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Studio di Fase 2 su pazienti con trombocitopenia immune cronica e anemia emolitica autoimmune per valutare sicurezza ed efficacia di CC-97540, cellule CAR‑T CD19‑targeted

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial riguarda due patologie ematologiche autoimmuni: Chronic Immune Thrombocytopenia (cITP), caratterizzata da una diminuzione delle piastrine nel sangue, e Autoimmune Hemolytic Anemia (AIHA), in cui il sistema immunitario distrugge i globuli rossi. Il trattamento sperimentale è una terapia cellulare chiamata Zola-cel (BMS-986353), una forma di CAR T che utilizza cellule modificate per riconoscere il marcatore CD19 presente sulle cellule coinvolte nella risposta autoimmunitaria.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questa terapia nei soggetti affetti da cITP o AIHA. Dopo la selezione dei partecipanti, viene somministrata una singola infusione di Zola-cel per via endovenosa; successivamente i pazienti vengono seguiti per diversi mesi con controlli regolari del sangue e visite mediche per monitorare eventuali effetti collaterali e miglioramenti della conta piastrinica o ematologica.

Durante il periodo di osservazione, gli operatori registrano eventuali reazioni avverse, cambiamenti nei risultati degli esami del sangue e l’impatto sulla qualità della vita. Il monitoraggio continua fino alla fine dello studio per raccogliere dati completi sulla risposta al trattamento.

Come si svolge lo studio

"{\n \"timeline\": [\n {\n \"step\": \"valutazione iniziale\",\n \"step_number\": \"1\",\n \"details\": [\n \"Dopo aver aderito allo studio, verrà eseguita una valutazione iniziale completa. Questa comprende un esame fisico, la revisione della storia medica e una serie di esami del sangue per confermare la presenza di cITP o AIHA.\",\n \"Le informazioni raccolte serviranno a stabilire lo stato di salute di base prima di ricevere il trattamento.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"preparazione per l'infusione\",\n \"step_number\": \"2\",\n \"details\": [\n \"Prima dell'infusione verrà fissato un appuntamento in ospedale. Verrà inserito un catetere venoso periferico per consentire la somministrazione del farmaco per via endovenosa.\",\n \"Il personale sanitario controllerà i parametri vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, temperatura) per assicurarsi che sia tutto nella norma.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"somministrazione di zola-cel\",\n \"step_number\": \"3\",\n \"details\": [\n \"Il farmaco sperimentale, CD19-Targeted NEX-T CAR T (nome commerciale zola-cel), verrà somministrato in una singola infusione.\",\n \"La dose prevista è di 9999 unità, somministrata per via endovenosa come sospensione cellulare per iniezione.\",\n \"L'infusione avviene una sola volta e la durata dell'erogazione è determinata dal team medico, solitamente entro poche ore.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"monitoraggio immediato post‑infusione\",\n \"step_number\": \"4\",\n \"details\": [\n \"Subito dopo l'infusione, verranno monitorati i parametri vitali e saranno effettuati esami del sangue per verificare eventuali reazioni immediate.\",\n \"Il personale sanitario osserverà attentamente segni di reazioni avverse, come febbre, brividi o cambiamenti nella pressione sanguigna.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"osservazione in ospedale\",\n \"step_number\": \"5\",\n \"details\": [\n \"Dopo il monitoraggio iniziale, sarà previsto un periodo di osservazione in ospedale di 24‑48 ore.\",\n \"Durante questo tempo, verranno eseguiti ulteriori esami del sangue e controlli clinici per garantire la sicurezza del paziente.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": dimissione e istruzioni per il domicilio,\n \"step_number\": \"6\",\n \"details\": [\n \"Al termine del periodo di osservazione, se non si presentano complicazioni, il paziente potrà dimettersi.\",\n \"Riceverà istruzioni scritte su come monitorare i sintomi a casa, inclusi eventuali segni di febbre, sanguinamento o affaticamento, e su quando contattare il personale sanitario in caso di emergenza.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"visite di follow‑up programmate\",\n \"step_number\": \"7\",\n \"details\": [\n \"Saranno programmate visite di controllo a intervalli regolari (ad esempio settimanali nelle prime due settimane, poi mensili nei mesi successivi).\",\n \"In ciascuna visita verranno effettuati esami del sangue, valutazioni cliniche e domande sul benessere generale.\",\n \"Queste visite serviranno a valutare la sicurezza del trattamento e a verificare eventuali miglioramenti nella conta piastrinica o nella anemia.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"valutazione della risposta terapeutica\",\n \"step_number\": \"8\",\n \"details\": [\n \"Durante le visite di follow‑up, verranno misurati gli indicatori di efficacia, come l'aumento delle piastrine nei soggetti con cITP o il miglioramento dei livelli ematici nei soggetti con AIHA.\",\n \"Il risultato di questi test aiuterà a determinare se il trattamento sta producendo i benefici attesi.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"monitoraggio a lungo termine\",\n \"step_number\": \"9\",\n \"details\": [\n \"Il monitoraggio della sicurezza continuerà per tutta la durata dello studio, fino alla data di chiusura prevista nel 2030.\",\n \"Saranno registrati tutti gli effetti collaterali osservati, anche quelli che compaiono a distanza di mesi dall'infusione.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"valutazione finale dello studio\",\n \"step_number\": \"10\",\n \"details\": [\n \"Al termine dello studio, verrà effettuata una valutazione finale che includerà tutti gli esami di laboratorio, le osservazioni cliniche e le risposte al questionario sulla qualità della vita.\",\n \"Questi dati saranno utilizzati per completare l'analisi della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.\"\n ]\n }\n ]\n}"

