marcatori genetici nelle cellule tumorali per prevedere quali pazienti potrebbero beneficiare maggiormente del trattamento[11]

    Questi studi in corso potrebbero portare a nuovi e migliorati trattamenti per i disturbi del sangue e i tumori in futuro.

    Focus dello Studio Risultati Chiave Popolazione di Pazienti Somministrazione
    Programmi di Trattamento MDS Programma endovenoso di 5 giorni risultato più efficace Pazienti con MDS Infusione endovenosa, vari programmi
    Trattamento della Mielofibrosi Valutazione dell’efficacia e sicurezza nella mielofibrosi sintomatica Pazienti con mielofibrosi Infusione endovenosa a basso dosaggio
    Tumori Indotti da HPV Test nei tumori anogenitali e testa/collo dopo radioterapia Pazienti oncologici con tumori indotti da HPV Infusione endovenosa, cicli di 5 giorni
    Cancro al Pancreas Esplorazione dell’attività nel cancro al pancreas KRAS-dipendente Pazienti con cancro al pancreas avanzato Infusione endovenosa, cicli di 10 giorni
    Formulazione Orale vs Endovenosa Confronto della farmacocinetica della decitabina orale ed endovenosa Pazienti con MDS, CMML e LMA Compressa orale e infusione endovenosa
    Mantenimento LMA negli Anziani Test come terapia di mantenimento in pazienti anziani con LMA Pazienti con LMA ≥60 anni Infusione endovenosa, terapia di mantenimento

    Studi in corso con Decitabine

    • Data di inizio: 2023-05-26

      Studio di fase 1/2 per valutare IMC-F106C in monoterapia e in combinazione con inibitori del checkpoint immunitario in pazienti HLA-A*02:01 positivi con tumori PRAME-positivi avanzati

      Reclutamento

      1

      Questo studio clinico valuta un nuovo farmaco chiamato IMC-F106C (brenetafusp) per il trattamento di tumori avanzati PRAME-positivi. Il farmaco viene studiato sia da solo che in combinazione con altri farmaci tra cui pembrolizumab, tebentafusp, paclitaxel, gemcitabina, dabrafenib, trametinib, bevacizumab, carboplatino, osimertinib, docetaxel, pemetrexed, decitabina e doxorubicina liposomiale. Lo studio è diviso in due fasi: nella…

      Francia Spagna Austria Belgio Germania Irlanda +4
    • Data di inizio: 2025-01-28

      Studio sull’efficacia di NMS-01940153E, atezolizumab e decitabina in pazienti adulti con carcinoma epatocellulare non operabile già trattati con inibitori del checkpoint immunitario

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra sul trattamento del carcinoma epatocellulare (HCC), una forma di tumore al fegato che non può essere rimossa chirurgicamente. I pazienti coinvolti hanno già ricevuto trattamenti precedenti con farmaci che agiscono sul sistema immunitario, noti come inibitori del checkpoint immunitario. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di una combinazione di…

      Malattie studiate:
      Spagna Italia
    • Data di inizio: 2025-02-27

      Studio sull’efficacia della terapia a bassa intensità con decitabina per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio è rivolto a pazienti con LMA che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto al trattamento iniziale. L’obiettivo principale è valutare il beneficio clinico di una terapia a bassa intensità…

      Malattie studiate:
      Germania Repubblica Ceca Italia Lituania Spagna Portogallo +1
    • Data di inizio: 2022-03-17

      Studio di estensione con decitabina e cedazuridina in compresse per pazienti con leucemia mieloide acuta, sindrome mielodisplastica o leucemia mielomonocitica cronica precedentemente trattati

      Reclutamento

      2 1 1

      Questo studio clinico è rivolto a pazienti affetti da diverse malattie del sangue, tra cui la leucemia mieloide acuta, la sindrome mielodisplastica, la leucemia mielomonocitica cronica o tumori solidi. Lo studio utilizza un farmaco chiamato ASTX727, che contiene due principi attivi: decitabina e cedazuridina, somministrato sotto forma di compresse per via orale. Lo scopo dello…

      Romania Bulgaria Ungheria Polonia Austria Germania +2
    • Data di inizio: 2023-10-26

      Studio di Fase II su Venetoclax e Decitabina per Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta Recidivante/Refrattaria

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esamina l’efficacia di una combinazione di due farmaci, Decitabina e Venetoclax, per il trattamento di pazienti con AML che non hanno risposto ad altre terapie o che hanno avuto una ricaduta. La…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio su Nivolumab, Ipilimumab e ASTX727 in Pazienti con Melanoma e NSCLC Resistenti a Terapia Anti-PD-1/PD-L1

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su pazienti affetti da melanoma e cancro al polmone non a piccole cellule (NSCLC) che non rispondono più alle terapie anti-PD-1/PD-L1. Queste terapie sono un tipo di trattamento che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di una combinazione di farmaci per…

      Malattie studiate:
      Italia
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio su decitabina per leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica negli anziani non idonei

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Leucemia Mieloide Acuta e la Sindrome Mielodisplastica. Queste condizioni colpiscono principalmente le persone anziane e possono portare a una produzione anomala di cellule del sangue. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di una terapia di precisione rispetto al trattamento standard per queste malattie…

      Malattie studiate:
      Norvegia
    • Data di inizio: 2021-05-13

      Studio su Venetoclax e Decitabina per pazienti anziani con nuova diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta eleggibili per trapianto di cellule staminali.

