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Riliprubart

Riliprubart è un farmaco innovativo attualmente in fase di studio in studi clinici per il trattamento della Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP). Questo articolo esplora la ricerca in corso sull’efficacia e la sicurezza di Riliprubart, in particolare per i pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti standard o che stanno attualmente ricevendo una terapia di mantenimento con immunoglobulina endovenosa (IVIg).

Indice dei Contenuti

Cos’è il Riliprubart?

Il Riliprubart, noto anche con il nome di ricerca SAR445088, è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il trattamento della Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP). Si tratta di un farmaco innovativo che mostra promesse nell’aiutare i pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti standard o che attualmente dipendono dalla terapia regolare con immunoglobuline endovenose (IVIg)[1][2].

Quale Condizione Tratta il Riliprubart?

Il Riliprubart è in fase di sviluppo per trattare la Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP). La CIDP è un raro disturbo neurologico caratterizzato da debolezza progressiva e funzione sensoriale compromessa nelle gambe e nelle braccia. Si verifica quando il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente il rivestimento protettivo dei nervi (mielina), portando a danni e disfunzioni nervose[1][2].

Come Viene Somministrato il Riliprubart?

Il Riliprubart può essere somministrato in due modi:

  1. Infusione Endovenosa (IV): Il farmaco viene somministrato direttamente in una vena attraverso una linea IV.
  2. Iniezione Sottocutanea (SC): Il farmaco viene iniettato sotto la pelle.

Il metodo specifico di somministrazione può dipendere dalla fase dello studio clinico e dalle esigenze individuali del paziente[1][2].

Studi Clinici in Corso

Il Riliprubart è attualmente oggetto di due importanti studi clinici di Fase 3:

  1. Studio per la CIDP Refrattaria: Questo studio sta testando il Riliprubart in pazienti la cui CIDP non ha risposto bene ai trattamenti standard. Confronta il Riliprubart con un placebo (una sostanza senza principio attivo) per 24 settimane, seguito da un’estensione in aperto in cui tutti i partecipanti ricevono il Riliprubart[1].
  2. Studio di Confronto tra Riliprubart e IVIg: Questo studio sta confrontando il Riliprubart con il trattamento standard di immunoglobuline endovenose (IVIg) in pazienti che attualmente ricevono terapia di mantenimento con IVIg. Mira a determinare se il Riliprubart può essere efficace quanto o più delle IVIg[2].

Entrambi gli studi dovrebbero durare fino a 109 settimane, inclusi i periodi di screening, trattamento e follow-up[1][2].

Benefici Attesi

I ricercatori sperano di vedere diversi miglioramenti nei pazienti che assumono Riliprubart:

  • Riduzione della disabilità: Misurata da una diminuzione del punteggio di disabilità INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment)[1][2].
  • Miglioramento della funzione generale: Valutato utilizzando la Scala di Disabilità Globale Infiammatoria basata su Rasch (I-RODS)[1][2].
  • Aumento della forza muscolare: Misurato dalla forza di presa e dal punteggio somma del Medical Research Council (MRC-SS)[1][2].
  • Riduzione della fatica: Valutata utilizzando la scala di severità della fatica modificata basata su Rasch (RT-FSS)[1][2].
  • Miglioramento della qualità della vita: Valutato con la Scala di Salute EuroQol 5 Dimensioni, 5 Livelli (EQ-5D-5L)[1][2].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza del Riliprubart viene attentamente monitorata durante gli studi clinici. I ricercatori stanno monitorando:

  • Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs): Qualsiasi nuovo problema medico o peggioramento di problemi esistenti che si verificano dopo l’inizio del trattamento.
  • Eventi avversi gravi (SAEs): Qualsiasi reazione grave o potenzialmente letale al farmaco.
  • Eventi avversi di particolare interesse (AESIs): Effetti collaterali specifici che i ricercatori stanno particolarmente osservando in base al meccanismo d’azione del farmaco.
  • Sviluppo di anticorpi anti-farmaco (ADA): La risposta immunitaria del corpo al farmaco, che potrebbe potenzialmente ridurne l’efficacia[1][2].

Il profilo di sicurezza completo del Riliprubart sarà meglio compreso una volta completati gli studi clinici.

Confronto con il Trattamento Standard

Uno degli studi in corso sta confrontando direttamente il Riliprubart con le immunoglobuline endovenose (IVIg), che sono attualmente il trattamento standard per molti pazienti con CIDP. Questo studio mira a determinare se il Riliprubart può essere efficace quanto o potenzialmente più efficace delle IVIg. Alcuni potenziali vantaggi del Riliprubart rispetto alle IVIg potrebbero includere:

  • Effetti più duraturi, potenzialmente riducendo la frequenza dei trattamenti
  • L’opzione di somministrazione sottocutanea, che potrebbe essere più conveniente per alcuni pazienti
  • Potenzialmente meno effetti collaterali o un profilo di effetti collaterali diverso rispetto alle IVIg

Tuttavia, questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e saranno confermati solo dopo il completamento degli studi clinici[2].

