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Studio sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine di SAR445088 in pazienti con anemia emolitica autoimmune fredda

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica riguarda una malattia chiamata anemia emolitica autoimmune, in particolare una forma specifica nota come malattia da agglutinine fredde. Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario attacca i globuli rossi, causando la loro distruzione. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato riliprubart, noto anche con il codice SAR445088. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione.

Lo scopo della ricerca è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di SAR445088 in persone con malattia da agglutinine fredde. La ricerca include sia partecipanti che hanno già ricevuto il farmaco in precedenti studi, sia quelli che non lo hanno mai ricevuto. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali.

La ricerca si concentrerà anche su come il farmaco influisce su vari parametri del sangue, come i livelli di emoglobina e bilirubina, e su come interagisce con il sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. I risultati aiuteranno a capire meglio l'efficacia e la sicurezza del trattamento per le persone con questa condizione rara. La ricerca è prevista per concludersi nel 2028.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco SAR445088 in pazienti con malattia da agglutinine fredde.

    I partecipanti possono essere pazienti che hanno già ricevuto il trattamento con SAR445088 o che non sono mai stati trattati con questo farmaco.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco SAR445088 viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e dalle condizioni specifiche del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti

    Durante lo studio, viene monitorato il numero di partecipanti che manifestano eventi avversi emergenti dal trattamento.

    Vengono misurati i cambiamenti medi rispetto al basale in vari parametri, come la bilirubina totale, l'emoglobina e il conteggio dei reticolociti.

  4. Passaggio 4

    Valutazione del sistema del complemento

    Vengono valutati i livelli del sistema del complemento attraverso test specifici, come il WIESLAB Assay per i percorsi classico e alternativo.

    Viene misurato il cambiamento medio nel tempo del CH50 e dei livelli del fattore C4 del complemento.

  5. Passaggio 5

    Analisi farmacocinetica

    Vengono analizzati i parametri farmacocinetici, come la concentrazione massima (Cmax) e l'area sotto la curva (AUC).

    Si valuta il numero di partecipanti che sviluppano anticorpi anti-SAR445088.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 18 settembre 2028.

    I risultati finali aiuteranno a comprendere meglio la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del SAR445088 nei pazienti con malattia da agglutinine fredde.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Essere un paziente adulto, uomo o donna, di età pari o superiore a 18 anni con CAD (malattia da agglutinine fredde).
  • Se hai già ricevuto il trattamento con SAR445088, devi aver soddisfatto i criteri di uno studio precedente, completato il trattamento e le procedure di fine studio, e avere un profilo di benefici e rischi favorevole secondo il giudizio del medico.
  • Se non hai mai ricevuto il trattamento con SAR445088, devi avere una diagnosi di CAD con i seguenti criteri:
    • Emolisi cronica: distruzione continua dei globuli rossi.
    • Test DAT (test diretto dell'antiglobulina) positivo.
    • DAT monospecifico fortemente positivo per C3d.
    • Titolo di agglutinine fredde (CAg) pari o superiore a 64 a 4°C.
    • DAT IgG pari o inferiore a 1+.
    • Livello di emoglobina pari o inferiore a 10 g/dL.
    • Bilirubina elevata non attribuibile a malattie del fegato.
    • Aver ricevuto vaccinazioni documentate contro patogeni batterici incapsulati entro cinque anni dall'iscrizione e almeno 14 giorni prima del trattamento.
    • Utilizzare metodi di contraccezione doppi per uomini e donne; le donne non devono essere in gravidanza o allattare; gli uomini non devono donare sperma.
    • Aver fornito il consenso informato scritto prima di intraprendere qualsiasi procedura legata allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone con anemia emolitica autoimmune. Questa è una condizione in cui il sistema immunitario attacca i propri globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che le rendono più a rischio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

SAR445088 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia da agglutinine fredde (CAD). Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e tollerabilità a lungo termine del farmaco nei pazienti che sono stati precedentemente trattati con SAR445088 o che non sono mai stati trattati con esso. L'obiettivo è capire come il farmaco viene tollerato nel tempo e se ci sono effetti collaterali significativi.

Che cosa si sa già del trattamento

SAR445088 – Questo farmaco è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per il trattamento dell'anemia emolitica autoimmune, in particolare la malattia da agglutinine fredde. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine. Il farmaco agisce a livello molecolare interferendo con i meccanismi immunitari che causano la distruzione dei globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti immunomodulatori.

Malattie studiate

Anemia emolitica autoimmune – È una condizione in cui il sistema immunitario attacca e distrugge i propri globuli rossi, portando a una riduzione del loro numero nel sangue. Questo processo può causare sintomi come stanchezza, pallore e mancanza di respiro. La malattia può essere classificata in base alla temperatura alla quale gli anticorpi attaccano i globuli rossi, come nel caso della malattia da agglutinine fredde. La progressione della malattia può variare, con episodi di distruzione dei globuli rossi che possono essere intermittenti o persistenti. La gravità dei sintomi dipende dalla velocità con cui i globuli rossi vengono distrutti e dalla capacità del corpo di produrne di nuovi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-510210-68-00Codice del protocolloLTS16637Partecipanti previsti18 personePromotoreBioverativ USA Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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