Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Pazienti con Fibrosi Cistica di 12 Mesi e Oltre

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine di una combinazione di farmaci chiamata elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor in persone affette da fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 mesi. Questi farmaci sono progettati per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica, aiutando a ridurre i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con la combinazione di farmaci sotto forma di granuli da assumere per via orale. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento nel tempo, monitorando eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute. Lo studio prevede un periodo di trattamento massimo di 96 settimane, durante il quale i partecipanti saranno seguiti regolarmente per valutare la loro risposta al trattamento.

Oltre alla sicurezza, lo studio esaminerà anche l'efficacia del trattamento misurando, ad esempio, il cambiamento nei livelli di cloruro nel sudore, un indicatore della funzione delle ghiandole sudoripare nei pazienti con fibrosi cistica. Questo studio mira a fornire informazioni importanti su come questi farmaci possono aiutare a gestire la fibrosi cistica nel lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 mesi.

    Il trattamento è somministrato per via orale sotto forma di granuli o soluzione orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    I farmaci utilizzati includono combinazioni di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor in diverse formulazioni e dosaggi, come Kaftrio e Kalydeco.

    La somministrazione avviene quotidianamente secondo le indicazioni specifiche del protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni di sicurezza

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Queste valutazioni includono l'osservazione di eventuali eventi avversi, analisi di laboratorio, elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni, segni vitali e ossimetria del polso.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni di efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso il cambiamento assoluto del cloruro nel sudore, un indicatore della funzione delle ghiandole sudoripare nei pazienti con fibrosi cistica.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 19 agosto 2027.

    I risultati finali forniranno informazioni sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento nei partecipanti.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il rappresentante legale autorizzato del partecipante deve firmare e datare il modulo di consenso informato. Questo documento conferma che il rappresentante legale comprende e accetta di partecipare allo studio.
  • Il rappresentante legale o il tutore deve essere in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni dello studio, e deve essere in grado di garantire che il partecipante seguirà e completerà lo studio come pianificato.
  • Il partecipante non deve aver ritirato il consenso dallo studio precedente.
  • Il partecipante deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
    • Aver completato il trattamento con il farmaco dello studio nello studio precedente.
    • Aver avuto interruzioni del farmaco nello studio precedente, ma non aver interrotto definitivamente il farmaco e aver completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del periodo di trattamento dello studio precedente.
    • Essere disposto a mantenere un regime di trattamento stabile per la fibrosi cistica per tutta la durata della partecipazione allo studio. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Fibrosi Cistica.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Elexacaftor

    Questo farmaco è utilizzato per trattare la fibrosi cistica. Aiuta a migliorare la funzione delle proteine difettose nei polmoni, facilitando la respirazione e riducendo i sintomi della malattia.

  • Tezacaftor

    Questo farmaco lavora in combinazione con altri per migliorare la funzione delle proteine nei pazienti con fibrosi cistica. Aiuta a ridurre i problemi respiratori e a migliorare la qualità della vita.

  • Ivacaftor

    Questo farmaco è progettato per migliorare la funzione delle proteine nei pazienti con fibrosi cistica. Aiuta a mantenere i polmoni più sani e a ridurre le infezioni respiratorie.

Che cosa si sa già del trattamento

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor – Questo farmaco è somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 mesi. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione delle proteine CFTR, migliorando la loro funzione e riducendo i sintomi della malattia. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori CFTR.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica – È una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Si manifesta con la produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Nei polmoni, questo muco può causare infezioni frequenti e danni ai tessuti. Nel sistema digestivo, può impedire il corretto assorbimento dei nutrienti. La malattia progredisce con il tempo, portando a complicazioni respiratorie e digestive. È una condizione rara e cronica che richiede una gestione continua.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-509563-24-00Codice del protocolloVX22-445-123Partecipanti previsti50 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.