Aspect Details
Drug Name Riliprubart (SAR445088)
Condition Studied Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP)
Administration Methods Infusione endovenosa (IV) o iniezione sottocutanea (SC)
Study Duration Fino a 109 settimane (inclusi screening, trattamento e follow-up)
Target Population Adulti con CIDP refrattaria alle cure standard o in mantenimento con IVIg
Primary Outcomes Variazioni nei punteggi di disabilità, tassi di risposta, risposta duratura
Secondary Outcomes Forza di presa, livelli di affaticamento, qualità della vita, tassi di recidiva
Safety Monitoring Eventi avversi, sviluppo di anticorpi
Comparison Placebo e IVIg (in studi separati)

FAQ

  • Che cos’è Riliprubart? Riliprubart è un nuovo farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento della Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP). Viene somministrato tramite infusione endovenosa (EV) o iniezione sottocutanea (SC).
  • Chi potrebbe beneficiare di Riliprubart? Riliprubart è in fase di studio per adulti con CIDP che non hanno risposto bene ai trattamenti standard (CIDP refrattaria) o che attualmente ricevono un trattamento di mantenimento con immunoglobulina endovenosa (IVIg).
  • Quanto durano gli studi clinici per Riliprubart? Gli studi clinici per Riliprubart possono durare fino a 109 settimane (circa 2 anni), inclusi screening, fasi di trattamento e periodi di follow-up.
  • Quali sono i principali risultati che vengono misurati in questi studi? I principali risultati includono cambiamenti nei punteggi di disabilità (utilizzando scale come INCAT e I-RODS), forza di presa, livelli di affaticamento, qualità della vita e la percentuale di partecipanti che manifestano una risposta al trattamento o mantengono una risposta duratura.
  • Ci sono effetti collaterali che vengono monitorati? Sì, gli studi monitorano attentamente eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs), inclusi eventi avversi gravi (SAEs) ed eventi avversi di particolare interesse (AESIs). Controllano anche lo sviluppo di anticorpi contro Riliprubart.

Sperimentazioni cliniche in corso su Riliprubart

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di riliprubart nei pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Portogallo Polonia Belgio Ungheria Repubblica Ceca Grecia +8

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di riliprubart rispetto a immunoglobulina endovenosa in pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca Svezia Germania Belgio Francia Danimarca +4

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di riliprubart in pazienti con polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica refrattaria

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Spagna Danimarca Bulgaria Repubblica Ceca Grecia +7

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Riliprubart in adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia Germania Francia Spagna Italia Paesi Bassi

  • Studio sull’uso di riliprubart per la prevenzione e il trattamento del rigetto da trapianto nei pazienti adulti con trapianto di rene

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Svezia Germania Spagna Francia Italia

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine di SAR445088 in pazienti con anemia emolitica autoimmune fredda

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Paesi Bassi Italia

Glossario

  • Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP): Una rara malattia neurologica caratterizzata da debolezza progressiva e funzione sensoriale compromessa nelle gambe e nelle braccia, causata da danni alla guaina mielinica dei nervi periferici.
  • Riliprubart: Un farmaco sperimentale (noto anche come SAR445088) in fase di sperimentazione per il trattamento della CIDP, somministrato tramite infusione endovenosa o iniezione sottocutanea.
  • Intravenous Immunoglobulin (IVIg): Un trattamento ottenuto da sangue donato che contiene anticorpi sani. È comunemente utilizzato per trattare varie condizioni immunitarie e infiammatorie, inclusa la CIDP.
  • INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment) Disability Score: Una scala utilizzata per misurare la disabilità nei pazienti con neuropatie infiammatorie, concentrandosi sulla funzione degli arti superiori e inferiori.
  • I-RODS (Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale): Una misura di esito riportata dal paziente che valuta le limitazioni delle attività e della partecipazione sociale nei pazienti con neuropatie periferiche immuno-mediate.
  • MRC-SS (Medical Research Council Sum Score): Un metodo utilizzato per valutare la forza muscolare in vari gruppi muscolari.
  • EQ-5D-5L (EuroQol 5 Dimension, 5-Level Health Scale): Uno strumento standardizzato utilizzato per misurare la qualità della vita correlata alla salute.
  • RT-FSS (Rasch-built modified fatigue severity scale): Una scala utilizzata per misurare l'affaticamento nei pazienti con polineuropatie immuno-mediate.
  • Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che compare o peggiora dopo l'inizio di un trattamento medico.
  • Anti-Drug Antibodies (ADA): Anticorpi che l'organismo produce contro un farmaco terapeutico, che possono potenzialmente ridurne l'efficacia o causare reazioni avverse.