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MOLIDUSTAT SODICO: Un Trattamento Promettente per i Disturbi del Sangue con Mutazione IDH1

Il sodio molidustat, noto anche con il nome commerciale MUSREDO, è oggetto di studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di determinati tumori del sangue. Questo articolo si concentra su uno studio di Fase Ia/IIb che combina il molidustat con un altro farmaco chiamato ivosidenib. Lo studio clinico mira ad aiutare i pazienti con specifici tipi di leucemia mieloide acuta (LMA) o sindrome mielodisplastica (SMD) che hanno opzioni di trattamento limitate. Esploreremo gli aspetti chiave di questo studio clinico e cosa significa per i pazienti con queste condizioni difficili.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Molidustat?

    Il molidustat sodico, noto anche con il nome commerciale MUSREDO, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento di alcuni disturbi del sangue[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori del PHD (dominio della prolil idrossilasi), che agiscono influenzando i meccanismi di rilevamento dell’ossigeno dell’organismo[2].

    Condizioni Bersaglio

    La sperimentazione clinica si concentra su due condizioni principali:

    • Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di cancro del sangue che colpisce il midollo osseo e le cellule del sangue.
    • Sindrome Mielodisplastica (SMD): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.

    In particolare, lo studio si rivolge a pazienti adulti con LMA recidivante o refrattaria (difficile da trattare) o SMD/LMA che presentano una specifica mutazione genetica chiamata IDH1[3]. Questi pazienti generalmente non sono idonei per la chemioterapia intensiva o il trapianto di cellule staminali.

    Come Funziona

    Il molidustat è studiato in combinazione con un altro farmaco chiamato ivosidenib, che è un inibitore dell’IDH1. Si ritiene che la combinazione agisca nei seguenti modi:

    1. Il molidustat, come inibitore del PHD, può aiutare ad aumentare la produzione di globuli rossi imitando la risposta dell’organismo ai bassi livelli di ossigeno.
    2. L’ivosidenib prende di mira l’enzima IDH1 mutato, presente in alcune cellule leucemiche.

    Insieme, questi farmaci mirano a inibire la crescita delle cellule leucemiche e potenzialmente migliorare la produzione di cellule del sangue[4].

    Panoramica della Sperimentazione Clinica

    La sperimentazione clinica, nota come MOLIVO-1/AMLSG33-22, è uno studio di Fase Ia/IIb progettato per indagare l’efficacia e la sicurezza del molidustat in combinazione con l’ivosidenib[5]. Lo studio ha due parti principali:

    • Fase Ia: Questa parte mira a determinare la dose raccomandata di molidustat per ulteriori studi.
    • Fase IIb: Questa parte valuterà l’efficacia iniziale del trattamento combinato misurando il tasso di remissione completa.

    Potenziali Benefici

    Lo studio mira a valutare diversi potenziali benefici per i pazienti, tra cui:

    • Raggiungimento della remissione completa o parziale della malattia
    • Indipendenza dalle trasfusioni di sangue
    • Miglioramento dei tassi di sopravvivenza
    • Riduzione della malattia residua minima (piccole quantità di cellule tumorali che rimangono dopo il trattamento)

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi trattamento sperimentale, la sicurezza è una preoccupazione primaria. Lo studio monitorerà attentamente i pazienti per gli effetti collaterali e gli eventi avversi. Alcune potenziali aree di preoccupazione includono:

    • Effetti sulla funzione cardiaca e sul ritmo cardiaco
    • Funzione epatica
    • Interazioni con altri farmaci
    • Effetti collaterali generali come nausea, affaticamento o alterazioni della conta delle cellule del sangue

    I pazienti saranno regolarmente valutati per eventuali segni di tossicità o reazioni avverse[6].

    Somministrazione

    Il molidustat viene somministrato per via orale sotto forma di compresse[7]. L’esatto schema di dosaggio sarà determinato durante la parte di Fase Ia dello studio. I pazienti dovranno essere in grado di deglutire e trattenere la medicazione orale per partecipare alla sperimentazione.

