Questo studio clinico si concentra sulla fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, causando la produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e favorire infezioni polmonari ricorrenti. La fibrosi cistica può anche influenzare il pancreas, rendendo difficile la digestione del cibo. Il trattamento studiato è il citrato di tamoxifene, un farmaco che viene somministrato ai pazienti che non presentano mutazioni attualmente idonee per la terapia con farmaci modulatori del CFTR, una proteina importante per il funzionamento delle cellule nei pazienti con fibrosi cistica.
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del citrato di tamoxifene nei pazienti affetti da fibrosi cistica. Durante lo studio, che dura 24 settimane, i partecipanti riceveranno il farmaco mentre vengono monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e reazioni avverse. I ricercatori valuteranno anche se il trattamento può causare eventi avversi gravi o se alcuni pazienti dovranno interrompere la terapia a causa di problemi legati al farmaco.
Nel corso dello studio verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare la condizione dei partecipanti. Questi includono test di funzionalità polmonare per misurare quanto bene funzionano i polmoni, la valutazione del numero di riacutizzazioni polmonari (peggioramenti temporanei dei sintomi respiratori), il monitoraggio di eventuali ricoveri ospedalieri e l’uso di antibiotici. Verranno anche misurati cambiamenti nell’indice di massa corporea, nella microbiologia dell’espettorato (i batteri presenti nel muco tossito) e nei livelli di cloruro nel test del sudore, un esame diagnostico importante per la fibrosi cistica. I partecipanti compileranno inoltre questionari sulla qualità della vita per valutare come il trattamento influenzi il loro benessere quotidiano.
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