      Non in reclutamento

      2 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. La ricerca esamina l’efficacia di una combinazione di due farmaci, Venetoclax e Decitabina, per il trattamento di pazienti anziani con una nuova diagnosi di AML. Venetoclax è un farmaco che aiuta a indurre la…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia
    • Data di inizio: 2021-12-03

      Studio sull’efficacia di decitabina e venetoclax in pazienti con leucemia mieloide acuta secondaria a neoplasie mieloproliferative non idonei alla chemioterapia intensiva

      Non in reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio si concentra su una malattia chiamata Leucemia Mieloide Acuta (LMA), che può svilupparsi in persone con un altro gruppo di malattie del sangue note come neoplasie mieloproliferative. Queste condizioni possono rendere i pazienti non idonei a ricevere trattamenti chemioterapici intensivi. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia di una combinazione di due farmaci,…

      Farmaci studiati:
      Italia
    • Data di inizio: 2022-09-22

      Studio sull’efficacia di decitabina e tetraidrouridina in pazienti con anemia falciforme non eleggibili per idrossiurea

      Non in reclutamento

      2 1 1

      La ricerca si concentra sulla anemia falciforme, una malattia del sangue che causa dolore e altri problemi di salute. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di farmaci chiamata Decitabina/Tetraidrouridina (NDec) in persone con questa malattia. La Decitabina e la Tetraidrouridina sono sostanze chimiche che vengono somministrate in capsule rigide. Un altro…

      Malattie studiate:
      Francia Italia Grecia Spagna
    • Data di inizio: 2021-06-08

      Studio di confronto tra Galinpepimut-S e la terapia standard in pazienti con leucemia mieloide acuta in seconda remissione completa dopo terapia di salvataggio

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      Questo studio clinico valuta l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Galinpepimut-S nel trattamento della leucemia mieloide acuta. La ricerca si concentra su pazienti che hanno raggiunto una seconda remissione completa dopo una terapia di salvataggio. Il farmaco viene confrontato con la migliore terapia disponibile scelta dal medico. Lo studio utilizza diversi medicinali tra…

      Spagna Francia Italia Germania Grecia
    • Data di inizio: 2021-11-11

      Studio della combinazione di decitabina e cedazuridina in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio

      Non in reclutamento

      1 1 1

      Questo studio clinico esamina un trattamento per le persone affette da Sindromi Mielodisplastiche (MDS) a basso rischio, una condizione che colpisce il midollo osseo riducendo la sua capacità di produrre cellule del sangue sane. Il farmaco in studio si chiama ASTX727, che è una combinazione di due principi attivi: decitabina e cedazuridina, somministrati sotto forma…

      Malattie studiate:
      Spagna Belgio Germania
    • Data di inizio: 2023-01-19

      Studio su Tolinapant, Decitabina e Cedazuridina per pazienti con linfoma periferico a cellule T recidivante/refrattario

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma periferico a cellule T che è ricomparso o non ha risposto ai trattamenti precedenti. Questo tipo di linfoma è un tumore che colpisce un tipo di globuli bianchi chiamati cellule T. Il trattamento in esame include due farmaci: Tolinapant e una combinazione di Decitabina e Cedazuridina.…

      Malattie studiate:
      Francia Spagna Italia Ungheria Polonia
    • Data di inizio: 2019-12-05

      Studio sull’efficacia di midostaurin e decitabina in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica ad alto rischio non idonei a trattamenti standard

      Non in reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (LMA) e la sindrome mielodisplastica (MDS). Queste condizioni colpiscono il midollo osseo e il sangue, causando problemi nella produzione di cellule del sangue sane. Il trattamento in esame prevede l’uso di due farmaci: midostaurin e decitabina. Midostaurin è somministrato in capsule…

      Farmaci studiati:
      Paesi Bassi Belgio
    • Data di inizio: 2021-06-22

      Studio su ASTX727 e infusioni di linfociti donatori dopo trapianto di cellule staminali in pazienti con sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta ad alto rischio

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio si concentra su pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta. Queste sono malattie del sangue che possono portare a una produzione anormale di cellule del sangue. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato ASTX727, che è una combinazione di due sostanze attive: decitabina e cedazuridina. Queste sostanze sono…

      Francia

    Glossario

    • Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi in cui le cellule del sangue nel midollo osseo non maturano correttamente, portando a una bassa conta delle cellule del sangue.
    • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che inizia nel midollo osseo e spesso si diffonde rapidamente nel sangue.
    • Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML): Un tipo di cancro che colpisce le cellule che formano il sangue nel midollo osseo.
    • DNA methylation: Un processo che può modificare l'attività del DNA senza cambiarne la sequenza, spesso influenzando l'espressione genica.
    • Bioavailability: La proporzione di un farmaco che entra nella circolazione quando viene introdotto nell'organismo ed è in grado di avere un effetto attivo.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Complete Remission (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
    • Progression-free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
    • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dalla data della diagnosi o dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato all'uso di un trattamento medico.