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Avere una diagnosi di cITP (trombocitopenia immunitaria cronica) oppure di AIHA (anemia emolitica autoimmune).
  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Avere provato almeno due trattamenti precedenti che non hanno funzionato o che sono stati interrotti per effetti collaterali.
  • Se si ha cITP, il numero di piastrine nel sangue deve essere inferiore a 30 × 10⁹/L; se si sta usando un farmaco chiamato TPO-RA, il limite è inferiore a 50 × 10⁹/L.
  • Se si ha AIHA, il medico deve aver confermato la presenza di emolisi (rottura dei globuli rossi) e il livello di emoglobina deve essere inferiore a 10 g/dL senza aver ricevuto una trasfusione di sangue, oppure il paziente deve dipendere da trasfusioni.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non poter partecipare se si ha ITP o AIHA associata alla sindrome di Evans, una condizione in cui si presentano contemporaneamente piastrine molto basse e anemia.
  • Non poter partecipare se si soffre di un’altra malattia autoimmune (una malattia in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo) che coinvolge tutto il corpo o un organo specifico e richiede l’uso di immunosoppressori (farmaci che riducono l’attività del sistema immunitario).
  • Non poter partecipare se si è infetti da alcuni virus, come epatite C o HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Non poter partecipare se la condizione è stata provocata da farmaci o vaccini.
  • Non poter partecipare se si è sottoposti a recenti interventi chirurgici (operazioni).
  • Non poter partecipare se si ha una malignità ematologica (cancro del sangue).
  • Non poter partecipare se si è avuto un cancro non ematologico (cancro di altri tessuti) diagnosticato negli ultimi 2 anni.
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Farmaci in studio

  • Zolacabtagene Autoleucel

    è una terapia a base di cellule CAR‑T, cioè cellule del sistema immunitario del paziente che sono state modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule anormali responsabili della trombocitopenia cronica (cITP) e dell’anemia emolitica autoimmune (AIHA). Nel contesto dello studio, i pazienti ricevono queste cellule modificate per valutare se il trattamento è sicuro, ben tollerato e capace di migliorare i loro sintomi.

  • CD19-Targeted NEX‑T CAR T

    (codice CC‑97540) è un’altra terapia a base di cellule CAR‑T progettata per riconoscere la proteina CD19, presente sulla superficie di alcune cellule del sistema immunitario. Anche questa terapia viene somministrata per via endovenosa e il suo scopo nello studio è verificare la sicurezza e l’efficacia nel trattare i pazienti con cITP e AIHA, osservando se le cellule modificate riescono a ridurre l’attacco del sistema immunitario contro le proprie cellule del sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

CD19-Targeted NEX-T CAR T - È una sospensione cellulare somministrata per via endovenosa mediante infusione. È ancora in fase sperimentale, attualmente in uno studio di fase 2 e non è ancora approvata per uso comune. Viene studiata per trattare la trombocitopenia immune cronica e l’anemia emolitica autoimmune, due malattie in cui il sistema immunitario attacca le proprie cellule. Le cellule T sono modificate per esprimere un recettore (CAR) che riconosce la proteina CD19 sui linfociti B, eliminandoli e riducendo la produzione di anticorpi dannosi; appartiene alla classe delle terapie cellulari CAR‑T, una forma di immunoterapia genica.

Malattie studiate

  • Trombocitopenia immunitaria cronica (ITP)

    è una malattia in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine, provocando una diminuzione del loro numero nel sangue. La carenza di piastrine può causare lividi, punture rosse sulla pelle e sanguinamenti prolungati. La condizione può persistere per mesi o anni, con fluttuazioni del conteggio piastrinico. In alcuni pazienti la conta delle piastrine può diminuire gradualmente, rendendo più frequenti gli episodi di sanguinamento.

  • Anemia emolitica autoimmune (AIHA)

    è una patologia in cui gli anticorpi prodotti dal corpo attaccano i globuli rossi, accelerandone la distruzione. La perdita di globuli rossi porta a una riduzione dell’emoglobina, con sintomi come stanchezza, pallore e ittero. La malattia può manifestarsi in forma cronica, con variazioni dei livelli di emoglobina nel tempo. I periodi di maggiore distruzione dei globuli rossi possono alternarsi a fasi più stabili.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-524993-41-00Codice del protocolloCA0611040Partecipanti previsti8 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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