    Conclusione

    Il molidustat sodico rappresenta un nuovo approccio promettente per il trattamento di alcuni tipi di cancro del sangue, in particolare per i pazienti con opzioni di trattamento limitate. Sebbene i risultati di questa sperimentazione clinica non siano ancora noti, offre speranza per migliorare gli esiti nei pazienti con LMA o SMD/LMA con mutazione IDH1. Come per qualsiasi trattamento sperimentale, è importante che i pazienti discutano i potenziali rischi e benefici con i loro operatori sanitari e comprendano che sono necessarie ulteriori ricerche per stabilire il profilo di efficacia e sicurezza del farmaco.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio clinico di fase Ia/IIb
    Farmaci Studiati Molidustat Sodio (MUSREDO) in combinazione con ivosidenib
    Condizioni Target LMA o SMD/LMA con mutazione IDH1 recidivata/refrattaria
    Obiettivi Primari Determinare il dosaggio sicuro e valutare il tasso di remissione completa
    Criteri Chiave di Eleggibilità Pazienti adulti con mutazione IDH1, non idonei per chemioterapia intensiva
    Valutazioni Principali Tassi di remissione, esiti di sopravvivenza, malattia residua minima, profilo di sicurezza
    Somministrazione del Trattamento Medicinale orale
    Periodo di Follow-up Variabile, in base alla risposta del paziente e alla fase dello studio

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Molidustat Sodico e come funziona? Il Molidustat Sodico è un farmaco che appartiene a una classe di medicinali chiamati inibitori PHD. Agisce influenzando i meccanismi di rilevamento dell’ossigeno del corpo, che possono potenzialmente influenzare la crescita e il comportamento delle cellule tumorali. In questo studio clinico, viene studiato in combinazione con ivosidenib, un altro farmaco che ha come bersaglio una specifica mutazione genetica presente in alcuni tumori del sangue.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è progettato per pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) o sindrome mielodisplastica (MDS) recidivata o refrattaria con mutazione IDH1 che è progredita a LMA. I pazienti idonei sono coloro che non sono adatti alla chemioterapia intensiva o al trapianto di cellule staminali, o che hanno rifiutato i trattamenti standard. I pazienti devono avere la mutazione IDH1 e soddisfare specifici criteri di salute per partecipare.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? Lo studio ha due fasi principali. Nella Fase Ia, i ricercatori mirano a determinare la dose sicura ed efficace di Molidustat quando combinato con ivosidenib. Nella Fase IIb, valuteranno quanto bene funziona questa combinazione misurando il tasso di remissione completa nei pazienti. Lo studio esamina anche altri fattori come i tassi di sopravvivenza, la malattia residua minima e quanto bene i pazienti tollerano il trattamento.
    • Quanto dura lo studio e cosa comporta la partecipazione? La durata dello studio varia per ogni paziente, a seconda di come rispondono al trattamento. I partecipanti riceveranno medicinali orali e si sottoporranno a controlli regolari, inclusi esami del sangue ed esami del midollo osseo. Saranno monitorati per gli effetti collaterali e l’efficacia del trattamento durante tutto il periodo dello studio, che potrebbe durare diversi mesi o più.
    • Quali sono i potenziali benefici e rischi della partecipazione a questo studio? I potenziali benefici includono l’accesso a una nuova combinazione di trattamenti che potrebbe essere efficace contro questi tumori del sangue difficili da trattare. I partecipanti ricevono anche un attento monitoraggio medico. Tuttavia, ci sono rischi, tra cui possibili effetti collaterali dei medicinali e la possibilità che il trattamento non sia efficace. Il team dello studio monitora attentamente tutti i partecipanti per eventuali effetti avversi e fornisce cure appropriate durante tutto lo studio.

    Studi in corso con Molidustat Sodium

    • Data di inizio: 2023-07-10

      Studio sull’efficacia di molidustat e ivosidenib in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica recidivante o refrattaria con mutazione IDH1

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) o Sindrome Mielodisplastica (MDS) che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. Queste condizioni sono caratterizzate da un ritorno o una resistenza alla terapia standard. Il trattamento in esame combina due farmaci: Molidustat Sodium, noto anche come MUSREDO, e Ivosidenib, noto come Tibsovo.…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania

    Glossario

    • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo e si diffonde rapidamente nel sangue. Influisce sulla produzione di cellule ematiche normali.
    • Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane. A volte può progredire in AML.
    • IDH1 Mutation: Una modifica genetica nel gene IDH1 che può essere trovata in alcuni tipi di AML e MDS. Questa mutazione è l'obiettivo di trattamenti specifici in questo studio.
    • Relapsed: Quando il cancro ritorna dopo un periodo di miglioramento.
    • Refractory: Quando il cancro non risponde al trattamento o smette di rispondere dopo il miglioramento iniziale.
    • Complete Remission (CR): Quando non ci sono cellule tumorali rilevabili nel corpo e i valori ematici tornano alla normalità.
    • Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, che possono essere rilevate solo con test molto sensibili.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la risposta del corpo al farmaco.
    • Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un trattamento che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una diminuzione del dosaggio.
    • Event-Free Survival (EFS): Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale un paziente rimane libero da determinate complicazioni o eventi legati alla sua malattia.