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Studio sulla sicurezza e tollerabilità del tamoxifene per la fibrosi cistica in pazienti senza mutazioni idonee per terapie con modulatori CFTR

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, causando la produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e favorire infezioni polmonari ricorrenti. La fibrosi cistica può anche influenzare il pancreas, rendendo difficile la digestione del cibo. Il trattamento studiato è il citrato di tamoxifene, un farmaco che viene somministrato ai pazienti che non presentano mutazioni attualmente idonee per la terapia con farmaci modulatori del CFTR, una proteina importante per il funzionamento delle cellule nei pazienti con fibrosi cistica.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del citrato di tamoxifene nei pazienti affetti da fibrosi cistica. Durante lo studio, che dura 24 settimane, i partecipanti riceveranno il farmaco mentre vengono monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e reazioni avverse. I ricercatori valuteranno anche se il trattamento può causare eventi avversi gravi o se alcuni pazienti dovranno interrompere la terapia a causa di problemi legati al farmaco.

Nel corso dello studio verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare la condizione dei partecipanti. Questi includono test di funzionalità polmonare per misurare quanto bene funzionano i polmoni, la valutazione del numero di riacutizzazioni polmonari (peggioramenti temporanei dei sintomi respiratori), il monitoraggio di eventuali ricoveri ospedalieri e l'uso di antibiotici. Verranno anche misurati cambiamenti nell'indice di massa corporea, nella microbiologia dell'espettorato (i batteri presenti nel muco tossito) e nei livelli di cloruro nel test del sudore, un esame diagnostico importante per la fibrosi cistica. I partecipanti compileranno inoltre questionari sulla qualità della vita per valutare come il trattamento influenzi il loro benessere quotidiano.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 12 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Una volta arruolato nello studio, inizierai ad assumere tamoxifene citrato (commercializzato come TAMOXENE). Questo farmaco viene utilizzato per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nel trattamento della fibrosi cistica per pazienti che non hanno mutazioni attualmente idonee per la terapia con farmaci modulatori CFTR.

    Il farmaco ti verrà fornito sotto forma di compresse rivestite con film da 20 mg. Dovrai assumere il farmaco secondo le indicazioni fornite dal team di ricerca.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento attivo

    Il trattamento con tamoxifene durerà per un periodo di 24 settimane. Durante questo periodo, dovrai assumere regolarmente il farmaco come prescritto.

    Dovrai continuare la tua terapia abituale per la fibrosi cistica senza modifiche durante tutto il periodo dello studio. Questo include antibiotici inalatori, broncodilatatori, antinfiammatori, corticosteroidi inalatori e tecniche di fisioterapia secondo il tuo programma normale.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo dello studio, verrai monitorato attentamente per identificare eventuali eventi avversi gravi o effetti collaterali legati al trattamento.

    Particolare attenzione verrà posta al rilevamento di eventi specifici come problemi tromboembolici (formazione di coaguli di sangue), aumento degli enzimi del fegato e riacutizzazioni polmonari.

    Se dovessi manifestare effetti collaterali significativi, il trattamento potrebbe essere interrotto per motivi di sicurezza.

  4. Passaggio 4

    Test di funzionalità polmonare

    All'inizio dello studio e alla settimana 24, dovrai eseguire test di funzionalità polmonare per misurare il volume espiratorio forzato in 1 secondo previsto (ppFEV1). Questo test misura quanto aria puoi espirare forzatamente in un secondo come percentuale di quello che ci si aspetterebbe per una persona della tua età, sesso e altezza.

    Questi test serviranno a valutare se ci sono cambiamenti nella funzione polmonare durante il trattamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio delle riacutizzazioni polmonari

    Durante le 24 settimane dello studio, verrà registrato il numero di riacutizzazioni polmonari che potresti avere. Le riacutizzazioni sono periodi in cui i sintomi respiratori peggiorano.

    Verrà anche misurato il tempo che trascorre prima della prima riacutizzazione polmonare, se dovesse verificarsi.

  6. Passaggio 6

    Registrazione delle ospedalizzazioni

    Qualsiasi ricovero ospedaliero per fibrosi cistica che duri più di 24 ore verrà registrato durante il periodo dello studio.

    Verrà anche misurato il tempo che trascorre prima del primo ricovero ospedaliero per fibrosi cistica, se dovesse verificarsi.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della qualità di vita

    All'inizio dello studio e alla settimana 24, dovrai compilare il Questionario sulla Fibrosi Cistica-Revisionato (CFQ-R). Questo questionario valuta come la malattia influisce sulla tua vita quotidiana, con particolare attenzione agli aspetti respiratori.

    I punteggi del questionario verranno confrontati per vedere se ci sono cambiamenti nella qualità di vita durante il trattamento.

  8. Passaggio 8

    Monitoraggio dell'uso di antibiotici

    Durante tutto il periodo dello studio, verrà registrato l'uso di antibiotici per via endovenosa (attraverso una vena) per sintomi respiratori e sinusali, contando il numero totale di giorni di trattamento.

    Allo stesso modo, verrà registrato l'uso di antibiotici orali (per bocca) per sintomi respiratori e sinusali, contando il numero totale di giorni di trattamento.

  9. Passaggio 9

    Monitoraggio del peso corporeo

    Il tuo indice di massa corporea (BMI) verrà misurato all'inizio dello studio e alla settimana 24. Il BMI è un calcolo basato su altezza e peso che indica se il peso corporeo è nella norma.

    Questi dati serviranno a valutare se ci sono cambiamenti nel peso corporeo durante il trattamento.

