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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib in compresse rispetto al placebo in adulti con anemia emolitica autoimmune di tipo caldo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per l'anemia emolitica autoimmune calda, una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i globuli rossi del sangue causandone la distruzione. Il farmaco in studio si chiama rilzabrutinib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. Lo studio valuterà se questo nuovo farmaco è efficace e sicuro per i pazienti con questa forma di anemia.

La ricerca confronterà il rilzabrutinib con un placebo per determinare se il farmaco può aiutare a mantenere livelli stabili di emoglobina nel sangue. I partecipanti riceveranno il trattamento per circa 224 giorni, con una dose giornaliera massima di 800 mg. Durante lo studio, verranno monitorate regolarmente le condizioni dei pazienti, inclusi i livelli di emoglobina e altri parametri del sangue.

Lo studio includerà una fase iniziale in doppio cieco, seguita da un periodo in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il farmaco attivo. I ricercatori valuteranno diversi aspetti della malattia, come la stanchezza e la difficoltà respiratoria, oltre a monitorare attentamente eventuali effetti collaterali del trattamento. Il farmaco è stato progettato specificamente per trattare questa rara condizione autoimmune e ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dall'Unione Europea.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo la conferma della diagnosi di anemia emolitica autoimmune calda da almeno 3 mesi, inizia la partecipazione allo studio.

    È necessario che il paziente abbia un punteggio di performance ECOG di grado 2 o inferiore.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione del trattamento

    Il paziente riceverà in modo casuale o rilzabrutinib o un placebo.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale.

    Il trattamento viene somministrato in modo 'doppio cieco', il che significa che né il paziente né il medico sapranno quale trattamento è stato assegnato.

  3. Passaggio 3

    Periodo di valutazione principale

    Durante questo periodo, verranno monitorate le variazioni dei livelli di emoglobina.

    Saranno valutati i seguenti parametri:

    - Livelli di lattato deidrogenasi (LDH) nel sangue

    - Livello di affaticamento attraverso un questionario specifico (FACIT)

    - Gravità della dispnea (difficoltà respiratoria)

    - Eventuali effetti collaterali del trattamento

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Verranno effettuati regolarmente:

    - Esami di laboratorio

    - Controllo dei segni vitali

    - Esame fisico

    - Elettrocardiogramma (ECG)

  5. Passaggio 5

    Periodo di estensione

    Dopo il periodo principale, è prevista una fase di estensione in aperto dello studio.

    Lo studio continuerà fino a ottobre 2029.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Possono partecipare sia uomini che donne con età superiore ai 18 anni
  • È necessaria una diagnosi confermata di anemia emolitica autoimmune calda primaria da almeno 3 mesi

  • I partecipanti devono aver avuto una precedente mancata risposta al trattamento con corticosteroidi (farmaci anti-infiammatori) in uno dei seguenti modi:

    • Non hanno ottenuto miglioramento dell'emoglobina entro 3 settimane con dose di prednisone di almeno 1 mg/kg
    • Necessitano di continuare con più di 10 mg al giorno di prednisone per mantenere una risposta
    • Non tollerano i corticosteroidi o hanno controindicazioni al loro uso
  • I partecipanti devono avere un punteggio ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) di grado 2 o inferiore
  • I partecipanti devono utilizzare metodi contraccettivi adeguati secondo le normative locali durante lo studio clinico

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Diagnosi di altre malattie autoimmuni attive oltre all'anemia emolitica autoimmune
  • Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni (eccetto tumori della pelle non melanoma adeguatamente trattati)
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Gravi malattie del fegato o dei reni
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Infezioni attive non controllate, incluse epatite B, epatite C o HIV
  • Uso di farmaci immunosoppressori non permessi dal protocollo
  • Gravi malattie cardiovascolari non stabilizzate
  • Problemi di coagulazione del sangue non controllati
  • Qualsiasi condizione medica che, secondo il medico dello studio, potrebbe compromettere la sicurezza del paziente
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rilzabrutinib è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento dell'anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA). Questo medicinale agisce sul sistema immunitario per ridurre la distruzione dei globuli rossi, che è la causa principale di questo tipo di anemia. Il farmaco viene somministrato per via orale e lavora bloccando specifici meccanismi del sistema immunitario che causano l'attacco ai globuli rossi del paziente. Lo studio include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l'efficacia del trattamento con rilzabrutinib. Il placebo appare identico al farmaco attivo ma non contiene principi attivi medicamentosi.

Che cosa si sa già del trattamento

Rilzabrutinib - Un farmaco sperimentale somministrato per via orale che appartiene alla classe degli inibitori della proteina tirosina chinasi di Bruton (BTK). Viene studiato nel trattamento dell'anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA), una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i globuli rossi. Il meccanismo d'azione si basa sull'inibizione selettiva della BTK, una proteina chiave nella segnalazione delle cellule B, che svolge un ruolo importante nella risposta immunitaria autoimmune. Attualmente è in fase 3 di sperimentazione clinica, dove viene valutata la sua efficacia nel mantenere una risposta duratura dell'emoglobina nei pazienti affetti da wAIHA.

Malattie studiate

Anemia emolitica autoimmune - Una condizione in cui il sistema immunitario dell'organismo attacca erroneamente i propri globuli rossi, causandone la distruzione prematura. I globuli rossi vengono distrutti più velocemente di quanto il midollo osseo riesca a produrne di nuovi, portando a una diminuzione dell'emoglobina nel sangue. Questa condizione può svilupparsi gradualmente o manifestarsi improvvisamente, causando stanchezza, debolezza e pallore. L'anemia emolitica autoimmune può essere primaria (quando si verifica da sola) o secondaria (quando è associata ad altre condizioni mediche). I sintomi possono variare da lievi a severi, e la malattia può presentarsi sia in forma acuta che cronica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-517972-39-00Codice del protocolloEFC17360 - LUMINA 3Partecipanti previsti145 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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