  10. Passaggio 10

    Esami dell'espettorato

    All'inizio e alla fine dello studio, dovrai fornire campioni di espettorato (muco espulso tossendo) per l'analisi microbiologica.

    Questi esami serviranno a identificare quali batteri sono presenti nelle tue vie respiratorie e se ci sono cambiamenti durante il trattamento.

  11. Passaggio 11

    Test del sudore

    All'inizio e alla fine dello studio, dovrai eseguire il test del sudore per misurare la quantità di cloruro nel sudore.

    Questo test è importante nella fibrosi cistica perché i pazienti con questa condizione hanno livelli più alti di cloruro nel sudore. I risultati verranno confrontati per vedere se ci sono cambiamenti durante il trattamento.

  12. Passaggio 12

    Completamento dello studio

    Alla fine delle 24 settimane di trattamento, completerai tutti gli esami finali e la valutazione finale della sicurezza e tollerabilità del farmaco.

    Tutti i dati raccolti durante lo studio verranno analizzati per determinare se il tamoxifene è sicuro e tollerabile per i pazienti con fibrosi cistica che non hanno mutazioni idonee per altri trattamenti specifici.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere affetti da fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e l'apparato digerente
  • Avere almeno 18 anni di età
  • Non avere mutazioni genetiche che attualmente possono essere trattate con farmaci modulatori specifici
  • Essere in grado di eseguire in modo affidabile gli esami della funzionalità polmonare, che misurano quanto bene funzionano i polmoni
  • Avere un volume espiratorio forzato (quantità d'aria che si riesce a espirare in un secondo) tra il 40% e il 90% rispetto ai valori normali per età, sesso e altezza
  • Avere una malattia respiratoria stabile nelle 3 settimane prima dell'inizio dello studio
  • Mantenere stabile la terapia abituale per la fibrosi cistica (antibiotici inalatori, broncodilatatori, antinfiammatori, corticosteroidi inalatori, fisioterapia) nei 28 giorni prima dell'inizio dello studio
  • Essere in grado di comunicare bene con i ricercatori e di comprendere e seguire le indicazioni dello studio
  • Per le donne: avere un test di gravidanza negativo
  • Per le persone sessualmente attive: essere disposte a utilizzare metodi contraccettivi non ormonali durante lo studio e per 2 mesi dopo la fine
  • Firmare il consenso informato, un documento che conferma la volontà di partecipare allo studio e di autorizzare il trattamento dei propri dati personali

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni di età
  • Non puoi partecipare se sei una donna incinta o che sta allattando
  • Non puoi partecipare se hai una funzione polmonare gravemente compromessa, il che significa che i tuoi polmoni non riescono a lavorare abbastanza bene
  • Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di polmone in passato
  • Non puoi partecipare se hai mutazioni genetiche che ti permettono di usare farmaci modulatori già approvati per la fibrosi cistica
  • Non puoi partecipare se hai infezioni polmonari attive non controllate, cioè infezioni nei polmoni che non sono state curate con successo
  • Non puoi partecipare se hai malattie del fegato gravi, il che significa problemi importanti al fegato
  • Non puoi partecipare se hai malattie dei reni gravi, cioè problemi importanti ai reni
  • Non puoi partecipare se hai altre malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il medicinale dello studio
  • Non puoi partecipare se hai avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili in passato
  • Non puoi partecipare se non sei in grado di seguire le visite programmate e le procedure dello studio
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Farmaci in studio

Citrato di tamoxifene è un farmaco che viene normalmente utilizzato per trattare alcuni tipi di tumore al seno. In questo studio, i ricercatori stanno valutando se questo medicinale possa essere utile anche per le persone con fibrosi cistica. Il tamoxifene agisce bloccando l'effetto di un ormone chiamato estrogeno nel corpo. I ricercatori pensano che questo farmaco possa aiutare a migliorare il funzionamento dei polmoni nelle persone con fibrosi cistica che non possono usare altri trattamenti specifici per questa malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Tamoxifene citrato – Il tamoxifene citrato è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse che viene attualmente utilizzato principalmente per il trattamento del cancro al seno, dove agisce bloccando gli effetti dell'ormone estrogeno sulle cellule tumorali. Questo medicinale appartiene alla classe farmacologica dei modulatori selettivi del recettore degli estrogeni (SERM) e funziona legandosi ai recettori degli estrogeni nelle cellule, impedendo agli estrogeni naturali di stimolare la crescita delle cellule cancerose. In questo studio esplorativo, i ricercatori stanno valutando se il tamoxifene citrato possa essere sicuro e ben tollerato nei pazienti affetti da fibrosi cistica che non presentano mutazioni genetiche attualmente trattabili con i farmaci modulatori del CFTR. Lo studio rappresenta una ricerca innovativa per esplorare nuove possibilità terapeutiche per questa malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo.

Malattie studiate

Fibrosi cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica ereditaria che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È causata da mutazioni nel gene CFTR che regola il trasporto di cloruro nelle cellule. Questa alterazione porta alla produzione di muco denso e appiccicoso che ostruisce le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Nel corso del tempo, il muco ispessito favorisce infezioni polmonari ricorrenti e infiammazione cronica. La malattia progredisce con un graduale peggioramento della funzione polmonare e problemi digestivi dovuti all'insufficienza pancreatica. I pazienti sperimentano anche alterazioni nella composizione del sudore, con livelli elevati di cloruro.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-519657-11-00Codice del protocolloCRCFC-TAMOXI063Partecipanti previsti35 personePromotoreAzienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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